- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04562766
Estudio para evaluar rilzabrutinib en adultos y adolescentes con trombocitopenia inmune persistente o crónica (ITP) (LUNA 3)
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos con una extensión abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de rilzabrutinib oral (PRN1008) en adultos y adolescentes con trombocitopenia inmune persistente o crónica (ITP)
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego de rilzabrutinib en pacientes con PTI persistente o crónica, con un recuento promedio de plaquetas de 35 000/μL) en dos recuentos con al menos 5 días de diferencia en los 14 días anteriores al inicio del tratamiento. Los pacientes recibirán rilzabrutinib o placebo 400 mg dos veces al día.
Para cada paciente, el estudio durará hasta 60 semanas desde el inicio del período de selección hasta la visita de fin del estudio (EOS). Esto incluye la detección (hasta 4 semanas) a través de un período de tratamiento ciego de 12 a 24 semanas seguido de un período de etiqueta abierta de 28 semanas. Seguido de un seguimiento de 4 semanas después de la dosis.
Los pacientes que respondan según los criterios especificados al final del Período de Etiqueta Abierta podrán ingresar a la Extensión a Largo Plazo (LTE) donde continuarán recibiendo tratamiento hasta que el último paciente que ingrese al LTE haya completado 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 10117
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 27610
-
Düsseldorf, Alemania, 40497
- Reclutamiento
- Investigational Site Number 27612
-
Frankfurt am Main, Alemania, 60596
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 27613
-
Recklinghausen, Alemania, 45659
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 27611
-
-
-
-
-
Corrientes, Argentina, W3410 FND
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3209
-
San Juan, Argentina, 5400
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3208
-
-
Buenos Aires
-
Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3206
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3211
-
-
Córdoba
-
Cordoba, Córdoba, Argentina, X5003DCE
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3205
-
-
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3607
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3608
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3611
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3609
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Australia, 3199
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3606
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3610
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 4005
-
Leoben, Austria, 8700
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 4004
-
Linz, Austria, A4020
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 4001
-
Steyr, Austria, 4400
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 4003
-
Wien, Austria, 1140
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 4002
-
-
-
-
-
Belem Do Para, Brasil, 66053-000
- Reclutamiento
- CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
- Reclutamiento
- HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
-
São Paulo, Brasil, 04039-004
- Reclutamiento
- Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasil, 41253190
- Reclutamiento
- Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
-
-
Paraná
-
Cascavel, Paraná, Brasil, 85806-300
- Reclutamiento
- Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035 003
- Reclutamiento
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
-
-
São Paulo
-
Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
- Reclutamiento
- Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 12404
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 12406
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Reclutamiento
- CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
-
Contacto:
- Bianka Courcelle
- Número de teléfono: 3757 514-345-4931
- Correo electrónico: bianka.courcelle.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
Contacto:
- Guillaume Leblanc
- Correo electrónico: guillaume.leblanc.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
Investigador principal:
- Yves Pastore
-
-
-
-
Coquimbo
-
La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15201
-
-
Reg Metropolitana De Santiago
-
Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 7500653
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15204
-
-
Valparaíso
-
Vina del Mar, Valparaíso, Chile, 322000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15202
-
-
-
-
Busan-gwangyeoksi
-
Busan, Busan-gwangyeoksi, Corea, república de, 602-739
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 41004
-
-
Gyeonggi-do
-
Suwon, Gyeonggi-do, Corea, república de, 16499
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 41001
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 02841
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 41003
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 03080
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 41005
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 03722
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 41006
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72412
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72414
-
Barcelona, España, 08041
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72409
-
Burgos, España
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72416
-
Madrid, España, 28007
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72410
-
Murcia, España, 30008
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72411
-
Sevilla, España, 41013
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72413
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, España, 29010
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72408
-
-
Valenciana, Comunidad
-
Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, España, 46010
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 72407
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Reclutamiento
- University of Southern California_Investigational Site Number 84024
-
Investigador principal:
- Howard Liebman
-
Contacto:
- Christine Duran
- Número de teléfono: 323-865-0371
- Correo electrónico: duran_c@med.usc.edu
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Reclutamiento
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
-
Contacto:
- Susannah Lim
- Número de teléfono: 415-390-5625
- Correo electrónico: Susannah.Lim@ucsf.edu
-
Investigador principal:
- Kristin Shimano
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Reclutamiento
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
-
Contacto:
- Sarah Tomassetti
- Número de teléfono: 424-306-8223
- Correo electrónico: sarah.tomassetti@lundquist.org
-
Investigador principal:
- Sarah Tomassetti
-
Whittier, California, Estados Unidos, 90602
- Reclutamiento
- The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
-
Contacto:
- Kirsten Bettino
- Número de teléfono: 562-693-4477
- Correo electrónico: kbettino@airesearch.us
-
Investigador principal:
- Amitabha Mazumder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
-
Contacto:
- Matthew McClung
- Número de teléfono: 720-777-8190
- Correo electrónico: matthew.mcclung@childrenscolorado.org
-
Investigador principal:
- Taizo Nakano
-
Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Reclutamiento
- IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
-
Contacto:
- Lee Tafoya
- Número de teléfono: 303-771-9000
- Correo electrónico: ltafoya@immunoe.com
-
Investigador principal:
- Isaac Melamed, MD
-
-
Florida
-
Weeki Wachee, Florida, Estados Unidos, 34607
- Reclutamiento
- ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
-
Contacto:
- Katie Leonard
- Número de teléfono: 352-364-9401
- Correo electrónico: kleonard@asclepes.com
-
Investigador principal:
- Daniel Kerr
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
-
Contacto:
- Gabrielle Dean
- Número de teléfono: 404-785-8700
- Correo electrónico: gabrielle.dean@choa.org
-
Investigador principal:
- Carolyn Bennett
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
-
Contacto:
- Josephine Volgi
- Número de teléfono: 312-942-7902
- Correo electrónico: Josephine_R_Volgi@rush.edu
-
Investigador principal:
- Lisa Boggio
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Reclutamiento
- University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
-
Contacto:
- Kamila Cisak
- Número de teléfono: 502-852-7106
- Correo electrónico: kamila.cisak@louisville.edu
-
Investigador principal:
- Kamila Cisak, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Reclutamiento
- Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
-
Contacto:
- Noelle Townsend
- Número de teléfono: 718-430-2377
- Correo electrónico: noelle.townsend@einsteinmed.edu
-
Investigador principal:
- Irina Murakhovskaya
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
-
Contacto:
- Antonio Wilson
- Número de teléfono: 216-392-7875
- Correo electrónico: wilsona3@ccf.org
-
Investigador principal:
- Alan Lichtin
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
-
Contacto:
- Abinaya Arulselvan
- Número de teléfono: 215-590-5476
- Correo electrónico: ARULSELVAA@chop.edu
-
Investigador principal:
- Michele Lambert
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
-
Contacto:
- Mouhamed Yazan Abou-Ismail
- Número de teléfono: 801-213-1203
- Correo electrónico: Yazan.Abou-Ismail@hsc.utah.edu
-
Investigador principal:
- Mouhamed Yazan Abou-Ismail, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
-
-
-
-
-
Moscow, Federación Rusa, 119049
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64307
-
Moscow, Federación Rusa, 125167
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64305
-
Novosibirsk, Federación Rusa, 630090
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64304
-
Pyatigorsk, Federación Rusa, 357502
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64301
-
Samara, Federación Rusa, 443099
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64306
-
St. Petersburg, Federación Rusa, 191024
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64302
-
Tula, Federación Rusa, 300053
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 64303
-
-
-
-
-
Angers, Francia, 49933
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25014
-
Creteil, Francia, 94000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25011
-
Dijon cedex, Francia, 21079
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25010
-
Nantes Cedex 1, Francia, 44093
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25009
-
Paris, Francia, 75012
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25008
-
Paris, Francia, 75019
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25012
-
Pessac, Francia, 33600
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 25007
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría, 1083
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 34803
-
Debrecen, Hungría, 4032
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 34805
-
Gyor, Hungría, 9024
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 34801
-
Nyíregyháza, Hungría, 4405
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 34804
-
Szekesfehervar, Hungría, 8000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 34802
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 37605
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 37606
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 37607
-
Tel Hashomer, Israel, 52621
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 37608
-
Zerifin, Israel, 70300
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 37609
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38012
-
Milano, Italia, 20123
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38015
-
Milano, Italia, 20142
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38013
-
Trieste, Italia, 34125
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38010
-
Vicenza, Italia, 36100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38011
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 38014
-
-
-
-
-
Chiba, Japón, 60-0852
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 39212
-
Hiroshima City, Japón, 730-8619
- Reclutamiento
- Hiroshima Red Cross Hospital & Atomic-bomb Survivors Hospital - Investigational Site Number: 39203
-
Contacto:
- Megumi Murakami
- Número de teléfono: +81-82-297-5700
- Correo electrónico: murakami.megumi@neues.co.jp
-
Investigador principal:
- Shinya Katsutani
-
Ishikawa, Japón, 920-8530
- Reclutamiento
- Ishikawa Prefectural Central Hospital - Investigational Site Number: 39205
-
Contacto:
- Mariko Nishita
- Número de teléfono: +81-80-1086-3843
- Correo electrónico: nishita.mariko@neues.co.jp
-
Investigador principal:
- Masaki Yamaguchi
-
Osaka, Japón, 565-0871
- Reclutamiento
- Osaka University Hospital - Investigational Site Number: 39202
-
Contacto:
- Saki Terada
- Número de teléfono: +81 6-6879-5111
- Correo electrónico: terada.saki318@eps.co.jp
-
Investigador principal:
- Hirokazu Kashiwagi
-
Sagamihara, Japón, 252-0375
- Reclutamiento
- Kitasato University Hospital - Investigational Site Number: 39207
-
Contacto:
- Kazuko Minowa
- Número de teléfono: +81-42-778-8111
- Correo electrónico: k-minowa@kitasato-u.ac.jp
-
Investigador principal:
- Takahiro Suzuki
-
Saitama, Japón, 350-0495
- Reclutamiento
- Saitama Medical University Hospital - Investigational Site Number: 39201
-
Contacto:
- Yoshiko Asami
- Número de teléfono: +81-49-276-2019
- Correo electrónico: yo_asami@saitama-med.ac.jp
-
Investigador principal:
- Yoshitaka Miyakawa
-
Saitama-shi, Japón, 330-8777
- Reclutamiento
- Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center - Investigational Site Number: 39206
-
Contacto:
- Naoko Kozawa
- Número de teléfono: +81-48-601-2200
- Correo electrónico: kozawa.naoko755@eps.co.jp
-
Investigador principal:
- Katsuyoshi Koh
-
Tokyo, Japón, 113-8655
- Reclutamiento
- The University of Tokyo Hospital - Investigational Site Number: 39208
-
Contacto:
- Miki Suwa
- Número de teléfono: +81-3-3264-3345
- Correo electrónico: miki-suwa@iromgroup.co.jp
-
Investigador principal:
- Mineo Kurokawa
-
Tokyo, Japón, 130-8575
- Reclutamiento
- Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital - Investigational Site Number: 39209
-
Contacto:
- Yasuyo Horikiri
- Correo electrónico: horikiri.yasuyo330@eps.co.jp
-
Investigador principal:
- Nobuharu Kosugi
-
Tokyo, Japón, 152-8902
- Reclutamiento
- National Hospital Organization Tokyo Medical Center - Investigational Site Number: 39210
-
Contacto:
- Yuri Hashizumi
- Número de teléfono: +81-3-3411-2526
- Correo electrónico: yuri.hashizumi@kankakuki.jp
-
Investigador principal:
- Hironori Ueno
-
Tokyo, Japón, 157-0074
- Reclutamiento
- National Center for Child Health and Development - Investigational Site Number: 39204
-
Contacto:
- Sora Nazuka
- Número de teléfono: 81-3-5494-7120
- Correo electrónico: nazuka-s@ncchd.go.jp
-
Investigador principal:
- Akira Ishiguro
-
-
Ibaraki
-
Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japón
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 39214
-
-
-
-
-
Chihuahua, México, 31200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48402
-
Ciudad de México, México, 06760
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48406
-
Delegacion Benito Juarez, México, 03720
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48405
-
Durango, México, 34000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48404
-
Zapopan, México, 45030
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48403
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 48401
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5021
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 57802
-
Gralum, Noruega, 1714
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 57801
-
-
-
-
-
Ankara, Pavo, 06620
- Reclutamiento
- Investigational Site Number 79208
-
Istanbul, Pavo, 34093
- Reclutamiento
- Investigational Site Number 79210
-
Izmir, Pavo, 35100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number 79206
-
Kayseri, Pavo, 38039
- Reclutamiento
- Investigational Site Number 79209
-
-
-
-
-
Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Reclutamiento
- Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
-
Contacto:
- Judith van Eeuwijk
- Número de teléfono: +31 (0)10 70 35392
- Correo electrónico: j.vaneeuwijk@erasmusmc.nl
-
Investigador principal:
- Jansen Gerard
-
-
-
-
-
Gdynia, Polonia, 81-519
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61615
-
Poznan, Polonia, 61 696
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61614
-
Warszawa, Polonia, 02-776
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61612
-
Wroclaw, Polonia, 50-556
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61613
-
-
Pomorskie
-
Slupsk, Pomorskie, Polonia, 76-200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61609
-
-
Wielkopolskie
-
Pila, Wielkopolskie, Polonia, 64-920
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 61617
-
-
-
-
-
Hangzhou, Porcelana, 310018
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15611
-
Nanchang, Porcelana, 330006
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15610
-
Tangshan, Porcelana, 63000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15613
-
Wuxi, Porcelana, 214023
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15609
-
ZhenJiang, Porcelana, 212001
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 15614
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
- Reclutamiento
- Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
-
Contacto:
- Yu Hu
- Correo electrónico: dr_huyu@126.com
-
Investigador principal:
- Yu Hu
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Porcelana, 110022
- Reclutamiento
- Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
-
Contacto:
- Zhuogang Liu
- Número de teléfono: +86 189 4025 1010
- Correo electrónico: liuzg@sj-hopital.org
-
Investigador principal:
- Zhuogang Liu
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Porcelana, 710068
- Reclutamiento
- Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
-
Contacto:
- Yi Wang
- Número de teléfono: +86 13 5719 36193
- Correo electrónico: 13571936193@163.com
-
Investigador principal:
- Yi Wang
-
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Shandong
-
Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
- Reclutamiento
- Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
-
Investigador principal:
- Ming Hou
-
Contacto:
- Yuyi Yang
- Correo electrónico: yuyi.yang@tigermedgrp.com
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
-
Contacto:
- Shumin Wang
- Correo electrónico: shumin.wang@tigermedgrp.com
-
Investigador principal:
- Lei Zhang
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Porcelana, 650101
- Reclutamiento
- Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
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Investigador principal:
- Zeping Zhou
-
Contacto:
- Zeping Zhou
- Número de teléfono: 86 871-6340-2359
- Correo electrónico: zhouzeping@kmmu.edu.cn
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SE5 9PJ
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82606
-
London, Reino Unido, W2 1NY
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82609
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82603
-
Norfolk, Reino Unido, NR31 6LA
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82605
-
Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82608
-
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London, City Of
-
London, London, City Of, Reino Unido, W12 0HS
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 82607
-
-
-
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-
Singapore, Singapur, 119228
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 70201
-
Singapore, Singapur, 169608
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 70202
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Singapore, Singapur, 308433
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 70203
-
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-
Bangkok, Tailandia, 10330
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 76405
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 76404
-
Chiangmai, Tailandia, 50200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 76402
-
Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 76401
-
Songkla, Tailandia, 90110
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 76403
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-
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Dnipropetrovsk, Ucrania, 49102
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 80408
-
Kryvyi Rih City, Ucrania, 50025
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 80409
-
Kyiv, Ucrania, 03143
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 80410
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes serán hombres y mujeres con PTI primaria con una duración de >6 meses en participantes pediátricos de 12 a
- Pacientes que tuvieron una respuesta (logro de recuento de plaquetas ≥50,000/µL) a IgIV/anti-D o CSs que no fue sostenida y que tienen intolerancia documentada, respuesta insuficiente o cualquier contraindicación a cualquier curso apropiado de tratamiento de PTI estándar
Un promedio de 2 recuentos de plaquetas con al menos 5 días de diferencia de 35 000/µl en los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
- Además, se debe determinar que los pacientes pediátricos necesitan tratamiento para la PTI según la evaluación clínica realizada por el investigador.
- Función hematológica, hepática y renal adecuada (recuento absoluto de neutrófilos ≥1.5 X 10^9/L, AST/ALT ≤1.5 x límite superior normal [ULN], albúmina ≥3 g/dL, bilirrubina total ≤1.5 x ULN [a menos que el paciente tiene síndrome de Gilbert documentado], tasa de filtración glomerular >50 [método de Cockcroft y Gault])
- Hemoglobina >9 g/dl en la semana anterior al día 1 del estudio
- Todo uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
- Los pacientes deben poder proporcionar un consentimiento informado por escrito o un asentimiento informado con el correspondiente consentimiento informado obtenido del tutor del paciente y estar de acuerdo con el cronograma de evaluaciones.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con PTI secundaria
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Antecedentes (dentro de los 5 años del día 1 del estudio) o malignidad activa actual que requiere o es probable que requiera tratamiento quimioterapéutico o quirúrgico durante el estudio, con la excepción del cáncer de piel no melanoma
- Transfusión de sangre, hemoderivados, plasmaféresis o uso de cualquier otro medicamento de rescate con la intención de aumentar el recuento de plaquetas dentro de los 14 días anteriores al día 1 del estudio
- Cambio en la dosis de CS y/o TPO-RA dentro de los 14 días anteriores al día 1 del estudio (más del 10 % de variación de las dosis actuales)
- Fármacos inmunosupresores que no sean CS dentro de 5 veces la vida media de eliminación del fármaco o 14 días del día 1 del estudio, lo que sea más largo
Tratamiento con rituximab o esplenectomía en los 3 meses anteriores al día 1 del estudio
- Los pacientes tratados con rituximab tendrán recuentos de células B normales antes de la inscripción
Ha recibido cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a recibir la primera dosis del medicamento del estudio, o al menos 5 veces la vida media de eliminación del fármaco (lo que sea más largo); el paciente no debe estar usando un dispositivo de investigación en el momento de la dosificación
- Los pacientes que recibieron tratamiento previo con inhibidores de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton (excepto rilzabrutinib) dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio no son elegibles
- Los pacientes que recibieron previamente rilzabrutinib en cualquier momento no son elegibles
- Historia del trasplante de órgano sólido
- Síndrome mielodisplásico
- Vacuna viva dentro de los 28 días anteriores al día 1 del estudio o planee recibir una durante el estudio
- Cirugía planificada en el marco de tiempo del período de dosificación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Rilzabrutinib
Los pacientes reciben rilzabrutinib 400 mg por vía oral dos veces al día durante un máximo de 24 semanas seguidas de 28 semanas de período abierto
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Comprimido de 400 mg
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes reciben un placebo equivalente de 400 mg por vía oral dos veces al día durante un máximo de 24 semanas
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Comprimido de 400 mg
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta plaquetaria duradera durante las últimas 6 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas (no para la UE y el Reino Unido)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La respuesta plaquetaria duradera se define como una proporción de participantes capaces de lograr recuentos de plaquetas iguales o superiores a 50 000/μL durante ≥ dos tercios de al menos 8 mediciones de plaquetas semanales programadas que no faltan durante las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate, siempre que al menos 2 mediciones semanales programadas de plaquetas no faltantes estén en o por encima de 50,000/μL.
|
24 semanas
|
para la UE y el Reino Unido: proporción de participantes adultos capaces de alcanzar recuentos de plaquetas de 50 000/μL o más durante al menos 8 de las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
24 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de semanas con recuento de plaquetas ≥50 000/μL O entre ≥30 000/μL y
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Número de semanas con recuentos de plaquetas ≥30 000/μL y al menos el doble desde el inicio durante el período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
|
|
Tiempo hasta el primer recuento de plaquetas de ≥50 000/μL O entre ≥30 000/μL y
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Proporción de pacientes que requieren terapia de rescate durante el período de tratamiento ciego de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el punto 10 del Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI en pacientes adultos (≥18 años) en la semana 13
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
|
Desde el inicio hasta la semana 13
|
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para la UE y el Reino Unido: cambio desde el inicio en la evaluación de la escala de sangrado de púrpura trombocitopénica idiopática (IBLS) en la semana 25
Periodo de tiempo: En la semana 25
|
En la semana 25
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|
Proporción de participantes que pudieron lograr una respuesta plaquetaria estable, dentro de un período de 24 semanas después del logro inicial de la respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La respuesta plaquetaria estable se define como ninguna visita programada con al menos 4 semanas de diferencia, con un recuento de plaquetas inferior a 50 000/µL, sin una visita intermedia con un recuento de plaquetas ≥50 000/µL.
Respuesta plaquetaria inicial definida como un recuento de plaquetas ≥50 000/μl en las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento con rilzabrutinib durante el estudio.
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24 semanas
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
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Incluyendo examen físico, ECG, resultados de pruebas de laboratorio clínico, signos vitales y pruebas de laboratorio (química sérica, hematología, excepto los recuentos de plaquetas incluidos en el criterio principal de valoración de la eficacia)
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52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
|
Frecuencia y gravedad de los TEAE hemorrágicos
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
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52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
|
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Concentraciones plasmáticas de rilzabrutinib
Periodo de tiempo: Hasta las 52 semanas
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Hasta las 52 semanas
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Cambio desde el inicio en los dominios de síntomas, molestias y actividad del Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI (ITP-PAQ) en pacientes adultos (≥18 años)
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
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El Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI™ (ITP-PAQ™) es un instrumento específico de la enfermedad que se diseñó para medir la calidad de vida (QoL) de pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria.
Los ítems emplean un recuerdo de 4 semanas con respuestas registradas en escalas Likert de 4, 5 o 7 puntos.
Todas las puntuaciones de los elementos se transforman en un continuo de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mejor CdV y se ponderan por igual para derivar las puntuaciones de la escala.
|
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
|
Cambio desde el inicio en la CdV específica de la enfermedad medida por la puntuación de Kids' ITP Tools (ITP-KIT) en participantes pediátricos
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
|
El ITP-KIT incluye una batería de tres instrumentos específicos de la enfermedad, un formulario de autoinforme del niño diseñado para ser completado por niños ≥7 años, un formulario de informe de apoderado de los padres para niños
|
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
|
Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- EFC17093
- PRN1008-018 (Otro identificador: Principia Biopharma)
- 2023-509401-71-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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Principia Biopharma, a Sanofi CompanyMassachusetts General HospitalActivo, no reclutandoEnfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4Estados Unidos, Canadá, Francia, Italia, España