Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van herinfusie van Tisagenlecleucel bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met acute lymfoblastische leukemie (ALL)
Een open-label fase II-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van Tisagenlecleucel-re-infusie te bepalen bij pediatrische en adolescente jongvolwassen (AYA)-patiënten met acute lymfoblastische leukemie die verlies van B-celaplasie ervaren
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoek was een open-label fase II-onderzoek in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van herinfusie van tisagenlecleucel te bepalen bij pediatrische en adolescente jongvolwassen (AYA) patiënten met acute lymfoblastische leukemie (ALL) die verlies van B-celaplasie ondervonden. Verlies van B-celaplasie wordt gedefinieerd als: perifeer bloed (PB) absoluut aantal B-lymfocyten ≥ 50/µL OF PB B-lymfocyten ≥ 10% van het totale aantal lymfocyten. B-celaplasie wordt gedefinieerd als PB absoluut aantal B-lymfocyten <50/µL.
De studie kende de volgende fasen voor alle patiënten: screening, behandeling en follow-up. De totale duur van het onderzoek was ongeveer 12 maanden. Na herinfusie van tisagenlecleucel werd de werkzaamheid beoordeeld op maand 1, 3, 6 en aan het einde van de studie, waarna bloedmonsters werden genomen.
De studie stopte voortijdig vanwege de trage deelname aan de studie. Het inschrijvingspercentage maakte de proef niet langer haalbaar om door te gaan.
De patiënten konden zich op elk moment vrijwillig terugtrekken uit het onderzoek, om welke reden dan ook. Patiënten die commercieel tisagenlecleucel kregen, moesten tot 15 jaar na de infusie worden gevolgd. Patiënten hadden kunnen worden gevolgd onder het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) cellulaire therapieregistratie als ze toestemming hadden gegeven voor deelname. Voor patiënten die geen toestemming geven voor deelname aan het register van het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), moesten bijwerkingen worden gemeld gedurende 15 jaar of totdat de patiënt zich inschrijft in het register.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voorafgaand aan deelname aan het onderzoek moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verkregen
- Moet een extra dosis niet-vervallen, commerciële tisagenlecleucel beschikbaar hebben en voorgeschreven door een arts in de loop van de medische praktijk
- Leeftijd tot en met 25 jaar
- Patiënten moeten CD-19+ Leukemie hebben
- Patiënten die eerder werden behandeld met tisagenlecleucel en die tekenen vertonen van herstel van B-cellen zoals gedefinieerd door: Perifeer bloed (PB) absoluut aantal B-lymfocyten ≥ 50/µL, OF PB B-lymfocyten ≥ 10% van het totale aantal lymfocyten
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere gentherapie anders dan tisagenlecleucel
- Eerdere adoptieve T-celtherapie anders dan tisagenlecleucel
- Actieve CZS-betrokkenheid door maligniteit
- Actieve of latente hepatitis B of actieve hepatitis C, of een ongecontroleerde infectie bij screening
- Hiv-positief getest binnen 8 weken na screening
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel celdispersie voor infusie eenmaal gegeven tijdens het onderzoek. Het goedgekeurde dosisbereik voor tisagenlecleucel is: 0,2 tot 5,0 x 106 CAR-positieve levensvatbare T-cellen / kg voor patiënten met een lichaamsgewicht van ≤ 50 kg of 0,1 tot 2,5 x 108 CAR-positieve levensvatbare T-cellen voor patiënten met een lichaamsgewicht > 50 kg. |
Tisagenlecleucel celdispersie voor infusie eenmaal gegeven tijdens het onderzoek. Het goedgekeurde dosisbereik voor tisagenlecleucel is: 0,2 tot 5,0 x 106 CAR-positieve levensvatbare T-cellen / kg voor patiënten met een lichaamsgewicht van ≤ 50 kg of 0,1 tot 2,5 x 108 CAR-positieve levensvatbare T-cellen voor patiënten met een lichaamsgewicht > 50 kg. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten dat binnen 9 maanden na herinfusie B-celaplasie ontwikkelt
Tijdsspanne: Post-re-infusie tot 9 maanden (Dag 1 is uitgesloten)
|
Percentage patiënten bij wie B-celaplasie optreedt bij elk bezoek na herinfusie met tisagenlecleucel.
B-celaplasie wordt gedefinieerd als perifeer bloed (PB) absoluut aantal B-lymfocyten <50/μL.
Het geplande tijdsbestek was 12 maanden, maar het werkelijke tijdsbestek was ongeveer 9 maanden vanwege de vroegtijdige beëindiging van de proef.
Dag 1 is chemotherapie na lymfodepletie en pre-reïnfusie van tisagenlecleucel.
|
Post-re-infusie tot 9 maanden (Dag 1 is uitgesloten)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Volledige respons (CR) of complete respons met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi) per dag
Tijdsspanne: Post-reïnfusie tot 9 maanden
|
Het totale remissiepercentage (ORR) werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een beste algehele ziekterespons van volledige remissie (CR) of CR met onvolledig herstel van het bloedbeeld (CRi).
Het tarief werd echter niet berekend vanwege de lage inschrijving.
De beste reacties van deelnemers zijn per dag weergegeven en deelnemers kunnen meer dan eens worden geteld.
|
Post-reïnfusie tot 9 maanden
|
|
Deelnemers met een evenement
Tijdsspanne: Herinfusie tot 9 maanden
|
Een voorval werd gedefinieerd als een van de volgende: overlijden door welke oorzaak dan ook na remissie, terugval, falen van de behandeling (gedefinieerd als geen respons in het onderzoek of stopzetting van het onderzoek vanwege overlijden, bijwerking, gebrek aan werkzaamheid of progressieve ziekte of nieuwe kankertherapie ).
|
Herinfusie tot 9 maanden
|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Herinfusie tot 9 maanden
|
Sterfgevallen door welke reden dan ook.
|
Herinfusie tot 9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CCTL019BUS03
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk panel van deskundigen op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze proefgegevens zijn momenteel beschikbaar volgens het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .