고위험 골수이형성 증후군에서의 CPX-351
2022년 7월 6일 업데이트: Groupe Francophone des Myelodysplasies
고위험 골수이형성 증후군의 CPX-351: 1차 또는 저메틸화제 실패 후 I/II상 연구
고위험 골수이형성 증후군 환자에서 CPX-351 치료의 효능 연구: 1차 치료 또는 저메틸화제 실패 후
연구 개요
상세 설명
고위험 골수이형성 증후군 환자에서 CPX-351 치료의 효능에 대한 I/II상 연구: 1차 치료 또는 저메틸화제 실패 후.
CPX-351은 daunorubicin과 cytarabine을 1:5 비율로 캡슐화한 고급 리포솜 제제입니다.
환자는 CPX-351로 유도 치료를 받게 됩니다. 유도 후 반응(완전 반응(CR), 불완전한 혈액학적 개선을 동반한 완전 반응(CRi), 부분 반응(PR))이 있는 환자는 매달 CPX-351을 사용한 통합 요법 과정을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amiens, 프랑스, 80054
- CHU d'Amiens - Service d'hématologie clinique et thérapie cellulaire
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Angers, 프랑스, 49933
- CHU d'Angers - Service des Maladies du sang
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Argenteuil, 프랑스, 95107
- Centre hospitalier Victor Dupouy - Service d'Hématologie
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Besançon, 프랑스, 25030
- CHU de Besançon - Hôpital Jean Minjoz - Service d'hématologie clinique
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Grenoble, 프랑스, 38043
- CHU de Grenoble - Clinique Universitaire d'hématologie
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Le Mans, 프랑스, 72037
- CH Le Mans - Service d'onco-hématologie
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Limoges, 프랑스, 87042
- CHRU de Limoges - Hôpital Dupuytren - Service d'hématologie clinique et thérapie cellulaire
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Marseille, 프랑스, 13273
- Institut Paoli Calmettes - Unité d'hématologie 3
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Nantes, 프랑스, 44093
- CHU Hôtel Dieu - Service d'Hématologie Clinique
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Nice, 프랑스, 06202
- CHU-Hôpital Archet I - Service d'Hématologie Clinique
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Paris, 프랑스, 75010
- Hôpital Saint Louis - Service hématologie séniors
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Pessac, 프랑스, 33604
- CHU de Bordeaux - Hôpital de Haut-Lévêque - Service des maladies du sang
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Poitiers, 프랑스, 86021
- CHU de Poitiers - Service d'onco-hématologie et thérapie cellulaire
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Rennes, 프랑스, 35033
- Hôpital Pontchaillou - Service d'hématologie clinique
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Saint Priest-en-Jarez, 프랑스, 42270
- Institut de Cancérologie Lucien Neuwirth - Hématologie Clinique - Thérapie Cellulaire
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Toulouse, 프랑스, 31059
- IUCT-oncopole - Fédération Hématologie - Médecine Interne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CMML을 포함한 골수이형성 증후군(WHO 2016 분류)(백혈구 수(WBC) > 13000/mm3인 경우에도).
- 코호트 A의 경우: 저위험 MDS 단계 동안 적혈구 생성 자극제, 레날리도마이드 또는 비화학요법을 제외하고 치료받지 않은 환자; 코호트 B의 경우: 단일 저메틸화제의 최소 6주기 후 반응 부재(MDS에 대한 국제 작업 그룹(IWG) 2006에 따른 CR, CRi, PR 또는 HI) 또는 반응 후 재발.
- 코호트 A의 경우: 골수 모세포의 20% 미만. COHORT B의 경우: 저메틸화제의 시작과 비교하여 골수 모세포가 2배 미만입니다.
- 고전적인 국제 예후 점수 시스템(IPSS) int-2 또는 고위험 점수.
- 코호트 A와 B의 경우: 18세에서 70세 사이
- 코호트 A의 경우: 수행 상태(ECOG 등급) ≤ 1; 코호트 B의 경우: 성과 상태 ≤ 2.
- 표준 집중 화학 요법에 적합합니다.
- 집중 화학 요법을 불가능하게 만드는 수반되는 중증 심혈관 질환의 부재, 즉 만성 치료가 필요한 부정맥, 울혈성 심부전 또는 증상이 있는 허혈성 심장 질환, MUGA(Multigated Acquisition) 스캔 또는 심초음파로 평가된 좌심실 기능 저하.
- 환자는 다음 실험실 값으로 표시되는 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다. 신장: 혈청 크레아티닌 < 2mg/dl 또는 MDRD(신장 질환의 식단 수정) 또는 CKD-EPI(만성 신장 질병 역학 협력) 크레아티닌 수치가 > 1.5xULN인 환자에 대한 방정식; 간: 혈청 총 빌리루빈 ≤ 2.5xULN 또는 총 빌리루빈 수치 ≥ 2 mg/dL, 아스파르테이트 아미노전이효소(ALT) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2.5xULN, 알칼리성 인산분해효소 ≤ 5xULN(> 2.5xULN, 그런 다음 간 분획은 ≤ 2.5xULN이어야 합니다).
- 혈소판 수혈에 반응하지 않는 것으로 알려지지 않은 환자.
- 가임 가능성이 있는 여성 피험자는 연구 약물을 시작하기 전에 의학적으로 감독된 임신 테스트를 받는 데 동의해야 합니다. 첫 번째 임신 검사는 스크리닝 시(첫 번째 연구 약물 투여 전 7일 이내), 첫 번째 연구 약물 투여 당일 수행되며 모든 후속 주기에서 투약 전과 투약 1일 전에 음성으로 확인됩니다. 여성 환자는 연구 시작 시점에 적극적으로 모유 수유를 하고 있지 않습니다.
- 여성 환자는 폐경 후이거나, ≥ 2년 동안 월경이 없거나, 외과적으로 불임이거나, 임신을 방지하기 위해 2가지 적절한 장벽 피임법을 사용할 의향이 있거나, 방문 1부터 시작하여 연구 기간 내내 임신하지 않기로 동의합니다. 생식력이 있는 여성 임신 가능성이 있는 남성과 가임 여성인 그들의 파트너는 사전 동의를 한 시점부터 연구 기간 동안 그리고 6개월(여성과 남성 ) CPX-351의 마지막 투여 후.
- 남성 환자는 연구 기간 동안 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다. 남성은 CPX-351을 받는 동안과 연구 후 6개월 동안 아이를 낳지 않도록 조언해야 합니다.
- 환자는 연구 기간 동안 치료 기관에서 정기적인 혈액 샘플링, 연구 관련 평가 및 적절한 임상 관리를 받을 수 있습니다.
- 환자는 연구의 연구 특성을 나타내는 정보에 입각한 동의서 양식을 이해하고 서명할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 능동적이고 통제되지 않는 감염.
- 시험 시작 전 4개월 이상 지난 저메틸화제의 마지막 용량.
- 연구 순응을 제한할 수 있는 제어되지 않는 병발성 질병 또는 상황(다음을 포함하되 이에 국한되지 않음): 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 제어되지 않는 심장 부정맥, 췌장염 또는 환자 순응을 방해할 수 있는 정신과적 또는 사회적 조건.
- 연구 약물의 초기 투약 후 30일 이내에 조사 화합물 또는 장치를 사용한 연구에 현재 참여 또는 참여.
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 HIV 관련 악성 종양.
- 임상 활성 B형 간염 또는 C형 간염 감염.
- CPX-351의 모든 성분에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증.
- 비흑색종 피부암 및 자궁경부의 상피내 암종 이외의 "현재 활성" 제2 악성 종양.
- 윌슨병 또는 기타 구리 관련 질환의 병력이 있는 피험자.
- 포함 전 30일 동안 에리스로포이에틴 알파(EPO) 또는 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)와 같은 성장 인자 또는 세포독성 및 비세포독성 제제(수산화요소를 제외한 저용량 경구 화학요법 포함)를 사용한 치료.
- 연구 약물 시작 전 4주 동안 ≤ 10mg/일 프레드니손과 동등한 수준으로 안정화되지 않은 전신 스테로이드를 사용한 치료.
- 중추신경계 백혈병의 임상적 증거.
- 예상 연구 기간 동안의 임신 또는 모유 수유.
- 사회 보장의 부재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A - 1차 치료
치료받지 않은 환자
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90분에 걸쳐 정맥내 주입을 통한 CPX-351에 의한 치료. 1일, 3일 및 5일에 CPX-351 100 Units/m²/D로 유도 처리. 이 유도 치료 후 반응이 있는 경우, 1일차에 CPX-351 100 Units/m²/D로 4코스 강화 요법. 이 유도 치료 후 반응이 없으면 1일과 3일에 CPX-351 100 Units/m²/D의 두 번째 유도 과정. 이 구제 과정 후에 반응이 달성되면 1일에 CPX-351 100 Units/m²/D로 3개 과정의 강화 요법을 시행합니다. |
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실험적: 코호트 B - 저메틸화 실패
저메틸화제 치료 후 반응이 없는 환자
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90분에 걸쳐 정맥내 주입을 통한 CPX-351에 의한 치료. 이것은 선량 찾기 연구입니다. CPX-351 1, 3, 5일에 CPX-351 100 Units/m²/D 또는 1, 3일에 CPX-351 100 Units/m²/D 또는 CPX-351 60 Units/m²/D 1일과 3일. 유도 치료 후 반응으로, 1일째에 동일한 용량의 CPX-351을 사용한 통합 요법의 4개월 코스. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답률(CR, CRi, PR)
기간: 유도 후 28~42일
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유도 요법에 대한 반응
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유도 후 28~42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(CR, CRi, PR, HI)
기간: 유도 후 28~42일
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유도 요법에 대한 반응
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유도 후 28~42일
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이벤트 프리 서바이벌
기간: 42개월
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이벤트 프리 서바이벌
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42개월
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응답 시간
기간: 42개월
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유도 요법에 대한 반응 기간
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42개월
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전반적인 생존
기간: 42개월
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전반적인 생존
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42개월
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독성 프로필 - 혈구감소증 기간
기간: 42개월
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혈구감소증의 기간
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42개월
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독성 프로필 - 생명을 위협하거나 치명적인 혈구감소증
기간: 42개월
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생명을 위협하거나 치명적인 혈구감소증의 수
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42개월
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독성 프로필 - 입원
기간: 42개월
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유도 및 강화 주기 동안 병원에서 보낸 시간
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42개월
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유도 후 및 마지막 통합 후 최소 잔존 질환(MRD) 평가
기간: 42개월
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유동 세포 계측법에 의한 MRD 평가
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42개월
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유도 후 및 마지막 통합 후 최소 잔존 질환(MRD) 평가
기간: 42개월
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기준선 돌연변이의 변이 대립유전자 빈도(VAF) 평가
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42개월
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유도 중 혈장 내 용해성 Fms 유사 티로신 키나아제 3 리간드 농도(sFLc)
기간: 42개월
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치료 시작 직전 유도 1일차 및 유도 8일, 15일 및 22일차에 sFLc 혈장 수준 평가
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42개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pierre PETERLIN, MD, CHU Nantes
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 29일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 27일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 14일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
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