Transplante autólogo de células-tronco de pulmão humano para fibrose pulmonar idiopática (HALT-IPF)
27 de janeiro de 2026 atualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill
Um estudo randomizado de fase I da segurança e eficácia da administração intravenosa de células-tronco esferoides pulmonares (LSCs) em pacientes com fibrose pulmonar idiopática
Propósito:
Demonstrar a segurança e a eficácia das Células Tronco Esferóides do Pulmão (LSCs) autólogas administradas por infusão intravenosa em pacientes com fibrose pulmonar idiopática.
Participantes:
Pacientes com Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI)
Procedimentos (métodos):
24 pacientes previamente diagnosticados com fibrose pulmonar idiopática que atendem a todos os critérios de inclusão/exclusão serão avaliados no início do estudo. As LSCs serão cultivadas a partir de espécimes de biópsia pulmonar transbrônquica autóloga. O primeiro grupo, composto por 6 pacientes, será randomizado após a conclusão dos procedimentos de triagem para um grupo de tratamento de 100 milhões de LSCs administrados por infusão intravenosa ou para um grupo de controle (cuidado padrão) em uma proporção de 2:1 LSC para grupo de controle. O segundo grupo de 18 pacientes será randomizado após a conclusão dos procedimentos de triagem para um grupo de tratamento de 200 milhões de LSCs administrados por infusão intravenosa ou para um grupo de controle (cuidado padrão) em uma proporção de 2:1 LSC para grupo de controle. Os pacientes serão randomizados usando blocos permutados em uma proporção de 2:1 LSC para grupo controle, fornecendo uma distribuição de 8:4:12 pacientes entre os grupos controle, dose baixa e dose alta, respectivamente. Se o paciente for randomizado e 100 milhões de LSCs não forem alcançados, o paciente será analisado separadamente e outro paciente inscrito. A infusão intravenosa de LSCs ocorrerá 4-8 semanas após a obtenção das biópsias pulmonares. Todos os pacientes serão acompanhados nos meses 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 e 24 após a infusão para concluir as avaliações de segurança e eficácia listadas aqui. Todos os pacientes receberão tratamento padrão para sua FPI.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher entre 50 e 80 anos.
Diagnóstico de FPI com base nos seguintes critérios de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society (ATS) para o diagnóstico de FPI:
- Pneumonia intersticial usual definida (PIU) confirmada em biópsia pulmonar cirúrgica (SLB) com todas as outras etiologias para PIU excluídas OU tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) mostrando PIU definida com todas as outras etiologias para PIU excluídas.
- Provável PIU em imagem e biópsia pulmonar cirúrgica com todas as outras etiologias para PIU excluídas.
- Capacidade vital forçada (CVF) superior a 50% do previsto com uma proporção de volume expiratório forçado em 1 segundo para CVF (FEV1/CVF) superior a 0,75 (os testes de função pulmonar devem ser concluídos no máximo 90 dias antes da triagem).
- Capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLCO) superior a 25% da capacidade prevista.
- Capacidade de realizar um Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) na triagem.
- Competência para entender as informações fornecidas no Formulário de Consentimento Livre e Esclarecido aprovado pelo Comitê de Ética e Pesquisa em Seres Humanos (HREC) e deve assinar o formulário antes do início de qualquer procedimento de estudo
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de doença pulmonar intersticial (DPI) ou doença pulmonar restritiva diferente da FPI.
- Doença pulmonar obstrutiva determinada por evidência de obstrução do fluxo aéreo na TCAR ou critérios fisiológicos, incluindo: relação VEF1/CVF menor que 0,75, volume residual (VR) maior que 120% por pletismografia ou enfisema significativo (verificado por radiologista) na TCAR ou evidência de reatividade doença das vias aéreas por alteração no VEF1 superior a 12% após broncodilatador.
- Evidência de melhora sustentada da condição de FPI definida como melhora dos testes de função pulmonar (PFTs) pré-terapia observados com dois ou mais PFTs pós-terapia sucessivos ao longo do ano anterior à randomização.
- Infecções significativas do trato respiratório ativas ou recentes (menos de 60 dias antes da inscrição) ou história de exacerbações infecciosas frequentes (mais de 2 por ano nos últimos 2 anos) de FPI.
- Hospitalização dentro de 60 dias após a triagem para uma exacerbação aguda de FPI (AE-FPI).
Insuficiência cardíaca crônica (NYHA classe III/IV) ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo conhecida inferior a 45%.
- Insuficiência aguda ou crônica (exceto dispnéia) que limita a capacidade de cumprir os requisitos e procedimentos do estudo, incluindo o 6MWT.
- O sujeito requer hemodiálise, diálise peritoneal ou hemofiltração.
- Infecção pelo HIV
- Hepatite viral
- Requisitos de oxigênio em repouso ou > 4 L de oxigênio de cânula nasal necessários com esforço
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: LSCs de baixa dose (coorte 1) n = 4 planejados
4-8 semanas após a biópsia transbrônquica, os participantes neste braço receberão 100 milhões de infusão de células-tronco esferóides pulmonares (LSC).
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LSCs cultivadas a partir de espécimes de biópsia transbrônquica autóloga
Outros nomes:
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Sem intervenção: Cuidados Habituais (Coorte 1) n = 2 planejados
Os pacientes receberão tratamento padrão sem biópsia e sem infusão.
Placebo não será usado.
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Experimental: LSCs de alta dose (coorte 2) n = 12 planejados
4-8 semanas após a biópsia transbrônquica, os participantes neste braço receberão infusão de 200 milhões de LSC.
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LSCs cultivadas a partir de espécimes de biópsia transbrônquica autóloga
Outros nomes:
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Sem intervenção: Cuidados Habituais (Coorte 2) n = 6 planejados
Os pacientes receberão tratamento padrão sem biópsia e sem infusão.
Placebo não será usado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante do estudo clínico, temporariamente associada ao uso de um tratamento do estudo, considerado ou não relacionado ao tratamento do estudo.
Um SAE é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resulta em morte; é fatal; requer internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente; é uma anomalia congênita/defeito congênito; outros eventos médicos importantes que possam colocar em risco o participante ou que possam exigir intervenção médica ou cirúrgica para evitar um dos outros resultados listados anteriormente.
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Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Número de participantes com parâmetros hematológicos de potencial importância clínica
Prazo: Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Amostras de sangue serão coletadas para avaliação dos parâmetros hematológicos.
A faixa de preocupação clínica para os parâmetros será: hematócrito (alto: >0,54 proporção de glóbulos vermelhos no sangue); hemoglobina (alta: >180 gramas por litro [g/L]), linfócitos (baixa: <0,8x10^9 células por litro [células/L]); contagem de neutrófilos (baixa: <1,5x10^9 células/L); contagem de plaquetas (baixa: <100x10^9 células/L e alta: >550x10^9 células/L); contagem de glóbulos brancos (baixa: <3x10^9 células/L e alta: >20x10^9 células/L).
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Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Número de participantes com parâmetros de química clínica de potencial importância clínica
Prazo: Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Amostras de sangue serão coletadas para avaliação dos parâmetros de química clínica.
A faixa de preocupação clínica para os parâmetros são: albumina (baixa: <30 milimoles por litro [mmol/L]); alanina aminotransferase (ALT) (alta: >=2x limite superior do normal [LSN]); aspartato aminotransferase (AST) (alta: >=2xLSN); fosfatase alcalina (ALP) (alta: >=2xULN); bilirrubina total (alta: >=1,5xULN); cálcio (baixo: <2 mmol/L e alto: >2,75 mmol/L); glicose (baixa: <3 mmol/L e alta: >9 mmol/L); potássio (baixo: <3 mmol/L e alto: >5,5 mmol/L) e sódio (baixo: <130 mmol/L e alto: >150 mmol/L).
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Até a conclusão do estudo, 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação de fibrose da tomografia computadorizada de alta resolução (0-50)
Prazo: visita de triagem antes da infusão e 12 meses após a infusão
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Cada lobo do pulmão será pontuado numericamente nos achados observados com fibrose utilizando TC de tórax de alta resolução (TCAR).
Um valor numérico é atribuído a um achado específico relacionado à fibrose, com valores mais altos atribuídos a achados mais específicos de fibrose.
Uma pontuação numérica geral composta total será obtida para os pulmões, com uma pontuação máxima possível de fibrose pulmonar de 50 (lobo superior direito, lobo médio direito, lobo inferior direito, lobo superior esquerdo e lobo inferior esquerdo).
Um lobo ázigo, se presente, será considerado como parte do lobo superior direito.
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visita de triagem antes da infusão e 12 meses após a infusão
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Mudança da linha de base na Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Eficácia da terapia medida pela taxa anual de declínio da CVF expressa em mL
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visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Alteração da linha de base na distância do teste de caminhada de 6 minutos (metros)
Prazo: visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Um teste de caminhada de 6 minutos será feito nos pontos de tempo indicados para determinar a mudança na capacidade de exercício com a intervenção e os metros percorridos em 6 minutos em uma superfície plana serão registrados
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visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Mudança da linha de base na capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO)
Prazo: visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Alteração da linha de base em DLCO, corrigida para Hemaglobina (mmol/min/kPa)
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visita de triagem antes da infusão e 360 dias após a infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18-1430
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais não identificados que suportam os resultados serão compartilhados a partir de 9 a 36 meses após a publicação, desde que o investigador que se propõe a usar os dados tenha aprovação de um Conselho de Revisão Institucional (IRB), Comitê de Ética Independente (IEC) ou Conselho de Ética em Pesquisa (REB). ), conforme aplicável, e celebra um contrato de uso/compartilhamento de dados com a UNC.
Prazo de Compartilhamento de IPD
9 a 36 meses após a publicação
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A aprovação do IRB, IEC ou REB e um Acordo de Uso de Dados (DUA) executado com o UNC especificando os usos de tais dados a serem compartilhados devem estar em vigor antes de qualquer dado ser compartilhado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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