Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed ved reinfusion af Tisagenlecleucel hos pædiatriske og unge voksne patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL)

27. januar 2023 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase II, åbent, multicenterforsøg for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​Tisagenlecleucel-geninfusion hos pædiatriske og unge unge voksne (AYA) patienter med akut lymfatisk leukæmi, der oplever tab af B-celleaplasi

Dette var et multicenter fase II-studie, der undersøgte effektiviteten og sikkerheden af ​​reinfusion af tisagenlecleucel hos pædiatriske og unge voksne patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), som blev behandlet med tisagenlecleucel og oplever B-celle-gendannelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg var et fase II, åbent, multicenterforsøg for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​tisagenlecleucel-geninfusion hos pædiatriske og unge voksne (AYA) patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), der oplever tab af B-celleaplasi. Tab af B-celleaplasi er defineret som: perifert blod (PB) absolut B-lymfocyttal ≥ 50/µL, ELLER PB B-lymfocyt ≥ 10 % af det samlede antal lymfocytter. B-celleaplasi er defineret som PB absolut B-lymfocyttal <50/µL.

Undersøgelsen havde følgende faser for alle patienter: Screening, behandling og opfølgning. Den samlede varighed af undersøgelsen var omkring 12 måneder. Efter tisagenlecleucel-geninfusion blev effektiviteten vurderet efter måned 1, 3, 6 og slutningen af ​​undersøgelsen, hvor blodprøver blev taget.

Undersøgelsen stoppede tidligt på grund af langsom tilmelding til forsøget. Antallet af tilmeldinger gjorde, at forsøget ikke længere var muligt at fortsætte.

Patienterne var i stand til frivilligt at trække sig fra undersøgelsen uanset årsag og til enhver tid. Patienter, der fik kommerciel tisagenlecleucel, skulle følges i op til 15 år efter infusion. Patienter kunne have været fulgt under Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) celleterapiregister, hvis de havde givet samtykke til deltagelse. For patienter, der ikke giver samtykke til deltagelse i Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) register, skulle bivirkninger rapporteres i 15 år eller indtil patienten tilmeldes registret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children s Mercy Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen
  • Skal have en ekstra dosis uudløbet, kommerciel tisagenlecleucel tilgængelig og ordineret af en læge i løbet af medicinsk praksis
  • Alder til og med 25 år
  • Patienter skal have CD-19+ leukæmi
  • Patienter, der tidligere er blevet behandlet med tisagenlecleucel og viser tegn på B-celle recovery som defineret ved: Perifert blod (PB) absolut B-lymfocyttal ≥ 50/µL, ELLER PB B-lymfocytter ≥ 10 % af de totale lymfocytter

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere genterapi bortset fra tisagenlecleucel
  • Tidligere adoptiv T-celleterapi bortset fra tisagenlecleucel
  • Aktiv CNS involvering ved malignitet
  • Aktiv eller latent hepatitis B eller aktiv hepatitis C, eller enhver ukontrolleret infektion ved screening
  • HIV-positiv test inden for 8 uger efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel celledispersion til infusion givet én gang i løbet af undersøgelsen.

Det godkendte dosisområde for tisagenlecleucel er: 0,2 til 5,0×106 CAR-positive levedygtige T-celler/kg for patienters ≤ 50 kg legemsvægt eller 0,1 til 2,5×108 CAR-positive levedygtige T-celler til patienter > 50 kg legemsvægt.
Biologisk: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel celledispersion til infusion givet én gang i løbet af undersøgelsen.

Det godkendte dosisområde for tisagenlecleucel er: 0,2 til 5,0×106 CAR-positive levedygtige T-celler/kg for patienters ≤ 50 kg legemsvægt eller 0,1 til 2,5×108 CAR-positive levedygtige T-celler til patienter > 50 kg legemsvægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der etablerer B-celleaplasi inden for 9 måneder efter reinfusion
Tidsramme: Post-reinfusion op til 9 måneder (dag 1 er udelukket)
Procentdel af patienter, der etablerer B-celleaplasi ved ethvert besøg efter re-infusion med tisagenlecleucel. B-celleaplasi er defineret som absolut B-lymfocyttal <50/μL i perifert blod (PB). Den planlagte tidsramme var 12 måneder, men den faktiske tidsramme var cirka 9 måneder på grund af tidlig afslutning af forsøget. Dag 1 er post-lymphodepleterende kemoterapi og præ-reinfusion af tisagenlecleucel.
Post-reinfusion op til 9 måneder (dag 1 er udelukket)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet respons (CR) eller komplet respons med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi) efter dag
Tidsramme: Efter reinfusion op til 9 måneder
Samlet remissionsrate (ORR) blev defineret som procentdelen af ​​deltagere med det bedste overordnede sygdomsrespons med fuldstændig remission (CR) eller CR med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi). Satsen blev dog ikke beregnet på grund af lav tilmelding. Deltagernes bedste svar er opført efter dag, og deltagere kan tælles mere end én gang.
Efter reinfusion op til 9 måneder
Deltagere med en begivenhed
Tidsramme: Reinfusion op til 9 måneder
En hændelse blev defineret som en af ​​følgende: død af enhver årsag efter remission, tilbagefald, behandlingssvigt (defineret som ingen respons i undersøgelsen eller afbrydelse af undersøgelsen på grund af død, uønsket hændelse, manglende effekt eller progressiv sygdom eller ny cancerbehandling ).
Reinfusion op til 9 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Reinfusion op til 9 måneder
Dødsfald uanset årsag.
Reinfusion op til 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCTL019BUS03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut lymfatisk leukæmi

Kliniske forsøg med Tisagenlecleucel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner