Étude de l'efficacité et de l'innocuité de la réinfusion de Tisagenlecleucel chez des patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)

Cet essai était un essai multicentrique de phase II, en ouvert, visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de la re-perfusion de tisagenlecleucel chez des patients pédiatriques et adolescents jeunes adultes (AYA) atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) présentant une perte d'aplasie des lymphocytes B. La perte d'aplasie des lymphocytes B est définie comme suit : nombre absolu de lymphocytes B dans le sang périphérique (PB) ≥ 50/µL, OU lymphocyte B PB ≥ 10 % du nombre total de lymphocytes. L'aplasie des lymphocytes B est définie comme un nombre absolu de lymphocytes B PB < 50/µL.

L'étude comportait les phases suivantes pour tous les patients : dépistage, traitement et suivi. La durée totale de l'étude était d'environ 12 mois. Après la re-perfusion de tisagenlecleucel, l'efficacité a été évaluée aux mois 1, 3, 6 et à la fin de l'étude, moment auquel des échantillons de sang ont été prélevés.

L'étude s'est arrêtée prématurément en raison de la lenteur du recrutement dans l'essai. Le taux d'inscription a rendu l'essai impossible à poursuivre.

Les patients pouvaient se retirer volontairement de l'étude pour n'importe quelle raison, à tout moment. Les patients ayant reçu du tisagenlecleucel commercial devaient être suivis jusqu'à 15 ans après la perfusion. Les patients auraient pu être suivis dans le cadre du registre de thérapie cellulaire du Centre international de recherche sur la transplantation de sang et de moelle osseuse (CIBMTR) s'ils avaient consenti à participer. Pour les patients qui ne donnent pas leur consentement à la participation au registre du Centre international de recherche sur les greffes de sang et de moelle osseuse (CIBMTR), les événements indésirables devaient être signalés pendant 15 ans ou jusqu'à ce que le patient s'inscrive au registre.