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急性リンパ芽球性白血病（ALL）の小児および若年成人患者におけるTisagenlecleucelの再注入の有効性と安全性の研究

2023年1月27日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

B細胞無形成症を経験している急性リンパ芽球性白血病の小児および思春期の若年成人（AYA）患者におけるTisagenlecleucel再注入の有効性と安全性を決定するための第II相、非盲検、多施設試験

これは、tisagenlecleucel で治療され、B 細胞の回復を経験した急性リンパ芽球性白血病 (ALL) の小児および若年成人患者における tisagenlecleucel の再注入の有効性と安全性を調査する多施設第 II 相試験でした。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、B 細胞形成不全の急性リンパ芽球性白血病 (ALL) の小児および思春期の若年成人 (AYA) 患者における tisagenlecleucel 再注入の有効性と安全性を決定するための第 II 相非盲検多施設試験でした。 B 細胞形成不全の喪失は、末梢血 (PB) 絶対 B リンパ球数 ≥ 50/μL、または PB B リンパ球が総リンパ球の ≥ 10% として定義されます。 B 細胞形成不全は、PB 絶対 B リンパ球数 < 50/μL として定義されます。

この研究は、すべての患者に対して次のフェーズで行われました：スクリーニング、治療、およびフォローアップ。 研究の合計期間は約12ヶ月でした。 tisagenlecleucel の再注入後、有効性を 1、3、6 か月目、および試験終了時に評価し、その時点で血液サンプルを採取しました。

試験への登録が遅かったため、試験は早期に中止されました。 登録率により、試験を継続することはもはや不可能になりました。

患者は、いつでも、理由を問わず自発的に研究を中止することができました。 市販のtisagenlecleucelを投与された患者は、注入後最大15年間追跡する必要がありました. 患者は、参加が同意された場合、国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) の細胞療法レジストリの下で追跡された可能性があります。 国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) レジストリへの参加に同意しない患者については、有害事象は 15 年間、または患者がレジストリに登録されるまで報告されることになっていました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children s Mercy Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -署名されたインフォームドコンセントは、研究に参加する前に取得する必要があります
  • -有効期限が切れていない市販のtisagenlecleucelの追加用量が利用可能であり、医療行為の過程で医師によって処方されている必要があります
  • 25 歳までの年齢
  • -患者はCD-19 +白血病にかかっている必要があります
  • 以前にtisagenlecleucelで治療され、以下によって定義されるB細胞回復の証拠を呈する患者：末梢血（PB）絶対Bリンパ球数≧50/μL、または全リンパ球のPB Bリンパ球≧10％

除外基準:

  • -tisagenlecleucel以外の以前の遺伝子治療
  • -tisagenlecleucel以外の以前の養子T細胞療法
  • 悪性腫瘍による活発な中枢神経系の関与
  • 活動性または潜在性B型肝炎または活動性C型肝炎、またはスクリーニング時の制御されていない感染症
  • -スクリーニングから8週間以内のHIV陽性検査

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ティサゲンレクルーセル

試験中に1回投与される注入用Tisagenlecleucel細胞分散液。

tisagenlecleucel の承認された用量範囲は、体重 50 kg 以下の患者の場合は 0.2 ～ 5.0×106 CAR 陽性生存 T 細胞 / kg、体重が 50 kg を超える患者の場合は 0.1 ～ 2.5 × 108 CAR 陽性生存 T 細胞です。
生物学的：ティサゲンレクルーセル

試験中に1回投与される注入用Tisagenlecleucel細胞分散液。

tisagenlecleucel の承認された用量範囲は、体重 50 kg 以下の患者の場合は 0.2 ～ 5.0×106 CAR 陽性生存 T 細胞 / kg、体重が 50 kg を超える患者の場合は 0.1 ～ 2.5 × 108 CAR 陽性生存 T 細胞です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
再注入後 9 か月以内に B 細胞形成不全を発症した患者の割合
時間枠：再注入後 9 か月まで (1 日目は除外)
Tisagenlecleucelの再注入後の任意の訪問でB細胞形成不全を確立した患者の割合。 B 細胞形成不全は、末梢血 (PB) 絶対 B リンパ球数 < 50/μL として定義されます。 計画期間は 12 か月でしたが、トライアルが早期に終了したため、実際の期間は約 9 か月でした。 1日目は、リンパ除去化学療法後およびtisagenlecleucelの再注入前です。
再注入後 9 か月まで (1 日目は除外)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
日ごとの完全奏効 (CR) または不完全な血球数回復 (CRi) を伴う完全奏効
時間枠：再注入後 9 か月まで
全体の寛解率 (ORR) は、完全寛解 (CR) または血球数の回復が不完全な CR (CRi) の最良の全体的な疾患反応を持つ参加者の割合として定義されました。 ただし、入学率が低いため、率は計算されませんでした。 参加者の最高の回答は日ごとにリストされており、参加者は複数回カウントされる場合があります。
再注入後 9 か月まで
イベント参加者
時間枠：9 か月までの再注入
イベントは、以下のいずれかとして定義されました: 寛解後の何らかの原因による死亡、再発、治療の失敗 (試験で反応がないこと、または死亡、有害事象、有効性の欠如または進行性疾患または新しいがん治療のための試験からの中止として定義) ）。
9 か月までの再注入
全生存期間 (OS)
時間枠：9 か月までの再注入
何らかの理由による死亡。
9 か月までの再注入

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月19日

一次修了 (実際)

2021年10月19日

研究の完了 (実際)

2021年10月19日

試験登録日

最初に提出

2020年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月9日

最初の投稿 (実際)

2020年1月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年1月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年1月27日

最終確認日

2023年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CCTL019BUS03

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した専門家パネルによって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されているプロセスに従って入手できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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