Human autolog lungestamcelletransplantation for idiopatisk lungefibrose (HALT-IPF)
27. januar 2026 opdateret af: University of North Carolina, Chapel Hill
En fase I, randomiseret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af intravenøs levering af lungesfæroide stamceller (LSC'er) hos patienter med idiopatisk lungefibrose
Formål:
At demonstrere sikkerheden og effektiviteten af autologe lungesfæroide stamceller (LSC'er) administreret ved intravenøs infusion til patienter med idiopatisk lungefibrose.
Deltagere:
Patienter med idiopatisk lungefibrose (IPF)
Procedurer (metoder):
24 patienter, der tidligere er diagnosticeret med idiopatisk lungefibrose, der opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterier, vil blive evalueret ved baseline. LSC'er vil blive dyrket fra autologe trans-bronchiale pulmonale biopsiprøver. Den første gruppe, bestående af 6 patienter, vil efter afslutning af screeningsprocedurerne blive randomiseret til enten en behandlingsgruppe på 100 millioner LSC'er administreret via intravenøs infusion eller til en kontrolgruppe (standardbehandling) i et 2:1 LSC til kontrolgruppeforhold. Den anden gruppe på 18 patienter vil blive randomiseret efter afslutning af screeningsprocedurerne til enten en behandlingsgruppe på 200 millioner LSC'er administreret via intravenøs infusion eller til en kontrolgruppe (standardbehandling) i et 2:1 LSC til kontrolgruppeforhold. Patienter vil blive randomiseret ved hjælp af permuterede blokke i et 2:1 LSC til kontrolgruppeforhold, hvilket giver en fordeling på 8:4:12 patienter blandt henholdsvis kontrol-, lavdosis- og højdosisgrupperne. Hvis patienten er randomiseret, og der ikke opnås 100 millioner LSC'er, vil patienten blive analyseret separat, og en anden patient indskrives. Intravenøs infusion af LSC'er vil finde sted 4-8 uger efter, at lungebiopsierne er taget. Alle patienter vil blive fulgt op i måned 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 og 24 efter infusion for at fuldføre sikkerheds- og effektivitetsvurderingerne, der er anført heri. Alle patienter vil modtage standardbehandling for deres IPF.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
50 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde mellem 50 og 80 år.
Diagnose af IPF baseret på følgende kriterier i overensstemmelse med American Thoracic Society (ATS) retningslinjer for diagnosticering af IPF:
- Absolut sædvanlig interstitiel lungebetændelse (UIP) bekræftet på kirurgisk lungebiopsi (SLB) med alle andre ætiologier for UIP ekskluderet ELLER Højopløsnings CT-scanning (HRCT), der viser bestemt UIP med alle andre ætiologier for UIP ekskluderet.
- Sandsynlig UIP på både billeddiagnostik og kirurgisk lungebiopsi med alle andre ætiologier for UIP ekskluderet.
- Forceret vitalkapacitet (FVC) større end 50 % af forudsagt med et forhold mellem forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund og FVC (FEV1/FVC) større end 0,75 (lungefunktionstest skal gennemføres højst 90 dage før screening).
- Diffuserende kapacitet for carbonmonoxid (DLCO) større end 25% af den forudsagte kapacitet.
- Evne til at udføre en 6-minutters gangtest (6MWT) ved screening.
- Kompetence til at forstå oplysningerne givet i Human Research and Ethics Committee (HREC) godkendte informerede samtykkeformular og skal underskrive formularen før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesprocedurer
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose af en interstitiel lungesygdom (ILD) eller restriktiv lungesygdom, bortset fra IPF.
- Obstruktiv lungesygdom som bestemt af tegn på luftstrømsobstruktion på HRCT eller fysiologiske kriterier, herunder: FEV1/FVC-forhold mindre end 0,75, Residualvolumen (RV) større end 120 % ved plethysmografi eller signifikant (verificeret af radiolog) emfysem på HRCT eller tegn på reaktiv luftvejssygdom ved ændring i FEV1 på mere end 12 % efter bronkodilatatorpåvirkning.
- Bevis på vedvarende forbedring af IPF-tilstand defineret som forbedring fra præ-terapi lungefunktionstests (PFT'er) observeret med to eller flere på hinanden følgende post-terapi PFT'er i løbet af året før randomisering.
- Aktive eller nylige (mindre end 60 dage før tilmelding) betydelige luftvejsinfektioner eller en historie med hyppige (mere end 2 om året i de sidste 2 år) infektiøse forværringer af IPF.
- Hospitalsindlæggelse inden for 60 dage efter screening for en akut forværring af IPF (AE-IPF).
Kronisk hjertesvigt (NYHA klasse III/IV) eller kendt venstre ventrikulær ejektionsfraktion mindre end 45 %.
- Akut eller kronisk svækkelse (bortset fra dyspnø), som begrænser evnen til at overholde undersøgelseskrav og -procedurer, herunder 6MWT.
- Personen kræver hæmodialyse, peritonealdialyse eller hæmofiltrering.
- Infektion med HIV
- Viral hepatitis
- Hvilende iltbehov eller >4 L ilt til næsekanylen nødvendig ved anstrengelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lavdosis LSC'er (kohorte 1) n = 4 planlagte
4-8 uger efter transbronchial biopsi vil deltagere i denne arm modtage 100 millioner Lung Spheroid Stem Cell (LSC) infusion.
|
LSC'er dyrket fra autologe trans-bronchiale biopsiprøver
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Sædvanlig pleje (kohorte 1) n = 2 planlagt
Patienter vil modtage standardbehandling uden biopsi og ingen infusion.
Placebo vil ikke blive brugt.
|
|
|
Eksperimentel: Højdosis LSC'er (kohorte 2) n = 12 planlagte
4-8 uger efter transbronchial biopsi vil deltagere i denne arm modtage 200 millioner LSC-infusioner.
|
LSC'er dyrket fra autologe trans-bronchiale biopsiprøver
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Sædvanlig pleje (kohorte 2) n = 6 planlagt
Patienter vil modtage standardbehandling uden biopsi og ingen infusion.
Placebo vil ikke blive brugt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af en undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej.
En SAE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden; er livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterer i vedvarende handicap/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; andre vigtige medicinske hændelser, der kan bringe deltageren i fare eller kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de andre udfald, der er nævnt før.
|
Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
|
Antal deltagere med hæmatologiske parametre af potentiel klinisk betydning
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
Blodprøver vil blive indsamlet til vurdering af hæmatologiske parametre.
Det kliniske problemområde for parametrene vil være: hæmatokrit (høj: >0,54 andel af røde blodlegemer i blodet); hæmoglobin (højt: >180 gram pr. liter [g/L]), lymfocytter (lavt: <0,8x10^9 celler pr. liter [celler/L]); neutrofiltal (lavt: <1,5x10^9 celler/L); blodpladetal (lavt: <100x10^9 celler/L og højt: >550x10^9 celler/L); antal hvide blodlegemer (lavt: <3x10^9 celler/L og højt: >20x10^9 celler/L).
|
Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
|
Antal deltagere med klinisk kemiske parametre af potentiel klinisk betydning
Tidsramme: Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
Blodprøver vil blive indsamlet til vurdering af klinisk kemiske parametre.
Det kliniske problemområde for parametrene er: albumin (lavt: <30 millimol pr. liter [mmol/L]); alaninaminotransferase (ALT) (høj: >=2x øvre grænse for normal [ULN]); aspartataminotransferase (AST) (høj: >=2xULN); alkalisk phosphatase (ALP) (høj: >=2xULN); total bilirubin (høj: >=1,5xULN); calcium (lav: <2 mmol/L og høj: >2,75 mmol/L); glucose (lav: <3 mmol/L og høj: >9 mmol/L); kalium (lav: <3 mmol/L og høj: >5,5 mmol/L) og natrium (lav: <130 mmol/L og høj: >150 mmol/L).
|
Gennem studieafslutning, 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i højopløsnings CT-scanning Fibrose-score (0-50)
Tidsramme: screeningsbesøg før infusion og 12 måneder efter infusion
|
Hver lungelap vil blive bedømt numerisk på fund set med fibrose ved brug af CT-thorax med høj opløsning (HRCT).
En numerisk værdi tildeles et specifikt fund relateret til fibrose, med højere værdier tildelt mere specifikke fund af fibrose.
En samlet samlet samlet numerisk score vil blive opnået for lungerne, med en maksimal mulig lungefibrose-score på 50 (højre øvre lap, højre mellemlap, højre underlap, venstre øvre lap og venstre underlap).
En azygot lap, hvis den er til stede, vil blive betragtet som en del af den højre øvre lap.
|
screeningsbesøg før infusion og 12 måneder efter infusion
|
|
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
Behandlingens effektivitet målt ved den årlige hastighed for fald i FVC udtrykt i ml
|
screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
|
Skift fra baseline i 6 minutters gangtestafstand (meter)
Tidsramme: screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
En 6 minutters gangtest vil blive udført på de angivne tidspunkter for at bestemme ændring i træningskapacitet med interventionen, og meter gået på 6 minutter på en flad overflade vil blive registreret
|
screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
|
Ændring fra baseline i lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO)
Tidsramme: screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
Ændring fra baseline i DLCO, korrigeret for hæmaglobin (mmol/min/kPa)
|
screeningsbesøg før infusion og 360 dage efter infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. oktober 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. februar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. februar 2020
Først opslået (Faktiske)
10. februar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. januar 2026
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-1430
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Afidentificerede individuelle data, der understøtter resultaterne, vil blive delt fra 9 til 36 måneder efter offentliggørelsen, forudsat at den efterforsker, der foreslår at bruge dataene, har godkendelse fra et Institutional Review Board (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) eller Research Ethics Board (REB) ), alt efter hvad der er relevant, og udfører en aftale om databrug/deling med UNC.
IPD-delingstidsramme
9 til 36 måneder efter offentliggørelsen
IPD-delingsadgangskriterier
IRB-, IEC- eller REB-godkendelse og en eksekveret databrugsaftale (DUA) med UNC, der specificerer anvendelsen af sådanne data, der skal deles, skal være på plads, før nogen data deles.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .