특발성 폐섬유증에 대한 인간 자가 폐 줄기세포 이식 (HALT-IPF)
2026년 1월 27일 업데이트: University of North Carolina, Chapel Hill
특발성 폐 섬유증 환자에서 폐 회전 타원체 줄기 세포(LSC)의 정맥 내 전달의 안전성 및 효능에 대한 1상, 무작위 연구
목적:
특발성 폐 섬유증 환자에게 정맥 주사로 투여한 자가 폐 회전 타원체 줄기 세포(LSC)의 안전성과 효능을 입증합니다.
참가자들:
특발성 폐 섬유증(IPF) 환자
절차(방법):
모든 포함/제외 기준을 충족하는 특발성 폐 섬유증으로 이전에 진단된 24명의 환자는 기준선에서 평가될 것입니다. LSC는 자가 경기관지 폐 생검 표본에서 성장할 것입니다. 6명의 환자로 구성된 첫 번째 그룹은 스크리닝 절차 완료 후 정맥 주입을 통해 투여되는 1억 개의 LSC 치료 그룹 또는 2:1 LSC 대 대조군 비율의 대조군(표준 치료)으로 무작위 배정됩니다. 두 번째 18명의 환자 그룹은 스크리닝 절차 완료 후 정맥 주입을 통해 투여되는 2억 개의 LSC로 구성된 치료 그룹 또는 LSC 대 대조군 비율이 2:1인 대조군(표준 치료)으로 무작위 배정됩니다. 환자는 2:1 LSC 대 대조군 비율로 순열 블록을 사용하여 무작위 배정되어 대조군, 저용량 및 고용량 그룹에 각각 8:4:12 환자 분포를 제공합니다. 환자가 무작위 배정되고 1억 개의 LSC가 달성되지 않으면 환자를 별도로 분석하고 다른 환자를 등록합니다. LSC의 정맥내 주입은 폐 생검을 얻은 후 4-8주 후에 이루어질 것입니다. 모든 환자는 여기에 나열된 안전성 및 효능 평가를 완료하기 위해 주입 후 0.5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 및 24개월에 추적 조사됩니다. 모든 환자는 IPF에 대한 표준 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
50년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 50세에서 80세 사이의 남성 또는 여성.
IPF 진단을 위한 American Thoracic Society(ATS) 지침에 따라 다음 기준에 따라 IPF를 진단합니다.
- 외과적 폐 생검(SLB)에서 UIP에 대한 다른 모든 병인이 제외된 것으로 확인된 명확한 일반 간질성 폐렴(UIP) 또는 UIP에 대한 다른 모든 병인이 제외된 명확한 UIP를 보여주는 고해상도 CT 스캔(HRCT).
- UIP에 대한 다른 모든 병인이 제외된 이미징 및 외과적 폐 생검 모두에서 가능한 UIP.
- 강제 폐활량(FVC)이 0.75보다 큰 FVC(FEV1/FVC)에 대한 1초간 강제 호기량의 비율로 예측치의 50%를 초과합니다(폐 기능 검사는 스크리닝 전 90일 이내에 완료해야 함).
- 예상 용량의 25%를 초과하는 일산화탄소(DLCO) 확산 용량.
- 스크리닝 시 6분 도보 테스트(6MWT) 수행 능력.
- HREC(Human Research and Ethics Committee) 승인 사전 동의서에 제공된 정보를 이해하고 연구 절차를 시작하기 전에 양식에 서명해야 하는 역량
제외 기준:
- 간질성 폐질환(ILD) 또는 IPF 이외의 제한성 폐질환의 진단.
- HRCT 또는 다음을 포함한 생리적 기준에서 기류 폐색의 증거에 의해 결정된 폐색성 폐 질환: FEV1/FVC 비율이 0.75 미만, 혈량 측정법에 의해 120%를 초과하는 잔류 부피(RV) 또는 HRCT에서 상당한(방사선 전문의에 의해 확인된) 폐기종 또는 반응성의 증거 기관지 확장제 투여 후 12% 이상의 FEV1 변화에 의한 기도 질환.
- 무작위화 이전 1년 동안 2회 이상의 연속적인 치료 후 PFT에서 관찰된 치료 전 폐 기능 검사(PFT)로부터의 개선으로 정의되는 IPF 상태의 지속적인 개선의 증거.
- 활성 또는 최근(등록 전 60일 미만) 중요한 호흡기 감염, 또는 IPF의 빈번한(지난 2년 동안 연간 2회 이상) 감염성 악화 이력.
- IPF의 급성 악화(AE-IPF)에 대한 스크리닝 후 60일 이내에 입원.
만성 심부전(NYHA 클래스 III/IV) 또는 45% 미만의 알려진 좌심실 박출률.
- 6MWT를 포함한 연구 요건 및 절차를 준수하는 능력을 제한하는 급성 또는 만성 장애(호흡곤란 제외).
- 피험자는 혈액 투석, 복막 투석 또는 혈액 여과가 필요합니다.
- HIV 감염
- 바이러스 성 간염
- 안정시 산소 요구량 또는 노력 시 필요한 비강 캐뉼라 산소 4L 초과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 LSC(코호트 1) n = 4 계획
기관지 생검 후 4~8주 후에 이 팔의 참가자는 1억 개의 LSC(Lung Spheroid Stem Cell) 주입을 받게 됩니다.
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자가 경기관지 생검 표본에서 성장한 LSC
다른 이름들:
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간섭 없음: 평소 치료(코호트 1) n = 2 예정
환자는 생검 및 주입 없이 표준 치료를 받게 됩니다.
위약은 사용되지 않습니다.
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실험적: 고용량 LSC(코호트 2) n = 12 계획
기관지 생검 후 4-8주 후에 이 팔의 참가자는 2억 개의 LSC 주입을 받게 됩니다.
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자가 경기관지 생검 표본에서 성장한 LSC
다른 이름들:
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간섭 없음: 평소 치료(코호트 2) n = 6 예정
환자는 생검 및 주입 없이 표준 치료를 받게 됩니다.
위약은 사용되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 완료까지, 24개월
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AE는 연구 치료제와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 치료제의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다.
SAE는 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적인 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 이전에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 의료 또는 외과 개입이 필요할 수 있는 기타 중요한 의료 사건.
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연구 완료까지, 24개월
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잠재적인 임상적 중요성의 혈액학적 매개변수를 가진 참여자 수
기간: 연구 완료까지, 24개월
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혈액학 매개변수 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
매개변수에 대한 임상적 관심 범위는 다음과 같습니다. 헤모글로빈(높음: >180그램/리터[g/L]), 림프구(낮음: <0.8x10^9 세포/리터[cells/L]); 호중구 수(낮음: <1.5x10^9 cells/L); 혈소판 수(낮음: <100x10^9 세포/L 및 높음: >550x10^9 세포/L); 백혈구 수(낮음: <3x10^9 cells/L 및 높음: >20x10^9 cells/L).
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연구 완료까지, 24개월
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잠재적인 임상적 중요성의 임상 화학 매개변수를 가진 참가자 수
기간: 연구 완료까지, 24개월
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임상 화학 매개변수 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
매개변수에 대한 임상적 관심 범위는 다음과 같습니다: 알부민(낮음: <30 밀리몰/리터[mmol/L]); 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)(높음: >= 정상 상한치[ULN]의 2배); 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)(높음: >=2xULN); 알칼리 포스파타제(ALP)(높음: >=2xULN); 총 빌리루빈(높음: >=1.5xULN); 칼슘(낮음: <2mmol/L 및 높음: >2.75mmol/L); 글루코스(낮음: <3mmol/L 및 높음: >9mmol/L); 칼륨(낮음: <3mmol/L 및 높음: >5.5mmol/L) 및 나트륨(낮음: <130mmol/L 및 높음: >150mmol/L).
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연구 완료까지, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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고해상도 CT 스캔 섬유증 점수(0-50)의 기준선에서 변경
기간: 주입 전 및 주입 후 12개월 스크리닝 방문
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폐의 각 엽은 고해상도 CT 흉부(HRCT)를 사용하여 섬유증으로 관찰된 소견에 대해 수치로 점수를 매깁니다.
숫자 값은 섬유증과 관련된 특정 소견에 할당되며 더 높은 값은 보다 구체적인 섬유증 소견에 할당됩니다.
폐에 대해 총 복합 전체 수치 점수를 얻을 것이며, 가능한 최대 폐 섬유증 점수는 50(우상엽, 우중엽, 우하엽, 좌상엽 및 좌하엽)입니다.
azygous lobe가 있는 경우 오른쪽 상엽의 일부로 간주됩니다.
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주입 전 및 주입 후 12개월 스크리닝 방문
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FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 변경
기간: 주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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ML로 표시되는 FVC의 연간 감소율로 측정한 요법의 효능
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주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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기준선에서 6분 도보 테스트 거리(미터)의 변화
기간: 주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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개입으로 운동 능력의 변화를 결정하기 위해 표시된 시점에서 6분 걷기 테스트를 수행하고 평평한 표면에서 6분 동안 걸은 미터를 기록합니다.
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주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 용량 기준선으로부터의 변화
기간: 주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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헤마글로빈(mmol/min/kPa)에 대해 보정된 DLCO의 기준선으로부터의 변화
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주입 전 및 주입 후 360일에 스크리닝 방문
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 6일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 데이터는 데이터 사용을 제안하는 연구자가 IRB(Institutional Review Board), IEC(Independent Ethics Committee) 또는 REB(Research Ethics Board)의 승인을 받은 경우 게시 후 9~36개월부터 공유됩니다. ), 해당하는 경우 UNC와 데이터 사용/공유 계약을 체결합니다.
IPD 공유 기간
출판 후 9~36개월
IPD 공유 액세스 기준
IRB, IEC 또는 REB 승인 및 공유할 데이터의 사용을 지정하는 UNC와의 실행된 데이터 사용 계약(DUA)은 데이터를 공유하기 전에 마련해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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