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Estudio para evaluar rilzabrutinib en adultos y adolescentes con trombocitopenia inmune persistente o crónica (ITP) (LUNA 3)

7 de diciembre de 2023 actualizado por: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos con una extensión abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de rilzabrutinib oral (PRN1008) en adultos y adolescentes con trombocitopenia inmune persistente o crónica (ITP)

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego de rilzabrutinib en pacientes con PTI persistente o crónica, con un recuento promedio de plaquetas de 35 000/μL) en dos recuentos con al menos 5 días de diferencia en los 14 días anteriores al inicio del tratamiento. Los pacientes recibirán rilzabrutinib o placebo 400 mg dos veces al día.

Para cada paciente, el estudio durará hasta 60 semanas desde el inicio del período de selección hasta la visita de fin del estudio (EOS). Esto incluye la detección (hasta 4 semanas) a través de un período de tratamiento ciego de 12 a 24 semanas seguido de un período de etiqueta abierta de 28 semanas. Seguido de un seguimiento de 4 semanas después de la dosis.

Los pacientes que respondan según los criterios especificados al final del Período de Etiqueta Abierta podrán ingresar a la Extensión a Largo Plazo (LTE) donde continuarán recibiendo tratamiento hasta que el último paciente que ingrese al LTE haya completado 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

194

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de teléfono: option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: contact-us@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Alemania, 40497
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Alemania, 45659
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 27611
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3205
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 3610
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Austria, 8700
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Austria, A4020
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Austria, 4400
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 4003
      • Wien, Austria, 1140
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 4002
      • Belem Do Para, Brasil, 66053-000
        • Reclutamiento
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
        • Reclutamiento
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasil, 04039-004
        • Reclutamiento
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasil, 41253190
        • Reclutamiento
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasil, 85806-300
        • Reclutamiento
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035 003
        • Reclutamiento
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
        • Reclutamiento
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 7500653
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15204
    • Valparaíso
      • Vina del Mar, Valparaíso, Chile, 322000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15202
    • Busan-gwangyeoksi
      • Busan, Busan-gwangyeoksi, Corea, república de, 602-739
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corea, república de, 16499
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 02841
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 03080
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea, república de, 03722
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 41006
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, España, 08041
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, España
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, España, 28007
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, España, 30008
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72411
      • Sevilla, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, España, 29010
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, España, 46010
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 72407
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
        • Investigador principal:
          • Howard Liebman
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kristin Shimano
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Reclutamiento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sarah Tomassetti
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90602
        • Reclutamiento
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amitabha Mazumder
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Taizo Nakano
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Reclutamiento
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Isaac Melamed, MD
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Estados Unidos, 34607
        • Reclutamiento
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Kerr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carolyn Bennett
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lisa Boggio
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kamila Cisak, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Irina Murakhovskaya
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
        • Contacto:
          • Antonio Wilson
          • Número de teléfono: 216-392-7875
          • Correo electrónico: wilsona3@ccf.org
        • Investigador principal:
          • Alan Lichtin
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
        • Contacto:
          • Abinaya Arulselvan
          • Número de teléfono: 215-590-5476
          • Correo electrónico: ARULSELVAA@chop.edu
        • Investigador principal:
          • Michele Lambert
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mouhamed Yazan Abou-Ismail, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
      • Moscow, Federación Rusa, 119049
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Federación Rusa, 630090
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Federación Rusa, 357502
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64301
      • Samara, Federación Rusa, 443099
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64306
      • St. Petersburg, Federación Rusa, 191024
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64302
      • Tula, Federación Rusa, 300053
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 64303
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25014
      • Creteil, Francia, 94000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon cedex, Francia, 21079
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Francia, 33600
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 25007
      • Budapest, Hungría, 1083
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 34805
      • Gyor, Hungría, 9024
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Hungría, 4405
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 34804
      • Szekesfehervar, Hungría, 8000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 34802
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 37608
      • Zerifin, Israel, 70300
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 37609
      • Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milano, Italia, 20123
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milano, Italia, 20142
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italia, 34125
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38011
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 38014
      • Chiba, Japón, 60-0852
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima City, Japón, 730-8619
        • Reclutamiento
        • Hiroshima Red Cross Hospital & Atomic-bomb Survivors Hospital - Investigational Site Number: 39203
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shinya Katsutani
      • Ishikawa, Japón, 920-8530
        • Reclutamiento
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital - Investigational Site Number: 39205
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Masaki Yamaguchi
      • Osaka, Japón, 565-0871
        • Reclutamiento
        • Osaka University Hospital - Investigational Site Number: 39202
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hirokazu Kashiwagi
      • Sagamihara, Japón, 252-0375
        • Reclutamiento
        • Kitasato University Hospital - Investigational Site Number: 39207
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Takahiro Suzuki
      • Saitama, Japón, 350-0495
        • Reclutamiento
        • Saitama Medical University Hospital - Investigational Site Number: 39201
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yoshitaka Miyakawa
      • Saitama-shi, Japón, 330-8777
        • Reclutamiento
        • Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center - Investigational Site Number: 39206
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Katsuyoshi Koh
      • Tokyo, Japón, 113-8655
        • Reclutamiento
        • The University of Tokyo Hospital - Investigational Site Number: 39208
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mineo Kurokawa
      • Tokyo, Japón, 130-8575
        • Reclutamiento
        • Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital - Investigational Site Number: 39209
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nobuharu Kosugi
      • Tokyo, Japón, 152-8902
        • Reclutamiento
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center - Investigational Site Number: 39210
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hironori Ueno
      • Tokyo, Japón, 157-0074
        • Reclutamiento
        • National Center for Child Health and Development - Investigational Site Number: 39204
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Akira Ishiguro
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japón
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 39214
      • Chihuahua, México, 31200
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48402
      • Ciudad de México, México, 06760
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48406
      • Delegacion Benito Juarez, México, 03720
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, México, 34000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48404
      • Zapopan, México, 45030
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 48401
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 57802
      • Gralum, Noruega, 1714
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 57801
      • Ankara, Pavo, 06620
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Pavo, 38039
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number 79209
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jansen Gerard
      • Gdynia, Polonia, 81-519
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polonia, 61 696
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61613
    • Pomorskie
      • Slupsk, Pomorskie, Polonia, 76-200
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61609
    • Wielkopolskie
      • Pila, Wielkopolskie, Polonia, 64-920
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 61617
      • Hangzhou, Porcelana, 310018
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15611
      • Nanchang, Porcelana, 330006
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Porcelana, 63000
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Porcelana, 214023
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15609
      • ZhenJiang, Porcelana, 212001
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
        • Reclutamiento
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yu Hu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Porcelana, 110022
        • Reclutamiento
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zhuogang Liu
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Porcelana, 710068
        • Reclutamiento
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yi Wang
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
        • Reclutamiento
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
        • Investigador principal:
          • Ming Hou
        • Contacto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lei Zhang
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650101
        • Reclutamiento
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
        • Investigador principal:
          • Zeping Zhou
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, SE5 9PJ
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Reino Unido, W2 1NY
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Reino Unido, NR31 6LA
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, W12 0HS
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 82607
      • Singapore, Singapur, 119228
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 70203
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiangmai, Tailandia, 50200
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkla, Tailandia, 90110
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 76403
      • Dnipropetrovsk, Ucrania, 49102
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih City, Ucrania, 50025
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ucrania, 03143
        • Reclutamiento
        • Investigational Site Number : 80410

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los pacientes serán hombres y mujeres con PTI primaria con una duración de >6 meses en participantes pediátricos de 12 a
  2. Pacientes que tuvieron una respuesta (logro de recuento de plaquetas ≥50,000/µL) a IgIV/anti-D o CSs que no fue sostenida y que tienen intolerancia documentada, respuesta insuficiente o cualquier contraindicación a cualquier curso apropiado de tratamiento de PTI estándar
  3. Un promedio de 2 recuentos de plaquetas con al menos 5 días de diferencia de 35 000/µl en los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio

    - Además, se debe determinar que los pacientes pediátricos necesitan tratamiento para la PTI según la evaluación clínica realizada por el investigador.

  4. Función hematológica, hepática y renal adecuada (recuento absoluto de neutrófilos ≥1.5 X 10^9/L, AST/ALT ≤1.5 x límite superior normal [ULN], albúmina ≥3 g/dL, bilirrubina total ≤1.5 x ULN [a menos que el paciente tiene síndrome de Gilbert documentado], tasa de filtración glomerular >50 [método de Cockcroft y Gault])
  5. Hemoglobina >9 g/dl en la semana anterior al día 1 del estudio
  6. Todo uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
  7. Los pacientes deben poder proporcionar un consentimiento informado por escrito o un asentimiento informado con el correspondiente consentimiento informado obtenido del tutor del paciente y estar de acuerdo con el cronograma de evaluaciones.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con PTI secundaria
  2. Mujeres embarazadas o lactantes
  3. Antecedentes (dentro de los 5 años del día 1 del estudio) o malignidad activa actual que requiere o es probable que requiera tratamiento quimioterapéutico o quirúrgico durante el estudio, con la excepción del cáncer de piel no melanoma
  4. Transfusión de sangre, hemoderivados, plasmaféresis o uso de cualquier otro medicamento de rescate con la intención de aumentar el recuento de plaquetas dentro de los 14 días anteriores al día 1 del estudio
  5. Cambio en la dosis de CS y/o TPO-RA dentro de los 14 días anteriores al día 1 del estudio (más del 10 % de variación de las dosis actuales)
  6. Fármacos inmunosupresores que no sean CS dentro de 5 veces la vida media de eliminación del fármaco o 14 días del día 1 del estudio, lo que sea más largo
  7. Tratamiento con rituximab o esplenectomía en los 3 meses anteriores al día 1 del estudio

    - Los pacientes tratados con rituximab tendrán recuentos de células B normales antes de la inscripción

  8. Ha recibido cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a recibir la primera dosis del medicamento del estudio, o al menos 5 veces la vida media de eliminación del fármaco (lo que sea más largo); el paciente no debe estar usando un dispositivo de investigación en el momento de la dosificación

    • Los pacientes que recibieron tratamiento previo con inhibidores de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton (excepto rilzabrutinib) dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio no son elegibles
    • Los pacientes que recibieron previamente rilzabrutinib en cualquier momento no son elegibles
  9. Historia del trasplante de órgano sólido
  10. Síndrome mielodisplásico
  11. Vacuna viva dentro de los 28 días anteriores al día 1 del estudio o planee recibir una durante el estudio
  12. Cirugía planificada en el marco de tiempo del período de dosificación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rilzabrutinib
Los pacientes reciben rilzabrutinib 400 mg por vía oral dos veces al día durante un máximo de 24 semanas seguidas de 28 semanas de período abierto
Comprimido de 400 mg
Otros nombres:
  • PRN1008
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes reciben un placebo equivalente de 400 mg por vía oral dos veces al día durante un máximo de 24 semanas
Comprimido de 400 mg
Otros nombres:
  • PRN1008 Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta plaquetaria duradera durante las últimas 6 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas (no para la UE y el Reino Unido)
Periodo de tiempo: 24 semanas
La respuesta plaquetaria duradera se define como una proporción de participantes capaces de lograr recuentos de plaquetas iguales o superiores a 50 000/μL durante ≥ dos tercios de al menos 8 mediciones de plaquetas semanales programadas que no faltan durante las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate, siempre que al menos 2 mediciones semanales programadas de plaquetas no faltantes estén en o por encima de 50,000/μL.
24 semanas
para la UE y el Reino Unido: proporción de participantes adultos capaces de alcanzar recuentos de plaquetas de 50 000/μL o más durante al menos 8 de las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de semanas con recuento de plaquetas ≥50 000/μL O entre ≥30 000/μL y
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Número de semanas con recuentos de plaquetas ≥30 000/μL y al menos el doble desde el inicio durante el período de tratamiento ciego de 24 semanas en ausencia de terapia de rescate
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Tiempo hasta el primer recuento de plaquetas de ≥50 000/μL O entre ≥30 000/μL y
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Proporción de pacientes que requieren terapia de rescate durante el período de tratamiento ciego de 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Cambio desde el inicio en el punto 10 del Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI en pacientes adultos (≥18 años) en la semana 13
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
Desde el inicio hasta la semana 13
para la UE y el Reino Unido: cambio desde el inicio en la evaluación de la escala de sangrado de púrpura trombocitopénica idiopática (IBLS) en la semana 25
Periodo de tiempo: En la semana 25
En la semana 25
Proporción de participantes que pudieron lograr una respuesta plaquetaria estable, dentro de un período de 24 semanas después del logro inicial de la respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: 24 semanas
La respuesta plaquetaria estable se define como ninguna visita programada con al menos 4 semanas de diferencia, con un recuento de plaquetas inferior a 50 000/µL, sin una visita intermedia con un recuento de plaquetas ≥50 000/µL. Respuesta plaquetaria inicial definida como un recuento de plaquetas ≥50 000/μl en las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento con rilzabrutinib durante el estudio.
24 semanas
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
Incluyendo examen físico, ECG, resultados de pruebas de laboratorio clínico, signos vitales y pruebas de laboratorio (química sérica, hematología, excepto los recuentos de plaquetas incluidos en el criterio principal de valoración de la eficacia)
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
Frecuencia y gravedad de los TEAE hemorrágicos
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
Concentraciones plasmáticas de rilzabrutinib
Periodo de tiempo: Hasta las 52 semanas
Hasta las 52 semanas
Cambio desde el inicio en los dominios de síntomas, molestias y actividad del Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI (ITP-PAQ) en pacientes adultos (≥18 años)
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
El Cuestionario de evaluación de pacientes con PTI™ (ITP-PAQ™) es un instrumento específico de la enfermedad que se diseñó para medir la calidad de vida (QoL) de pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria. Los ítems emplean un recuerdo de 4 semanas con respuestas registradas en escalas Likert de 4, 5 o 7 puntos. Todas las puntuaciones de los elementos se transforman en un continuo de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mejor CdV y se ponderan por igual para derivar las puntuaciones de la escala.
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
Cambio desde el inicio en la CdV específica de la enfermedad medida por la puntuación de Kids' ITP Tools (ITP-KIT) en participantes pediátricos
Periodo de tiempo: 52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis
El ITP-KIT incluye una batería de tres instrumentos específicos de la enfermedad, un formulario de autoinforme del niño diseñado para ser completado por niños ≥7 años, un formulario de informe de apoderado de los padres para niños
52 semanas de tratamiento, 12 meses de extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

5 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

20 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Rilzabrutinib

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