Tutkimus Tisagenlecleucelin uudelleenfuusion tehokkuudesta ja turvallisuudesta lapsilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL)
Vaihe II, avoin, monikeskustutkimus Tisagenlecleucel-uudelleeninfuusion tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsi- ja nuorisopotilailla, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia ja jotka kärsivät B-soluaplasiasta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus oli vaiheen II avoin, monikeskustutkimus, jossa määritettiin tisagenlecleucel-uudelleeninfuusion tehokkuus ja turvallisuus lapsilla ja nuorilla aikuisilla (AYA) potilailla, joilla oli akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL), jotka kärsivät B-soluaplasian menetyksestä. B-soluaplasian häviäminen määritellään seuraavasti: perifeerisen veren (PB) absoluuttinen B-lymfosyyttien määrä ≥ 50/µL, TAI PB B-lymfosyyttien määrä ≥ 10 % lymfosyyttien kokonaismäärästä. B-soluaplasia määritellään absoluuttiseksi PB-lymfosyyttimääräksi <50/µl.
Tutkimuksessa oli seuraavat vaiheet kaikille potilaille: seulonta, hoito ja seuranta. Tutkimuksen kokonaiskesto oli noin 12 kuukautta. Tisagenlecleucelin uudelleeninfuusion jälkeen teho arvioitiin kuukausina 1, 3, 6 ja tutkimuksen lopussa, jolloin otettiin verinäytteitä.
Tutkimus keskeytettiin aikaisin, koska kokeeseen ilmoittautuminen oli hidasta. Ilmoittautumisaste teki kokeen jatkamisen mahdottomaksi.
Potilaat pystyivät vapaaehtoisesti vetäytymään tutkimuksesta mistä tahansa syystä ja milloin tahansa. Potilaita, jotka saivat kaupallista tisagenlecleucelia, oli seurattava jopa 15 vuoden ajan infuusion jälkeen. Potilaita olisi voitu seurata Kansainvälisen veri- ja luuydinsiirtotutkimuksen (CIBMTR) soluterapiarekisterissä, jos he olisivat suostuneet osallistumaan. Potilaiden, jotka eivät anna suostumusta osallistua kansainvälisen veri- ja luuydinsiirtotutkimuskeskuksen (CIBMTR) rekisteriin, haittatapahtumat oli raportoitava 15 vuoden ajan tai siihen asti, kunnes potilas ilmoittautuu rekisteriin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen osallistumista
- On oltava saatavilla ylimääräinen annos vanhentumatonta kaupallista tisagenlecleucelia, jonka lääkäri on määrännyt lääketieteellisen käytännön aikana
- Ikä 25 vuotta mukaan lukien
- Potilailla tulee olla CD-19+ leukemia
- Potilaat, joita on aiemmin hoidettu tisagenlecleucelilla ja joilla on todisteita B-solujen palautumisesta, kuten: Perifeerisen veren (PB) absoluuttinen B-lymfosyyttien määrä ≥ 50/µL, TAI PB B-lymfosyyttien määrä ≥ 10 % kaikista lymfosyyteistä
Poissulkemiskriteerit:
- Muu aiempi geeniterapia kuin tisagenlecleucel
- Aiempi adoptiivinen T-soluhoito, muu kuin tisagenlecleucel
- Aktiivinen keskushermoston osallistuminen pahanlaatuisuuden vuoksi
- Aktiivinen tai piilevä hepatiitti B tai aktiivinen hepatiitti C tai mikä tahansa hallitsematon infektio seulonnassa
- HIV-positiivinen testi 8 viikon sisällä seulonnasta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infuusio annettu kerran tutkimuksen aikana. Tisagenlecleucelin hyväksytty annosalue on: 0,2 - 5,0 × 106 CAR-positiivista elävää T-solua / kg potilaille, jotka painavat ≤ 50 kg, tai 0,1 - 2,5 × 108 CAR-positiivisia eläviä T-soluja potilaille, joiden paino on yli 50 kg. |
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infuusio annettu kerran tutkimuksen aikana. Tisagenlecleucelin hyväksytty annosalue on: 0,2 - 5,0 × 106 CAR-positiivista elävää T-solua / kg potilaille, jotka painavat ≤ 50 kg, tai 0,1 - 2,5 × 108 CAR-positiivisia eläviä T-soluja potilaille, joiden paino on yli 50 kg. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on B-soluaplasia 9 kuukauden kuluessa uudelleenfuusion jälkeen
Aikaikkuna: Uudelleeninfuusion jälkeinen enintään 9 kuukautta (päivä 1 ei sisälly)
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla todetaan B-soluaplasia millä tahansa käynnillä tisagenlecleucelin uudelleeninfuusion jälkeen.
B-soluaplasia määritellään perifeerisen veren (PB) absoluuttiseksi B-lymfosyyttimääräksi <50/μl.
Suunniteltu ajanjakso oli 12 kuukautta, mutta todellinen aikaväli oli noin 9 kuukautta kokeen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi.
Päivä 1 on lymfodepletoinnin jälkeinen kemoterapia ja tisagenlecleucelin uudelleeninfuusio.
|
Uudelleeninfuusion jälkeinen enintään 9 kuukautta (päivä 1 ei sisälly)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen vaste (CR) tai täydellinen vaste epätäydellisen verenkuvan palautuksen kanssa (CRi) päiväkohtaisesti
Aikaikkuna: Jälkiinfuusion enintään 9 kuukautta
|
Kokonaisremissioprosentti (ORR) määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuudeksi, joilla oli paras kokonaistautivaste eli täydellinen remissio (CR) tai CR, jossa verenkuva ei palautunut täydellisesti (CRi).
Korkoa ei kuitenkaan laskettu vähäisen ilmoittautumismäärän vuoksi.
Osallistujien parhaat vastaukset on listattu päiväkohtaisesti ja osallistujat voidaan laskea useammin kuin kerran.
|
Jälkiinfuusion enintään 9 kuukautta
|
|
Osallistujat tapahtumaan
Aikaikkuna: Uudelleenfuusio jopa 9 kuukautta
|
Tapahtuma määriteltiin yhdeksi seuraavista: kuolema mistä tahansa syystä remission jälkeen, uusiutuminen, hoidon epäonnistuminen (määritelty vasteen puuttumiseksi tutkimuksessa tai tutkimuksen keskeyttämiseksi kuoleman vuoksi, haittatapahtuma, tehon puute tai etenevä sairaus tai uusi syöpähoito ).
|
Uudelleenfuusio jopa 9 kuukautta
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Uudelleenfuusio jopa 9 kuukautta
|
Kuolemat mistä tahansa syystä.
|
Uudelleenfuusio jopa 9 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CCTL019BUS03
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .