Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung von Rilzabrutinib bei Erwachsenen und Jugendlichen mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) (LUNA 3)

3. Februar 2026 aktualisiert von: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Rilzabrutinib (PRN1008) bei Erwachsenen und Jugendlichen mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP)

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde Studie mit Rilzabrutinib bei Patienten mit persistierender oder chronischer ITP (mit einer durchschnittlichen Thrombozytenzahl von 35.000/μl) bei zwei Zählungen im Abstand von mindestens 5 Tagen in den 14 Tagen vor Behandlungsbeginn. Die Patienten erhalten Rilzabrutinib oder Placebo 400 mg zweimal täglich.

Für jeden Patienten dauert die Studie bis zu 60 Wochen vom Beginn des Screening-Zeitraums bis zum Besuch am Ende der Studie (EOS). Dies umfasst ein Screening (bis zu 4 Wochen) über einen 12- bis 24-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraum, gefolgt von einem 28-wöchigen Open-Label-Zeitraum. Gefolgt von einer 4-wöchigen Nachbeobachtung nach der Einnahme.

Patienten, die nach festgelegten Kriterien am Ende des Open-Label-Zeitraums ansprechen, können in die Langzeitverlängerung (LTE) eintreten, wo sie weiterhin behandelt werden, bis der letzte Patient, der in die LTE eingetreten ist, 12 Monate abgeschlossen hat.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

232

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Corrientes, Argentinien, W3410 FND
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentinien, 5400
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentinien, C1280AEB
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentinien, B1900
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinien, X5003DCE
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brasilien
      • Belém, Brasilien, 66053-000
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasilien, 04039-004
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253190
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasilien, 85806-300
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Chile
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500653
        • Investigational Site Number : 15204
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 322000
        • Investigational Site Number : 15202
  • China
      • Hangzhou, China, 310018
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, China
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, China, 330006
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, China, 63000
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, China, 214023
        • Investigational Site Number : 15609
      • Zhenjiang, China, 212001
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110022
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710068
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650101
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Deutschland, 40497
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60596
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Deutschland, 45659
        • Investigational Site Number : 27611
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Investigational Site Number : 25014
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Frankreich, 33600
        • Investigational Site Number : 25007
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Investigational Site Number : 37608
      • Ẕerifin, Israel, 70300
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milan, Italien, 20123
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milan, Italien, 20142
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italien, 34125
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Investigational Site Number : 38011
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Investigational Site Number : 38014
  • Japan
      • Chiba, Japan, 60-0852
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima, Japan, 730-8619
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japan, 330-8777
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japan
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8530
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya City, Tokyo, Japan, 157-0074
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-8575
        • Investigational Site Number : 39209
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31200
        • Investigational Site Number : 48402
      • Delegacion Benito Juarez, Mexiko, 03720
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Investigational Site Number : 48404
      • Mexico City, Mexiko, 06760
        • Investigational Site Number : 48406
      • Zapopan, Mexiko, 45030
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Investigational Site Number : 48401
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Investigational Site Number : 57802
      • Grålum, Norwegen, 1714
        • Investigational Site Number : 57801
  • Polen
      • Gdynia, Polen, 81-519
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polen, 61 696
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Investigational Site Number : 61613
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
        • Investigational Site Number : 61617
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 76-200
        • Investigational Site Number : 61609
  • Russland
      • Moscow, Russland, 119049
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Russland, 125167
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Russland, 630090
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Russland, 357502
        • Investigational Site Number : 64301
      • Saint Petersburg, Russland, 191024
        • Investigational Site Number : 64302
      • Samara, Russland, 443099
        • Investigational Site Number : 64306
      • Tula, Russland, 300053
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119228
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Spanien
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Investigational Site Number : 72411
      • Seville, Spanien, 41013
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia, Valenciana, Comunidad, Spanien, 46010
        • Investigational Site Number : 72407
  • Südkorea
    • Busan
      • Busan, Busan, Südkorea, 49241
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 16499
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 02841
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 03080
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Südkorea, 03722
        • Investigational Site Number : 41006
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Investigational Site Number : 76403
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06620
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Türkei (türkiye), 38039
        • Investigational Site Number 79209
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih, Ukraine, 50025
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraine, 03143
        • Investigational Site Number : 80410
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Investigational Site Number : 34805
      • Győr, Ungarn, 9024
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4405
        • Investigational Site Number : 34804
      • Székesfehérvár, Ungarn, 8000
        • Investigational Site Number : 34802
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90602
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Vereinigte Staaten, 34607
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Vereinigtes Königreich
      • Harrow, Vereinigtes Königreich, HA1 3UJ
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9PJ
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 1NY
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Vereinigtes Königreich, NR31 6LA
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 82607
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Österreich, 8700
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Österreich, A4020
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Österreich, 4400
        • Investigational Site Number : 4003
      • Vienna, Österreich, 1140
        • Investigational Site Number : 4002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten sind männlich und weiblich mit primärer ITP mit einer Dauer von > 6 Monaten bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 12 bis
  2. Patienten, die auf IVIg/Anti-D oder CS nicht nachhaltig ansprachen (Erreichen einer Thrombozytenzahl ≥50.000/µl) und die eine dokumentierte Intoleranz, unzureichendes Ansprechen oder Kontraindikationen für geeignete ITP-Standardbehandlungen aufweisen

  3. Durchschnittlich 2 Thrombozytenzahlen im Abstand von mindestens 5 Tagen von 35.000/µL innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments

    - Bei pädiatrischen Patienten muss gemäß klinischer Beurteilung durch den Prüfarzt zusätzlich festgestellt werden, dass sie eine Behandlung wegen ITP benötigen.

  4. Angemessene hämatologische, Leber- und Nierenfunktion (absolute Neutrophilenzahl ≥1,5 x 10^9/l, AST/ALT ≤1,5 ​​x Obergrenze des Normalwertes [ULN], Albumin ≥3 g/dL, Gesamtbilirubin ≤1,5 ​​x ULN [es sei denn der Patient hat ein dokumentiertes Gilbert-Syndrom], glomeruläre Filtrationsrate >50 [Methode nach Cockcroft und Gault])
  5. Hämoglobin >9 g/dL innerhalb von 1 Woche vor Studientag 1
  6. Jegliche Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen
  7. Die Patienten müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung oder eine Einverständniserklärung nach Aufklärung mit entsprechender Einverständniserklärung des Vormunds des Patienten abzugeben und dem Untersuchungsplan zuzustimmen

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit sekundärer ITP
  2. Schwangere oder stillende Frauen
  3. Vorgeschichte (innerhalb von 5 Jahren vor Studientag 1) oder aktuelle, aktive bösartige Erkrankung, die während der Studie eine chemotherapeutische oder chirurgische Behandlung erfordert oder wahrscheinlich erfordert, mit Ausnahme von hellem Hautkrebs
  4. Transfusion mit Blut, Blutprodukten, Plasmapherese oder Verwendung anderer Notfallmedikamente mit der Absicht, die Thrombozytenzahl innerhalb von 14 Tagen vor Studientag 1 zu erhöhen
  5. Änderung der CS- und/oder TPO-RA-Dosis innerhalb von 14 Tagen vor Studientag 1 (mehr als 10 % Abweichung von den aktuellen Dosen)
  6. Andere immunsuppressive Arzneimittel als CS innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit des Arzneimittels oder 14 Tage nach Studientag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

  7. Behandlung mit Rituximab oder Splenektomie innerhalb der 3 Monate vor Studientag 1

    - Patienten, die mit Rituximab behandelt werden, weisen vor der Aufnahme normale B-Zellzahlen auf

  8. Hat innerhalb von 30 Tagen vor Erhalt der ersten Dosis der Studienmedikation ein Prüfpräparat erhalten oder mindestens die 5-fache Eliminationshalbwertszeit des Arzneimittels (je nachdem, was länger ist); Der Patient sollte zum Zeitpunkt der Verabreichung kein Prüfgerät verwenden

    • Patienten, die zuvor innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments mit Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitoren (außer Rilzabrutinib) behandelt wurden, sind nicht teilnahmeberechtigt
    • Patienten, die zuvor zu irgendeinem Zeitpunkt Rilzabrutinib erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt
  9. Geschichte der Transplantation solider Organe
  10. Myelodysplastisches Syndrom
  11. Lebendimpfstoff innerhalb von 28 Tagen vor Studientag 1 oder planen, während der Studie einen zu erhalten
  12. Geplante Operation im Zeitrahmen der Dosierungsperiode

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rilzabrutinib
Die Patienten erhalten Rilzabrutinib 400 mg oral zweimal täglich für bis zu 24 Wochen, gefolgt von einer 28-wöchigen Open-Label-Phase
Arzneimittel: Rilzabrutinib
400 mg Kapsel
Andere Namen:
  • PRN1008
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten erhalten bis zu 24 Wochen lang zweimal täglich ein passendes Placebo mit 400 mg oral
Arzneimittel: Placebo
400 mg Kapsel
Andere Namen:
  • PRN1008 Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit dauerhafter Thrombozytenreaktion gemäß Leitlinie in Regionen außer Europäische Union und Vereinigtes Königreich
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Eine dauerhafte Thrombozytenreaktion gemäß den Leitlinien in Regionen außerhalb der Europäischen Union und des Vereinigten Königreichs wurde definiert als Thrombozytenzahlen bei oder über 50.000/µl für mindestens zwei Drittel von mindestens 8 nicht fehlenden wöchentlich geplanten Thrombozytenmessungen während der letzten 12 Wochen der 24-wöchigen verblindeten Behandlungsperiode ohne Rettungstherapie, vorausgesetzt, dass mindestens 2 nicht fehlende wöchentlich geplanten Thrombozytenmessungen während der letzten 6 Wochen der 24-wöchigen verblindeten Behandlungsperiode bei oder über 50.000/µl lagen.
Bis zu 24 Wochen
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit dauerhafter Thrombozytenreaktion gemäß Leitlinien in der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Eine dauerhafte Thrombozytenreaktion gemäß den Leitlinien in der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich wurde definiert als Thrombozytenzahlen von mindestens 50.000/mcL für mindestens 8 der letzten 12 Wochen der 24-wöchigen verblindeten Behandlungsperiode ohne Rettungstherapie.
Bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Periode: Anzahl der Wochen mit Thrombozytenzahl ≥50.000/µl oder zwischen ≥30.000/µl und <50.000/µl und mindestens verdoppelt gegenüber dem Ausgangswert ohne Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die Anzahl der Wochen mit Thrombozytenansprechen wurde unter Verwendung klinisch bedeutsamer Schwellenwerte der Thrombozytenzahl von ≥50.000/µl oder zwischen ≥30.000/µl und <50.000/µl und mindestens einer Verdopplung gegenüber dem Ausgangswert über den 24-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraum ohne Rettungstherapie bewertet.
Bis zu 24 Wochen
DB-Zeitraum: Anzahl der Wochen mit Thrombozytenzahlen ≥30.000/µl und mindestens verdoppelt gegenüber dem Ausgangswert ohne Rettungstherapie
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die Anzahl der Wochen mit Thrombozytenansprechen wurde anhand der klinisch bedeutsamen Schwelle von Thrombozytenzahlen ≥30.000/mcL und mindestens einer Verdoppelung gegenüber dem Ausgangswert über den 24-wöchigen verblindeten Behandlungszeitraum ohne Rettungstherapie bewertet.
Bis zu 24 Wochen
DB-Periode: Zeit bis zur ersten Thrombozytenzahl von ≥50.000/mcL oder zwischen ≥30.000/mcL und <50.000/mcL und Verdopplung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die Zeit bis zum ersten Thrombozytenwert von ≥50.000/mcL oder zwischen ≥30.000/mcL und <50.000/mcL, der sich gegenüber dem Ausgangswert verdoppelt hat, wurde wie folgt berechnet: (Datum des ersten Auftretens der Thrombozytenreaktion - Datum der ersten Studieneinnahme) + 1.
Bis zu 24 Wochen
DB-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Rettungstherapie benötigten
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die Rettungstherapie umfasste intravenöse Immunglobuline (Ig) oder hochdosierte Kortikosteroide, Thrombozytentransfusion oder Anti-D-Ig-Infusion. Der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Rettungstherapie benötigten, wird dargestellt.
Bis zu 24 Wochen
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Item 10 (Physische Erschöpfung) des Immune Thrombocytopenia-Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) bei erwachsenen Teilnehmern in Woche 13
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 13
ITP-PAQ: 38 Items und 44 Items wurden von männlichen bzw. weiblichen Befragten ausgefüllt. Es umfasste 10 Skalen: Symptome (6 Items: 1-6), Müdigkeit/Schlaf (4 Items: 7-10), Belästigung durch körperliche Gesundheit (3 Items: 11-13), Aktivität (2 Items: 14-15), psychische Gesundheit (5 Items: 16-20), Angst (5 Items: 21-25), allgemeine Lebensqualität (QoL) (5 Items: 26-30), soziale Aktivität (4 Items: 31-34), reproduktive Gesundheit der Frau (6 Items: 35-40), Arbeit (4 Items: 41-44). Antworten wurden auf 4-Punkte- (1: "stimme überhaupt nicht zu" bis 4: "stimme voll und ganz zu"), 5-Punkte- (1: "nie/überhaupt nicht" bis 5: "die ganze Zeit/äußerst") oder 7-Punkte-Likert-Skalen (1: "überhaupt nicht" bis 7: "äußerst") erfasst. Jeder Item-Score: 100x ([möglicher maximaler Item-Score - Item-Score] / Bereich). Alle Item-Scores: wurden in ein Kontinuum von 0 bis 100 transformiert und gleichgewichtet, um Skalenscores abzuleiten. Gesamtscore: 0 (schlechteste) bis 100 (beste); höhere Scores: bessere QoL. Veränderung mit positivem Wert: Verbesserung. Die Veränderung der körperlichen Müdigkeit gegenüber dem Ausgangswert wird dargestellt. Ausgangswert: letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis des DB-Studienmedikaments.
Baseline (Tag 1) und Woche 13
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Bewertung der Idiopathischen Thrombozytopenischen Purpura-Blutungs-Skala (IBLS) bei erwachsenen Teilnehmern in Woche 25 gemäß Leitlinien in der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 25
Gemäß den Leitlinien der Europäischen Union und des Vereinigten Königreichs war ITP IBLS ein Bewertungssystem für Blutungen, das aus 11 (10 für Männer) standortspezifischen Bewertungen bestand, die an 9 anatomischen Standorten durch Anamnese (Hx) über den vorangegangenen Zeitraum bewertet wurden. Zusätzlich wurden 2 dieser Standorte, Haut und Mund, auch durch körperliche Untersuchung (PE) bewertet. Diese 11 Bewertungen umfassten: Haut (PE), Haut (Hx), Mund (PE), Mund (Hx), Epistaxis, gastrointestinal, urogenital, gynäkologisch, pulmonal, intrakranielle Blutung und subkonjunktivale Blutung; die Werte reichten von 0 (keine) bis 2 (ausgeprägte Blutung). Für jeden Teilnehmer wurde ein IBLS-Wert bei jedem Besuch berechnet, indem der Durchschnitt über 11 Items (10 für Männer und postmenopausale Frauen) an 9 Standorten (8 für Männer und postmenopausale Frauen) genommen wurde. Der Gesamtwert wurde als Mittelwert für alle 11 Bewertungen berechnet, der von 0 (bester) bis 22 (schlechtester) reichte; höhere Werte deuteten auf schlechtere Ergebnisse hin. Eine negative Veränderung deutet auf eine Verbesserung hin. Baseline: letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der DB-Studienmedikation.
Baseline (Tag 1) und Woche 25
DB-Zeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Bewertung der idiopathischen thrombozytopenischen Purpura-Blutungsskala bei jugendlichen Teilnehmern in Woche 25 gemäß Leitlinien in der Europäischen Union und dem Vereinigten Königreich
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) und Woche 25
Gemäß den Leitlinien der Europäischen Union und des Vereinigten Königreichs war ITP IBLS ein Bewertungssystem für Blutungen, das aus 11 (10 für Männer) standortspezifischen Bewertungen bestand, die an 9 anatomischen Stellen durch Hx über den vorherigen Zeitraum bewertet wurden. Zusätzlich wurden 2 dieser Stellen, Haut und Mund, auch durch PE bewertet. Diese 11 Bewertungen umfassten: Haut (PE), Haut (Hx), Mund (PE), Mund (Hx), Epistaxis, gastrointestinal, urologisch, gynäkologisch, pulmonal, intrakranielle Blutung und subkonjunktivale Blutung; die Werte reichten von 0 (keine) bis 2 (starke Blutung). Für jeden Teilnehmer wurde ein IBLS-Score bei jedem Besuch berechnet, indem der Durchschnitt über 11 Items (10 für Männer) an 9 Stellen (8 für Männer) genommen wurde. Der Gesamtscore wurde als Mittelwert aller 11 Bewertungen berechnet, der von 0 (bester) bis 22 (schlechtester) reichte; höhere Scores deuteten auf schlechtere Ergebnisse hin. Eine negative Änderung deutet auf eine Verbesserung hin. Baseline: letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis des DB-Studienmedikaments.
Ausgangswert (Tag 1) und Woche 25
DB-OL-Periode: Prozentsatz der Teilnehmer mit Stabilität des Ansprechens bei erwachsenen Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Die Stabilität des Ansprechens wurde als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die ein stabiles Thrombozytenansprechen erreichen konnten, definiert als keine 2 geplanten Besuche, mindestens 4 Wochen auseinander, mit einer Thrombozytenzahl <50.000/mcL, ohne einen dazwischenliegenden Besuch mit einer Thrombozytenzahl >=50.000/mcL, innerhalb eines Zeitraums von 24 Wochen nach dem erstmaligen Erreichen des Thrombozytenansprechens (erstmaliges Thrombozytenansprechen definiert als Thrombozytenzahl >=50.000/mcL innerhalb von 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Rilzabrutinib während der Studie). Dieser Endpunkt wurde vom Beginn der DB-Periode bis zur OL-Periode bewertet.
Bis zu 52 Wochen
DB-OL-Zeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit Stabilität der Reaktion bei jugendlichen Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Bis zu 52 Wochen
DB-Periode: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs) und behandlungsbedingten Blutungsereignissen ≥Grad 2
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zur maximalen DB-Exposition, bis zu 182 Tagen (Erwachsene) und bis zu 175 Tagen (Jugendliche)
Ein AE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder klinischen Untersuchungsteilnehmer, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament hatte. Ein SAE war jedes AE, das in jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Erwerbsunfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler war oder ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellte. TEAEs wurden als AEs definiert, die sich während der TE-Periode entwickelten, verschlimmerten oder schwerwiegend wurden. Blutungs-TEAEs Grad >=2 (Kriterien im statistischen Analyseplan erwähnt) werden ebenfalls dargestellt.
Ab der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zur maximalen DB-Exposition, bis zu 182 Tagen (Erwachsene) und bis zu 175 Tagen (Jugendliche)
DB-Zeitraum: Plasmakonzentrationen von Rilzabrutinib
Zeitfenster: Prä-Dosis zu Wochen 1, 13 und 25 und 2 Stunden post-Dosis zu Woche 1 und 25 (Erwachsene); Prä-Dosis zu Wochen 1, 13 und 25, 0,5, 2, 4 und 6 Stunden post-Dosis zu Wochen 1 und 25 (Jugendliche)
Blutproben wurden zu festgelegten Zeitpunkten für die Analyse der Plasmakonzentration von Rilzabrutinib entnommen.
Prä-Dosis zu Wochen 1, 13 und 25 und 2 Stunden post-Dosis zu Woche 1 und 25 (Erwachsene); Prä-Dosis zu Wochen 1, 13 und 25, 0,5, 2, 4 und 6 Stunden post-Dosis zu Wochen 1 und 25 (Jugendliche)
DB-Periode: Veränderung vom Ausgangswert in den Domänen Symptome, Belästigung und Aktivität des Immune Thrombocytopenia-Patient Assessment Questionnaire bei erwachsenen Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 25
ITP-PAQ: 38 Items und 44 Items wurden von männlichen bzw. weiblichen Teilnehmern ausgefüllt. Es umfasste 10 Skalen: Symptome (6 Items: 1-6), Müdigkeit/Schlaf (4 Items: 7-10), Belastung - körperliche Gesundheit (3 Items: 11-13), Aktivität (2 Items: 14-15), psychische Gesundheit (5 Items: 16-20), Angst (5 Items: 21-25), allgemeine Lebensqualität (5 Items: 26-30), soziale Aktivität (4 Items: 31-34), reproduktive Gesundheit der Frau (6 Items: 35-40), Arbeit (4 Items: 41-44). Antworten wurden auf 4-Punkte- (1: "stimme überhaupt nicht zu" bis 4: "stimme voll und ganz zu"), 5-Punkte- (1: "nie/überhaupt nicht" bis 5: "immer/äußerst") oder 7-Punkte- (1: "überhaupt nicht" bis 7: "äußerst") Likert-Skalen erfasst. Jeder Item-Score: 100 x ([möglicher maximaler Item-Score - Item-Score] / Bereich). Alle Item-Scores: wurden auf ein Kontinuum von 0 bis 100 transformiert und gleich gewichtet, um Skalenscores abzuleiten. Gesamtscore: 0 (schlechtester) bis 100 (bester); höhere Scores: bessere Lebensqualität. Eine positive Veränderung: Verbesserung. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Bereichen Symptome, Belastung und Aktivität wird dargestellt. Ausgangswert: letzter verfügbarer Wert vor der ersten Dosis der Studienmedikation der Doppelblindstudie.
Baseline (Tag 1) und Woche 25
DB-Periode: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der krankheitsspezifischen Lebensqualität gemessen durch den Kids' Immune Thrombocytopenia Tools (ITP-KIT)-Score bei jugendlichen Teilnehmern
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 25
ITP-KIT war ein krankheitsspezifisches Instrument und ein Selbstberichtsformular für Kinder, das von Kindern ≥7 Jahren ausgefüllt werden sollte. Es bestand aus insgesamt 27 Items, von denen 26 Items als Likert-Skalen mit 5 Antwortoptionen strukturiert waren: 1: "nie", 2: "selten", 3: "manchmal", 4: "oft" und 5: "immer". Eine zusätzliche Option "nicht anwendbar" war für die Items 18 bis 26 verfügbar, die als 1: dasselbe wie "nie" gewertet wurde. Item 27 war eine deskriptive Frage, die mit "ja" oder "nein" beantwortet wurde und nicht in die Berechnung des Summenscores einbezogen wurde. Das Instrument ergab einen zusammenfassenden KIT-Score, der die Summation der Items darstellte, berechnet als: 100 x (1- [{Summe aller gültigen Antworten - Anzahl der gültigen Antworten}/{Anzahl der gültigen Antworten*4}]). Die Scores wurden auf eine Skala von 0 bis 100 umgerechnet, wobei höhere Scores eine bessere krankheitsspezifische Lebensqualität anzeigten. Eine positive Veränderung vom Ausgangswert deutete auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert wurde als der letzte verfügbare Wert vor der ersten Dosis des DB-Studienmedikaments definiert.
Baseline (Tag 1) und Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

26. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Andere Kennung: Sanofi Identifier)
  • 2023-509401-71 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren