Przeszczep ludzkich autologicznych komórek macierzystych płuc w przypadku idiopatycznego włóknienia płuc (HALT-IPF)
27 stycznia 2026 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill
Randomizowane badanie fazy I bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego podawania sferoidalnych komórek macierzystych płuc (LSC) u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc
Zamiar:
Wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych sferoidalnych komórek macierzystych płuc (LSC) podawanych we wlewie dożylnym pacjentom z idiopatycznym włóknieniem płuc.
Uczestnicy:
Pacjenci z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF)
Procedury (metody):
24 pacjentów, u których wcześniej zdiagnozowano idiopatyczne włóknienie płuc, spełniających wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia, zostanie poddanych ocenie wyjściowej. LSC będą hodowane z autologicznych przezoskrzelowych próbek biopsji płuc. Pierwsza grupa, składająca się z 6 pacjentów, zostanie losowo przydzielona po zakończeniu procedur przesiewowych do grupy terapeutycznej obejmującej 100 milionów LSC podawanych w infuzji dożylnej lub do grupy kontrolnej (opieka standardowa) w stosunku 2:1 LSC do grupy kontrolnej. Druga grupa 18 pacjentów zostanie losowo przydzielona po zakończeniu procedur przesiewowych do grupy terapeutycznej obejmującej 200 milionów LSC podawanych we wlewie dożylnym lub do grupy kontrolnej (opieka standardowa) w stosunku 2:1 LSC do grupy kontrolnej. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni przy użyciu permutowanych bloków w stosunku 2:1 LSC do grupy kontrolnej, zapewniając rozkład pacjentów odpowiednio 8:4:12 między grupę kontrolną, grupę z niską dawką i grupę z dużą dawką. Jeśli pacjent zostanie zrandomizowany i nie zostanie osiągniętych 100 milionów LSC, wówczas pacjent zostanie poddany oddzielnej analizie i włączony zostanie inny pacjent. Dożylna infuzja LSC nastąpi 4-8 tygodni po pobraniu biopsji płuca. Wszyscy pacjenci będą obserwowani po 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącach po infuzji w celu przeprowadzenia oceny bezpieczeństwa i skuteczności wymienionej w niniejszym dokumencie. Wszyscy pacjenci otrzymają standardową opiekę związaną z ich IPF.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
24
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
50 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 50 do 80 lat.
Rozpoznanie IPF na podstawie następujących kryteriów zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej (ATS) dotyczącymi diagnozowania IPF:
- Zdecydowane zwykłe śródmiąższowe zapalenie płuc (UIP) potwierdzone biopsją chirurgiczną płuca (SLB) z wykluczeniem wszystkich innych etiologii UIP LUB Tomografia komputerowa o wysokiej rozdzielczości (HRCT) wykazująca określony UIP z wykluczeniem wszystkich innych etiologii UIP.
- Prawdopodobny UIP zarówno w obrazowej, jak i chirurgicznej biopsji płuc z wykluczeniem wszystkich innych etiologii UIP.
- Natężona pojemność życiowa (FVC) większa niż 50% wartości przewidywanej ze stosunkiem natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy do FVC (FEV1/FVC) większym niż 0,75 (badania czynnościowe płuc muszą być zakończone nie wcześniej niż 90 dni przed badaniem przesiewowym).
- Zdolność rozpraszania tlenku węgla (DLCO) większa niż 25% przewidywanej pojemności.
- Możliwość wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT) podczas badania przesiewowego.
- Kompetencja pozwalająca zrozumieć informacje podane w formularzu świadomej zgody zatwierdzonym przez Komitet ds. Badań nad Ludźmi i Etyki (HREC) oraz konieczność podpisania formularza przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie śródmiąższowej choroby płuc (ILD) lub restrykcyjnej choroby płuc innej niż IPF.
- Obturacyjna choroba płuc stwierdzona na podstawie dowodów na niedrożność dróg oddechowych w badaniu HRCT lub kryteriów fizjologicznych, w tym: stosunek FEV1/FVC mniejszy niż 0,75, objętość zalegająca (RV) większa niż 120% w badaniu pletyzmograficznym lub znaczna (zweryfikowana przez radiologa) rozedma płuc w badaniu HRCT lub dowody reaktywnej choroby dróg oddechowych poprzez zmianę FEV1 o ponad 12% po prowokacji lekiem rozszerzającym oskrzela.
- Dowody na trwałą poprawę stanu IPF zdefiniowaną jako poprawę w wynikach testów czynnościowych płuc (PFT) przed terapią obserwowaną w dwóch lub więcej kolejnych PFT po terapii w ciągu roku przed randomizacją.
- Czynne lub niedawno (mniej niż 60 dni przed włączeniem) poważne infekcje dróg oddechowych lub historia częstych (więcej niż 2 rocznie w ciągu ostatnich 2 lat) infekcyjnych zaostrzeń IPF.
- Hospitalizacja w ciągu 60 dni od badania przesiewowego w kierunku ostrego zaostrzenia IPF (AE-IPF).
Przewlekła niewydolność serca (klasa III/IV wg NYHA) lub znana frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż 45%.
- Ostre lub przewlekłe upośledzenie (inne niż duszność), które ogranicza zdolność do przestrzegania wymagań i procedur badania, w tym 6MWT.
- Podmiot wymaga hemodializy, dializy otrzewnowej lub hemofiltracji.
- Zakażenie wirusem HIV
- Wirusowe zapalenie wątroby
- Spoczynkowe zapotrzebowanie na tlen lub > 4 l tlenu z kaniuli nosowej potrzebne podczas wysiłku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LSC z niską dawką (kohorta 1) n = 4 planowane
4-8 tygodni po biopsji przezoskrzelowej uczestnicy tej grupy otrzymają 100 milionów infuzji sferoidalnych komórek macierzystych płuc (LSC).
|
LSC wyhodowane z autologicznych próbek biopsji przezoskrzelowej
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Zwykła opieka (kohorta 1) n = 2 zaplanowane
Pacjenci otrzymają standardową opiekę bez biopsji i infuzji.
Placebo nie będzie stosowane.
|
|
|
Eksperymentalny: Wysokodawkowe LSC (kohorta 2) n = 12 planowanych
4-8 tygodni po biopsji przezoskrzelowej uczestnicy w tej grupie otrzymają 200 milionów infuzji LSC.
|
LSC wyhodowane z autologicznych próbek biopsji przezoskrzelowej
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Zwykła opieka (Kohorta 2) n = 6 zaplanowanych
Pacjenci otrzymają standardową opiekę bez biopsji i infuzji.
Placebo nie będzie stosowane.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym lekiem, czy nie.
SAE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; inne ważne zdarzenia medyczne, które mogą zagrozić uczestnikowi lub mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia jednemu z pozostałych skutków wymienionych powyżej.
|
Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
|
Liczba uczestników z parametrami hematologicznymi o potencjalnym znaczeniu klinicznym
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
Zostaną pobrane próbki krwi do oceny parametrów hematologicznych.
Kliniczny zakres parametrów będzie następujący: hematokryt (wysoki: >0,54 udział krwinek czerwonych we krwi); hemoglobina (wysoki: >180 gramów na litr [g/l]), limfocyty (niski: <0,8x10^9 komórek na litr [komórek/l]); liczba neutrofili (niska: <1,5x10^9 komórek/l); liczba płytek krwi (niska: <100x10^9 komórek/l i wysoka: >550x10^9 komórek/l); liczba białych krwinek (niska: <3x10^9 komórek/l i wysoka: >20x10^9 komórek/l).
|
Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
|
Liczba uczestników z klinicznymi parametrami chemicznymi o potencjalnym znaczeniu klinicznym
Ramy czasowe: Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
Zostaną pobrane próbki krwi do oceny parametrów chemii klinicznej.
Zakres parametrów budzący obawy kliniczne to: albumina (niska: <30 milimoli na litr [mmol/l]); aminotransferaza alaninowa (ALT) (wysoka: >=2x górna granica normy [GGN]); aminotransferaza asparaginianowa (AST) (wysoki: >=2xGGN); fosfataza alkaliczna (ALP) (wysoka: >=2xGGN); bilirubina całkowita (wysokie: >=1,5xGGN); wapń (niski: <2 mmol/l i wysoki: >2,75 mmol/l); glukoza (niska: <3 mmol/l i wysoka: >9 mmol/l); potas (niski: <3 mmol/l i wysoki: >5,5 mmol/l) i sód (niski: <130 mmol/l i wysoki: >150 mmol/l).
|
Do ukończenia studiów, 24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w badaniu CT o wysokiej rozdzielczości Wynik zwłóknienia (0-50)
Ramy czasowe: wizytę przesiewową przed infuzją i 12 miesięcy po infuzji
|
Każdy płat płuca zostanie oceniony numerycznie na podstawie wyników zaobserwowanych ze zwłóknieniem przy użyciu TK klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości (HRCT).
Wartość liczbowa jest przypisywana do konkretnego stwierdzenia związanego ze zwłóknieniem, a wyższe wartości są przypisywane do bardziej szczegółowych wyników zwłóknienia.
Dla płuc zostanie uzyskany całkowity złożony ogólny wynik liczbowy, z maksymalnym możliwym wynikiem zwłóknienia płuc wynoszącym 50 (prawy górny płat, prawy środkowy płat, prawy dolny płat, lewy górny płat i lewy dolny płat).
Płat nieparzysty, jeśli występuje, będzie uważany za część prawego górnego płata.
|
wizytę przesiewową przed infuzją i 12 miesięcy po infuzji
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
Skuteczność terapii mierzona roczną szybkością spadku FVC wyrażoną w ml
|
wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
|
Zmiana od linii bazowej w 6-minutowym teście marszu (w metrach)
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
We wskazanych punktach czasowych zostanie przeprowadzony 6-minutowy test marszu w celu określenia zmiany wydolności wysiłkowej po interwencji, a metry pokonane w ciągu 6 minut na płaskiej powierzchni zostaną zarejestrowane
|
wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
|
Zmiana od wartości początkowej zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO)
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w DLCO, skorygowana o hemaglobinę (mmol/min/kPa)
|
wizyta przesiewowa przed infuzją i 360 dni po infuzji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 października 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18-1430
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zanonimizowane dane indywidualne, które potwierdzają wyniki, będą udostępniane począwszy od 9 do 36 miesięcy po publikacji, pod warunkiem, że badacz, który proponuje wykorzystanie danych, uzyska zgodę Institutional Review Board (IRB), Niezależnej Komisji Etyki (IEC) lub Rady Etyki Badań (REB) ), stosownie do przypadku, i zawiera umowę o wykorzystywaniu/udostępnianiu danych z UNC.
Ramy czasowe udostępniania IPD
9 do 36 miesięcy po publikacji
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Zatwierdzenie IRB, IEC lub REB oraz podpisana umowa o wykorzystywaniu danych (DUA) z UNC, określająca wykorzystanie takich danych, które mają być udostępniane, musi zostać podpisana przed udostępnieniem jakichkolwiek danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .