Trasplante autólogo de células madre de pulmón humano para la fibrosis pulmonar idiopática (HALT-IPF)
27 de enero de 2026 actualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill
Un estudio aleatorizado de fase I de la seguridad y eficacia de la administración intravenosa de células madre esferoides pulmonares (LSC) en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática
Propósito:
Demostrar la seguridad y eficacia de las células madre esferoides pulmonares autólogas (LSC) administradas por infusión intravenosa en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática.
Participantes:
Pacientes con Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI)
Procedimientos (métodos):
24 pacientes previamente diagnosticados con fibrosis pulmonar idiopática que cumplan con todos los criterios de inclusión/exclusión serán evaluados al inicio del estudio. Las LSC se cultivarán a partir de muestras de biopsia pulmonar transbronquial autólogas. El primer grupo, que consta de 6 pacientes, se aleatorizará después de completar los procedimientos de selección a un grupo de tratamiento de 100 millones de LSC administrados mediante infusión intravenosa o a un grupo de control (cuidado estándar) en una proporción de LSC a grupo de control de 2:1. El segundo grupo de 18 pacientes se aleatorizará después de completar los procedimientos de selección a un grupo de tratamiento de 200 millones de LSC administrados mediante infusión intravenosa o a un grupo de control (cuidado estándar) en una proporción de LSC a grupo de control de 2:1. Los pacientes se aleatorizarán mediante bloques permutados en una proporción de LSC a grupo de control de 2:1, proporcionando una distribución de 8:4:12 pacientes entre los grupos de control, dosis baja y dosis alta, respectivamente. Si el paciente es aleatorizado y no se alcanzan los 100 millones de LSC, el paciente se analizará por separado y se inscribirá a otro paciente. La infusión intravenosa de LSC se llevará a cabo de 4 a 8 semanas después de obtener las biopsias pulmonares. Se realizará un seguimiento de todos los pacientes en los meses 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 y 24 después de la infusión para completar las evaluaciones de seguridad y eficacia enumeradas en este documento. Todos los pacientes recibirán el estándar de atención para su IPF.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 50 a 80 años.
Diagnóstico de FPI basado en los siguientes criterios de acuerdo con las pautas para el diagnóstico de FPI de la American Thoracic Society (ATS):
- Neumonía intersticial habitual (NIU) definitiva confirmada en biopsia pulmonar quirúrgica (SLB) con todas las demás etiologías de UIP excluidas O TAC de alta resolución (TCAR) que muestra UIP definitiva con todas las demás etiologías de UIP excluidas.
- Probable NIU tanto en imágenes como en biopsia pulmonar quirúrgica con todas las demás etiologías de NIU excluidas.
- Capacidad vital forzada (FVC) superior al 50 % de lo previsto con una relación de volumen espiratorio forzado en 1 segundo a FVC (FEV1/FVC) superior a 0,75 (las pruebas de función pulmonar deben completarse no más de 90 días antes de la selección).
- Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) superior al 25 % de la capacidad prevista.
- Capacidad para realizar una prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la selección.
- Competencia para comprender la información proporcionada en el Formulario de consentimiento informado aprobado por el Comité de investigación y ética humana (HREC) y debe firmar el formulario antes del inicio de cualquier procedimiento de estudio.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de una enfermedad pulmonar intersticial (EPI) o enfermedad pulmonar restrictiva distinta de la FPI.
- Enfermedad pulmonar obstructiva determinada por evidencia de obstrucción del flujo de aire en HRCT o criterios fisiológicos que incluyen: cociente FEV1/FVC inferior a 0,75, volumen residual (RV) superior al 120 % mediante pletismografía o enfisema significativo (verificado por un radiólogo) en HRCT o evidencia de enfermedad de las vías respiratorias por un cambio en el FEV1 de más del 12 % después de la provocación con broncodilatadores.
- Evidencia de mejora sostenida de la condición de FPI definida como la mejora de las pruebas de función pulmonar (PFT) previas a la terapia observadas con dos o más PFT posteriores a la terapia durante el año anterior a la aleatorización.
- Infecciones significativas del tracto respiratorio activas o recientes (menos de 60 días antes de la inscripción), o antecedentes de exacerbaciones infecciosas frecuentes (más de 2 por año durante los últimos 2 años) de la FPI.
- Hospitalización dentro de los 60 días posteriores a la detección de una exacerbación aguda de la FPI (AE-IPF).
Insuficiencia cardíaca crónica (clase III/IV de la NYHA) o fracción de eyección del ventrículo izquierdo conocida inferior al 45 %.
- Incapacidad aguda o crónica (aparte de la disnea) que limita la capacidad de cumplir con los requisitos y procedimientos del estudio, incluido el 6MWT.
- El sujeto requiere hemodiálisis, diálisis peritoneal o hemofiltración.
- Infección con VIH
- Hepatitis viral
- Requerimientos de oxígeno en reposo o >4 L de oxígeno por cánula nasal necesarios con esfuerzo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: LSC de dosis baja (cohorte 1) n = 4 planificados
De 4 a 8 semanas después de la biopsia transbronquial, los participantes de este grupo recibirán una infusión de 100 millones de células madre esferoides de pulmón (LSC).
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LSC cultivadas a partir de muestras de biopsia transbronquial autólogas
Otros nombres:
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Sin intervención: Atención habitual (cohorte 1) n = 2 planificados
Los pacientes recibirán el estándar de atención sin biopsia ni infusión.
No se utilizará placebo.
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Experimental: LSC de dosis alta (cohorte 2) n = 12 planificados
De 4 a 8 semanas después de la biopsia transbronquial, los participantes de este grupo recibirán una infusión de 200 millones de LSC.
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LSC cultivadas a partir de muestras de biopsia transbronquial autólogas
Otros nombres:
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Sin intervención: Atención habitual (cohorte 2) n = 6 planificados
Los pacientes recibirán el estándar de atención sin biopsia ni infusión.
No se utilizará placebo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de un tratamiento del estudio, se considere o no relacionado con el tratamiento del estudio.
Un SAE se define como cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resulte en la muerte; es potencialmente mortal; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad/incapacidad persistente; es una anomalía congénita/defecto de nacimiento; otros eventos médicos importantes que pueden poner en peligro al participante o pueden requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los otros resultados enumerados anteriormente.
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Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Número de participantes con parámetros hematológicos de potencial importancia clínica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Se recolectarán muestras de sangre para la evaluación de los parámetros hematológicos.
El rango de preocupación clínica para los parámetros será: hematocrito (alto: >0,54 proporción de glóbulos rojos en la sangre); hemoglobina (alta: >180 gramos por litro [g/L]), linfocitos (baja: <0,8x10^9 células por litro [células/L]); recuento de neutrófilos (bajo: <1,5x10^9 células/L); recuento de plaquetas (bajo: <100x10^9 células/L y alto: >550x10^9 células/L); recuento de glóbulos blancos (bajo: <3x10^9 células/L y alto: >20x10^9 células/L).
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Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Número de participantes con parámetros de química clínica de importancia clínica potencial
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Se recogerán muestras de sangre para la evaluación de los parámetros de química clínica.
El rango de preocupación clínica para los parámetros es: albúmina (bajo: <30 milimoles por litro [mmol/L]); alanina aminotransferasa (ALT) (alta: >=2xlímite superior de lo normal [ULN]); aspartato aminotransferasa (AST) (alto: >=2xULN); fosfatasa alcalina (ALP) (alta: >=2xULN); bilirrubina total (alta: >=1,5xULN); calcio (bajo: <2 mmol/L y alto: >2,75 mmol/L); glucosa (baja: <3 mmol/L y alta: >9 mmol/L); potasio (bajo: <3 mmol/L y alto: >5,5 mmol/L) y sodio (bajo: <130 mmol/L y alto: >150 mmol/L).
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Hasta la finalización del estudio, 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación de fibrosis de la tomografía computarizada de alta resolución (0-50)
Periodo de tiempo: visita de selección antes de la infusión y 12 meses después de la infusión
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Cada lóbulo del pulmón se calificará numéricamente según los hallazgos observados con fibrosis utilizando una tomografía computarizada de tórax de alta resolución (HRCT, por sus siglas en inglés).
Se asigna un valor numérico a un hallazgo específico relacionado con la fibrosis, con valores más altos asignados a hallazgos más específicos de fibrosis.
Se obtendrá una puntuación numérica global compuesta total para los pulmones, con una puntuación máxima posible de fibrosis pulmonar de 50 (lóbulo superior derecho, lóbulo medio derecho, lóbulo inferior derecho, lóbulo superior izquierdo y lóbulo inferior izquierdo).
Un lóbulo ácigoto, si está presente, se considerará parte del lóbulo superior derecho.
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visita de selección antes de la infusión y 12 meses después de la infusión
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Cambio desde la línea de base en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Eficacia de la terapia medida por la tasa anual de disminución de la CVF expresada en ml
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visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Cambio desde el inicio en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (metros)
Periodo de tiempo: visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Se realizará una prueba de caminata de 6 minutos en los puntos de tiempo indicados para determinar el cambio en la capacidad de ejercicio con la intervención y se registrarán los metros caminados en 6 minutos sobre una superficie plana.
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visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Cambio desde el inicio en la capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Cambio desde el inicio en DLCO, corregido por Hemaglobina (mmol/min/kPa)
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visita de selección antes de la infusión y 360 días después de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de octubre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 18-1430
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos individuales no identificados que respaldan los resultados se compartirán entre 9 y 36 meses después de la publicación, siempre que el investigador que proponga utilizar los datos tenga la aprobación de una Junta de Revisión Institucional (IRB), un Comité de Ética Independiente (IEC) o una Junta de Ética de Investigación (REB). ), según corresponda, y ejecuta un acuerdo de uso/intercambio de datos con UNC.
Marco de tiempo para compartir IPD
9 a 36 meses después de la publicación
Criterios de acceso compartido de IPD
La aprobación de IRB, IEC o REB y un Acuerdo de uso de datos (DUA) ejecutado con UNC que especifique los usos de dichos datos que se compartirán deben estar vigentes antes de compartir cualquier dato.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .