Transplantace lidských autologních plicních kmenových buněk pro idiopatickou plicní fibrózu (HALT-IPF)
27. ledna 2026 aktualizováno: University of North Carolina, Chapel Hill
Fáze I, randomizovaná studie bezpečnosti a účinnosti intravenózního podání plicních sféroidních kmenových buněk (LSC) u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou
Účel:
Prokázat bezpečnost a účinnost autologních plicních sféroidních kmenových buněk (LSC) podávaných intravenózní infuzí u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou.
Účastníci:
Pacienti s idiopatickou plicní fibrózou (IPF)
Postupy (metody):
24 pacientů s dříve diagnostikovanou idiopatickou plicní fibrózou splňujících všechna kritéria pro zařazení/vyloučení bude hodnoceno na začátku studie. LSC budou vypěstovány z autologních vzorků transbronchiální plicní biopsie. První skupina sestávající ze 6 pacientů bude po dokončení screeningových postupů randomizována buď do léčebné skupiny 100 milionů LSC podávaných intravenózní infuzí, nebo do kontrolní skupiny (standardní péče) v poměru 2:1 LSC ke kontrolní skupině. Druhá skupina 18 pacientů bude po dokončení screeningových postupů randomizována buď do léčebné skupiny 200 milionů LSC podávaných intravenózní infuzí, nebo do kontrolní skupiny (standardní péče) v poměru 2:1 LSC ke kontrolní skupině. Pacienti budou randomizováni pomocí permutovaných bloků v poměru 2:1 LSC ke kontrolní skupině, což poskytuje rozdělení 8:4:12 pacientů mezi kontrolní skupinu, skupinu s nízkou dávkou a skupinu s vysokou dávkou. Pokud je pacient randomizován a není dosaženo 100 milionů LSC, bude pacient analyzován samostatně a bude zařazen další pacient. Intravenózní infuze LSC se uskuteční 4-8 týdnů po získání plicních biopsií. Všichni pacienti budou sledováni v měsících 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 a 24 po infuzi, aby byla dokončena hodnocení bezpečnosti a účinnosti zde uvedená. Všichni pacienti dostanou standardní péči o jejich IPF.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
24
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 50 až 80 let.
Diagnostika IPF na základě následujících kritérií v souladu s pokyny Americké hrudní společnosti (ATS) pro diagnostiku IPF:
- Jednoznačná obvyklá intersticiální pneumonie (UIP) potvrzená chirurgickou plicní biopsií (SLB) s vyloučením všech ostatních etiologií pro UIP NEBO CT vyšetření s vysokým rozlišením (HRCT) vykazující jednoznačnou UIP s vyloučením všech ostatních etiologií pro UIP.
- Pravděpodobná UIP na zobrazení i chirurgické plicní biopsii s vyloučením všech ostatních etiologií UIP.
- Forsírovaná vitální kapacita (FVC) větší než 50 % předpokládané s poměrem usilovného výdechového objemu za 1 sekundu k FVC (FEV1/FVC) větším než 0,75 (Plicní funkční testy musí být dokončeny ne více než 90 dní před screeningem).
- Difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO) větší než 25 % předpokládané kapacity.
- Schopnost provést 6minutový test chůze (6MWT) při screeningu.
- Schopnost porozumět informacím uvedeným ve formuláři informovaného souhlasu schváleného Výborem pro lidský výzkum a etiku (HREC) a musí formulář podepsat před zahájením jakýchkoli studijních postupů
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza intersticiálního plicního onemocnění (ILD) nebo restriktivního plicního onemocnění jiného než IPF.
- Obstrukční plicní nemoc stanovená na základě průkazu obstrukce proudění vzduchu podle HRCT nebo fyziologických kritérií včetně: poměru FEV1/FVC menší než 0,75, zbytkového objemu (RV) většího než 120 % podle pletysmografie nebo významného (ověřeného radiologem) emfyzému na HRCT nebo průkazu reaktivního onemocnění dýchacích cest změnou FEV1 o více než 12 % po provokaci bronchodilatátory.
- Důkaz trvalého zlepšení stavu IPF definovaného jako zlepšení z testů funkce plic před léčbou (PFT) pozorovaných u dvou nebo více po sobě jdoucích PFT po léčbě během roku před randomizací.
- Aktivní nebo nedávné (méně než 60 dní před zařazením do studie) významné infekce dýchacích cest nebo v anamnéze časté (více než 2 ročně za poslední 2 roky) infekční exacerbace IPF.
- Hospitalizace do 60 dnů od screeningu akutní exacerbace IPF (AE-IPF).
Chronické srdeční selhání (NYHA třída III/IV) nebo známá ejekční frakce levé komory nižší než 45 %.
- Akutní nebo chronické poškození (jiné než dušnost), které omezuje schopnost vyhovět požadavkům studie a postupům včetně 6MWT.
- Subjekt vyžaduje hemodialýzu, peritoneální dialýzu nebo hemofiltraci.
- Infekce virem HIV
- Virová hepatitida
- Potřeba klidového kyslíku nebo >4 l kyslíku z nosní kanyly při námaze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LSC s nízkou dávkou (skupina 1) n = 4 plánované
4–8 týdnů po transbronchiální biopsii dostanou účastníci v tomto rameni 100 milionů infuze plicních sféroidních kmenových buněk (LSC).
|
LSC vyrostlé z autologních transbronchiálních bioptických vzorků
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Obvyklá péče (Kohorta 1) n = 2 plánovaná
Pacientům bude poskytnuta standardní péče bez biopsie a bez infuze.
Placebo nebude použito.
|
|
|
Experimentální: LSC s vysokou dávkou (Kohorta 2) n = 12 plánovaných
4-8 týdnů po transbronchiální biopsii dostanou účastníci v tomto rameni 200 milionů LSC infuzí.
|
LSC vyrostlé z autologních transbronchiálních bioptických vzorků
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Obvyklá péče (Kohorta 2) n = 6 plánovaných
Pacientům bude poskytnuta standardní péče bez biopsie a bez infuze.
Placebo nebude použito.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Po ukončení studia 24 měsíců
|
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je považována za související se studijní léčbou či nikoli.
SAE je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: vede ke smrti; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; jiné důležité zdravotní události, které mohou ohrozit účastníka nebo mohou vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků.
|
Po ukončení studia 24 měsíců
|
|
Počet účastníků s hematologickými parametry potenciálního klinického významu
Časové okno: Po ukončení studia 24 měsíců
|
Budou odebrány vzorky krve pro posouzení hematologických parametrů.
Rozsah klinického zájmu pro parametry bude: hematokrit (vysoký: >0,54 podíl červených krvinek v krvi); hemoglobin (vysoký: >180 gramů na litr [g/l]), lymfocyty (nízký: <0,8x10^9 buněk na litr [buňky/l]); počet neutrofilů (nízký: <1,5x10^9 buněk/l); počet krevních destiček (nízký: <100x10^9 buněk/l a vysoký: >550x10^9 buněk/l); počet bílých krvinek (nízký: <3x10^9 buněk/l a vysoký: >20x10^9 buněk/l).
|
Po ukončení studia 24 měsíců
|
|
Počet účastníků s parametry klinické chemie s potenciálním klinickým významem
Časové okno: Po ukončení studia 24 měsíců
|
Budou odebrány vzorky krve pro posouzení klinických chemických parametrů.
Rozsah klinických obav pro parametry je: albumin (nízký: <30 milimolů na litr [mmol/l]); alaninaminotransferáza (ALT) (vysoká: >=2xhorní hranice normálu [ULN]); aspartátaminotransferáza (AST) (vysoká: >=2xULN); alkalická fosfatáza (ALP) (vysoká: >=2xULN); celkový bilirubin (vysoký: >=1,5xULN); vápník (nízký: <2 mmol/l a vysoký: >2,75 mmol/l); glukóza (nízká: <3 mmol/l a vysoká: >9 mmol/l); draslík (nízký: <3 mmol/l a vysoký: >5,5 mmol/l) a sodík (nízký: <130 mmol/l a vysoký: >150 mmol/l).
|
Po ukončení studia 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre fibrózy na CT skenu s vysokým rozlišením (0-50) od výchozího stavu
Časové okno: screeningová návštěva před infuzí a 12 měsíců po infuzi
|
Každý plicní lalok bude numericky hodnocen podle nálezů pozorovaných u fibrózy pomocí CT hrudníku s vysokým rozlišením (HRCT).
Číselná hodnota je přiřazena konkrétnímu nálezu souvisejícímu s fibrózou, vyšší hodnoty jsou přiřazeny specifičtějším nálezům fibrózy.
Celkové složené celkové numerické skóre bude získáno pro plíce s maximálním možným skóre plicní fibrózy 50 (pravý horní lalok, pravý střední lalok, pravý dolní lalok, levý horní lalok a levý dolní lalok).
Azygotní lalok, pokud je přítomen, bude považován za součást pravého horního laloku.
|
screeningová návštěva před infuzí a 12 měsíců po infuzi
|
|
Změna od základní hodnoty ve vynucené vitální kapacitě (FVC)
Časové okno: screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
Účinnost terapie měřená roční mírou poklesu FVC vyjádřenou v ml
|
screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
|
Změna od základní linie v 6minutové testovací vzdálenosti (v metrech)
Časové okno: screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
V uvedených časových bodech bude proveden test chůzí v délce 6 minut, aby se určila změna cvičební kapacity s intervencí, a budou zaznamenány metry ušlé za 6 minut na rovném povrchu.
|
screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
|
Změna difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) oproti výchozí hodnotě
Časové okno: screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
Změna od výchozí hodnoty v DLCO, korigovaná na hemaglobin (mmol/min/kPa)
|
screeningová návštěva před infuzí a 360 dní po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. října 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. února 2020
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18-1430
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Jednotlivá jednotlivá data, která podporují výsledky, budou sdílena počínaje 9 až 36 měsíci po zveřejnění za předpokladu, že zkoušející, který navrhuje použít data, má souhlas od institucionální kontrolní komise (IRB), nezávislé etické komise (IEC) nebo výzkumné etické rady (REB). ), podle potřeby, a uzavře smlouvu o používání/sdílení dat s UNC.
Časový rámec sdílení IPD
9 až 36 měsíců po zveřejnění
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Před sdílením jakýchkoli dat musí být uzavřeno schválení IRB, IEC nebo REB a uzavřená smlouva o používání dat (DUA) s UNC, která specifikuje použití takových dat ke sdílení.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .