Studie av effektivitet og sikkerhet ved reinfusjon av Tisagenlecleucel hos pediatriske og unge voksne pasienter med akutt lymfatisk leukemi (ALL)
En fase II, åpen etikett, multisenterforsøk for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til Tisagenlecleucel-reinfusjon hos pediatriske og unge voksne (AYA) pasienter med akutt lymfoblastisk leukemi som opplever tap av B-celleaplasi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien var en fase II, åpen multisenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten av tisagenlecleucel-reinfusjon hos pediatriske og unge voksne (AYA) pasienter med akutt lymfatisk leukemi (ALL) som opplever tap av B-celleaplasi. Tap av B-celleaplasi er definert som: absolutt antall B-lymfocytter i perifert blod (PB) ≥ 50/µL, ELLER PB B-lymfocytter ≥ 10 % av det totale antallet lymfocytter. B-celleaplasi er definert som PB absolutt B-lymfocyttantall <50/µL.
Studien hadde følgende faser for alle pasienter: Screening, Behandling og Oppfølging. Den totale varigheten av studien var omtrent 12 måneder. Etter re-infusjon av tisagenlecleucel ble effekten vurdert etter måned 1, 3, 6 og slutten av studien, da blodprøver ble tatt.
Studien stoppet tidlig på grunn av treg påmelding til rettssaken. Påmeldingsraten gjorde at forsøket ikke lenger var mulig å fortsette.
Pasientene var i stand til å trekke seg frivillig fra studien uansett årsak, når som helst. Pasienter som fikk kommersiell tisagenlecleucel måtte følges i opptil 15 år etter infusjon. Pasienter kunne ha blitt fulgt under Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) celleterapiregister hvis de hadde samtykket til deltakelse. For pasienter som ikke gir samtykke til deltakelse i Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) register, skulle bivirkninger rapporteres i 15 år eller til pasienten melder seg inn i registeret.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien
- Må ha en ekstra dose uutløpt, kommersiell tisagenlecleucel tilgjengelig og foreskrevet av en lege i løpet av medisinsk praksis
- Alder til og med 25 år
- Pasienter må ha CD-19+ leukemi
- Pasienter som tidligere ble behandlet med tisagenlecleucel og viser tegn på B-cellegjenoppretting som definert ved: Perifert blod (PB) absolutt antall B-lymfocytter ≥ 50/µL, ELLER PB B-lymfocytter ≥ 10 % av det totale antallet lymfocytter
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere genterapi annet enn tisagenlecleucel
- Tidligere adoptiv T-cellebehandling annet enn tisagenlecleucel
- Aktiv CNS-involvering ved malignitet
- Aktiv eller latent hepatitt B eller aktiv hepatitt C, eller enhver ukontrollert infeksjon ved screening
- HIV positiv test innen 8 uker etter screening
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel celledispersjon for infusjon gitt én gang i løpet av studien. Det godkjente doseområdet for tisagenlecleucel er: 0,2 til 5,0×106 CAR-positive levedyktige T-celler/kg for pasienter ≤ 50 kg kroppsvekt eller 0,1 til 2,5×108 CAR-positive levedyktige T-celler for pasienter > 50 kg kroppsvekt. |
Tisagenlecleucel celledispersjon for infusjon gitt én gang i løpet av studien. Det godkjente doseområdet for tisagenlecleucel er: 0,2 til 5,0×106 CAR-positive levedyktige T-celler/kg for pasienter ≤ 50 kg kroppsvekt eller 0,1 til 2,5×108 CAR-positive levedyktige T-celler for pasienter > 50 kg kroppsvekt. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter som etablerer B-celleaplasi innen 9 måneder etter reinfusjon
Tidsramme: Post-reinfusjon opptil 9 måneder (dag 1 er ekskludert)
|
Prosentandel av pasienter som etablerer B-celleaplasi ved ethvert besøk etter re-infusjon med tisagenlecleucel.
B-celleaplasi er definert som absolutt antall B-lymfocytter i perifert blod (PB) <50/μL.
Den planlagte tidsrammen var 12 måneder, men den faktiske tidsrammen var omtrent 9 måneder på grunn av tidlig avslutning av rettssaken.
Dag 1 er post-lymfodepleterende kjemoterapi og pre-reinfusjon av tisagenlecleucel.
|
Post-reinfusjon opptil 9 måneder (dag 1 er ekskludert)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fullstendig respons (CR) eller komplett respons med ufullstendig gjenoppretting av blodtall (CRi) per dag
Tidsramme: Etter reinfusjon opptil 9 måneder
|
Samlet remisjonsrate (ORR) ble definert som prosentandelen av deltakerne med en best samlet sykdomsrespons av fullstendig remisjon (CR) eller CR med ufullstendig blodtellingsgjenoppretting (CRi).
Satsen ble imidlertid ikke beregnet på grunn av lav påmelding.
Deltakernes beste svar er oppført etter dag, og deltakerne kan telles mer enn én gang.
|
Etter reinfusjon opptil 9 måneder
|
|
Deltakere med et arrangement
Tidsramme: Reinfusjon opptil 9 måneder
|
En hendelse ble definert som en av følgende: død av enhver årsak etter remisjon, tilbakefall, behandlingssvikt (definert som ingen respons i studien eller seponering fra studien på grunn av død, uønsket hendelse, manglende effekt eller progressiv sykdom eller ny kreftbehandling ).
|
Reinfusjon opptil 9 måneder
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Reinfusjon opptil 9 måneder
|
Dødsfall uansett årsak.
|
Reinfusjon opptil 9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CCTL019BUS03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .