Human autolog lungestamcelletransplantasjon for idiopatisk lungefibrose (HALT-IPF)
27. januar 2026 oppdatert av: University of North Carolina, Chapel Hill
En fase I, randomisert studie av sikkerheten og effekten av intravenøs tilførsel av lungesfæroide stamceller (LSC) hos pasienter med idiopatisk lungefibrose
Hensikt:
For å demonstrere sikkerheten og effekten av autologe lungesfæroide stamceller (LSC) administrert ved intravenøs infusjon hos pasienter med idiopatisk lungefibrose.
Deltakere:
Pasienter med idiopatisk lungefibrose (IPF)
Prosedyrer (metoder):
24 pasienter tidligere diagnostisert med idiopatisk lungefibrose som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier vil bli evaluert ved baseline. LSC-er vil bli dyrket fra autologe trans-bronkiale lungebiopsiprøver. Den første gruppen, bestående av 6 pasienter, vil bli randomisert etter fullføring av screeningsprosedyrene til enten en behandlingsgruppe på 100 millioner LSCs administrert via intravenøs infusjon eller til en kontrollgruppe (standardbehandling) i et 2:1 LSC til kontrollgruppeforhold. Den andre gruppen på 18 pasienter vil bli randomisert etter fullføring av screeningsprosedyrene til enten en behandlingsgruppe på 200 millioner LSCs administrert via intravenøs infusjon eller til en kontrollgruppe (standardbehandling) i et 2:1 LSC til kontrollgruppeforhold. Pasienter vil bli randomisert ved å bruke permuterte blokker i et 2:1 LSC til kontrollgruppeforhold, noe som gir en fordeling på 8:4:12 pasienter blant henholdsvis kontroll-, lavdose- og høydosegruppene. Hvis pasienten er randomisert og 100 millioner LSC-er ikke oppnås, vil pasienten bli analysert separat og en annen pasient innrullert. Intravenøs infusjon av LSCs vil finne sted 4-8 uker etter at lungebiopsiene er tatt. Alle pasienter vil bli fulgt opp i månedene 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 etter infusjon for å fullføre sikkerhets- og effektvurderingene som er oppført her. Alle pasienter vil motta standardbehandling for sin IPF.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne mellom 50 og 80 år.
Diagnose av IPF basert på følgende kriterier i henhold til American Thoracic Society (ATS) retningslinjer for diagnostisering av IPF:
- Definitiv vanlig interstitiell lungebetennelse (UIP) bekreftet på kirurgisk lungebiopsi (SLB) med alle andre etiologier for UIP ekskludert ELLER Høyoppløselig CT-skanning (HRCT) som viser definitiv UIP med alle andre etiologier for UIP ekskludert.
- Sannsynlig UIP på både bildediagnostikk og kirurgisk lungebiopsi med alle andre etiologier for UIP ekskludert.
- Forsert vitalkapasitet (FVC) større enn 50 % av predikert med et forhold mellom forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund og FVC (FEV1/FVC) større enn 0,75 (Lungefunksjonstester må fullføres ikke mer enn 90 dager før screening).
- Diffuserende kapasitet for karbonmonoksid (DLCO) større enn 25 % av forutsagt kapasitet.
- Evne til å utføre en 6-minutters gangtest (6MWT) ved screening.
- Kompetanse til å forstå informasjonen gitt i Human Research and Ethics Committee (HREC) godkjente informerte samtykkeskjema og må signere skjemaet før igangsetting av eventuelle studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av en interstitiell lungesykdom (ILD) eller restriktiv lungesykdom annet enn IPF.
- Obstruktiv lungesykdom som bestemt av bevis på luftstrømobstruksjon på HRCT eller fysiologiske kriterier inkludert: FEV1/FVC-forhold mindre enn 0,75, Residualvolum (RV) større enn 120 % ved pletysmografi eller signifikant (verifisert av radiolog) emfysem på HRCT eller tegn på reaktivt luftveissykdom ved endring i FEV1 på mer enn 12 % etter bronkodilatatorutfordring.
- Bevis på vedvarende bedring av IPF-tilstand definert som forbedring fra pre-terapi lungefunksjonstester (PFT) observert med to eller flere påfølgende post-terapi PFT i løpet av året før randomisering.
- Aktive eller nylige (mindre enn 60 dager før påmelding) betydelige luftveisinfeksjoner, eller en historie med hyppige (mer enn 2 per år de siste 2 årene) infeksiøse forverringer av IPF.
- Sykehusinnleggelse innen 60 dager etter screening for en akutt forverring av IPF (AE-IPF).
Kronisk hjertesvikt (NYHA klasse III/IV) eller kjent venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn 45 %.
- Akutt eller kronisk svekkelse (annet enn dyspné) som begrenser muligheten til å overholde studiekrav og prosedyrer inkludert 6MWT.
- Personen trenger hemodialyse, peritonealdialyse eller hemofiltrering.
- Infeksjon med HIV
- Viral hepatitt
- Oksygenbehov i hvile eller >4 L oksygen fra nesekanylen nødvendig ved anstrengelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lavdose LSC-er (kohort 1) n = 4 planlagte
4-8 uker etter transbronkial biopsi vil deltakere i denne armen motta 100 millioner lungesfæroide stamceller (LSC) infusjon.
|
LSC-er dyrket fra autologe transbronkiale biopsiprøver
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Vanlig omsorg (Kohort 1) n = 2 planlagt
Pasienter vil motta standardbehandling uten biopsi og uten infusjon.
Placebo vil ikke bli brukt.
|
|
|
Eksperimentell: Høydose LSCs (Kohort 2) n = 12 planlagte
4-8 uker etter transbronkial biopsi vil deltakere i denne armen motta 200 millioner LSC-infusjon.
|
LSC-er dyrket fra autologe transbronkiale biopsiprøver
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Vanlig omsorg (Kohort 2) n = 6 planlagt
Pasienter vil motta standardbehandling uten biopsi og uten infusjon.
Placebo vil ikke bli brukt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruken av en studiebehandling, uansett om den anses relatert til studiebehandlingen eller ikke.
En SAE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i død; er livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende funksjonshemming/uførhet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; andre viktige medisinske hendelser som kan sette deltakeren i fare eller som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av de andre utfallene som er oppført før.
|
Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
|
Antall deltakere med hematologiske parametere av potensiell klinisk betydning
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
Blodprøver vil bli samlet inn for vurdering av hematologiske parametere.
Det kliniske bekymringsområdet for parametrene vil være: hematokrit (høy: >0,54 andel røde blodlegemer i blod); hemoglobin (høyt: >180 gram per liter [g/L]), lymfocytter (lavt: <0,8x10^9 celler per liter [celler/L]); nøytrofiltall (lavt: <1,5x10^9 celler/L); antall blodplater (lavt: <100x10^9 celler/L og høyt: >550x10^9 celler/L); antall hvite blodlegemer (lavt: <3x10^9 celler/L og høyt: >20x10^9 celler/L).
|
Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
|
Antall deltakere med klinisk kjemiparametere av potensiell klinisk betydning
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
Det vil bli tatt blodprøver for vurdering av klinisk kjemiske parametere.
Det kliniske bekymringsområdet for parametrene er: albumin (lavt: <30 millimol per liter [mmol/L]); alaninaminotransferase (ALT) (høy: >=2x øvre grense for normal [ULN]); aspartataminotransferase (AST) (høy: >=2xULN); alkalisk fosfatase (ALP) (høy: >=2xULN); total bilirubin (høy: >=1,5xULN); kalsium (lav: <2 mmol/L og høy: >2,75 mmol/L); glukose (lav: <3 mmol/L og høy: >9 mmol/L); kalium (lav: <3 mmol/L og høy: >5,5 mmol/L) og natrium (lav: <130 mmol/L og høy: >150 mmol/L).
|
Gjennom studiegjennomføring, 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i høyoppløselig CT-skanning Fibrose-score (0-50)
Tidsramme: screeningbesøk før infusjon og 12 måneder etter infusjon
|
Hver lungelapp vil bli skåret numerisk på funn sett med fibrose ved bruk av høyoppløselig CT-bryst (HRCT).
En numerisk verdi tildeles et spesifikt funn relatert til fibrose, med høyere verdier tilordnet mer spesifikke funn av fibrose.
En total sammensatt total numerisk poengsum vil bli oppnådd for lungene, med en maksimal mulig pulmonal fibrose-score på 50 (høyre øvre lapp, høyre midtlapp, høyre nedre lapp, venstre øvre lapp og venstre nedre lapp).
En azygot lapp hvis tilstede vil bli vurdert som en del av høyre øvre lapp.
|
screeningbesøk før infusjon og 12 måneder etter infusjon
|
|
Endring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
Effekt av terapi målt ved den årlige nedgangen i FVC uttrykt i ml
|
screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
|
Endre fra baseline i 6 minutters gange testavstand (meter)
Tidsramme: screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
En 6 minutters gangetest vil bli utført på de angitte tidspunktene for å bestemme endring i treningskapasitet med intervensjonen og meter som går på 6 minutter på en flat overflate vil bli registrert
|
screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
|
Endring fra baseline i diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO)
Tidsramme: screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
Endring fra baseline i DLCO, korrigert for hemaglobin (mmol/min/kPa)
|
screeningbesøk før infusjon og 360 dager etter infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. oktober 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. februar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
10. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. januar 2026
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18-1430
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle data som støtter resultatene vil bli delt fra 9 til 36 måneder etter publisering, forutsatt at etterforskeren som foreslår å bruke dataene har godkjenning fra en Institutional Review Board (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) eller Research Ethics Board (REB) ), som er aktuelt, og utfører en databruks-/delingsavtale med UNC.
IPD-delingstidsramme
9 til 36 måneder etter publisering
Tilgangskriterier for IPD-deling
IRB-, IEC- eller REB-godkjenning og en utført databruksavtale (DUA) med UNC som spesifiserer bruken av slike data som skal deles, må være på plass før noen data deles.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .