Greffe de cellules souches pulmonaires autologues humaines pour la fibrose pulmonaire idiopathique (HALT-IPF)
27 janvier 2026 mis à jour par: University of North Carolina, Chapel Hill
Une étude randomisée de phase I sur l'innocuité et l'efficacité de l'administration intraveineuse de cellules souches sphéroïdes pulmonaires (LSC) chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique
But:
Démontrer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches sphéroïdes pulmonaires (LSC) autologues administrées par perfusion intraveineuse chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique.
Intervenants :
Patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)
Procédures (méthodes):
24 patients précédemment diagnostiqués avec une fibrose pulmonaire idiopathique répondant à tous les critères d'inclusion/exclusion seront évalués au départ. Les LSC seront cultivées à partir d'échantillons de biopsie pulmonaire trans-bronchique autologues. Le premier groupe, composé de 6 patients, sera randomisé après l'achèvement des procédures de dépistage soit dans un groupe de traitement de 100 millions de LSC administrées par perfusion intraveineuse, soit dans un groupe témoin (soins standard) dans un rapport LSC/groupe témoin de 2:1. Le deuxième groupe de 18 patients sera randomisé après l'achèvement des procédures de dépistage soit dans un groupe de traitement de 200 millions de LSC administrés par perfusion intraveineuse, soit dans un groupe témoin (soins standard) dans un rapport de 2:1 LSC au groupe témoin. Les patients seront randomisés à l'aide de blocs permutés dans un rapport de 2:1 LSC au groupe témoin, fournissant une distribution de 8:4:12 patients parmi les groupes témoin, à faible dose et à dose élevée, respectivement. Si le patient est randomisé et que 100 millions de LSC ne sont pas atteints, le patient sera analysé séparément et un autre patient sera inscrit. La perfusion intraveineuse de LSC aura lieu 4 à 8 semaines après l'obtention des biopsies pulmonaires. Tous les patients seront suivis aux mois 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 et 24 après la perfusion pour compléter les évaluations d'innocuité et d'efficacité énumérées ici. Tous les patients recevront des soins standard pour leur FPI.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
24
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
50 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme entre 50 et 80 ans.
Diagnostic de la FPI basé sur les critères suivants conformément aux directives de l'American Thoracic Society (ATS) pour le diagnostic de la FPI :
- Pneumonie interstitielle habituelle (PUI) définie confirmée par biopsie pulmonaire chirurgicale (SLB) avec toutes les autres étiologies de PUI exclues OU Scanner haute résolution (HRCT) montrant une PUI définie avec toutes les autres étiologies de PUI exclues.
- UIP probable sur l'imagerie et la biopsie pulmonaire chirurgicale avec toutes les autres étiologies pour UIP exclues.
- Capacité vitale forcée (CVF) supérieure à 50 % de la valeur prévue avec un rapport du volume expiratoire maximal en 1 seconde à la CVF (FEV1/FVC) supérieur à 0,75 (les tests de la fonction pulmonaire doivent être effectués au plus tard 90 jours avant le dépistage).
- Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) supérieure à 25 % de la capacité prévue.
- Capacité à effectuer un test de marche de 6 minutes (6MWT) lors du dépistage.
- Compétence pour comprendre les informations fournies dans le formulaire de consentement éclairé approuvé par le Comité de recherche et d'éthique humaines (HREC) et doit signer le formulaire avant le lancement de toute procédure d'étude
Critère d'exclusion:
- Diagnostic d'une maladie pulmonaire interstitielle (PI) ou d'une maladie pulmonaire restrictive autre que la FPI.
- Maladie pulmonaire obstructive déterminée par des preuves d'obstruction des voies respiratoires sur HRCT ou des critères physiologiques, notamment : rapport VEMS/CVF inférieur à 0,75, volume résiduel (VR) supérieur à 120 % par pléthysmographie ou emphysème significatif (vérifié par un radiologue) sur HRCT ou preuve de maladie des voies respiratoires par modification du VEMS de plus de 12 % après provocation par un bronchodilatateur.
- Preuve d'une amélioration durable de l'état de la FPI définie comme une amélioration par rapport aux tests de la fonction pulmonaire (PFT) pré-thérapeutiques observés avec au moins deux PFT post-thérapeutiques successifs au cours de l'année précédant la randomisation.
- Infections importantes des voies respiratoires actives ou récentes (moins de 60 jours avant l'inscription), ou antécédents d'exacerbations infectieuses fréquentes (plus de 2 par an au cours des 2 dernières années) de la FPI.
- Hospitalisation dans les 60 jours suivant le dépistage d'une exacerbation aiguë de la FPI (EI-FPI).
Insuffisance cardiaque chronique (NYHA classe III/IV) ou fraction d'éjection ventriculaire gauche connue inférieure à 45 %.
- Déficience aiguë ou chronique (autre que la dyspnée) qui limite la capacité de se conformer aux exigences et aux procédures de l'étude, y compris le 6MWT.
- Le sujet nécessite une hémodialyse, une dialyse péritonéale ou une hémofiltration.
- Infection par le VIH
- Hépatite virale
- Besoins en oxygène au repos ou > 4 L d'oxygène de la canule nasale nécessaire à l'effort
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LSC à faible dose (cohorte 1) n = 4 prévus
4 à 8 semaines après la biopsie transbronchique, les participants à ce bras recevront 100 millions de perfusion de cellules souches sphéroïdes pulmonaires (LSC).
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LSC cultivées à partir d'échantillons de biopsie transbronchique autologues
Autres noms:
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Aucune intervention: Soins habituels (cohorte 1) n = 2 prévus
Les patients recevront des soins standard sans biopsie ni perfusion.
Le placebo ne sera pas utilisé.
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Expérimental: LSC à haute dose (cohorte 2) n = 12 prévus
4 à 8 semaines après la biopsie transbronchique, les participants de ce bras recevront une perfusion de 200 millions de LSC.
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LSC cultivées à partir d'échantillons de biopsie transbronchique autologues
Autres noms:
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Aucune intervention: Soins habituels (cohorte 2) n = 6 prévus
Les patients recevront des soins standard sans biopsie ni perfusion.
Le placebo ne sera pas utilisé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude.
Un EIG est défini comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : entraîne la mort ; met la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité/incapacité persistante ; est une anomalie congénitale/malformation congénitale ; d'autres événements médicaux importants qui peuvent mettre en danger le participant ou qui peuvent nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des autres résultats énumérés ci-dessus.
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Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Nombre de participants présentant des paramètres hématologiques d'importance clinique potentielle
Délai: Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Des échantillons de sang seront prélevés pour l'évaluation des paramètres hématologiques.
La plage de préoccupation clinique pour les paramètres sera : hématocrite (élevé : >0,54 proportion de globules rouges dans le sang) ; hémoglobine (élevé : >180 grammes par litre [g/L]), lymphocytes (faible : <0,8x10^9 cellules par litre [cellules/L]) ; nombre de neutrophiles (faible : <1,5 x 10^9 cellules/L) ; numération plaquettaire (faible : <100x10^9 cellules/L et élevée : >550x10^9 cellules/L) ; nombre de globules blancs (faible : <3x10^9 cellules/L et élevé :>20x10^9 cellules/L).
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Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Nombre de participants avec des paramètres de chimie clinique d'importance clinique potentielle
Délai: Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Des échantillons de sang seront prélevés pour l'évaluation des paramètres de chimie clinique.
La plage de préoccupation clinique pour les paramètres est la suivante : albumine (faible : <30 millimoles par litre [mmol/L]) ; alanine aminotransférase (ALT) (élevé : > 2 x limite supérieure de la normale [LSN] ); aspartate aminotransférase (AST) (élevé : > = 2 x LSN ); phosphatase alcaline (ALP) (élevé : > = 2 x LSN ); bilirubine totale (élevée : > = 1,5 x LSN) ; calcium (faible : <2 mmol/L et élevé : >2,75 mmol/L) ; glycémie (faible : <3 mmol/L et élevée : >9 mmol/L) ; potassium (bas : <3 mmol/L et haut : >5,5 mmol/L) et sodium (bas : <130 mmol/L et haut : >150 mmol/L).
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Jusqu'à la fin des études, 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score de fibrose par tomodensitométrie haute résolution (0-50)
Délai: visite de dépistage avant la perfusion et 12 mois après la perfusion
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Chaque lobe du poumon sera noté numériquement sur les résultats observés avec la fibrose en utilisant la tomodensitométrie thoracique à haute résolution (HRCT).
Une valeur numérique est attribuée à un résultat spécifique lié à la fibrose, des valeurs plus élevées étant attribuées à des résultats plus spécifiques de fibrose.
Un score numérique global composite total sera obtenu pour les poumons, avec un score de fibrose pulmonaire maximum possible de 50 (lobe supérieur droit, lobe moyen droit, lobe inférieur droit, lobe supérieur gauche et lobe inférieur gauche).
Un lobe azygote s'il est présent sera considéré comme faisant partie du lobe supérieur droit.
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visite de dépistage avant la perfusion et 12 mois après la perfusion
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Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (CVF)
Délai: visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Efficacité du traitement mesurée par le taux annuel de déclin de la CVF exprimé en mL
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visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Changement par rapport à la ligne de base en distance de test de marche de 6 minutes (mètres)
Délai: visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Un test de marche de 6 minutes sera effectué aux moments indiqués pour déterminer le changement de capacité d'exercice avec l'intervention et les mètres parcourus en 6 minutes sur une surface plane seront enregistrés
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visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Changement par rapport à la ligne de base de la capacité de diffusion pulmonaire du monoxyde de carbone (DLCO)
Délai: visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Changement par rapport à la ligne de base du DLCO, corrigé pour l'hémaglobine (mmol/min/kPa)
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visite de dépistage avant la perfusion et 360 jours après la perfusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 octobre 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 février 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2020
Première publication (Réel)
10 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2026
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18-1430
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données individuelles anonymisées qui appuient les résultats seront partagées à partir de 9 à 36 mois après la publication, à condition que l'investigateur qui propose d'utiliser les données ait l'approbation d'un comité d'examen institutionnel (IRB), d'un comité d'éthique indépendant (CEI) ou d'un comité d'éthique de la recherche (REB ), le cas échéant, et signe un accord d'utilisation/partage des données avec l'UNC.
Délai de partage IPD
9 à 36 mois après publication
Critères d'accès au partage IPD
L'approbation de l'IRB, de l'IEC ou du REB et un accord d'utilisation des données (DUA) signé avec l'UNC spécifiant les utilisations de ces données à partager doivent être en place avant que les données ne soient partagées.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .