Ihmisen autologisten keuhkojen kantasolujen siirto idiopaattista keuhkofibroosia varten (HALT-IPF)
tiistai 27. tammikuuta 2026 päivittänyt: University of North Carolina, Chapel Hill
Vaihe I, satunnaistettu tutkimus keuhkon palloisten kantasolujen (LSC) suonensisäisen antamisen turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi
Tarkoitus:
Suonensisäisenä infuusiona annettujen autologisten keuhkojen sferoidikantasolujen (LSC) turvallisuuden ja tehon osoittaminen potilailla, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi.
Osallistujat:
Potilaat, joilla on idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF)
Menettelyt (menetelmät):
24 potilasta, joilla on aiemmin diagnosoitu idiopaattinen keuhkofibroosi ja jotka täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, arvioidaan lähtötilanteessa. LSC:t kasvatetaan autologisista transbronkiaalisista keuhkobiopsianäytteistä. Ensimmäinen ryhmä, joka koostuu 6 potilaasta, satunnaistetaan seulontatoimenpiteiden päätyttyä joko 100 miljoonan LSC:n hoitoryhmään, joka annetaan suonensisäisenä infuusiona, tai kontrolliryhmään (standardihoito) LSC:n ja kontrolliryhmän suhteen 2:1. Toinen 18 potilaan ryhmä satunnaistetaan seulontatoimenpiteiden päätyttyä joko 200 miljoonan LSC:n hoitoryhmään, joka annetaan suonensisäisenä infuusiona, tai kontrolliryhmään (standardihoito) LSC:n ja kontrolliryhmän suhteen 2:1. Potilaat satunnaistetaan käyttämällä permutoituja lohkoja 2:1 LSC:n ja kontrolliryhmän suhteen, jolloin saadaan 8:4:12 potilasjakauma kontrolli-, pienen annoksen ja suuren annoksen ryhmien kesken, vastaavasti. Jos potilas satunnaistetaan eikä 100 miljoonaa LSC:tä saavuteta, potilas analysoidaan erikseen ja otetaan toinen potilas mukaan. LSC-solujen suonensisäinen infuusio suoritetaan 4-8 viikkoa keuhkobiopsioiden ottamisen jälkeen. Kaikkia potilaita seurataan kuukausina 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 ja 24 infuusion jälkeen tässä lueteltujen turvallisuus- ja tehoarviointien suorittamiseksi. Kaikki potilaat saavat IPF:ään normaalia hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
24
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 50-80-vuotiaille.
IPF:n diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella American Thoracic Societyn (ATS) IPF:n diagnosointia koskevien ohjeiden mukaisesti:
- Selkeä tavallinen interstitiaalinen keuhkokuume (UIP), joka vahvistettiin kirurgisessa keuhkobiopsiassa (SLB), kaikki muut UIP:n etiologiat poissuljettu TAI korkearesoluutioinen CT-skannaus (HRCT), joka näyttää selvän UIP:n, mutta kaikki muut UIP:n etiologiat poissuljettu.
- Todennäköinen UIP sekä kuvantamisessa että kirurgisessa keuhkobiopsiassa, kaikki muut UIP:n etiologiat poissuljettu.
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on yli 50 % ennustetusta, kun pakotetun uloshengityksen tilavuuden suhde 1 sekunnissa FVC:hen (FEV1/FVC) on suurempi kuin 0,75 (Keuhkojen toimintatestit on suoritettava enintään 90 päivää ennen seulontaa).
- Hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) yli 25 % ennustetusta kapasiteetista.
- Kyky suorittaa 6 minuutin kävelytesti (6MWT) seulonnassa.
- Pätevyys ymmärtää Human Research and Ethics Committeen (HREC) hyväksymässä tietoon perustuvassa suostumuslomakkeessa annetut tiedot ja hänen on allekirjoitettava lomake ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Interstitiaalisen keuhkosairauden (ILD) tai muun rajoittavan keuhkosairauden kuin IPF:n diagnoosi.
- Obstruktiivinen keuhkosairaus määritettynä ilmavirran tukkeutumisesta HRCT:ssä tai fysiologisilla kriteereillä, mukaan lukien: FEV1/FVC-suhde alle 0,75, jäännöstilavuus (RV) suurempi kuin 120 % pletysmografialla tai merkittävä (radiologin vahvistama) emfyseema HRCT:ssä tai todisteet reaktiivisuudesta hengitystiesairaus FEV1:n muutoksella yli 12 % keuhkoputkialtistuksen jälkeen.
- Todisteet IPF-tilan jatkuvasta paranemisesta, joka määritellään parannukseksi hoitoa edeltäneistä keuhkotoimintatesteistä (PFT), jotka havaittiin kahdella tai useammalla peräkkäisellä hoidon jälkeisellä PFT:llä vuoden aikana ennen satunnaistamista.
- Aktiiviset tai äskettäiset (alle 60 päivää ennen ilmoittautumista) merkittävät hengitystieinfektiot tai toistuvat (yli 2 vuodessa viimeisen 2 vuoden aikana) IPF:n pahenemisvaiheet.
- Sairaalahoito 60 päivän sisällä IPF:n akuutin pahenemisen (AE-IPF) seulonnasta.
Krooninen sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokka III/IV) tai tunnettu vasemman kammion ejektiofraktio alle 45 %.
- Akuutti tai krooninen vajaatoiminta (muu kuin hengenahdistus), joka rajoittaa kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia ja -menettelyjä, mukaan lukien 6MWT.
- Potilas tarvitsee hemodialyysiä, peritoneaalidialyysiä tai hemofiltraatiota.
- HIV-infektio
- Virushepatiitti
- Lepohapen tarve tai >4L nenäkanyylin happea tarvitaan rasituksessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieniannoksista LSC:tä (kohortti 1) n = 4 suunniteltua
4–8 viikkoa transbronkiaalisen biopsian jälkeen tämän haaran osallistujat saavat 100 miljoonan LSC (Lung Spheroid Stem Cell) -infuusion.
|
LSC:t, jotka on kasvatettu autologisista trans-bronkiaalisista biopsianäytteistä
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Tavanomainen hoito (kohortti 1) n = 2 suunniteltua
Potilaat saavat normaalia hoitoa ilman biopsiaa ja infuusiota.
Placeboa ei käytetä.
|
|
|
Kokeellinen: Suuriannoksiset LSC:t (kohortti 2) n = 12 suunniteltua
4-8 viikkoa transbronkiaalisen biopsian jälkeen tämän haaran osallistujat saavat 200 miljoonaa LSC-infuusiota.
|
LSC:t, jotka on kasvatettu autologisista trans-bronkiaalisista biopsianäytteistä
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Tavanomainen hoito (kohortti 2) n = 6 suunniteltua
Potilaat saavat normaalia hoitoa ilman biopsiaa tai infuusiota.
Placeboa ei käytetä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottava lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimushoitoon vai ei.
SAE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; muut tärkeät lääketieteelliset tapahtumat, jotka voivat vaarantaa osallistujan tai vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä jonkin muun edellä mainitun seurauksen estämiseksi.
|
Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti tärkeitä hematologisia parametreja
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
Verinäytteitä otetaan hematologisten parametrien arvioimiseksi.
Parametrien kliininen huolenaihealue on: hematokriitti (korkea: >0,54 punasolujen osuus veressä); hemoglobiini (korkea: > 180 grammaa litrassa [g/l]), lymfosyytit (matala: <0,8 x 10^9 solua litrassa [solua/l]); neutrofiilien määrä (matala: <1,5 x 10^9 solua/l); verihiutaleiden määrä (matala: <100x10^9 solua/l ja korkea: >550x10^9 solua/l); valkosolujen määrä (matala: <3x10^9 solua/l ja korkea: >20x10^9 solua/l).
|
Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti tärkeitä kliinisen kemian parametrit
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
Verinäytteitä kerätään kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi.
Parametrien kliininen huolenaihealue on: albumiini (matala: <30 millimoolia litrassa [mmol/l]); alaniiniaminotransferaasi (ALT) (korkea: >=2x normaalin yläraja [ULN]); aspartaattiaminotransferaasi (AST) (korkea: >=2xULN); alkalinen fosfataasi (ALP) (korkea: >=2xULN); kokonaisbilirubiini (korkea: >=1,5 x ULN); kalsium (matala: <2 mmol/l ja korkea: >2,75 mmol/L); glukoosi (matala: <3 mmol/l ja korkea: >9 mmol/l); kalium (matala: <3 mmol/L ja korkea: >5,5 mmol/L) ja natrium (matala: <130 mmol/L ja korkea: >150 mmol/L).
|
Opintojen suorittamisen jälkeen 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta korkean resoluution CT-skannauksen fibroosipisteissä (0-50)
Aikaikkuna: seulontakäynnillä ennen infuusiota ja 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
Jokainen keuhkon lohko pisteytetään numeerisesti fibroosissa havaittujen löydösten perusteella käyttämällä korkean resoluution CT-rintakuvaa (HRCT).
Numeerinen arvo annetaan tietylle fibroosiin liittyvälle löydökselle, ja korkeammat arvot annetaan tarkemmille fibroosin löydöksille.
Keuhkoille saadaan kokonaislukuinen kokonaispistemäärä, jossa suurin mahdollinen keuhkofibroosipistemäärä on 50 (oikea ylälohko, oikea keskilohko, oikea alalohko, vasen ylälohko ja vasen alalohko).
Jos atsygoottinen lohko on läsnä, sitä pidetään oikean ylälohkon osana.
|
seulontakäynnillä ennen infuusiota ja 12 kuukautta infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
Hoidon tehokkuus mitattuna FVC:n vuotuisella laskunopeudella millilitraina
|
seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin matkassa (metreissä)
Aikaikkuna: seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
Ilmoitettuina ajankohtina tehdään 6 minuutin kävelytesti, jolla määritetään harjoituskyvyn muutos interventiolla ja kirjataan 6 minuutissa tasaisella pinnalla kävellyt metrit.
|
seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
Muutos lähtötasosta DLCO:ssa, korjattu hemaglobiinilla (mmol/min/kPa)
|
seulontakäynti ennen infuusiota ja 360 päivää infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 22. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-1430
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tuloksia tukevat yksilöimättömät yksittäiset tiedot jaetaan 9–36 kuukauden kuluttua julkaisemisesta edellyttäen, että tietojen käyttöä ehdottavalla tutkijalla on Institutional Review Boardin (IRB), riippumattoman eettisen komitean (IEC) tai Research Ethics Boardin (REB) hyväksyntä. ), soveltuvin osin ja toteuttaa tietojen käyttö-/jakamissopimuksen UNC:n kanssa.
IPD-jaon aikakehys
9-36 kuukautta julkaisun jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ennen tietojen jakamista on oltava IRB-, IEC- tai REB-hyväksyntä ja toteutettu tietojen käyttösopimus (DUA) UNC:n kanssa, jossa määritellään tällaisten jaettavien tietojen käyttötarkoitukset.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .