Menselijke autologe longstamceltransplantatie voor idiopathische longfibrose (HALT-IPF)
27 januari 2026 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill
Een gerandomiseerde fase I-studie naar de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van sferoïde longstamcellen (LSC's) bij patiënten met idiopathische longfibrose
Doel:
Om de veiligheid en werkzaamheid aan te tonen van autologe Lung Spheroid Stem Cells (LSC's) toegediend via intraveneuze infusie bij patiënten met idiopathische longfibrose.
Deelnemers:
Patiënten met idiopathische longfibrose (IPF)
Procedures (methoden):
24 patiënten die eerder gediagnosticeerd waren met idiopathische longfibrose en die aan alle inclusie-/exclusiecriteria voldoen, zullen bij baseline worden geëvalueerd. LSC's zullen worden gekweekt uit autologe trans-bronchiale longbiopsiespecimens. De eerste groep, bestaande uit 6 patiënten, zal na voltooiing van de screeningprocedures worden gerandomiseerd naar ofwel een behandelingsgroep van 100 miljoen LSC's toegediend via intraveneuze infusie of naar een controlegroep (standaardzorg) in een verhouding van 2:1 LSC tot controlegroep. De tweede groep van 18 patiënten zal na voltooiing van de screeningprocedures worden gerandomiseerd naar een behandelingsgroep van 200 miljoen LSC's toegediend via intraveneuze infusie of naar een controlegroep (standaardzorg) in een verhouding van 2:1 LSC tot controlegroep. Patiënten zullen worden gerandomiseerd met gepermuteerde blokken in een verhouding van 2:1 LSC tot controlegroep, wat een verdeling oplevert van 8:4:12 patiënten over respectievelijk de controle-, lage dosis- en hoge dosisgroepen. Als de patiënt wordt gerandomiseerd en er worden geen 100 miljoen LSC's bereikt, wordt de patiënt afzonderlijk geanalyseerd en wordt een andere patiënt ingeschreven. Intraveneuze infusie van LSC's vindt plaats 4-8 weken nadat de longbiopten zijn verkregen. Alle patiënten zullen na 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 en 24 maanden na de infusie worden gevolgd om de hierin vermelde veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen te voltooien. Alle patiënten krijgen standaardzorg voor hun IPF.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw tussen de 50 en 80 jaar.
Diagnose van IPF op basis van de volgende criteria in overeenstemming met de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS) voor de diagnose van IPF:
- Definitieve gebruikelijke interstitiële pneumonie (UIP) bevestigd op chirurgische longbiopsie (SLB) met alle andere etiologieën voor UIP uitgesloten OF Hoge resolutie CT-scan (HRCT) die duidelijke UIP toont met alle andere etiologieën voor UIP uitgesloten.
- Waarschijnlijke UIP op zowel beeldvorming als chirurgische longbiopsie met alle andere etiologieën voor UIP uitgesloten.
- Geforceerde vitale capaciteit (FVC) groter dan 50% van voorspeld met een verhouding van geforceerd expiratoir volume in 1 seconde tot FVC (FEV1/FVC) groter dan 0,75 (Longfunctietesten mogen niet later dan 90 dagen vóór de screening worden voltooid).
- Verspreidingscapaciteit voor koolmonoxide (DLCO) groter dan 25% van de voorspelde capaciteit.
- Mogelijkheid om een 6-minuten looptest (6MWT) uit te voeren bij screening.
- Competentie om de informatie te begrijpen die wordt gegeven in het door de Human Research and Ethics Committee (HREC) goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming en moet het formulier ondertekenen voorafgaand aan de start van eventuele studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van een andere interstitiële longziekte (ILD) of restrictieve longziekte dan IPF.
- Obstructieve longziekte zoals bepaald door bewijs van luchtstroomobstructie op HRCT of fysiologische criteria waaronder: FEV1/FVC-ratio minder dan 0,75, restvolume (RV) groter dan 120% door plethysmografie of significant (geverifieerd door radioloog) emfyseem op HRCT of bewijs van reactief luchtwegaandoening door verandering in FEV1 van meer dan 12% na provocatie met bronchusverwijders.
- Bewijs van aanhoudende verbetering van de IPF-conditie, gedefinieerd als verbetering ten opzichte van pre-therapie longfunctietesten (PFT's) waargenomen met twee of meer opeenvolgende post-therapie PFT's gedurende het jaar voorafgaand aan randomisatie.
- Actieve of recente (minder dan 60 dagen voorafgaand aan inschrijving) significante luchtweginfecties, of een voorgeschiedenis van frequente (meer dan 2 per jaar gedurende de laatste 2 jaar) infectieuze exacerbaties van IPF.
- Ziekenhuisopname binnen 60 dagen na screening op een acute exacerbatie van IPF (AE-IPF).
Chronisch hartfalen (NYHA-klasse III/IV) of bekende linkerventrikelejectiefractie van minder dan 45%.
- Acute of chronische stoornis (anders dan kortademigheid) die het vermogen beperkt om te voldoen aan de studievereisten en -procedures, waaronder de 6MWT.
- De patiënt heeft hemodialyse, peritoneale dialyse of hemofiltratie nodig.
- Infectie met HIV
- Virale hepatitis
- Zuurstofbehoefte in rust of >4 L neuscanulezuurstof nodig bij inspanning
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LSC's met lage dosis (cohort 1) n = 4 gepland
4-8 weken na de transbronchiale biopsie krijgen de deelnemers aan deze arm een infuus van 100 miljoen Lung Spheroid Stem Cell (LSC).
|
LSC's gegroeid uit autologe trans-bronchiale biopsiespecimens
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Gebruikelijke zorg (Cohort 1) n = 2 gepland
Patiënten krijgen standaardzorg zonder biopsie en zonder infuus.
Placebo zal niet worden gebruikt.
|
|
|
Experimenteel: LSC's met hoge dosis (Cohort 2) n = 12 gepland
4-8 weken na transbronchiale biopsie zullen deelnemers aan deze arm 200 miljoen LSC-infusie krijgen.
|
LSC's gegroeid uit autologe trans-bronchiale biopsiespecimens
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Gebruikelijke zorg (Cohort 2) n = 6 gepland
Patiënten krijgen standaardzorg zonder biopsie en zonder infuus.
Placebo zal niet worden gebruikt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
Een AE is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een studiebehandeling, al dan niet gerelateerd aan de studiebehandeling.
Een SAE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; andere belangrijke medische gebeurtenissen die de deelnemer in gevaar kunnen brengen of die medische of chirurgische interventie vereisen om een van de andere eerder genoemde uitkomsten te voorkomen.
|
Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
|
Aantal deelnemers met hematologische parameters van mogelijk klinisch belang
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
Er zullen bloedmonsters worden afgenomen voor de beoordeling van hematologische parameters.
Het klinische zorgbereik voor de parameters is: hematocriet (hoog: >0,54 aandeel rode bloedcellen in het bloed); hemoglobine (hoog: >180 gram per liter [g/L]), lymfocyten (laag: <0,8x10^9 cellen per liter [cellen/L]); aantal neutrofielen (laag: <1,5x10^9 cellen/l); aantal bloedplaatjes (laag: <100x10^9 cellen/L en hoog: >550x10^9 cellen/L); aantal witte bloedcellen (laag: <3x10^9 cellen/L en hoog: >20x10^9 cellen/L).
|
Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
|
Aantal deelnemers met klinische chemische parameters van potentieel klinisch belang
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
Er zullen bloedmonsters worden afgenomen voor de beoordeling van klinische chemische parameters.
Het klinische zorgbereik voor de parameters is: albumine (laag: <30 millimol per liter [mmol/L]); alanineaminotransferase (ALT) (hoog: >=2x bovengrens van normaal [ULN]); aspartaataminotransferase (AST) (hoog: >=2xULN); alkalische fosfatase (ALP) (hoog: >=2xULN); totaal bilirubine (hoog: >=1,5xULN); calcium (laag: <2 mmol/L en hoog: >2,75 mmol/L); glucose (laag: <3 mmol/L en hoog: >9 mmol/L); kalium (laag: <3 mmol/L en hoog: >5,5 mmol/L) en natrium (laag: <130 mmol/L en hoog: >150 mmol/L).
|
Door voltooiing van de studie, 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in CT-scan met hoge resolutie Fibrosisscore (0-50)
Tijdsspanne: screeningsbezoek voorafgaand aan infusie en 12 maanden na infusie
|
Elke lob van de long zal numeriek worden gescoord op bevindingen gezien met fibrose met behulp van CT-thorax met hoge resolutie (HRCT).
Een numerieke waarde wordt toegekend aan een specifieke bevinding met betrekking tot fibrose, met hogere waarden voor meer specifieke bevindingen van fibrose.
Er wordt een totale samengestelde algemene numerieke score verkregen voor de longen, met een maximaal mogelijke longfibrosescore van 50 (rechter bovenkwab, rechter middenkwab, rechter onderkwab, linker bovenkwab en linker onderkwab).
Een azygote kwab, indien aanwezig, wordt beschouwd als onderdeel van de rechter bovenkwab.
|
screeningsbezoek voorafgaand aan infusie en 12 maanden na infusie
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
Effectiviteit van therapie zoals gemeten aan de hand van de jaarlijkse afname van FVC uitgedrukt in ml
|
screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in 6 minuten looptestafstand (meters)
Tijdsspanne: screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
Op de aangegeven tijdstippen wordt een looptest van 6 minuten uitgevoerd om de verandering in inspanningscapaciteit met de interventie vast te stellen en worden de meter gelopen in 6 minuten op een vlakke ondergrond geregistreerd
|
screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO)
Tijdsspanne: screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
Verandering ten opzichte van baseline in DLCO, gecorrigeerd voor hemaglobine (mmol/min/kPa)
|
screeningbezoek voorafgaand aan infusie en 360 dagen na infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 oktober 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 februari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 februari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 18-1430
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde individuele gegevens die de resultaten ondersteunen, zullen vanaf 9 tot 36 maanden na publicatie worden gedeeld, op voorwaarde dat de onderzoeker die voorstelt om de gegevens te gebruiken, toestemming heeft van een Institutional Review Board (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) of Research Ethics Board (REB). ), voor zover van toepassing, en sluit een overeenkomst voor het gebruik/delen van gegevens met UNC.
IPD-tijdsbestek voor delen
9 tot 36 maanden na publicatie
IPD-toegangscriteria voor delen
IRB-, IEC- of REB-goedkeuring en een uitgevoerde Data Use Agreement (DUA) met UNC waarin het gebruik van dergelijke te delen gegevens wordt gespecificeerd, moeten aanwezig zijn voordat gegevens worden gedeeld.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .