Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ponownego wlewu tisagenlecleucelu u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL)
Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ponownego wlewu tisagenlecleucelu u młodych dorosłych pacjentów pediatrycznych i nastoletnich (AYA) z ostrą białaczką limfoblastyczną, u których wystąpiła utrata aplazji limfocytów B
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie II fazy było otwartym, wieloośrodkowym badaniem mającym na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ponownego wlewu tisagenlecleucelu u dzieci i młodzieży (AYA) z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), u których wystąpiła utrata aplazji limfocytów B. Utratę aplazji limfocytów B definiuje się jako: bezwzględna liczba limfocytów B we krwi obwodowej (PB) ≥ 50/µl LUB liczba limfocytów B PB ≥ 10% wszystkich limfocytów. Aplazję limfocytów B definiuje się jako bezwzględną liczbę limfocytów B w PB <50/µl.
Badanie obejmowało następujące fazy dla wszystkich pacjentów: badanie przesiewowe, leczenie i obserwacja. Całkowity czas trwania badania wynosił około 12 miesięcy. Po ponownym wlewie tisagenlecleucelu skuteczność oceniano po 1, 3, 6 miesiącach i po zakończeniu badania, kiedy to pobrano próbki krwi.
Badanie zostało przerwane przedwcześnie ze względu na powolną rekrutację do badania. Wskaźnik zapisów sprawił, że próba nie była już możliwa do kontynuowania.
Pacjenci mogli dobrowolnie wycofać się z badania z dowolnego powodu, w dowolnym momencie. Pacjentów, którzy otrzymywali handlowy tisagenlecleucel, należało obserwować przez okres do 15 lat po infuzji. Pacjenci mogli być obserwowani w ramach rejestru terapii komórkowej Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepami Krwi i Szpiku (CIBMTR), jeśli wyrazili zgodę na udział. W przypadku pacjentów, którzy nie wyrazili zgody na udział w rejestrze CIBMTR (Center for International Blood and Marrow Transplant Research), zdarzenia niepożądane miały być zgłaszane przez 15 lat lub do czasu wpisania się pacjenta do rejestru.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę
- Musi mieć dostępną dodatkową dawkę nieprzeterminowanego, dostępnego w handlu tisagenlecleucelu, przepisanego przez lekarza w ramach praktyki lekarskiej
- Wiek do 25 lat włącznie
- Pacjenci muszą mieć białaczkę CD-19+
- Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni tisagenlecleucelem i u których występują objawy regeneracji limfocytów B określone na podstawie: bezwzględnej liczby limfocytów B we krwi obwodowej (PB) ≥ 50/µl LUB limfocytów B PB ≥ 10% całkowitej liczby limfocytów
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza terapia genowa inna niż tisagenlecleucel
- Wcześniejsza adopcyjna terapia limfocytami T inna niż tisagenlecleucel
- Aktywne zajęcie OUN przez nowotwór złośliwy
- Aktywne lub utajone wirusowe zapalenie wątroby typu B lub aktywne zapalenie wątroby typu C lub jakakolwiek niekontrolowana infekcja podczas badań przesiewowych
- Test na obecność wirusa HIV w ciągu 8 tygodni od badania przesiewowego
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tisagenlecleucel
Dyspersja komórek Tisagenlecleucel do infuzji podawana jednorazowo podczas badania. Zatwierdzony zakres dawek tisagenlecleucelu to: 0,2 do 5,0 x 106 CAR-dodatnich żywotnych limfocytów T / kg u pacjentów o masie ciała ≤ 50 kg lub 0,1 do 2,5 x 108 CAR-dodatnich żywotnych limfocytów T u pacjentów o masie ciała > 50 kg. |
Dyspersja komórek Tisagenlecleucel do infuzji podawana jednorazowo podczas badania. Zatwierdzony zakres dawek tisagenlecleucelu to: 0,2 do 5,0 x 106 CAR-dodatnich żywotnych limfocytów T / kg u pacjentów o masie ciała ≤ 50 kg lub 0,1 do 2,5 x 108 CAR-dodatnich żywotnych limfocytów T u pacjentów o masie ciała > 50 kg. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których rozwinęła się aplazja limfocytów B w ciągu 9 miesięcy od reinfuzji
Ramy czasowe: Po reinfuzji do 9 miesięcy (z wyłączeniem dnia 1.)
|
Odsetek pacjentów, u których stwierdzono aplazję komórek B podczas dowolnej wizyty po ponownym wlewie tisagenlecleucelu.
Aplazję komórek B definiuje się jako bezwzględną liczbę limfocytów B we krwi obwodowej (PB) <50/μl.
Planowany przedział czasowy wynosił 12 miesięcy, ale rzeczywisty okres wyniósł około 9 miesięcy ze względu na wcześniejsze zakończenie badania.
Dzień 1 to po chemioterapii limfodeplecyjnej i przed reinfuzją tisagenlecleucelu.
|
Po reinfuzji do 9 miesięcy (z wyłączeniem dnia 1.)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pełna odpowiedź (CR) lub pełna odpowiedź z niepełnym odzyskaniem morfologii krwi (CRi) w ciągu dnia
Ramy czasowe: Po reinfuzji do 9 miesięcy
|
Całkowity wskaźnik remisji (ORR) zdefiniowano jako odsetek uczestników z najlepszą ogólną odpowiedzią na chorobę w postaci całkowitej remisji (CR) lub CR z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi).
Jednak wskaźnika nie obliczono ze względu na niską frekwencję.
Najlepsze odpowiedzi uczestników zostały wymienione według dnia, a uczestnicy mogą być liczeni więcej niż jeden raz.
|
Po reinfuzji do 9 miesięcy
|
|
Uczestnicy z wydarzeniem
Ramy czasowe: Reinfuzja do 9 miesięcy
|
Zdarzenie zdefiniowano jako jedno z następujących: zgon z dowolnej przyczyny po remisji, nawrót, niepowodzenie leczenia (zdefiniowane jako brak odpowiedzi w badaniu lub przerwanie badania z powodu zgonu, zdarzenia niepożądanego, braku skuteczności lub postępu choroby lub nowej terapii przeciwnowotworowej) ).
|
Reinfuzja do 9 miesięcy
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Reinfuzja do 9 miesięcy
|
Zgony z jakiegokolwiek powodu.
|
Reinfuzja do 9 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CCTL019BUS03
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .