Estudio de eficacia y seguridad de la reinfusión de tisagenlecleucel en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA)
Un ensayo multicéntrico de fase II, abierto, para determinar la eficacia y seguridad de la reinfusión de tisagenlecleucel en pacientes adultos jóvenes (AYA) pediátricos y adolescentes con leucemia linfoblástica aguda que experimentan pérdida de aplasia de células B
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo fue un ensayo multicéntrico, abierto y de fase II para determinar la eficacia y la seguridad de la reinfusión de tisagenlecleucel en pacientes pediátricos y adolescentes adultos jóvenes (AYA) con leucemia linfoblástica aguda (LLA) que experimentaron pérdida de aplasia de células B. La pérdida de aplasia de células B se define como: recuento absoluto de linfocitos B en sangre periférica (PB) ≥ 50/µL, O linfocitos B PB ≥ 10 % del total de linfocitos. La aplasia de células B se define como un recuento absoluto de linfocitos B de PB <50/µL.
El estudio contó con las siguientes fases para todos los pacientes: Cribado, Tratamiento y Seguimiento. La duración total del estudio fue de unos 12 meses. Después de la reinfusión de tisagenlecleucel, la eficacia se evaluó en los meses 1, 3, 6 y al final del estudio, momento en el que se obtuvieron muestras de sangre.
El estudio se detuvo antes de tiempo debido a la lenta inscripción en el ensayo. La tasa de inscripción hizo que el ensayo ya no fuera factible de continuar.
Los pacientes podían retirarse voluntariamente del estudio por cualquier motivo, en cualquier momento. Los pacientes que recibieron tisagenlecleucel comercial tuvieron que ser seguidos hasta 15 años después de la infusión. Los pacientes podrían haber sido seguidos bajo el registro de terapia celular del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR) si hubieran dado su consentimiento para participar. Para los pacientes que no dan su consentimiento para participar en el registro del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR), los eventos adversos debían informarse durante 15 años o hasta que el paciente se inscribiera en el registro.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children s Mercy Hospital
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- UT Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
- Debe tener una dosis adicional de tisagenlecleucel comercial vigente disponible y recetada por un médico en el curso de la práctica médica
- Edad hasta 25 años inclusive
- Los pacientes deben tener leucemia CD-19+
- Pacientes que fueron tratados previamente con tisagenlecleucel y presentan evidencia de recuperación de células B definida por: Recuento absoluto de linfocitos B en sangre periférica (PB) ≥ 50/µL, O linfocitos B en PB ≥ 10 % del total de linfocitos
Criterio de exclusión:
- Terapia génica previa distinta de tisagenlecleucel
- Terapia previa de células T adoptivas que no sea tisagenlecleucel
- Afectación activa del SNC por malignidad
- Hepatitis B activa o latente o hepatitis C activa, o cualquier infección no controlada en el cribado
- Prueba de VIH positivo dentro de las 8 semanas posteriores a la detección
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tisagenlecleucel
Dispersión de células de tisagenlecleucel para perfusión administrada una vez durante el estudio. El rango de dosis aprobado para tisagenlecleucel es: 0,2 a 5,0 × 106 células T viables CAR positivas / kg para pacientes de ≤ 50 kg de peso corporal o 0,1 a 2,5 × 108 células T viables CAR positivas para pacientes de > 50 kg de peso corporal. |
Dispersión de células de tisagenlecleucel para perfusión administrada una vez durante el estudio. El rango de dosis aprobado para tisagenlecleucel es: 0,2 a 5,0 × 106 células T viables CAR positivas / kg para pacientes de ≤ 50 kg de peso corporal o 0,1 a 2,5 × 108 células T viables CAR positivas para pacientes de > 50 kg de peso corporal. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de pacientes que desarrollan aplasia de células B dentro de los 9 meses posteriores a la reinfusión
Periodo de tiempo: Post-reinfusión hasta 9 meses (se excluye el día 1)
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Porcentaje de pacientes que desarrollan aplasia de células B en cualquier visita después de la reinfusión de tisagenlecleucel.
La aplasia de células B se define como un recuento absoluto de linfocitos B en sangre periférica (PB) <50/μL.
El plazo previsto era de 12 meses, pero el plazo real era de aproximadamente 9 meses debido a la finalización anticipada del ensayo.
El día 1 es después de la quimioterapia de eliminación de linfocitos y antes de la reinfusión de tisagenlecleucel.
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Post-reinfusión hasta 9 meses (se excluye el día 1)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta completa (CR) o respuesta completa con recuperación incompleta del hemograma (CRi) por día
Periodo de tiempo: Post-reinfusión hasta 9 meses
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La tasa de remisión general (ORR) se definió como el porcentaje de participantes con una mejor respuesta general a la enfermedad de remisión completa (CR) o RC con recuperación incompleta del hemograma (CRi).
Sin embargo, la tasa no se calculó debido a la baja inscripción.
Las mejores respuestas de los participantes se han enumerado por día y es posible que los participantes se cuenten más de una vez.
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Post-reinfusión hasta 9 meses
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Participantes con un evento
Periodo de tiempo: Reinfusión hasta 9 meses
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Un evento se definió como uno de los siguientes: muerte por cualquier causa después de la remisión, recaída, fracaso del tratamiento (definido como ausencia de respuesta en el estudio o interrupción del estudio por muerte, evento adverso, falta de eficacia o enfermedad progresiva o nueva terapia contra el cáncer ).
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Reinfusión hasta 9 meses
|
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Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Reinfusión hasta 9 meses
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Muertes por cualquier motivo.
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Reinfusión hasta 9 meses
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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- CCTL019BUS03
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