Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tisagenlecleucel refúzió hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél

2023. január 27. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálat a Tisagenlecleucel reinfúzió hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására akut limfoblasztos leukémiában szenvedő, B-sejtaplázia elvesztését tapasztaló gyermek- és serdülőkorú fiatal felnőtt (AYA) betegeknél

Ez egy többközpontú, II. fázisú vizsgálat volt, amely a tisagenlecleucel reinfúziójának hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálta akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél, akiket tisagenlecleucel-lel kezeltek, és a B-sejtek gyógyulását tapasztalták.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy II. fázisú, nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat volt a tisagenlecleucel újrainfúzió hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő, akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő gyermek- és serdülőkorú fiatal felnőtteknél, akiknél a B-sejtes aplasia megszűnt. A B-sejtes aplasia elvesztését a következőképpen definiálják: perifériás vér (PB) abszolút B-limfocitaszám ≥ 50/µL, VAGY PB B limfocita ≥ 10%-a az összes limfocitáknak. A B-sejt apláziát úgy határozzuk meg, hogy a PB abszolút B-limfocitaszám <50/µl.

A vizsgálat minden betegnél a következő fázisokat tartalmazta: Szűrés, kezelés és nyomon követés. A vizsgálat teljes időtartama körülbelül 12 hónap volt. A tisagenlecleucel újrainfúziót követően a hatékonyságot az 1., 3., 6. hónapban és a vizsgálat végén értékelték, amikor is vérmintákat vettek.

A vizsgálat korán leállt a vizsgálatba való lassú beiratkozás miatt. A beiratkozási arány miatt a próba folytatása már nem volt lehetséges.

A betegek bármikor, bármilyen okból kiléphettek a vizsgálatból. Azokat a betegeket, akik kereskedelmi forgalomban kapható tisagenlecleucelt kaptak, az infúziót követően 15 évig követni kellett. A betegeket a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont (CIBMTR) sejtterápiás regisztere alapján követhették volna, ha hozzájárultak a részvételhez. Azon betegek esetében, akik nem adják hozzájárulásukat a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont (CIBMTR) nyilvántartásában való részvételhez, a nemkívánatos eseményeket 15 éven keresztül, vagy addig kellett jelenteni, amíg a beteg be nem kerül a nyilvántartásba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children s Mercy Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálatban való részvétel előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni
  • Rendelkezésre kell állnia egy további adag le nem járt, kereskedelmi forgalomban lévő tisagenlecleucelnek, amelyet orvos ír fel az orvosi gyakorlat során.
  • Életkor legfeljebb 25 év
  • A betegeknek CD-19+ leukémiában kell szenvedniük
  • Azok a betegek, akiket korábban tisagenlecleucel-lel kezeltek, és a B-sejtek felépülésének bizonyítékai a következők szerint határozhatók meg: Perifériás vér (PB) abszolút B-limfocitaszáma ≥ 50/µL, VAGY PB B limfocita az összes limfocita ≥ 10%-a

Kizárási kritériumok:

  • A tisagenlecleuceltől eltérő korábbi génterápia
  • Korábbi adoptív T-sejt-terápia, kivéve a tisagenlecleucelt
  • Aktív központi idegrendszeri érintettség rosszindulatú daganat miatt
  • Aktív vagy látens hepatitis B vagy aktív hepatitis C, vagy bármilyen kontrollálatlan fertőzés a szűréskor
  • HIV-pozitív teszt a szűrést követő 8 héten belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel sejtdiszperzió infúzióhoz a vizsgálat során egyszer adott.

A tisagenlecleucel engedélyezett dózistartománya: 0,2-5,0×106 CAR-pozitív életképes T-sejt/kg ≤ 50 kg testtömegű betegeknél vagy 0,1-2,5×108 CAR-pozitív életképes T-sejt 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegeknél.
Biológiai: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel sejtdiszperzió infúzióhoz a vizsgálat során egyszer adott.

A tisagenlecleucel engedélyezett dózistartománya: 0,2-5,0×106 CAR-pozitív életképes T-sejt/kg ≤ 50 kg testtömegű betegeknél vagy 0,1-2,5×108 CAR-pozitív életképes T-sejt 50 kg-nál nagyobb testtömegű betegeknél.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a refúziót követő 9 hónapon belül B-sejtes aplasia alakul ki
Időkeret: Újrainfúzió után legfeljebb 9 hónapig (az 1. nap kizárva)
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a tisagenlecleucel ismételt infúzióját követően bármely vizit során B-sejtes aplasia alakult ki. A B-sejtes aplasia a perifériás vér (PB) abszolút B-limfocitaszáma <50/μl. A tervezett időkeret 12 hónap volt, de a tényleges időkeret körülbelül 9 hónap volt a próba korai leállítása miatt. Az 1. nap a limfodepletiós kemoterápia és a tisagenlecleucel pre-infúziója.
Újrainfúzió után legfeljebb 9 hónapig (az 1. nap kizárva)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes válasz (CR) vagy teljes válasz hiányos vérkép helyreállítással (CRi) naponként
Időkeret: Újrainfúzió után 9 hónapig
Az általános remissziós arányt (ORR) a teljes remisszió (CR) vagy CR inkomplett vérkép-helyreállással (CRi) legjobb általános betegségreakcióval rendelkező résztvevők százalékos arányaként határozták meg. Az arányt azonban az alacsony beiskolázási létszám miatt nem számolták ki. A résztvevők legjobb válaszait naponként felsoroltuk, és a résztvevőket többször is meg lehet számolni.
Újrainfúzió után 9 hónapig
Esemény résztvevői
Időkeret: Reinfúzió 9 hónapig
Az eseményt a következők egyikeként határozták meg: bármilyen okból bekövetkezett halál remissziót követően, relapszus, kezelési kudarc (ez a definíció szerint nincs válasz a vizsgálatban, vagy a vizsgálatból haláleset miatti abbahagyás, nemkívánatos esemény, a hatékonyság hiánya vagy progresszív betegség vagy új rákterápia ).
Reinfúzió 9 hónapig
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Reinfúzió 9 hónapig
Bármilyen okból bekövetkezett halálesetek.
Reinfúzió 9 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCTL019BUS03

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kérelmeket tudományos érdemek alapján független szakértői testület vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

Ezek a vizsgálati adatok jelenleg a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt folyamat szerint állnak rendelkezésre.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Akut limfoblasztikus leukémia

Klinikai vizsgálatok a Tisagenlecleucel

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel