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Estudo para Avaliar o Rilzabrutinibe em Adultos e Adolescentes com Trombocitopenia Imune (PTI) Persistente ou Crônica (LUNA 3)

7 de dezembro de 2023 atualizado por: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo com uma extensão aberta para avaliar a eficácia e a segurança do Rilzabrutinibe oral (PRN1008) em adultos e adolescentes com trombocitopenia imune crônica ou persistente (PTI)

Este é um estudo randomizado, duplo-cego de rilzabrutinibe em pacientes com PTI persistente ou crônica, com contagem média de plaquetas de 35.000/μL) em duas contagens com pelo menos 5 dias de intervalo nos 14 dias anteriores ao início do tratamento. Os pacientes receberão rilzabrutinibe ou placebo 400mg duas vezes ao dia.

Para cada paciente, o estudo durará até 60 semanas desde o início do período de triagem até a visita de fim do estudo (EOS). Isso inclui triagem (até 4 semanas) por meio de um período de tratamento cego de 12 a 24 semanas, seguido por um período aberto de 28 semanas. Seguido por um acompanhamento pós-dose de 4 semanas.

Os pacientes que responderem de acordo com os critérios especificados no final do Período de Rótulo Aberto poderão entrar na Extensão de Longo Prazo (LTE), onde continuarão a receber tratamento até que o último paciente que entrar no LTE tenha completado 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

194

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Alemanha, 40497
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Alemanha, 45659
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 27611
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3205
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Austrália, 3199
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3610
      • Belem Do Para, Brasil, 66053-000
        • Recrutamento
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
        • Recrutamento
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasil, 04039-004
        • Recrutamento
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasil, 41253190
        • Recrutamento
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasil, 85806-300
        • Recrutamento
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035 003
        • Recrutamento
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasil, 08270-070
        • Recrutamento
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2P4
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 7500653
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15204
    • Valparaíso
      • Vina del Mar, Valparaíso, Chile, 322000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15202
      • Hangzhou, China, 310018
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15611
      • Nanchang, China, 330006
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, China, 63000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, China, 214023
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15609
      • ZhenJiang, China, 212001
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Recrutamento
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yu Hu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110022
        • Recrutamento
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zhuogang Liu
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710068
        • Recrutamento
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yi Wang
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Recrutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
        • Investigador principal:
          • Ming Hou
        • Contato:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lei Zhang
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Recrutamento
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
        • Investigador principal:
          • Zeping Zhou
        • Contato:
      • Singapore, Cingapura, 119228
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Cingapura, 169608
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Cingapura, 308433
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 70203
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Espanha
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Espanha, 30008
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72411
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, Espanha, 46010
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 72407
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
        • Investigador principal:
          • Howard Liebman
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kristin Shimano
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sarah Tomassetti
      • Whittier, California, Estados Unidos, 90602
        • Recrutamento
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amitabha Mazumder
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Taizo Nakano
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Recrutamento
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Isaac Melamed, MD
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Estados Unidos, 34607
        • Recrutamento
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Daniel Kerr
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Carolyn Bennett
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lisa Boggio
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Recrutamento
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kamila Cisak, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Irina Murakhovskaya
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan Lichtin
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michele Lambert
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Recrutamento
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mouhamed Yazan Abou-Ismail, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
      • Moscow, Federação Russa, 119049
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Federação Russa, 125167
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630090
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Federação Russa, 357502
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64301
      • Samara, Federação Russa, 443099
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64306
      • St. Petersburg, Federação Russa, 191024
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64302
      • Tula, Federação Russa, 300053
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 64303
      • Angers, França, 49933
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25014
      • Creteil, França, 94000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon cedex, França, 21079
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes Cedex 1, França, 44093
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, França, 75012
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, França, 75019
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, França, 33600
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 25007
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jansen Gerard
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 34805
      • Gyor, Hungria, 9024
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Hungria, 4405
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 34804
      • Szekesfehervar, Hungria, 8000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 34802
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 37608
      • Zerifin, Israel, 70300
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 37609
      • Bologna, Itália, 40138
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milano, Itália, 20123
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milano, Itália, 20142
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Itália, 34125
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Itália, 36100
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38011
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50134
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 38014
      • Chiba, Japão, 60-0852
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima City, Japão, 730-8619
        • Recrutamento
        • Hiroshima Red Cross Hospital & Atomic-bomb Survivors Hospital - Investigational Site Number: 39203
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shinya Katsutani
      • Ishikawa, Japão, 920-8530
        • Recrutamento
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital - Investigational Site Number: 39205
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Masaki Yamaguchi
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Recrutamento
        • Osaka University Hospital - Investigational Site Number: 39202
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hirokazu Kashiwagi
      • Sagamihara, Japão, 252-0375
        • Recrutamento
        • Kitasato University Hospital - Investigational Site Number: 39207
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Takahiro Suzuki
      • Saitama, Japão, 350-0495
        • Recrutamento
        • Saitama Medical University Hospital - Investigational Site Number: 39201
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yoshitaka Miyakawa
      • Saitama-shi, Japão, 330-8777
        • Recrutamento
        • Local Incorporated Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama prefectural Children's Medical Center - Investigational Site Number: 39206
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Katsuyoshi Koh
      • Tokyo, Japão, 113-8655
        • Recrutamento
        • The University of Tokyo Hospital - Investigational Site Number: 39208
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mineo Kurokawa
      • Tokyo, Japão, 130-8575
        • Recrutamento
        • Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital - Investigational Site Number: 39209
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nobuharu Kosugi
      • Tokyo, Japão, 152-8902
        • Recrutamento
        • National Hospital Organization Tokyo Medical Center - Investigational Site Number: 39210
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hironori Ueno
      • Tokyo, Japão, 157-0074
        • Recrutamento
        • National Center for Child Health and Development - Investigational Site Number: 39204
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Akira Ishiguro
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japão
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 39214
      • Chihuahua, México, 31200
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48402
      • Ciudad de México, México, 06760
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48406
      • Delegacion Benito Juarez, México, 03720
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, México, 34000
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48404
      • Zapopan, México, 45030
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 48401
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 57802
      • Gralum, Noruega, 1714
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 57801
      • Ankara, Peru, 06620
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Peru, 34093
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Peru, 35100
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Peru, 38039
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number 79209
      • Gdynia, Polônia, 81-519
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polônia, 61 696
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warszawa, Polônia, 02-776
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polônia, 50-556
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61613
    • Pomorskie
      • Slupsk, Pomorskie, Polônia, 76-200
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61609
    • Wielkopolskie
      • Pila, Wielkopolskie, Polônia, 64-920
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 61617
      • London, Reino Unido, SE5 9PJ
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Reino Unido, W2 1NY
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Reino Unido, NR31 6LA
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, W12 0HS
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 82607
    • Busan-gwangyeoksi
      • Busan, Busan-gwangyeoksi, Republica da Coréia, 602-739
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 16499
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 02841
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 03080
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 41006
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiangmai, Tailândia, 50200
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkla, Tailândia, 90110
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 76403
      • Dnipropetrovsk, Ucrânia, 49102
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih City, Ucrânia, 50025
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ucrânia, 03143
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 80410
      • Graz, Áustria, 8036
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Áustria, 8700
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Áustria, A4020
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Áustria, 4400
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4003
      • Wien, Áustria, 1140
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 4002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os pacientes serão do sexo masculino e feminino com PTI primária com duração > 6 meses em participantes pediátricos de 12 a
  2. Pacientes que tiveram uma resposta (obtenção de contagem de plaquetas ≥50.000/µL) a IVIg/anti-D ou CSs que não foi sustentada e que documentaram intolerância, resposta insuficiente ou qualquer contra-indicação a quaisquer cursos apropriados de terapia padrão de tratamento para PTI
  3. Uma média de 2 contagens de plaquetas com pelo menos 5 dias de intervalo de 35.000/µL dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo

    - Além disso, os pacientes pediátricos devem ser determinados como necessitando de tratamento para ITP de acordo com a avaliação clínica do investigador.

  4. Função hematológica, hepática e renal adequada (contagem absoluta de neutrófilos ≥1,5 X 10^9/L, AST/ALT ≤1,5 ​​x limite superior do normal [LSN], albumina ≥3 g/dL, bilirrubina total ≤1,5 ​​x LSN [a menos que o paciente tem síndrome de Gilbert documentada], taxa de filtração glomerular >50 [método de Cockcroft e Gault])
  5. Hemoglobina > 9 g/dL dentro de 1 semana antes do Dia de Estudo 1
  6. Todo uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos
  7. Os pacientes devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito ou consentimento informado com o consentimento informado correspondente obtido do responsável pelo paciente e concordar com o cronograma de avaliações

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com PTI secundária
  2. Mulheres grávidas ou lactantes
  3. Histórico (dentro de 5 anos do Dia 1 do Estudo) ou malignidade ativa atual que requer ou provavelmente exigirá tratamento quimioterapêutico ou cirúrgico durante o estudo, com exceção de câncer de pele não melanoma
  4. Transfusão de sangue, hemoderivados, plasmaférese ou uso de qualquer outro medicamento de resgate com a intenção de aumentar a contagem de plaquetas dentro de 14 dias antes do Dia 1 do Estudo
  5. Mudança na dose de CS e/ou TPO-RA dentro de 14 dias antes do Dia 1 do Estudo (mais de 10% de variação das doses atuais)
  6. Drogas imunossupressoras que não sejam CSs dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação da droga ou 14 dias do Dia 1 do Estudo, o que for mais longo
  7. Tratamento com rituximabe ou esplenectomia nos 3 meses anteriores ao Dia 1 do Estudo

    - Os pacientes tratados com rituximabe terão contagens normais de células B antes da inscrição

  8. Recebeu qualquer medicamento experimental nos 30 dias antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo ou pelo menos 5 vezes a meia-vida de eliminação do medicamento (o que for mais longo); o paciente não deve estar usando um dispositivo experimental no momento da dosagem

    • Pacientes que receberam tratamento anteriormente com inibidores de tirosina quinase (BTK) de Bruton (exceto rilzabrutinibe) dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo não são elegíveis
    • Pacientes que receberam rilzabrutinibe anteriormente a qualquer momento não são elegíveis
  9. História do transplante de órgãos sólidos
  10. Síndrome mielodisplásica
  11. Vacina viva dentro de 28 dias antes do Dia 1 do Estudo ou planeje receber uma durante o estudo
  12. Cirurgia planejada no período de tempo do período de dosagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rilzabrutinibe
Os pacientes recebem rilzabrutinibe 400 mg por via oral duas vezes ao dia por até 24 semanas, seguido por 28 semanas de período aberto
Cápsula 400mg
Outros nomes:
  • PRN1008
Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes recebem placebo correspondente 400 mg por via oral duas vezes ao dia por até 24 semanas
Cápsula 400mg
Outros nomes:
  • PRN1008 Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta plaquetária durável durante as últimas 6 semanas do período de tratamento cego de 24 semanas (não para UE e Reino Unido)
Prazo: 24 semanas
A resposta plaquetária durável é definida como uma proporção de participantes capazes de atingir contagens de plaquetas iguais ou superiores a 50.000/μL por ≥ dois terços de pelo menos 8 medições semanais programadas de plaquetas não omissas durante as últimas 12 semanas do período de tratamento cego de 24 semanas na ausência de terapia de resgate, desde que pelo menos 2 medições semanais programadas de plaquetas não omissas sejam iguais ou superiores a 50.000/μL.
24 semanas
para a UE e Reino Unido: Proporção de participantes adultos capazes de atingir contagens de plaquetas iguais ou superiores a 50.000/μL por pelo menos 8 das últimas 12 semanas do período de tratamento cego de 24 semanas na ausência de terapia de resgate
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de semanas com contagem de plaquetas ≥50.000/μL OU entre ≥30.000/μL e
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Número de semanas com contagens de plaquetas ≥30.000/μL e pelo menos o dobro da linha de base durante o período de tratamento cego de 24 semanas na ausência de terapia de resgate
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Tempo para a primeira contagem de plaquetas de ≥50.000/μL OU entre ≥30.000/μL e
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Proporção de pacientes que necessitam de terapia de resgate durante o período de tratamento cego de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Mudança da linha de base no Item 10 do Questionário de Avaliação do Paciente ITP em pacientes adultos (≥18 anos) na Semana 13
Prazo: Da linha de base até a semana 13
Da linha de base até a semana 13
para a UE e Reino Unido: Alteração da linha de base na avaliação da Escala de Sangramento de Púrpura Trombocitopênica Idiopática (IBLS) na Semana 25
Prazo: Na semana 25
Na semana 25
Proporção de participantes que conseguiram atingir uma resposta plaquetária estável, dentro de um período de 24 semanas após a obtenção inicial da resposta plaquetária
Prazo: 24 semanas
A resposta estável de plaquetas é definida como sem 2 visitas agendadas, com pelo menos 4 semanas de intervalo, com uma contagem de plaquetas inferior a 50.000/µL, sem uma visita intermediária com uma contagem de plaquetas ≥50.000/µL. Resposta plaquetária inicial definida como contagem de plaquetas ≥50.000/μL dentro de 12 semanas após o início do tratamento com rilzabrutinibe durante o estudo.
24 semanas
Frequência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
Incluindo exame físico, ECG, resultados de testes laboratoriais clínicos, sinais vitais e testes laboratoriais (química sérica, hematologia, exceto para contagem de plaquetas incluída no endpoint primário de eficácia)
52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
Frequência e gravidade dos TEAEs hemorrágicos
Prazo: 52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
Concentrações plasmáticas de rilzabrutinibe
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Alteração da linha de base nos domínios Sintomas, Incômodo e Atividade do Questionário de Avaliação do Paciente ITP (ITP-PAQ) em pacientes adultos (≥18 anos)
Prazo: 52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
O ITP Patient Assessment Questionnaire™ (ITP-PAQ™) é um instrumento específico da doença que foi projetado para medir a qualidade de vida (QoL) de pacientes adultos com trombocitopenia imune. Os itens empregam um recordatório de 4 semanas com respostas registradas em escalas Likert de 4, 5 ou 7 pontos. Todas as pontuações dos itens são transformadas em um continuum de 0 a 100, em que as pontuações mais altas representam melhor qualidade de vida e são ponderadas igualmente para derivar as pontuações da escala.
52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
Mudança da linha de base na qualidade de vida específica da doença, medida pela pontuação do Kids' ITP Tools (ITP-KIT) em participantes pediátricos
Prazo: 52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose
O ITP-KIT inclui uma bateria de três instrumentos específicos para doenças, um formulário de auto-relato da criança projetado para ser preenchido por crianças ≥7 anos, um formulário de relatório de procuração dos pais para crianças
52 semanas de tratamento, 12 meses de extensão de longo prazo e 4 semanas de acompanhamento após a última dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

5 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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