지속성 또는 만성 면역성 혈소판감소증(ITP)이 있는 성인 및 청소년에서 릴자브루티닙을 평가하기 위한 연구 (LUNA 3)
2026년 2월 3일 업데이트: Principia Biopharma, a Sanofi Company
지속성 또는 만성 면역성 혈소판감소증(ITP)이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 경구용 릴자브루티닙(PRN1008)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 확장을 통한 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이것은 평균 혈소판 수가 35,000/μL인 지속성 또는 만성 ITP 환자를 대상으로 치료 시작 전 14일 동안 최소 5일 간격으로 2회 rilzabrutinib에 대한 무작위 이중 맹검 연구입니다. 환자는 릴자브루티닙 또는 위약 400mg을 1일 2회 투여받게 됩니다.
각 환자에 대해 연구는 스크리닝 기간 시작부터 연구 종료(EOS) 방문까지 최대 60주 동안 지속됩니다. 여기에는 12~24주 맹검 치료 기간과 28주 공개 기간을 통한 선별(최대 4주)이 포함됩니다. 투여 후 4주 추적이 뒤따랐다.
오픈 라벨 기간이 끝날 때 지정된 기준에 따라 응답하는 환자는 LTE(Long-Term Extension)에 들어갈 수 있으며 LTE에 들어가는 마지막 환자가 12개월을 완료할 때까지 치료를 계속 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
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232
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- 3단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Investigational Site Number : 57802
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Grålum, 노르웨이, 1714
- Investigational Site Number : 57801
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Busan
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Busan, Busan, 대한민국, 49241
- Investigational Site Number : 41004
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Gyeonggi-do
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Suwon, Gyeonggi-do, 대한민국, 16499
- Investigational Site Number : 41001
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 02841
- Investigational Site Number : 41003
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03080
- Investigational Site Number : 41005
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi, 대한민국, 03722
- Investigational Site Number : 41006
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Berlin, 독일, 10117
- Investigational Site Number : 27610
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Düsseldorf, 독일, 40497
- Investigational Site Number 27612
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Frankfurt am Main, 독일, 60596
- Investigational Site Number : 27613
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Recklinghausen, 독일, 45659
- Investigational Site Number : 27611
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Moscow, 러시아 제국, 119049
- Investigational Site Number : 64307
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Moscow, 러시아 제국, 125167
- Investigational Site Number : 64305
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Novosibirsk, 러시아 제국, 630090
- Investigational Site Number : 64304
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Pyatigorsk, 러시아 제국, 357502
- Investigational Site Number : 64301
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 191024
- Investigational Site Number : 64302
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Samara, 러시아 제국, 443099
- Investigational Site Number : 64306
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Tula, 러시아 제국, 300053
- Investigational Site Number : 64303
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Chihuahua City, 멕시코, 31200
- Investigational Site Number : 48402
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Delegacion Benito Juarez, 멕시코, 03720
- Investigational Site Number : 48405
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Durango, 멕시코, 34000
- Investigational Site Number : 48404
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Mexico City, 멕시코, 06760
- Investigational Site Number : 48406
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Zapopan, 멕시코, 45030
- Investigational Site Number : 48403
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Investigational Site Number : 48401
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California_Investigational Site Number 84024
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San Francisco, California, 미국, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
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Torrance, California, 미국, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
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Whittier, California, 미국, 90602
- The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
-
Centennial, Colorado, 미국, 80112
- IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
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Florida
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Weeki Wachee, Florida, 미국, 34607
- ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
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Belém, 브라질, 66053-000
- CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211030
- HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
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São Paulo, 브라질, 04039-004
- Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41253190
- Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
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Paraná
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Cascavel, Paraná, 브라질, 85806-300
- Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035 003
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 08270-070
- Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
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Barcelona, 스페인, 08035
- Investigational Site Number : 72412
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Barcelona, 스페인, 08035
- Investigational Site Number : 72414
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Barcelona, 스페인, 08041
- Investigational Site Number : 72409
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Burgos, 스페인
- Investigational Site Number : 72416
-
Madrid, 스페인, 28007
- Investigational Site Number : 72410
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Murcia, 스페인, 30008
- Investigational Site Number : 72411
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Seville, 스페인, 41013
- Investigational Site Number : 72413
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Málaga
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Málaga, Málaga, 스페인, 29010
- Investigational Site Number : 72408
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Valenciana, Comunidad
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Valencia, Valenciana, Comunidad, 스페인, 46010
- Investigational Site Number : 72407
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Singapore, 싱가포르, 119228
- Investigational Site Number : 70201
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Singapore, 싱가포르, 169608
- Investigational Site Number : 70202
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Singapore, 싱가포르, 308433
- Investigational Site Number : 70203
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Corrientes, 아르헨티나, W3410 FND
- Investigational Site Number : 3209
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San Juan, 아르헨티나, 5400
- Investigational Site Number : 3208
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Buenos Aires
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Capital Federal, Buenos Aires, 아르헨티나, C1280AEB
- Investigational Site Number : 3206
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La Plata, Buenos Aires, 아르헨티나, B1900
- Investigational Site Number : 3211
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5003DCE
- Investigational Site Number : 3205
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Harrow, 영국, HA1 3UJ
- Investigational Site Number : 82604
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London, 영국, SE5 9PJ
- Investigational Site Number : 82606
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London, 영국, W2 1NY
- Investigational Site Number : 82609
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Investigational Site Number : 82603
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Norfolk, 영국, NR31 6LA
- Investigational Site Number : 82605
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Investigational Site Number : 82608
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London, City of
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London, London, City of, 영국, W12 0HS
- Investigational Site Number : 82607
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Graz, 오스트리아, 8036
- Investigational Site Number : 4005
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Leoben, 오스트리아, 8700
- Investigational Site Number : 4004
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Linz, 오스트리아, A4020
- Investigational Site Number : 4001
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Steyr, 오스트리아, 4400
- Investigational Site Number : 4003
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Vienna, 오스트리아, 1140
- Investigational Site Number : 4002
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49102
- Investigational Site Number : 80408
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Kryvyi Rih, 우크라이나, 50025
- Investigational Site Number : 80409
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Kyiv, 우크라이나, 03143
- Investigational Site Number : 80410
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Investigational Site Number : 37605
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Kfar Saba, 이스라엘, 4428164
- Investigational Site Number : 37606
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Investigational Site Number : 37607
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Tel Litwinsky, 이스라엘, 52621
- Investigational Site Number : 37608
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Ẕerifin, 이스라엘, 70300
- Investigational Site Number : 37609
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Investigational Site Number : 38012
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Milan, 이탈리아, 20123
- Investigational Site Number : 38015
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Milan, 이탈리아, 20142
- Investigational Site Number : 38013
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Trieste, 이탈리아, 34125
- Investigational Site Number : 38010
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Investigational Site Number : 38011
-
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Tuscany
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Florence, Tuscany, 이탈리아, 50134
- Investigational Site Number : 38014
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Chiba, 일본, 60-0852
- Investigational Site Number : 39212
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Hiroshima, 일본, 730-8619
- Investigational Site Number : 39203
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Saitama-shi, 일본, 330-8777
- Investigational Site Number : 39206
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Ibaraki
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Tsuchiura-shi, Ibaraki, 일본
- Investigational Site Number : 39214
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, 일본, 920-8530
- Investigational Site Number : 39205
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Kanagawa
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Sagamihara-shi, Kanagawa, 일본, 252-0375
- Investigational Site Number : 39207
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Osaka
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Suita-shi, Osaka, 일본, 565-0871
- Investigational Site Number : 39202
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, 일본, 350-0495
- Investigational Site Number : 39201
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8655
- Investigational Site Number : 39208
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Meguro-ku, Tokyo, 일본, 152-8902
- Investigational Site Number : 39210
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Setagaya City, Tokyo, 일본, 157-0074
- Investigational Site Number : 39204
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Sumida-ku, Tokyo, 일본, 130-8575
- Investigational Site Number : 39209
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Hangzhou, 중국, 310018
- Investigational Site Number : 15611
-
Hefei, 중국
- Investigational Site Number : 15608
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Nanchang, 중국, 330006
- Investigational Site Number : 15610
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Tangshan, 중국, 63000
- Investigational Site Number : 15613
-
Wuxi, 중국, 214023
- Investigational Site Number : 15609
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Zhenjiang, 중국, 212001
- Investigational Site Number : 15614
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430022
- Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, 중국, 110022
- Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
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Shaanxi
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Xi'an, Shaanxi, 중국, 710068
- Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
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Shandong
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Jinan, Shandong, 중국, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
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Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, 중국, 650101
- Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
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Coquimbo Region
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La Serena, Coquimbo Region, 칠레, 1720430
- Investigational Site Number : 15201
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Reg Metropolitana de Santiago
-
Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, 칠레, 7500653
- Investigational Site Number : 15204
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Región de Valparaíso
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Viña del Mar, Región de Valparaíso, 칠레, 322000
- Investigational Site Number : 15202
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2P4
- Investigational Site Number : 12404
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 12406
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Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
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Bangkok, 태국, 10330
- Investigational Site Number : 76405
-
Bangkok, 태국, 10400
- Investigational Site Number : 76404
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Investigational Site Number : 76402
-
Khon Kaen, 태국, 40002
- Investigational Site Number : 76401
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Songkhla, 태국, 90110
- Investigational Site Number : 76403
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06620
- Investigational Site Number 79208
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number 79210
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number 79206
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Kayseri, 터키 (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number 79209
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Gdynia, 폴란드, 81-519
- Investigational Site Number : 61615
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Poznan, 폴란드, 61 696
- Investigational Site Number : 61614
-
Warsaw, 폴란드, 02-776
- Investigational Site Number : 61612
-
Wroclaw, 폴란드, 50-556
- Investigational Site Number : 61613
-
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Greater Poland Voivodeship
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Piła, Greater Poland Voivodeship, 폴란드, 64-920
- Investigational Site Number : 61617
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Pomeranian Voivodeship
-
Słupsk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 76-200
- Investigational Site Number : 61609
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Angers, 프랑스, 49933
- Investigational Site Number : 25014
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Créteil, 프랑스, 94000
- Investigational Site Number : 25011
-
Dijon, 프랑스, 21079
- Investigational Site Number : 25010
-
Nantes, 프랑스, 44093
- Investigational Site Number : 25009
-
Paris, 프랑스, 75012
- Investigational Site Number : 25008
-
Paris, 프랑스, 75019
- Investigational Site Number : 25012
-
Pessac, 프랑스, 33600
- Investigational Site Number : 25007
-
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Budapest, 헝가리, 1083
- Investigational Site Number : 34803
-
Debrecen, 헝가리, 4032
- Investigational Site Number : 34805
-
Győr, 헝가리, 9024
- Investigational Site Number : 34801
-
Nyíregyháza, 헝가리, 4405
- Investigational Site Number : 34804
-
Székesfehérvár, 헝가리, 8000
- Investigational Site Number : 34802
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, 호주, 2217
- Investigational Site Number : 3607
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Investigational Site Number : 3608
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Queensland
-
Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Investigational Site Number : 3611
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Investigational Site Number : 3609
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Victoria
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Frankston, Victoria, 호주, 3199
- Investigational Site Number : 3606
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Investigational Site Number : 3610
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 12세에서 12세까지
- 지속되지 않은 IVIg/anti-D 또는 CS에 대한 반응(혈소판 수 ≥50,000/μL 달성)이 있고 표준 치료 ITP 요법의 적절한 과정에 대한 불내성, 불충분한 반응 또는 금기 사항이 기록된 환자
연구 약물의 첫 투여 전 14일 이내에 35,000/µL의 최소 5일 간격으로 평균 2개의 혈소판 수
- 소아 환자는 조사자의 임상 평가에 따라 ITP에 대한 치료가 필요한 것으로 추가로 결정되어야 합니다.
- 적절한 혈액, 간 및 신장 기능(절대 호중구 수 ≥1.5 X 10^9/L, AST/ALT ≤1.5 x 정상 상한[ULN], 알부민 ≥3g/dL, 총 빌리루빈 ≤1.5 x ULN[ 환자는 길버트 증후군을 기록함], 사구체 여과율 >50[Cockcroft 및 Gault 방법])
- 연구 1일 전 1주 이내에 헤모글로빈 >9 g/dL
- 남성과 여성의 모든 피임법 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
- 환자는 환자의 보호자로부터 얻은 해당 정보에 입각한 동의와 함께 서면 동의 또는 동의를 제공할 수 있어야 하며 평가 일정에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 보조 ITP 환자
- 임산부 또는 수유부
- 비흑색종 피부암을 제외하고 연구 동안 화학요법 또는 외과적 치료를 요구하거나 요구할 가능성이 있는 병력(연구 1일로부터 5년 이내) 또는 현재 활성 악성종양
- 연구 1일 전 14일 이내에 혈소판 수를 증가시키려는 의도로 혈액, 혈액 제제, 혈장 분리반출술 또는 기타 구제 약물을 사용한 수혈
- 연구 1일 전 14일 이내에 CS 및/또는 TPO-RA 용량의 변경(현재 용량에서 10% 초과 변동)
- 약물 제거 반감기의 5배 이내 또는 연구 1일의 14일 중 더 긴 기간 내 CS 이외의 면역억제제
연구 1일 전 3개월 이내에 리툭시맙 또는 비장 절제술을 사용한 치료
- 리툭시맙으로 치료받은 환자는 등록 전에 정상적인 B 세포 수를 갖게 됩니다.
연구 약물의 첫 번째 투여를 받기 전 30일 이내에 또는 약물의 소실 반감기의 최소 5배(둘 중 더 긴 기간 적용) 내에 임의의 연구 약물을 투여받았음; 환자는 투약 시점에 연구용 장치를 사용해서는 안 됩니다.
- 이전에 연구 약물의 첫 번째 투여 전 30일 이내에 Bruton's Tyrosine Kinase(BTK) 억제제(rilzabrutinib 제외)로 치료를 받은 환자는 자격이 없습니다.
- 이전에 언제든지 rilzabrutinib을 투여받은 환자는 자격이 없습니다.
- 고형 장기 이식의 역사
- 골수 형성 이상 증후군
- 연구 1일 전 28일 이내의 생백신 또는 연구 동안 받을 계획
- 투약 기간의 시간 프레임에서 계획된 수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 릴자브루티닙
환자는 최대 24주 동안 1일 2회 rilzabrutinib 400mg을 경구 복용한 후 28주간의 공개 라벨 기간을 받습니다.
|
400mg 캐플릿
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
환자는 최대 24주 동안 매일 두 번 일치하는 위약 400mg을 구두로 투여받습니다.
|
400mg 캐플릿
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
DB 기간: 유럽연합 및 영국을 제외한 지역에서 가이드라인에 따른 지속적 혈소판 반응을 보인 참가자 비율
기간: 최대 24주
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유럽 연합과 영국을 제외한 지역에서의 지침에 따른 지속적 혈소판 반응은, 24주간의 맹검 치료 기간 중 마지막 12주 동안 적어도 8회의 누락되지 않은 주간 예정 혈소판 측정 중 3분의 2 이상에서 혈소판 수가 50,000/mcL 이상이면서, 24주간의 맹검 치료 기간 중 마지막 6주 동안 적어도 2회의 누락되지 않은 주간 예정 혈소판 측정이 50,000/mcL 이상인 경우로 정의되었으며, 이는 구조 요법이 없는 상태에서 적용됩니다.
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최대 24주
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DB 기간: 유럽연합 및 영국 지침에 따른 내구성 혈소판 반응 참가자 비율
기간: 최대 24주
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유럽 연합 및 영국 지침에 따른 지속적인 혈소판 반응은 24주간 맹검 치료 기간 중 마지막 12주 동안 최소 8주 동안 구제 요법 없이 혈소판 수치가 50,000/mcL 이상인 것으로 정의되었습니다.
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DB 기간: 구조적 치료 없이 혈소판 수가 기준치 대비 최소 2배 증가하여 50,000/㎕ 이상 또는 30,000/㎕ 이상에서 <50,000/㎕ 사이를 유지한 주 수
기간: 최대 24주
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혈소판 반응 주 수는 24주간의 맹검 치료 기간 동안 구조 요법 없이 혈소판 수치가 ≥50,000/㎕ 이상이거나 ≥30,000/㎕ 이상에서 <50,000/㎕ 미만이며 기준선보다 최소 두 배 이상 증가한 임상적으로 의미 있는 기준을 사용하여 평가되었습니다.
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최대 24주
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DB 기간: 구조적 치료 없이 혈소판 수치가 기준치의 최소 2배 이상이면서 ≥30,000/㎕를 유지한 주 수
기간: 최대 24주
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혈소판 반응이 있는 주 수는 임상적으로 의미 있는 혈소판 수치 기준(≥30,000/㎕ 및 기저치 대비 최소 2배 증가)을 사용하여 평가되었으며, 이 평가는 구조 요법 없이 24주간의 맹검 치료 기간 동안 수행되었습니다.
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최대 24주
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DB 기간: 첫 혈소판 수치 ≥50,000/mcL 도달 시간 또는 ≥30,000/mcL 및 <50,000/mcL 범위에서 기저선 대비 두 배 증가한 시점
기간: 최대 24주
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첫 혈소판 수가 ≥50,000/㎕ 또는 ≥30,000/㎕와 <50,000/㎕ 사이이며 기준선 대비 두 배가 되는 시간은 다음과 같이 계산되었습니다: (혈소판 반응이 처음 발생한 날짜 - 첫 연구 약물 투여 날짜) + 1.
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최대 24주
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DB 기간: 구조 요법이 필요한 참가자 비율
기간: 최대 24주
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구제 요법은 정맥 내 면역글로불린(Ig) 또는 고용량 코르티코스테로이드, 혈소판 수혈 또는 항-D Ig 수혈을 포함했습니다.
구제 요법이 필요한 참가자의 백분율이 제시됩니다.
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최대 24주
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DB 기간: 13주차 성인 참가자의 면역혈소판감소증 환자 평가 설문지(ITP-PAQ) 항목 10(신체적 피로)에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 13주차
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ITP-PAQ: 남성과 여성 응답자가 각각 38개 항목과 44개 항목을 완성했습니다. 여기에는 10개의 척도가 포함됩니다: 증상(6개 항목: 1-6), 피로/수면(4개 항목: 7-10), 신체 건강에 대한 성가심(3개 항목: 11-13), 활동(2개 항목: 14-15), 심리적 건강(5개 항목: 16-20), 두려움(5개 항목: 21-25), 전반적인 삶의 질(QoL)(5개 항목: 26-30), 사회 활동(4개 항목: 31-34), 여성의 생식 건강(6개 항목: 35-40), 작업(4개 항목: 41-44). 응답은 4점 척도(1: "전혀 동의하지 않음" ~ 4: "매우 동의함"), 5점 척도(1: "전혀 없음/전혀 아님" ~ 5: "항상/극도로") 또는 7점 척도(1: "전혀 아님" ~ 7: "극도로") 리커트 척도로 기록되었습니다. 각 항목 점수: 100x([가능한 최대 항목 점수 - 항목 점수]/범위). 모든 항목 점수는 0에서 100까지의 연속체로 변환되었으며 척도 점수를 도출하기 위해 동등하게 가중되었습니다. 총 점수: 0(최악) ~ 100(최상); 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 양수 값의 변화는 개선을 의미합니다. 신체적 피로도의 기준선 대비 변화가 제시됩니다. 기준선: DB 연구 약물 첫 투여 전 마지막 사용 가능한 값입니다.
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기준선 (1일차) 및 13주차
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DB 기간: 유럽연합 및 영국의 가이드라인에 따른 제25주 성인 참가자의 특발성 혈소판 감소성 자반증 출혈 척도(IBLS) 평가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 25주차
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유럽 연합 및 영국의 지침에 따르면, ITP IBLS는 이전 기간 동안의 병력(Hx)을 통해 9개의 해부학적 부위에서 평가된 11개(남성의 경우 10개) 부위별 등급으로 구성된 출혈 평가 시스템이었습니다.
또한, 이 중 피부와 구강의 2개 부위는 신체 검사(PE)를 통해서도 평가되었습니다.
이 11개 등급에는 피부(PE), 피부(Hx), 구강(PE), 구강(Hx), 코피, 위장관, 비뇨기, 부인과, 폐, 두개내 출혈 및 결막하 출혈이 포함되었으며; 점수는 0(없음)에서 2(현저한 출혈)까지의 범위였습니다.
각 참가자에 대해, 각 방문 시점의 IBLS 점수는 9개 부위(남성 및 폐경 후 여성의 경우 8개)에서 11개 항목(남성 및 폐경 후 여성의 경우 10개)의 평균을 취하여 계산되었습니다.
총 점수는 0(최상)에서 22(최악)까지 범위의 모든 11개 등급의 평균값으로 계산되었으며; 점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 나타냅니다.
음수 값의 변화는 개선을 나타냅니다. 기준선: DB 연구 약물 첫 투여 전 마지막으로 이용 가능한 값.
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기준선 (1일차) 및 25주차
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DB 기간: 유럽 연합 및 영국 지침에 따른 청소년 참가자의 특발성 혈소판 감소성 자반증 출혈 척도 평가에서 25주차 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 25주차
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유럽 연합과 영국의 지침에 따르면, ITP IBLS는 이전 기간 동안 병력(Hx)에 의해 9개의 해부학적 부위에서 평가된 11개(남성은 10개)의 부위별 등급으로 구성된 출혈 평가 시스템이었습니다.
또한, 이 중 피부와 구강의 2개 부위는 신체 검진(PE)으로도 평가되었습니다.
이 11개 등급에는 피부(PE), 피부(Hx), 구강(PE), 구강(Hx), 코피, 위장관, 요로, 부인과, 폐, 두개내 출혈, 결막하 출혈이 포함되었으며; 점수는 0(없음)에서 2(현저한 출혈)까지였습니다.
각 참가자에 대해, 각 방문 시점의 IBLS 점수는 9개 부위(남성은 8개)에서의 11개 항목(남성은 10개)의 평균을 취하여 계산되었습니다.
총 점수는 0(가장 좋음)에서 22(가장 나쁨)까지의 모든 11개 등급의 평균값으로 계산되었으며; 점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 나타냅니다.
음수 값의 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선: DB 연구 약물 첫 투여 전 마지막 사용 가능한 값.
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기준선 (1일차) 및 25주차
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DB-OL 기간: 성인 참가자에서 반응 안정성을 보인 참가자의 백분율
기간: 최대 52주
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반응 안정성은 안정적인 혈소판 반응을 달성한 참가자의 백분율로 정의되었으며, 이는 연구 중 릴자브루티닙 치료 시작 후 12주 이내에 혈소판 수가 >=50,000/㎕에 도달하는 초기 혈소판 반응(초기 혈소판 반응은 혈소판 수 >=50,000/㎕로 정의됨)을 처음 달성한 후 24주 동안 최소 4주 간격으로 예정된 2회 방문에서 혈소판 수 <50,000/㎕가 없고, 그 사이에 혈소판 수 >=50,000/㎕를 기록한 방문이 없는 경우로 정의됩니다.
이 종료점은 이중 맹검 기간 시작부터 개방 기간까지 평가되었습니다.
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최대 52주
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DB-OL 기간: 청소년 참가자의 반응 안정성 비율
기간: 최대 52주
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최대 52주
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DB 기간: 치료 중 발생한 이상반응(TEAE), 치료 중 발생한 중대한 이상반응(TESAE) 및 출혈성 치료 중 발생한 이상반응 ≥등급 2를 경험한 참가자 수
기간: 연구 약물 첫 투여 (1일차)부터 최대 이중 맹검 노출 기간까지, 성인 최대 182일 및 청소년 최대 175일
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부작용(AE)은 연구 약물을 투여받은 참가자나 임상 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미하며, 이는 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
중대한 부작용(SAE)은 모든 용량에서 다음과 같은 결과를 초래한 모든 AE입니다: 사망, 생명을 위협하는 상황, 입원 치료 또는 기존 입원 기간의 연장 필요, 지속적이거나 중대한 장애/무능력, 선천적 이상/출생 결함 또는 중요한 의학적 사건.
치료 중 부작용(TEAE)은 치료 기간 동안 발생하거나 악화되거나 중대해진 AE로 정의됩니다.
출혈성 TEAE 등급 ≥2(통계 분석 계획에 명시된 기준)도 함께 제시됩니다.
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연구 약물 첫 투여 (1일차)부터 최대 이중 맹검 노출 기간까지, 성인 최대 182일 및 청소년 최대 175일
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DB 기간: Rilzabrutinib의 혈장 농도
기간: 성인: 1, 13, 25주차 투여 전 및 1, 25주차 투여 2시간 후; 청소년: 1, 13, 25주차 투여 전 및 1, 25주차 투여 0.5, 2, 4, 6시간 후
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릴자브루티닙의 혈장 농도 분석을 위해 지정된 시간대에 혈액 샘플을 수집했습니다.
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성인: 1, 13, 25주차 투여 전 및 1, 25주차 투여 2시간 후; 청소년: 1, 13, 25주차 투여 전 및 1, 25주차 투여 0.5, 2, 4, 6시간 후
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DB 기간: 성인 참가자의 면역 혈소판 감소증 환자 평가 설문지의 증상, 불편함 및 활동 영역에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (Day 1) 및 25주차
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ITP-PAQ: 남성과 여성 응답자가 각각 38개 항목과 44개 항목을 완료했습니다. 여기에는 10개의 척도가 포함됩니다: 증상(6개 항목: 1-6), 피로/수면(4개 항목: 7-10), 신체 건강에 대한 성가심(3개 항목: 11-13), 활동(2개 항목: 14-15), 심리적 건강(5개 항목: 16-20), 두려움(5개 항목: 21-25), 전체 삶의 질(5개 항목: 26-30), 사회 활동(4개 항목: 31-34), 여성의 생식 건강(6개 항목: 35-40), 업무(4개 항목: 41-44). 응답은 4점 척도(1: "전혀 동의하지 않음"에서 4: "매우 동의함"), 5점 척도(1: "전혀/전혀 아님"에서 5: "항상/극도로") 또는 7점 척도(1: "전혀 아님"에서 7: "극도로") 리커트 척도로 기록되었습니다. 각 항목 점수: 100×([가능한 최대 항목 점수 - 항목 점수]/범위). 모든 항목 점수: 0에서 100의 연속체로 변환되었으며, 척도 점수를 도출하기 위해 동일하게 가중치가 부여되었습니다. 총 점수: 0(최악)에서 100(최상); 높은 점수: 더 나은 삶의 질. 양수 값의 변화: 개선. 증상, 성가심 및 활동 영역에서의 기준선 대비 변화가 제시됩니다. 기준선: DB 연구 약물 첫 투여 전 마지막으로 사용 가능한 값.
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기준선 (Day 1) 및 25주차
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DB 기간: 청소년 참가자에서 Kids' Immune Thrombocytopenia Tools(ITP-KIT) 점수로 측정한 질병 특이적 삶의 질의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 25주차
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ITP-KIT는 7세 이상의 아동이 직접 작성하도록 설계된 질병 특이적 도구 및 아동 자기 보고 양식이었습니다.
총 27개 항목으로 구성되었으며, 이 중 26개 항목은 리커트 척도로 구조화되었습니다. 5개의 응답 옵션은 다음과 같습니다: 1: "전혀 아님", 2: "거의 없음", 3: "때때로", 4: "자주", 5: "항상".
항목 18부터 26까지는 추가적인 "해당 없음" 옵션을 사용할 수 있었으며, 이는 1: "전혀 아님"과 동일하게 점수화되었습니다.
항목 27은 요약 점수 계산에 포함되지 않는 "예" 또는 "아니오"로 답변하는 서술형 질문이었습니다.
이 도구는 요약 KIT 점수를 산출하였으며, 이는 다음과 같이 계산된 항목들의 합계였습니다: 100 x (1 - [{모든 유효 응답의 합계 - 유효 응답 수} / {유효 응답 수 * 4}]).
점수는 0에서 100까지로 변환되었으며, 높은 점수는 더 나은 질병 특이적 삶의 질을 나타냅니다.
기준선에서의 양의 값 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선은 DB 연구 약물의 첫 투여 전 마지막으로 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선 (1일차) 및 25주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Lin J, Radhakrishnan J. What Are Baskets, Umbrellas, and Platforms Doing in Nephrology Clinical Trials? J Am Soc Nephrol. 2025 Feb 3;36(8):1652-1654. doi: 10.1681/ASN.0000000648. No abstract available.
- Kuter DJ, Ghanima W, Cooper N, Liebman HA, Zhang L, Hu Y, Miyakawa Y, Homenda W, Galindo LEM, Basquiera AL, Tan CW, Saydam G, Hutter-Kronke ML, Chai-Adisaksopha C, Gomez-Almaguer D, Tran H, Shin HJ, Dantas da Cunha Junior A, Lazar Z, Izquierdo CP, Kirgner I, Lucchini E, Kuzmina G, Fillitz M, Audia S, Taparia M, Cordoba M, Diab R, Yao M, Gouia I, Lee M, Daak A. Safety and efficacy of rilzabrutinib vs placebo in adults with immune thrombocytopenia: the phase 3 LUNA3 study. Blood. 2025 Jun 12;145(24):2914-2926. doi: 10.1182/blood.2024027336.
- Kuter DJ, Bussel JB, Ghanima W, Cooper N, Gernsheimer T, Lambert MP, Liebman HA, Tarantino MD, Lee M, Guo H, Daak A. Rilzabrutinib versus placebo in adults and adolescents with persistent or chronic immune thrombocytopenia: LUNA 3 phase III study. Ther Adv Hematol. 2023 Oct 18;14:20406207231205431. doi: 10.1177/20406207231205431. eCollection 2023.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 14일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 15일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17093
- PRN1008-018 (기타 식별자: Sanofi Identifier)
- 2023-509401-71 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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