Studie účinnosti a bezpečnosti reinfuze Tisagenlecleucelu u pediatrických a mladých dospělých pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL)
Otevřená, multicentrická studie fáze II ke stanovení účinnosti a bezpečnosti opakované infuze Tisagenlecleucelu u pediatrických a dospívajících mladých dospělých (AYA) pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií se ztrátou aplazie B buněk
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie byla fáze II, otevřená, multicentrická studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti opakované infuze tisagenlecleucelu u pediatrických a dospívajících mladých dospělých (AYA) pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL), u kterých došlo ke ztrátě aplazie B buněk. Ztráta aplazie B lymfocytů je definována jako: absolutní počet B lymfocytů v periferní krvi (PB) ≥ 50/µL, NEBO PB B lymfocyt ≥ 10 % z celkového počtu lymfocytů. Aplazie B-buněk je definována jako absolutní počet B lymfocytů PB <50/ul.
Studie měla u všech pacientů následující fáze: screening, léčba a sledování. Celková doba trvání studie byla asi 12 měsíců. Po opětovné infuzi tisagenlecleucelu byla účinnost hodnocena v měsících 1, 3, 6 a na konci studie, kdy byly získány vzorky krve.
Studie se předčasně zastavila kvůli pomalému zařazování do studie. Míra zapsání způsobila, že ve studii již nebylo možné pokračovat.
Pacienti byli schopni dobrovolně z jakéhokoli důvodu a kdykoli odstoupit ze studie. Pacienti, kteří dostávali komerční tisagenlecleucel, museli být sledováni po dobu až 15 let po infuzi. Pacienti mohli být sledováni v rámci registru buněčné terapie Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), pokud s účastí souhlasili. U pacientů, kteří neposkytnou souhlas s účastí v registru Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), měly být nežádoucí příhody hlášeny po dobu 15 let nebo do doby, než se pacient do registru zapíše.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas
- Musí mít k dispozici další dávku komerčního tisagenlecleucelu, která nevypršela a předepsal ji lékař v průběhu lékařské praxe
- Věk do 25 let včetně
- Pacienti musí mít leukémii CD-19+
- Pacienti, kteří byli dříve léčeni tisagenlecleucelem a vykazují známky zotavení B-buněk, jak je definováno takto: Absolutní počet B lymfocytů v periferní krvi (PB) ≥ 50/µL, NEBO PB B lymfocyty ≥ 10 % z celkového počtu lymfocytů
Kritéria vyloučení:
- Předchozí genová terapie jiná než tisagenlecleucel
- Předchozí adoptivní T buněčná terapie jiná než tisagenlecleucel
- Aktivní postižení CNS maligním onemocněním
- Aktivní nebo latentní hepatitida B nebo aktivní hepatitida C nebo jakákoli nekontrolovaná infekce při screeningu
- HIV pozitivní test do 8 týdnů od screeningu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion podaná jednou během studie. Schválený rozsah dávek pro tisagenlecleucel je: 0,2 až 5,0×106 CAR pozitivních životaschopných T buněk/kg pro pacienty s tělesnou hmotností ≤ 50 kg nebo 0,1 až 2,5×108 CAR-pozitivních životaschopných T buněk pro pacienty s tělesnou hmotností > 50 kg. |
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion podaná jednou během studie. Schválený rozsah dávek pro tisagenlecleucel je: 0,2 až 5,0×106 CAR pozitivních životaschopných T buněk/kg pro pacienty s tělesnou hmotností ≤ 50 kg nebo 0,1 až 2,5×108 CAR-pozitivních životaschopných T buněk pro pacienty s tělesnou hmotností > 50 kg. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů, kteří prokázali aplazii B buněk do 9 měsíců po reinfuzi
Časové okno: Po reinfuzi až 9 měsíců (den 1 je vyloučen)
|
Procento pacientů, kteří prokázali aplazii B-buněk při jakékoli návštěvě po opětovné infuzi tisagenlecleucelu.
Aplazie B-buněk je definována jako absolutní počet B-lymfocytů v periferní krvi (PB) <50/μl.
Plánovaný časový rámec byl 12 měsíců, ale skutečný časový rámec byl přibližně 9 měsíců z důvodu předčasného ukončení studie.
Den 1 je po lymfodepleční chemoterapii a pre-reinfuzi tisagenlecleucelu.
|
Po reinfuzi až 9 měsíců (den 1 je vyloučen)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompletní odezva (CR) nebo úplná odezva s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) za den
Časové okno: Po reinfuzi až 9 měsíců
|
Celková míra remise (ORR) byla definována jako procento účastníků s nejlepší celkovou odpovědí na onemocnění kompletní remise (CR) nebo CR s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi).
Sazba však nebyla vypočítána z důvodu nízkého počtu přihlášených.
Nejlepší odpovědi účastníků byly uvedeny podle dnů a účastníci mohou být započítáni více než jednou.
|
Po reinfuzi až 9 měsíců
|
|
Účastníci s akcí
Časové okno: Reinfuze až 9 měsíců
|
Příhoda byla definována jako jedna z následujících: smrt z jakékoli příčiny po remisi, relaps, selhání léčby (definováno jako žádná odpověď ve studii nebo přerušení studie z důvodu úmrtí, nežádoucí příhoda, nedostatečná účinnost nebo progresivní onemocnění nebo nová léčba rakoviny ).
|
Reinfuze až 9 měsíců
|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Reinfuze až 9 měsíců
|
Úmrtí z jakéhokoli důvodu.
|
Reinfuze až 9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CCTL019BUS03
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .