이전에 치료받은 A형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 예방 및 치료를 위한 Moroctocog Alfa(AF-CC)

Moroctocog-alfa(AF-CC)는 인도에서 출혈 에피소드의 통제 및 예방과 혈우병 A(선천적 인자 VIII 결핍 또는 고전적 혈우병) 환자의 일상적 및 외과적 예방을 위해 승인되었습니다. 현재 프로토콜은 혈우병 A가 있는 인도 피험자에서 Moroctocog-alfa(AF-CC)의 사용과 관련된 보충 정보에 대한 CDSCO(Central Drugs Standard Control Organization) 서면 요청을 이행하기 위한 승인 후 연구를 설명합니다. 추가 정보에는 다음이 포함됩니다. 선천성 중등도 또는 중증 혈우병 A(FVIII:C ≤5%) 진단을 받은 인도 피험자에서 Moroctocog-alfa(AF-CC)의 안전성 및 효능. 1차 목표는 FVIII 억제제 발병 발생률과 관련하여 예방을 위해 투여할 때 모록토코그 알파(AF-CC)의 안전성을 연구하는 것입니다. 2차 목적은 예방 섭생 동안 모록토코그 알파(AF-CC)의 효능을 평가하기 위해 모록토코그 알파(AF-CC) 예방요법을 받는 피험자에서 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률을 평가하는 것입니다. 예방 요법을 따르는 피험자에 의한 모록토코그 알파(AF-CC)의 총 연간 소비량을 평가하고 예방 요법을 따르는 동안 돌발성 출혈 에피소드의 치료(주문형 치료)를 위한 모록토코그 알파(AF-CC)의 효능을 평가하기 위해 섭생. 1차 종점은 연구 과정 동안 중앙 실험실 테스트에서 확인된 바와 같이 FVIII 억제제(≥0.6 BU/mL)가 발생하는 피험자의 비율이 될 것입니다. 2차 종료점에는 AE 발생률, SAE 발생률, 예방 중 연간 출혈률(ABR), 국제 단위(IU)의 연간 총 인자 소비(TFC) 및 모록토코그 알파의 중량(IU/kg) 기준 연간 TFC가 포함됩니다. AF-CC) 최대 8주의 치료 기간 동안 주입 이유, 소비된 총 단위(모든 이유에 걸쳐) 및 각 출혈을 치료하는 데 사용된 모록토코그 알파(AF-CC) 주입 횟수로 측정했습니다.

이 연구는 인도에서 수행될 단일 국가, 다기관, 공개 라벨, 중재 연구입니다. FVIII 함유 제품에 최소 50일(ED) 노출된 중등도 또는 중증 혈우병 A(FVIII:C ≤5%)가 있는 12세 이상 65세 이하의 남성 피험자 최소 50명이 연구에 등록됩니다. 각 피험자에 대한 전체 치료 기간은 최대 8주이며, 최대 4주의 스크리닝 기간과 후속 치료 후 28일의 안전 관찰 기간이 있습니다. 피험자는 24 노출일(ED) 또는 Moroctocog alfa(AF-CC) 치료에서 최대 8주의 기간(둘 중 먼저 발생하는 것)이 발생할 때까지 연구를 계속하도록 요청됩니다. 대상체는 지역 제품 개발에 따라 예방의 용량 및 요법으로 치료될 것입니다.

이 연구에는 다음과 같은 주제가 포함될 것입니다.

1. 선천성 중등도 또는 중증 혈우병 A(FVIII:C ≤5%) 진단을 받은 12세 이상~65세 이하의 남성 피험자.
2. FVIII 함유 제품에 대한 최소 50일의 노출일(ED)의 문서화된 이력.
3. 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인, 부모/법적 보호자)가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 기재된 사전 동의 문서의 증거. 인도에서 법적 동의 연령 미만인 미성년자의 경우 참여 아동의 동의가 부모의 사전 동의와 함께 12~18세 범위에 대해 문서화되어야 합니다.

다음 중 하나를 나타내는 피험자는 연구에 포함되지 않습니다.

1. 스크리닝 중 FVIII에 대한 억제제 또는 양성 억제제 테스트(≥0.6 BU/mL)의 이전 병력. FVIII에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상.
2. 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민증.
3. 햄스터 단백질에 대한 알려진 알레르기 반응.
4. A형 혈우병 외에 출혈 장애가 있는 경우
5. 현재 연구 시작 전 30일 이내 및/또는 연구 참여 기간 동안 연구 약물(들)(1-4상)을 포함하는 다른 연구에 참여.
6. 연구 시작일로부터 6개월 이내에 계획된 수술.
7. 연구자가 평가한 다른 이유로 연구에 참여하기에 부적합한 경우, 혈우병 A와 관련된 상태를 제외한 모든 장애를 포함하며 조사관의 의견으로는 피험자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있습니다.
8. 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인)는 연구 문서 및 연구 절차를 이해할 수 없습니다.
9. 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염으로 인해 면역이 저하된 피험자(100,000 copies/mL 이상의 바이러스 부하로 정의됨, HIV+ 피험자의 경우: 분화 클러스터 4 양성(CD4+) 림프구 수가 200/μL 이하로 정의됨). HIV 상태 및 CD4+ 림프구 수 결과는 스크리닝 시 또는 사용 가능한 의료 기록에서 얻을 수 있습니다. 결과는 스크리닝 전 6개월을 넘지 않아야 합니다.
10. 연구 수행에 직접 관여한 시험 사이트 직원 및 그 가족, 조사자가 감독하는 사이트 직원, 이전에 연구에 등록한 적이 있는 피험자 또는 수행에 직접 관련된 화이자 직원인 피험자 연구의.
11. 혈우병 치료를 위한 임의의 비연구 약물(예: 다른 인자 대체제, 우회제 또는 비인자 치료제[예: 항조직 인자 경로 억제제])의 계획된 사용.

연구자는 연구를 위해 선별된 피험자에게 피험자 식별 번호를 순차적으로 할당합니다. 이 식별 번호는 연구 내내 유지됩니다. 화이자는 조사관에게 충분한 양의 모록토코그 알파(AF-CC)를 제공할 것입니다. Moroctocog alfa(AF-CC)가 피험자에게 분배되면 다른 피험자에게 다시 분배되어서는 안 됩니다. 제품은 의사가 제공한 절차에 따라 준비, 재구성 및 사용해야 합니다. Moroctocog alfa(AF-CC)는 방문 2 및 3에서 조사자 또는 대리인에 의해 관리될 것입니다. 연구 방문 사이의 투여를 위해 제품은 의사가 제공한 절차에 따라 투여됩니다. 피험자 또는 피험자의 보호자/부모는 해당되는 경우 연구 장소에서 떨어진 곳에서 모록토코그 알파(AF-CC)를 투여하는 방법에 대해 교육을 받습니다. Moroctocog alfa(AF-CC)는 이전에 치료를 받은 환자에게 예방 목적으로 30±5 IU/kg의 용량을 주 3회 투여해야 합니다. 주문형 치료의 경우, 투여량과 투여 빈도는 항상 개별 피험자의 임상적 효과에 맞춰야 합니다. 투약을 단순화하고 잠재적인 낭비를 최소화하기 위해 연구 전체에 걸쳐 ±5 IU/kg의 투약 편차가 허용됩니다.

시험자 또는 승인된 대리인(예: 연구 조정자)은 모든 비교 제제 및/또는 시판 제품을 포함한 모든 연구 제품이 권장 보관 조건 및 적용 가능한 규제 요건에 따라 접근이 통제된 보안 구역에 보관되도록 합니다. Moroctocog alfa(AF-CC)는 라벨에 명시된 보관 조건에 따라 원래 용기에 보관해야 합니다. Moroctocog alfa(AF-CC)의 재구성 용액은 주입 전에 실온에서 보관할 수 있습니다. 모록토코그 알파(AF-CC)의 재구성 용액은 방부제를 포함하지 않으며 재구성 후 3시간 이내에 주입해야 합니다. 시험기관은 의약품 공급품의 수령, 사용, 분실 또는 기타 처분을 문서화하는 적절한 기록을 유지해야 합니다. 피험자가 연구용 제품을 집으로 가져갈 때, 미사용 제품은 방문 4에서 피험자가 조사자에게 반환해야 합니다. 모록토코그 알파(AF-CC)의 모든 사용 및 미사용 바이알과 미사용 희석 주사기는 연구 제품 책임을 위해 사용됩니다. . 피험자 또는 피험자 간병인이 피험자로부터 멀리 떨어진 AF-CC(moroctocog alfa)를 투여한 경우 피험자 주입 로그에 기록해야 합니다. 모니터는 정기 모니터링 방문 중에 약물 책임을 검토합니다. 약물 책임은 1일 이후 방문 4까지 모든 연구 방문에서 수행될 것입니다. 모든 불일치를 조사하고 해결을 문서화해야 합니다.

허용되는 병용 약물의 사용은 연구 약물 라벨에 따라야 합니다. 수반되는 치료의 사용은 연구 전반에 걸쳐 기록될 것입니다.

연구 방문은 스크리닝 방문(방문 1 - 1일 전 28일 이내), 방문 2(1일), 방문 3(24-32일), 방문 4(52-60일) 및 연구 종료 방문(1일)을 포함할 것입니다. 80-88 또는 그 이전) 피험자는 자신의 요청에 따라 언제든지 연구에서 철회하거나 연구자의 재량에 따라 언제든지 철회할 수 있습니다. 혈우병 치료를 위해 비연구 약물(예: 다른 인자 대체제, 우회제 또는 비인자 치료[예: 항조직 인자 경로 억제제])을 사용하는 모든 피험자는 프로토콜 위반이 있는 것으로 간주되며 연구에서 철회됩니다. 이것에 대한 예외는 연구 부위로부터의 출혈에 대해 비연구 치료를 필요로 하는 피험자에 대한 것입니다. 이것은 연구에서 철회할 필요가 없는 프로토콜 위반이 아니라 프로토콜 편차로 간주됩니다. 선별 시 억제제 평가에 대한 중앙 실험실 결과가 현지 실험실 결과에 따라 적격성을 확인하지 않는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다.

연구 전반에 걸친 안전성 평가에는 프로토콜에 명시된 시점에서의 AE 수집, 실험실 안전성 시험, 활력 징후 및 신체 검사가 포함될 것이지만, 조사자의 재량에 따라 다른 시점에서 수행될 수 있습니다. 조사 제품(들)과의 의심되는 인과 관계에 관계없이 모든 관찰되거나 자발적인 AE는 프로토콜에 설명된 대로 보고됩니다. 효능 평가에는 예방 중 연간 출혈률, 각 출혈을 치료하는 데 사용되는 Moroctocog alfa(AF-CC) 주입 횟수, Moroctocog Alfa의 연간 총 인자 소비(AF-CC)를 포함하는 총 인자 VIII 소비 및 출혈이 포함됩니다. 모든 데이터는 사례 보고서 형식으로 수집됩니다.