Humane autologe Lungenstammzelltransplantation bei idiopathischer Lungenfibrose (HALT-IPF)
27. Januar 2026 aktualisiert von: University of North Carolina, Chapel Hill
Eine randomisierte Phase-I-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von sphäroiden Lungenstammzellen (LSCs) bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose
Zweck:
Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit von autologen sphäroiden Lungenstammzellen (LSCs), die durch intravenöse Infusion bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose verabreicht werden.
Teilnehmer:
Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF)
Verfahren (Methoden):
24 Patienten mit zuvor diagnostizierter idiopathischer Lungenfibrose, die alle Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden zu Studienbeginn bewertet. LSCs werden aus autologen transbronchialen Lungenbiopsieproben gezüchtet. Die erste Gruppe, bestehend aus 6 Patienten, wird nach Abschluss der Screeningverfahren entweder einer Behandlungsgruppe mit 100 Millionen LSCs, die per intravenöser Infusion verabreicht werden, oder einer Kontrollgruppe (Standardversorgung) in einem Verhältnis von LSC zu Kontrollgruppe von 2:1 randomisiert. Die zweite Gruppe von 18 Patienten wird nach Abschluss der Screening-Verfahren entweder einer Behandlungsgruppe mit 200 Millionen LSCs, die per intravenöser Infusion verabreicht werden, oder einer Kontrollgruppe (Standardversorgung) in einem Verhältnis von 2:1 LSC zu Kontrollgruppe randomisiert. Die Patienten werden unter Verwendung von permutierten Blöcken in einem Verhältnis von LSC zu Kontrollgruppe von 2:1 randomisiert, was eine Verteilung von 8:4:12 Patienten auf die Kontroll-, Niedrigdosis- bzw. Hochdosisgruppe ergibt. Wenn der Patient randomisiert wird und 100 Millionen LSCs nicht erreicht werden, wird der Patient separat analysiert und ein anderer Patient aufgenommen. Die intravenöse Infusion von LSCs erfolgt 4-8 Wochen nach Erhalt der Lungenbiopsien. Alle Patienten werden 0,5, 1, 3, 6, 9, 12, 18 und 24 Monate nach der Infusion nachbeobachtet, um die hier aufgeführten Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen abzuschließen. Alle Patienten erhalten eine Standardversorgung für ihre IPF.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
24
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina as Chapel Hill
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
50 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich im Alter zwischen 50 und 80 Jahren.
Diagnose von IPF basierend auf den folgenden Kriterien gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society (ATS) zur Diagnose von IPF:
- Eindeutige übliche interstitielle Pneumonie (UIP), bestätigt durch chirurgische Lungenbiopsie (SLB), mit allen anderen Ätiologien für UIP ausgeschlossen ODER Hochauflösender CT-Scan (HRCT), der eindeutige UIP zeigt, mit allen anderen Ätiologien für UIP ausgeschlossen.
- Wahrscheinliche UIP sowohl bei der Bildgebung als auch bei der chirurgischen Lungenbiopsie, wobei alle anderen Ätiologien für UIP ausgeschlossen sind.
- Forcierte Vitalkapazität (FVC) größer als 50 % des Sollwerts mit einem Verhältnis von forciertem Exspirationsvolumen in 1 Sekunde zu FVC (FEV1/FVC) größer als 0,75 (Lungenfunktionstests dürfen nicht später als 90 Tage vor dem Screening abgeschlossen sein).
- Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO) größer als 25 % der vorhergesagten Kapazität.
- Fähigkeit, beim Screening einen 6-Minuten-Gehtest (6MWT) durchzuführen.
- Fähigkeit, die Informationen zu verstehen, die in der vom Human Research and Ethics Committee (HREC) genehmigten Einverständniserklärung enthalten sind, und muss das Formular vor Beginn von Studienverfahren unterzeichnen
Ausschlusskriterien:
- Diagnose einer interstitiellen Lungenerkrankung (ILD) oder restriktiven Lungenerkrankung außer IPF.
- Obstruktive Lungenerkrankung, bestimmt durch Anzeichen einer Atemwegsobstruktion im HRCT oder physiologische Kriterien, einschließlich: FEV1/FVC-Verhältnis kleiner als 0,75, Residualvolumen (RV) größer als 120 % durch Plethysmographie oder signifikantes (vom Radiologen bestätigtes) Emphysem im HRCT oder Anzeichen einer Reaktivität Atemwegserkrankung durch Änderung des FEV1 von mehr als 12 % nach Bronchodilatator-Provokation.
- Nachweis einer anhaltenden Verbesserung des IPF-Zustands, definiert als Verbesserung der Lungenfunktionstests (PFTs) vor der Therapie, die bei zwei oder mehr aufeinanderfolgenden PFTs nach der Therapie im Jahr vor der Randomisierung beobachtet wurden.
- Aktive oder kürzlich aufgetretene (weniger als 60 Tage vor der Einschreibung) signifikante Atemwegsinfektionen oder eine Vorgeschichte häufiger (mehr als 2 pro Jahr in den letzten 2 Jahren) infektiöser Exazerbationen von IPF.
- Krankenhausaufenthalt innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening auf eine akute Exazerbation von IPF (AE-IPF).
Chronische Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse III/IV) oder bekannte linksventrikuläre Ejektionsfraktion von weniger als 45 %.
- Akute oder chronische Beeinträchtigung (außer Dyspnoe), die die Fähigkeit einschränkt, die Studienanforderungen und -verfahren einschließlich des 6MGT einzuhalten.
- Das Subjekt benötigt eine Hämodialyse, Peritonealdialyse oder Hämofiltration.
- Infektion mit HIV
- Virushepatitis
- Sauerstoffbedarf in Ruhe oder >4 l Sauerstoffbedarf der Nasenkanüle bei Belastung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Low Dose LSCs (Kohorte 1) n = 4 geplant
4-8 Wochen nach der transbronchialen Biopsie erhalten die Teilnehmer in diesem Arm eine Infusion mit 100 Millionen Lungen-Sphäroid-Stammzellen (LSC).
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LSCs, die aus autologen transbronchialen Biopsieproben gezüchtet wurden
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Übliche Pflege (Kohorte 1) n = 2 geplant
Die Patienten erhalten eine Standardversorgung ohne Biopsie und Infusion.
Placebo wird nicht verwendet.
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Experimental: High Dose LSCs (Kohorte 2) n = 12 geplant
4-8 Wochen nach der transbronchialen Biopsie erhalten die Teilnehmer in diesem Arm eine 200-Millionen-LSC-Infusion.
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LSCs, die aus autologen transbronchialen Biopsieproben gezüchtet wurden
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Übliche Pflege (Kohorte 2) n = 6 geplant
Die Patienten erhalten eine Standardversorgung ohne Biopsie und Infusion.
Placebo wird nicht verwendet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss 24 Monate
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Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienbehandlung zusammenhängend betrachtet wird oder nicht.
Ein SUE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist; andere wichtige medizinische Ereignisse, die den Teilnehmer gefährden oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern können, um eines der anderen oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
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Bis Studienabschluss 24 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit hämatologischen Parametern von potenzieller klinischer Bedeutung
Zeitfenster: Bis Studienabschluss 24 Monate
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Zur Beurteilung hämatologischer Parameter werden Blutproben entnommen.
Der klinisch relevante Bereich für die Parameter ist: Hämatokrit (hoch: >0,54 Anteil der roten Blutkörperchen im Blut); Hämoglobin (hoch: >180 Gramm pro Liter [g/L]), Lymphozyten (niedrig: <0,8x10^9 Zellen pro Liter [Zellen/L]); Neutrophilenzahl (niedrig: <1,5x10^9 Zellen/L); Thrombozytenzahl (niedrig: <100x10^9 Zellen/L und hoch: >550x10^9 Zellen/L); Anzahl der weißen Blutkörperchen (niedrig: <3x10^9 Zellen/l und hoch: >20x10^9 Zellen/l).
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Bis Studienabschluss 24 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch-chemischen Parametern von potenzieller klinischer Bedeutung
Zeitfenster: Bis Studienabschluss 24 Monate
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Zur Beurteilung klinisch-chemischer Parameter werden Blutproben entnommen.
Die klinisch relevanten Bereiche für die Parameter sind: Albumin (niedrig: <30 Millimol pro Liter [mmol/L]); Alanin-Aminotransferase (ALT) (hoch: >=2xobere Grenze des Normalwertes [ULN]); Aspartataminotransferase (AST) (hoch: >=2xULN); alkalische Phosphatase (ALP) (hoch: >=2xULN); Gesamtbilirubin (hoch: >=1,5xULN); Kalzium (niedrig: <2 mmol/l und hoch: >2,75 mmol/l); Glukose (niedrig: <3 mmol/l und hoch: >9 mmol/l); Kalium (niedrig: <3 mmol/l und hoch: >5,5 mmol/l) und Natrium (niedrig: <130 mmol/l und hoch: >150 mmol/l).
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Bis Studienabschluss 24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im hochauflösenden CT-Scan Fibrose-Score (0-50)
Zeitfenster: Screening-Besuch vor der Infusion und 12 Monate nach der Infusion
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Jeder Lungenlappen wird anhand von Fibrosebefunden unter Verwendung eines hochauflösenden CT-Brustkorbs (HRCT) numerisch bewertet.
Einem spezifischen Fibrosebefund wird ein numerischer Wert zugeordnet, während spezifischeren Fibrosebefunden höhere Werte zugeordnet werden.
Für die Lungen wird ein zusammengesetzter numerischer Gesamtscore mit einem maximal möglichen Lungenfibrose-Score von 50 (rechter Oberlappen, rechter Mittellappen, rechter Unterlappen, linker Oberlappen und linker Unterlappen) erhalten.
Ein azygoter Lappen, sofern vorhanden, wird als Teil des rechten Oberlappens betrachtet.
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Screening-Besuch vor der Infusion und 12 Monate nach der Infusion
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Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Wirksamkeit der Therapie, gemessen anhand der jährlichen Abnahmerate der FVC, ausgedrückt in ml
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Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Änderung von der Grundlinie in 6-Minuten-Gehtestentfernung (Meter)
Zeitfenster: Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Zu den angegebenen Zeitpunkten wird ein 6-Minuten-Gehtest durchgeführt, um die Veränderung der Trainingskapazität durch die Intervention zu bestimmen, und die in 6 Minuten auf einer ebenen Fläche zurückgelegten Meter werden aufgezeichnet
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Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Änderung der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Änderung des DLCO gegenüber dem Ausgangswert, korrigiert für Hämaglobin (mmol/min/kPa)
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Screening-Besuch vor der Infusion und 360 Tage nach der Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Leonard Lobo, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. Oktober 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Februar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. Februar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. Februar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. Januar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. Januar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18-1430
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Anonymisierte Einzeldaten, die die Ergebnisse stützen, werden ab 9 bis 36 Monaten nach der Veröffentlichung weitergegeben, vorausgesetzt, der Prüfer, der die Verwendung der Daten vorschlägt, hat die Genehmigung eines Institutional Review Board (IRB), eines Independent Ethics Committee (IEC) oder eines Research Ethics Board (REB). ) und führt eine Datennutzungs-/Datenweitergabevereinbarung mit UNC aus.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
9 bis 36 Monate nach Veröffentlichung
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Eine IRB-, IEC- oder REB-Zulassung und eine unterzeichnete Datennutzungsvereinbarung (DUA) mit UNC, in der die Verwendung solcher zu teilenden Daten festgelegt ist, müssen vorhanden sein, bevor Daten geteilt werden.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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