Изучение эффективности и безопасности реинфузии тисагенлеклейцела у детей и молодых взрослых с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ)
Открытое многоцентровое исследование фазы II для определения эффективности и безопасности повторной инфузии тисагенлеклейцела у детей и подростков молодого возраста (AYA) с острым лимфобластным лейкозом, у которых наблюдается потеря В-клеточной аплазии
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляло собой открытое многоцентровое исследование фазы II для определения эффективности и безопасности повторной инфузии тисагенлеклейцела у детей и подростков молодого возраста (AYA) с острым лимфобластным лейкозом (ALL), у которых наблюдается потеря B-клеточной аплазии. Потеря B-клеточной аплазии определяется как: абсолютное количество B-лимфоцитов в периферической крови (PB) ≥ 50/мкл, OR PB B-лимфоцитов ≥ 10% от общего числа лимфоцитов. В-клеточная аплазия определяется как абсолютное количество В-лимфоцитов PB <50/мкл.
Исследование включало следующие этапы для всех пациентов: скрининг, лечение и последующее наблюдение. Общая продолжительность исследования составила около 12 месяцев. После повторной инфузии тисагенлеклейцела эффективность оценивали через 1, 3, 6 месяцев и в конце исследования, когда были получены образцы крови.
Исследование было остановлено досрочно из-за медленного включения в испытание. Уровень зачисления сделал испытание более невозможным для продолжения.
Пациенты могли добровольно выйти из исследования по любой причине в любое время. Пациенты, получавшие коммерческий тисагенлеклеуцел, должны были находиться под наблюдением до 15 лет после инфузии. Пациенты могли находиться под наблюдением в реестре клеточной терапии Центра международных исследований трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR), если они давали согласие на участие. Для пациентов, не давших согласие на участие в реестре Центра международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR), нежелательные явления должны были быть зарегистрированы в течение 15 лет или до тех пор, пока пациент не будет включен в реестр.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие должно быть получено до участия в исследовании.
- Должна быть в наличии дополнительная доза коммерческого тизагенлеклеуцела с неистекшим сроком годности, назначенная врачом в ходе медицинской практики.
- Возраст до 25 лет включительно
- Пациенты должны иметь лейкемию CD-19+
- Пациенты, которые ранее лечились тисагенлеклеуцелом и у которых имеются признаки восстановления В-клеток, что определяется: абсолютное количество В-лимфоцитов в периферической крови (PB) ≥ 50/мкл, ИЛИ PB B-лимфоцитов ≥ 10% от общего числа лимфоцитов
Критерий исключения:
- Предыдущая генная терапия, отличная от тисагенлеклеуцеля
- Предшествующая приемная Т-клеточная терапия, кроме тисагенлеклеуцела
- Активное поражение ЦНС злокачественным новообразованием
- Активный или латентный гепатит В или активный гепатит С или любая неконтролируемая инфекция при скрининге
- Положительный тест на ВИЧ в течение 8 недель после скрининга
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тисагенлеклейсель
Дисперсия клеток Tisagenlecleucel для инфузий вводилась один раз в ходе исследования. Утвержденный диапазон доз тисагенлеклеуцела составляет: от 0,2 до 5,0×106 CAR-положительных жизнеспособных Т-клеток/кг для пациентов с массой тела ≤ 50 кг или от 0,1 до 2,5×108 CAR-положительных жизнеспособных Т-клеток для пациентов с массой тела > 50 кг. |
Дисперсия клеток Tisagenlecleucel для инфузий вводилась один раз в ходе исследования. Утвержденный диапазон доз тисагенлеклеуцела составляет: от 0,2 до 5,0×106 CAR-положительных жизнеспособных Т-клеток/кг для пациентов с массой тела ≤ 50 кг или от 0,1 до 2,5×108 CAR-положительных жизнеспособных Т-клеток для пациентов с массой тела > 50 кг. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов, у которых развилась В-клеточная аплазия в течение 9 месяцев после реинфузии
Временное ограничение: После реинфузии до 9 месяцев (1-й день исключен)
|
Процент пациентов, у которых развилась В-клеточная аплазия при любом посещении после повторной инфузии тисагенлеклеуцеля.
В-клеточная аплазия определяется как абсолютное количество В-лимфоцитов в периферической крови (PB) <50/мкл.
Запланированные сроки составляли 12 месяцев, но фактические сроки составили примерно 9 месяцев из-за досрочного прекращения испытания.
1-й день — после лимфодеплетирующей химиотерапии и перед реинфузией тисагенлеклеуцела.
|
После реинфузии до 9 месяцев (1-й день исключен)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полный ответ (CR) или полный ответ с неполным восстановлением анализа крови (CRi) по дням
Временное ограничение: После реинфузии до 9 мес.
|
Общая частота ремиссии (ЧОО) определялась как процент участников с лучшим общим ответом на заболевание полной ремиссией (ПО) или ПО с неполным восстановлением анализа крови (ПО).
Однако ставка не была рассчитана из-за низкой посещаемости.
Лучшие ответы участников перечислены по дням, и участники могут учитываться более одного раза.
|
После реинфузии до 9 мес.
|
|
Участники с событием
Временное ограничение: Реинфузия до 9 мес.
|
Событие определялось как одно из следующих: смерть по любой причине после ремиссии, рецидив, неэффективность лечения (определяемая как отсутствие ответа в исследовании или прекращение исследования в связи со смертью, нежелательным явлением, отсутствием эффективности или прогрессированием заболевания или новой противораковой терапией). ).
|
Реинфузия до 9 мес.
|
|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Реинфузия до 9 мес.
|
Смерти по любой причине.
|
Реинфузия до 9 мес.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CCTL019BUS03
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Эти данные испытаний в настоящее время доступны в соответствии с процессом, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .