Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící Rilzabrutinib u dospělých a dospívajících s přetrvávající nebo chronickou imunitní trombocytopenií (ITP) (LUNA 3)

3. února 2026 aktualizováno: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie s otevřeným rozšířením k hodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního rilzabrutinibu (PRN1008) u dospělých a dospívajících s přetrvávající nebo chronickou imunitní trombocytopenií (ITIT)

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii rilzabrutinibu u pacientů s perzistující nebo chronickou ITP, s průměrným počtem krevních destiček 35 000/μl) ve dvou počtech s odstupem nejméně 5 dnů během 14 dnů před zahájením léčby. Pacienti budou dostávat rilzabrutinib nebo placebo 400 mg dvakrát denně.

U každého pacienta bude studie trvat až 60 týdnů od začátku období screeningu do návštěvy konce studie (EOS). To zahrnuje screening (až 4 týdny) během 12 až 24týdenního zaslepeného léčebného období, po kterém následuje 28týdenní otevřené období. Následuje 4týdenní sledování po dávce.

Pacienti, kteří na konci otevřeného období zareagují podle specifikovaných kritérií, budou moci vstoupit do dlouhodobého prodloužení (LTE), kde budou pokračovat v léčbě, dokud poslední pacient, který vstoupí do LTE, neukončí 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

232

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5003DCE
        • Investigational Site Number : 3205
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Austrálie, 3199
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brazílie
      • Belém, Brazílie, 66053-000
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211030
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brazílie, 04039-004
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41253190
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brazílie, 85806-300
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Chile
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500653
        • Investigational Site Number : 15204
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 322000
        • Investigational Site Number : 15202
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Investigational Site Number : 25014
      • Créteil, Francie, 94000
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon, Francie, 21079
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes, Francie, 44093
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Francie, 75012
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Francie, 75019
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Francie, 33600
        • Investigational Site Number : 25007
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milan, Itálie, 20123
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milan, Itálie, 20142
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Itálie, 34125
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Investigational Site Number : 38011
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itálie, 50134
        • Investigational Site Number : 38014
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Izrael, 4428164
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Investigational Site Number : 37608
      • Ẕerifin, Izrael, 70300
        • Investigational Site Number : 37609
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 60-0852
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8619
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japonsko, 330-8777
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japonsko
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 920-8530
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japonsko, 252-0375
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japonsko, 152-8902
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya City, Tokyo, Japonsko, 157-0074
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japonsko, 130-8575
        • Investigational Site Number : 39209
  • Jižní Korea
    • Busan
      • Busan, Busan, Jižní Korea, 49241
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 16499
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 02841
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03080
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Jižní Korea, 03722
        • Investigational Site Number : 41006
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Investigational Site Number : 34805
      • Győr, Maďarsko, 9024
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Maďarsko, 4405
        • Investigational Site Number : 34804
      • Székesfehérvár, Maďarsko, 8000
        • Investigational Site Number : 34802
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31200
        • Investigational Site Number : 48402
      • Delegacion Benito Juarez, Mexiko, 03720
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Investigational Site Number : 48404
      • Mexico City, Mexiko, 06760
        • Investigational Site Number : 48406
      • Zapopan, Mexiko, 45030
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Investigational Site Number : 48401
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Investigational Site Number : 57802
      • Grålum, Norsko, 1714
        • Investigational Site Number : 57801
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Německo, 40497
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Německo, 45659
        • Investigational Site Number : 27611
  • Polsko
      • Gdynia, Polsko, 81-519
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polsko, 61 696
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polsko, 50-556
        • Investigational Site Number : 61613
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 64-920
        • Investigational Site Number : 61617
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 76-200
        • Investigational Site Number : 61609
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Rakousko, 8700
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Rakousko, A4020
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Rakousko, 4400
        • Investigational Site Number : 4003
      • Vienna, Rakousko, 1140
        • Investigational Site Number : 4002
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 119049
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Rusko, 125167
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Rusko, 630090
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Rusko, 357502
        • Investigational Site Number : 64301
      • Saint Petersburg, Rusko, 191024
        • Investigational Site Number : 64302
      • Samara, Rusko, 443099
        • Investigational Site Number : 64306
      • Tula, Rusko, 300053
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119228
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spojené království
      • Harrow, Spojené království, HA1 3UJ
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Spojené království, SE5 9PJ
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Spojené království, W2 1NY
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Spojené království, NR31 6LA
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 82607
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Spojené státy, 90602
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Spojené státy, 34607
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkhla, Thajsko, 90110
        • Investigational Site Number : 76403
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Investigational Site Number 79209
  • Ukrajina
      • Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49102
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih, Ukrajina, 50025
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukrajina, 03143
        • Investigational Site Number : 80410
  • Čína
      • Hangzhou, Čína, 310018
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Čína
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Čína, 330006
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Čína, 63000
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Čína, 214023
        • Investigational Site Number : 15609
      • Zhenjiang, Čína, 212001
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430022
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína, 110022
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Čína, 710068
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650101
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Španělsko
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Španělsko, 30008
        • Investigational Site Number : 72411
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Španělsko, 29010
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia, Valenciana, Comunidad, Španělsko, 46010
        • Investigational Site Number : 72407

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti budou muži a ženy s primární ITP s trváním > 6 měsíců u pediatrických účastníků ve věku od 12 do
  2. Pacienti, kteří měli odpověď (dosažení počtu krevních destiček ≥ 50 000/µl) na IVIg/anti-D nebo CS, která se neudržela a kteří mají zdokumentovanou intoleranci, nedostatečnou odpověď nebo jakoukoli kontraindikaci na jakékoli vhodné kurzy standardní péče ITP terapie

  3. Průměrný počet 2 krevních destiček s odstupem alespoň 5 dnů od 35 000/µl během 14 dnů před první dávkou studovaného léku

    - Pediatričtí pacienti musí být dále rozhodnuti, že potřebují léčbu ITP podle klinického hodnocení zkoušejícím.

  4. Přiměřená hematologická, jaterní a renální funkce (absolutní počet neutrofilů ≥1,5 x 10^9/l, AST/ALT ≤1,5 ​​x horní hranice normy [ULN], albumin ≥3 g/dl, celkový bilirubin ≤1,5 ​​x ULN [pokud pacient má dokumentovaný Gilbertův syndrom], glomerulární filtrace >50 [Cockcroftova a Gaultova metoda])
  5. Hemoglobin >9 g/dl během 1 týdne před 1. dnem studie
  6. Veškeré používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií
  7. Pacienti musí být schopni poskytnout písemný informovaný souhlas nebo informovaný souhlas s odpovídajícím informovaným souhlasem získaným od opatrovníka pacienta a souhlasit s harmonogramem hodnocení

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti se sekundární ITP
  2. Těhotné nebo kojící ženy
  3. Anamnéza (do 5 let od 1. dne studie) nebo současná aktivní malignita vyžadující nebo pravděpodobně vyžadující chemoterapeutickou nebo chirurgickou léčbu během studie, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže
  4. Transfuze krve, krevních produktů, plazmaferéza nebo použití jakýchkoli jiných záchranných léků se záměrem zvýšit počet krevních destiček během 14 dnů před 1. dnem studie
  5. Změna v dávce CS a/nebo TPO-RA během 14 dnů před 1. dnem studie (více než 10% odchylka od současných dávek)
  6. Imunosupresivní léky jiné než CS během 5násobku poločasu eliminace léku nebo 14 dnů od prvního dne studie, podle toho, co je delší

  7. Léčba rituximabem nebo splenektomie během 3 měsíců před 1. dnem studie

    - Pacienti léčení rituximabem budou mít před zařazením normální počet B-buněk

  8. obdržel jakýkoli hodnocený lék během 30 dnů před podáním první dávky studovaného léku nebo alespoň 5násobek poločasu eliminace léku (podle toho, co je delší); pacient by v době dávkování neměl používat zkoušené zařízení

    • Pacienti, kteří dříve dostávali léčbu inhibitory Brutonovy tyrosinkinázy (BTK) (kromě rilzabrutinibu) během 30 dnů před první dávkou studovaného léku, nejsou způsobilí
    • Pacienti, kteří dříve dostávali rilzabrutinib, nejsou způsobilí
  9. Historie transplantace solidních orgánů
  10. Myelodysplastický syndrom
  11. Živá vakcína během 28 dnů před 1. dnem studie nebo plánujte jednu dostat během studie
  12. Plánovaná operace v časovém rámci dávkovacího období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rilzabrutinib
Pacienti dostávají rilzabrutinib 400 mg perorálně dvakrát denně po dobu až 24 týdnů, po kterých následuje 28 týdnů otevřeného období
Lék: Rilzabrutinib
400 mg kapsle
Ostatní jména:
  • PRN1008
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti dostávají odpovídající placebo 400 mg perorálně dvakrát denně po dobu až 24 týdnů
Lék: Placebo
400 mg kapsle
Ostatní jména:
  • PRN1008 Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB období: Procento účastníků s trvalou odpovědí krevních destiček podle pokynů v regionech kromě Evropské unie a Spojeného království
Časové okno: Až 24 týdnů
Trvalá odpověď destiček podle pokynů v regionech kromě Evropské unie a Spojeného království byla definována jako počet destiček na nebo nad 50 000/mcL po dobu ≥ dvou třetin alespoň 8 nechybějících týdenně plánovaných měření destiček během posledních 12 týdnů 24týdenního zaslepeného léčebného období za nepřítomnosti záchranné terapie, za předpokladu, že alespoň 2 nechybějící týdenně plánovaná měření destiček byla na nebo nad 50 000/mcL během posledních 6 týdnů 24týdenního zaslepeného léčebného období.
Až 24 týdnů
DB období: Procento účastníků s trvalou odpovědí trombocytů podle pokynů v Evropské unii a Spojeném království
Časové okno: Až 24 týdnů
Trvalá odpověď na krevní destičky podle pokynů v Evropské unii a Spojeném království byla definována jako počet krevních destiček na nebo nad 50 000/mcL po dobu nejméně 8 z posledních 12 týdnů 24týdenního zaslepeného léčebného období bez záchranné terapie.
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB období: Počet týdnů s počtem krevních destiček ≥50 000/µl nebo mezi ≥30 000/µl a <50 000/µl a alespoň zdvojnásobených od výchozí hodnoty při absenci záchranné léčby
Časové okno: Až 24 týdnů
Počet týdnů s odezvou trombocytů byl hodnocen pomocí klinicky významného prahu počtu trombocytů >=50 000/mcL nebo mezi >=30 000/mcL a <50 000/mcL a alespoň zdvojnásobení oproti výchozí hodnotě během 24týdenního zaslepeného léčebného období bez záchranné terapie.
Až 24 týdnů
DB období: Počet týdnů s počtem trombocytů ≥30 000/μl a alespoň zdvojnásobeným oproti výchozí hodnotě bez záchranné léčby
Časové okno: Až 24 týdnů
Počet týdnů s odezvou trombocytů byl hodnocen pomocí klinicky významného prahu počtu trombocytů ≥30 000/µl a alespoň zdvojnásobení oproti výchozí hodnotě během 24týdenního zaslepeného léčebného období bez záchranné terapie.
Až 24 týdnů
DB Perioda: Čas k dosažení prvního počtu trombocytů ≥50 000/mcL nebo mezi ≥30 000/mcL a <50 000/mcL a zdvojnásobení oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až 24 týdnů
Čas do prvního počtu trombocytů ≥50 000/mcL nebo mezi ≥30 000/mcL a <50 000/mcL a zdvojnásobení oproti výchozí hodnotě byl vypočítán jako: (datum prvního výskytu odpovědi trombocytů - datum prvního podání studijního léčiva) + 1.
Až 24 týdnů
DB období: Procento účastníků, kteří vyžadovali záchrannou terapii
Časové okno: Až 24 týdnů
Záchranná terapie zahrnovala intravenózní imunoglobulin (Ig) nebo vysoké dávky kortikosteroidů, transfuzi trombocytů nebo infuzi anti-D imunoglobulinu. Prezentuje se procento účastníků, kteří vyžadovali záchrannou terapii.
Až 24 týdnů
Období DB: Změna oproti výchozí hodnotě u položky 10 (Fyzická únava) dotazníku pro pacienty s imunitní trombocytopenií (ITP-PAQ) u dospělých účastníků ve 13. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den) a 13. týden
ITP-PAQ: 38 položek a 44 položek vyplněno mužskými a ženskými respondenty. Zahrnuto 10 škál: příznaky (6 položek: 1-6), únava/spánek (4 položky: 7-10), obtěžování-fyzické zdraví (3 položky: 11-13), aktivita (2 položky: 14-15), psychické zdraví (5 položek: 16-20), strach (5 položek: 21-25), celková kvalita života (QoL) (5 položek: 26-30), společenská aktivita (4 položky: 31-34), reprodukční zdraví žen (6 položek: 35-40), práce (4 položky: 41-44). Odpovědi zaznamenány na 4bodové (1: "naprosto nesouhlasím" až 4: "naprosto souhlasím"), 5bodové (1: "nikdy/ vůbec ne" až 5: "neustále/ extrémně") nebo 7bodové (1: "vůbec ne" až 7: "extrémně") Likertových škálách. Skóre každé položky: 100x([maximální možné skóre položky - skóre položky]/rozsah). Všechna skóre položek: transformována na kontinuum 0 až 100 a byla stejně vážena pro odvození skóre škál. Celkové skóre: 0 (nejhorší) až 100 (nejlepší); vyšší skóre: lepší QoL. Změna kladné hodnoty: zlepšení. Změna od výchozí hodnoty ve fyzické únavě je prezentována. Výchozí hodnota: poslední dostupná hodnota před první dávkou léku DB studie.
Výchozí hodnoty (1. den) a 13. týden
DB Období: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení stupnice krvácení při idiopatické trombocytopenické purpuře (IBLS) u dospělých účastníků v 25. týdnu podle pokynů v Evropské unii a Spojeném království
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a týden 25
Podle pokynů Evropské unie a Spojeného království byl ITP IBLS systém hodnocení krvácení, který se skládal z 11 (10 pro muže) specifických stupňů hodnocených na 9 anatomických místech na základě anamnézy (Hx) za předchozí období. Dvě z těchto míst, kůže a ústní dutina, byly také hodnoceny fyzikálním vyšetřením (PE). Těchto 11 stupňů zahrnovalo: kůži (PE), kůži (Hx), ústní dutinu (PE), ústní dutinu (Hx), epistaxi, gastrointestinální krvácení, močové krvácení, gynekologické krvácení, plicní krvácení, intrakraniální krvácení a subkonjunktivální krvácení; skóre se pohybovalo od 0 (žádné) do 2 (výrazné krvácení). Pro každého účastníka bylo skóre IBLS při každé návštěvě vypočítáno jako průměr 11 položek (10 pro muže a postmenopauzální ženy) na 9 místech (8 pro muže a postmenopauzální ženy). Celkové skóre bylo vypočteno jako průměr všech 11 stupňů v rozmezí od 0 (nejlepší) do 22 (nejhorší); vyšší skóre znamenalo horší výsledky. Změna záporné hodnoty znamená zlepšení. Výchozí hodnota: poslední dostupná hodnota před první dávkou studijního léku DB.
Výchozí hodnota (den 1) a týden 25
Období DB: Změna od výchozí hodnoty ve stupnici hodnocení krvácení u idiopatické trombocytopenické purpury u adolescentních účastníků v týdnu 25 podle pokynů v Evropské unii a Spojeném království
Časové okno: Baseline (den 1) a týden 25
Podle pokynů Evropské unie a Spojeného království byl ITP IBLS systém hodnocení krvácení, který se skládal z 11 (10 pro muže) specifických stupňů hodnocených na 9 anatomických místech na základě anamnézy za předchozí období. Kromě toho byla 2 z těchto míst, kůže a ústní dutina, také hodnocena fyzikálním vyšetřením. Těchto 11 stupňů zahrnovalo: kůže (fyzikální vyšetření), kůže (anamnéza), ústní dutina (fyzikální vyšetření), ústní dutina (anamnéza), epistaxi, gastrointestinální, močové, gynekologické, plicní, intrakraniální krvácení a subkonjunktivální krvácení; skóre se pohybovala od 0 (žádné) do 2 (výrazné krvácení). Pro každého účastníka bylo skóre IBLS při každé návštěvě vypočítáno jako průměr přes 11 položek (10 pro muže) na 9 místech (8 pro muže). Celkové skóre bylo vypočítáno jako průměrná hodnota všech 11 stupňů v rozsahu od 0 (nejlepší) do 22 (nejhorší); vyšší skóre znamenalo horší výsledky. Záporná změna hodnoty znamená zlepšení. Výchozí hodnota: poslední dostupná hodnota před první dávkou studijního léčiva DB.
Baseline (den 1) a týden 25
DB-OL období: Procento účastníků se stabilitou odpovědi u dospělých účastníků
Časové okno: Až 52 týdnů
Stabilita odpovědi byla definována jako procento účastníků, kteří byli schopni dosáhnout stabilní odpovědi trombocytů, definované jako absence 2 plánovaných návštěv, které jsou od sebe vzdáleny alespoň 4 týdny, s počtem trombocytů <50 000/mcL, bez mezilehlé návštěvy s počtem trombocytů ≥50 000/mcL, v období 24 týdnů po dosažení počáteční odpovědi trombocytů (počáteční odpověď trombocytů je definována jako počet trombocytů ≥50 000/mcL do 12 týdnů od zahájení léčby rilzabrutinibem během studie). Tento koncový bod byl hodnocen od začátku DB období přes OL období.
Až 52 týdnů
DB-OL období: Procento adolescentních účastníků se stabilní odpovědí
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
DB období: Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími během léčby (TEAEs), závažnými nežádoucími příhodami vznikajícími během léčby (TESAEs) a nežádoucími příhodami vznikajícími během léčby spojenými s krvácením >=stupeň 2
Časové okno: Od první dávky studijního léčiva (den 1) až po maximální expozici v rámci dvojitě zaslepené studie, až do 182 dnů (dospělí) a až do 175 dnů (dospívající)
Nepříznivý účinek (AE) byl jakýkoli nežádoucí zdravotní stav u účastníka nebo účastníka klinického vyšetření, kterému bylo podáno studijní léčivo a který nemusel mít nutně příčinnou souvislost se studijním léčivem. Závažný nepříznivý účinek (SAE) byl jakýkoli AE, který v jakékoli dávce: vedl k úmrtí, byl život ohrožující, vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedl k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byl vrozenou vadou/vadou od narození nebo byl důležitou zdravotní událostí. TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými během období TE. Jsou také uvedeny krvácivé TEAE stupně >=2 (kriteria uvedená v plánu statistické analýzy).
Od první dávky studijního léčiva (den 1) až po maximální expozici v rámci dvojitě zaslepené studie, až do 182 dnů (dospělí) a až do 175 dnů (dospívající)
DB období: Koncentrace Rilzabrutinibu v plazmě
Časové okno: Před dávkou v týdnech 1, 13 a 25 a 2 hodiny po dávce v týdnu 1 a 25 (dospělí); Před dávkou v týdnech 1, 13 a 25, 0,5, 2, 4 a 6 hodin po dávce v týdnech 1 a 25 (dospívající)
Krevní vzorky byly odebrány ve stanovených časových bodech pro analýzu plazmatické koncentrace rilzabrutinibu.
Před dávkou v týdnech 1, 13 a 25 a 2 hodiny po dávce v týdnu 1 a 25 (dospělí); Před dávkou v týdnech 1, 13 a 25, 0,5, 2, 4 a 6 hodin po dávce v týdnech 1 a 25 (dospívající)
DB Perioda: Změna od výchozí hodnoty v doménách Příznaky, Obtěžování a Aktivity Dotazníku pro hodnocení pacientů s imunitní trombocytopenií u dospělých účastníků
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den) a 25. týden
ITP-PAQ: 38 položek a 44 položek vyplnili muži a ženy. Zahrnoval 10 škál: příznaky (6 položek: 1-6), únava/spánek (4 položky: 7-10), obtěžování-fyzické zdraví (3 položky: 11-13), aktivita (2 položky: 14-15), psychické zdraví (5 položek: 16-20), strach (5 položek: 21-25), celková kvalita života (5 položek: 26-30), společenská aktivita (4 položky: 31-34), reprodukční zdraví žen (6 položek: 35-40), práce (4 položky: 41-44). Odpovědi byly zaznamenány na 4bodové (1: "rozhodně nesouhlasím" až 4: "rozhodně souhlasím"), 5bodové (1: "nikdy/vůbec ne" až 5: "neustále/velmi") nebo 7bodové (1: "vůbec ne" až 7: "velmi") Likertových škálách. Skóre každé položky: 100×([maximální možné skóre položky - skóre položky]/rozsah). Všechna skóre položek: transformována na kontinuum 0 až 100 a byla stejně vážena pro odvození skóre škál. Celkové skóre: 0 (nejhorší) až 100 (nejlepší); vyšší skóre: lepší kvalita života. Změna kladné hodnoty: zlepšení. Změna od výchozího stavu v doménách příznaků, obtěžování a aktivity je prezentována. Výchozí stav: poslední dostupná hodnota před první dávkou léku ve slepé studii.
Výchozí hodnoty (1. den) a 25. týden
DB období: Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života specifické pro onemocnění měřená pomocí skóre Kids' Immune Thrombocytopenia Tools (ITP-KIT) u adolescentních účastníků
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1) a týden 25
ITP-KIT byl nástroj specifický pro onemocnění a formulář pro sebehodnocení dítěte, který byl navržen tak, aby jej vyplňovaly děti ve věku ≥7 let. Skládal se celkem z 27 položek, z nichž 26 položek bylo strukturováno jako Likertovy škály s 5 možnostmi odpovědí: 1: "nikdy", 2: "zřídka", 3: "někdy", 4: "často" a 5: "vždy". Pro položky 18 až 26 byla k dispozici dodatečná možnost "nelze použít", která byla hodnocena jako 1: stejně jako "nikdy". Položka 27 byla popisná otázka s odpovědí "ano" nebo "ne", která nebyla zahrnuta do výpočtu souhrnného skóre. Nástroj poskytoval souhrnné skóre KIT, které bylo součtem položek vypočítaným jako: 100 × (1 - [{součet všech platných odpovědí - počet platných odpovědí} / {počet platných odpovědí × 4}]). Skóre byla převedena na stupnici 0 až 100, přičemž vyšší skóre indikovalo lepší kvalitu života specifickou pro onemocnění. Změna od výchozí hodnoty s kladnou hodnotou indikovala zlepšení. Výchozí hodnota byla definována jako poslední dostupná hodnota před první dávkou studijního léku DB.
Výchozí hodnota (den 1) a týden 25

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

24. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Jiný identifikátor: Sanofi Identifier)
  • 2023-509401-71 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit