CD19 리디렉션된 자가 T 세포에 대한 희귀 적응증

포함 기준:

1. 모든 연구 절차 이전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 얻어야 합니다.

2. 문서화된 CD19+ B-ALL이 있는 남성 및 여성 환자

   a.코호트 A & B: 초기 또는 재발된 B ALL 요법에 대한 반응과 관계없이 다음과 같은 특성을 가진 환자: i.코호트 A: 저이배수체 핵형(염색체 수가 45 미만)으로 확인된 피험자 ii.코호트 B: 피험자 염색체 전위 t(17;19)의 세포유전학적 확인(코호트 B) b.코호트 C: 새로 진단된 KMT2A 재배열된 B-ALL이 있는 영아는 다음 기준에 따라 매우 높은 위험으로 분류됨: i.진단 시 연령 < 3개월 ii.진단 시 연령 < 6개월 및 WBC > 300,000x109/L 또는 유도 시 불량한 프레드니손 반응 iii. 표준 영아 ALL 요법의 2코스 후 MRD 양성 > 0.01(또는 PCR > 104).

   c.코호트 D: 현재 재발에 대해 두개골 XRT 또는 HSCT로 치료하기 전에 첫 번째 또는 더 큰 CNS 재발에 있는 피험자

3. 골수, 뇌척수액 또는 말초 혈액의 유동 세포 계측법으로 입증된 백혈병 모세포에서의 CD19 발현
4. 0~29세

5. 다음과 같이 정의되는 적절한 장기 기능:

   1. 다음과 같은 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌:

      최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 연령 남성 여성 0~2세 미만 0.6 0.6 2~6세 미만 0.8 0.8 6~10세 미만 1.0 1.0 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

      16세 이상 1.7 1.4

   2. 적절한 간 기능:

   i.ALT≤ 5 x ULN; ALT ii.총 빌리루빈 ≤ 3 x ULN iii.이 범위를 초과하는 ALT 및/또는 빌리루빈 결과는 의사-조사자의 의견에 따라(또는 간 생검으로 확인된 대로) 이상이 ALL 침윤과 직접 관련이 있는 경우 허용됩니다. 간의.

   c. ≤ 등급 1 호흡곤란 및 < 등급 3 저산소증으로 정의되는 폐 예비력의 최소 수준을 가져야 합니다. DLCO ≥ 40%(빈혈에 대해 교정됨) PFT가 의사-조사자에 의해 결정된 대로 임상적으로 적절한 경우.

   d.심초음파에 의한 좌심실 수축률(LVSF) ≥ 28%, 또는 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 45%. LVSF/LVEF의 정량적 평가가 불가능한 경우, ECHO가 질적으로 정상적인 심실 기능을 보여준다는 심장 전문의의 진술로 충분합니다.

6. Lansky 또는 Karnofsky 점수 ≥ 50으로 정의되는 적절한 수행 상태
7. 가임 가능성이 있는 피험자는 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

1. CNS 재발이 있는 피험자의 경우 현재 재발에 대한 이전 두개골 XRT 또는 BMT는 제외입니다.
2. 활동성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염.
3. HIV 감염.
4. 전신 요법이 필요한 활동성 급성 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD).
5. 세포 주입 또는 세포 수집 시 전신 스테로이드의 동시 사용, 또는 치료 의사의 의견으로는 수집 중 또는 주입 후 스테로이드 요법이 필요할 가능성이 있는 상태. 세포 수집 이외의 시간 또는 주입 시 질병 치료를 위한 스테로이드는 허용됩니다. 생리학적 대체 하이드로코르티손 또는 흡입 스테로이드의 사용도 허용됩니다.
6. 치료 중 진행성인 CNS3 질환 또는 CNS 독성의 위험을 증가시킬 수 있는 CNS 실질 병변이 ​​있는 질환.
7. 임신 또는 수유(수유) 여성.
8. 통제되지 않은 활성 감염.