Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające rilzabrutynib u dorosłych i młodzieży z przetrwałą lub przewlekłą trombocytopenią immunologiczną (ITP) (LUNA 3)

3 lutego 2026 zaktualizowane przez: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo badanie III fazy w grupach równoległych z rozszerzeniem otwartym w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa doustnego rylzabrutynibu (PRN1008) u dorosłych i młodzieży z przetrwałą lub przewlekłą trombocytopenią immunologiczną (ITP)

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione badanie rylzabrutynibu u pacjentów z uporczywą lub przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową, ze średnią liczbą płytek krwi 35 000/μl) w dwóch zliczeniach w odstępie co najmniej 5 dni w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia. Pacjenci będą otrzymywać rylzabrutynib lub placebo w dawce 400 mg dwa razy na dobę.

Dla każdego pacjenta badanie będzie trwało do 60 tygodni od rozpoczęcia okresu przesiewowego do wizyty kończącej badanie (EOS). Obejmuje to badanie przesiewowe (do 4 tygodni) przez 12 do 24-tygodniowy okres leczenia zaślepionego, po którym następuje 28-tygodniowy okres otwartej próby. Następnie 4-tygodniowa obserwacja po podaniu dawki.

Pacjenci, którzy odpowiedzą zgodnie z określonymi kryteriami na koniec okresu otwartej próby, będą mogli przejść do przedłużenia długoterminowego (LTE), w którym będą kontynuować leczenie, dopóki ostatni pacjent, który przejdzie do LTE, nie skończy 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

232

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Corrientes, Argentyna, W3410 FND
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentyna, 5400
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentyna, B1900
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5003DCE
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Investigational Site Number : 3610
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Austria, 8700
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Austria, A4020
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Austria, 4400
        • Investigational Site Number : 4003
      • Vienna, Austria, 1140
        • Investigational Site Number : 4002
  • Brazylia
      • Belém, Brazylia, 66053-000
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211030
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brazylia, 04039-004
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253190
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brazylia, 85806-300
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Chile
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500653
        • Investigational Site Number : 15204
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 322000
        • Investigational Site Number : 15202
  • Chiny
      • Hangzhou, Chiny, 310018
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Chiny
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Chiny, 330006
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Chiny, 63000
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Chiny, 214023
        • Investigational Site Number : 15609
      • Zhenjiang, Chiny, 212001
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chiny, 110022
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny, 710068
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Investigational Site Number : 25014
      • Créteil, Francja, 94000
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon, Francja, 21079
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes, Francja, 44093
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Francja, 75012
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Francja, 75019
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Francja, 33600
        • Investigational Site Number : 25007
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Hiszpania
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Hiszpania, 30008
        • Investigational Site Number : 72411
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Hiszpania, 29010
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia, Valenciana, Comunidad, Hiszpania, 46010
        • Investigational Site Number : 72407
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Izrael, 4428164
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Investigational Site Number : 37608
      • Ẕerifin, Izrael, 70300
        • Investigational Site Number : 37609
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 60-0852
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima, Japonia, 730-8619
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japonia, 330-8777
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japonia
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 920-8530
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japonia, 252-0375
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japonia, 350-0495
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8655
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japonia, 152-8902
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya City, Tokyo, Japonia, 157-0074
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japonia, 130-8575
        • Investigational Site Number : 39209
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
  • Korea Południowa
    • Busan
      • Busan, Busan, Korea Południowa, 49241
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 16499
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 02841
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03080
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea Południowa, 03722
        • Investigational Site Number : 41006
  • Meksyk
      • Chihuahua City, Meksyk, 31200
        • Investigational Site Number : 48402
      • Delegacion Benito Juarez, Meksyk, 03720
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Investigational Site Number : 48404
      • Mexico City, Meksyk, 06760
        • Investigational Site Number : 48406
      • Zapopan, Meksyk, 45030
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
        • Investigational Site Number : 48401
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Niemcy, 40497
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Niemcy, 45659
        • Investigational Site Number : 27611
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Investigational Site Number : 57802
      • Grålum, Norwegia, 1714
        • Investigational Site Number : 57801
  • Polska
      • Gdynia, Polska, 81-519
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polska, 61 696
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warsaw, Polska, 02-776
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polska, 50-556
        • Investigational Site Number : 61613
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polska, 64-920
        • Investigational Site Number : 61617
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 76-200
        • Investigational Site Number : 61609
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 119049
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Rosja, 125167
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Rosja, 630090
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Rosja, 357502
        • Investigational Site Number : 64301
      • Saint Petersburg, Rosja, 191024
        • Investigational Site Number : 64302
      • Samara, Rosja, 443099
        • Investigational Site Number : 64306
      • Tula, Rosja, 300053
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119228
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Investigational Site Number : 70203
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90602
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Stany Zjednoczone, 34607
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkhla, Tajlandia, 90110
        • Investigational Site Number : 76403
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Turcja (Türkiye), 38039
        • Investigational Site Number 79209
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49102
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih, Ukraina, 50025
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraina, 03143
        • Investigational Site Number : 80410
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Investigational Site Number : 34805
      • Győr, Węgry, 9024
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Węgry, 4405
        • Investigational Site Number : 34804
      • Székesfehérvár, Węgry, 8000
        • Investigational Site Number : 34802
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milan, Włochy, 20123
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milan, Włochy, 20142
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Włochy, 34125
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Investigational Site Number : 38011
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50134
        • Investigational Site Number : 38014
  • Zjednoczone Królestwo
      • Harrow, Zjednoczone Królestwo, HA1 3UJ
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9PJ
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Zjednoczone Królestwo, W2 1NY
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Zjednoczone Królestwo, NR31 6LA
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City of
      • London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 82607

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci będą płci męskiej i żeńskiej z pierwotną pierwotną małopłytkowością immunologiczną trwającą >6 miesięcy u uczestników pediatrycznych w wieku od 12 do 12 lat
  2. Pacjenci, u których odpowiedź (osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50 000/µl) na IVIg/anty-D lub kortykosteroidy nie utrzymywała się i którzy mają udokumentowaną nietolerancję, niewystarczającą odpowiedź lub jakiekolwiek przeciwwskazania do odpowiedniego standardowego leczenia ITP

  3. Średnia liczba 2 płytek krwi w odstępie co najmniej 5 dni wynosząca 35 000/µl w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku

    - Pacjenci pediatryczni muszą dodatkowo zostać uznani za wymagających leczenia ITP zgodnie z oceną kliniczną przeprowadzoną przez Badacza.

  4. Właściwa czynność hematologiczna, wątrobowa i nerek (bezwzględna liczba granulocytów obojętnochłonnych ≥1,5 x 10^9/l, AspAT/AlAT ≤1,5 ​​x górna granica normy [GGN], albumina ≥3 g/dl, bilirubina całkowita ≤1,5 ​​x GGN [chyba że pacjent ma udokumentowany zespół Gilberta], przesączanie kłębuszkowe >50 [metoda Cockcrofta i Gaulta])
  5. Hemoglobina >9 g/dl w ciągu 1 tygodnia przed 1. dniem badania
  6. Wszelkie środki antykoncepcyjne stosowane przez mężczyzn i kobiety powinny być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych
  7. Pacjenci muszą być w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę lub świadomą zgodę wraz z odpowiednią świadomą zgodą uzyskaną od opiekuna pacjenta i wyrazić zgodę na harmonogram ocen

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z wtórną ITP
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  3. Historia (w ciągu 5 lat od pierwszego dnia badania) lub aktualna, czynna choroba nowotworowa wymagająca lub prawdopodobnie wymagająca chemioterapii lub leczenia chirurgicznego podczas badania, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry
  4. Transfuzja krwi, produktów krwiopochodnych, plazmafereza lub stosowanie innych leków ratunkowych w celu zwiększenia liczby płytek krwi w ciągu 14 dni przed dniem badania 1
  5. Zmiana dawki CS i/lub TPO-RA w ciągu 14 dni przed dniem 1 badania (ponad 10% zmiany w stosunku do aktualnych dawek)
  6. Leki immunosupresyjne inne niż kortykosteroidy w ciągu 5-krotności okresu półtrwania leku lub 14 dni od pierwszego dnia badania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy

  7. Leczenie rytuksymabem lub splenektomia w ciągu 3 miesięcy poprzedzających 1. dzień badania

    - Pacjenci leczeni rytuksymabem będą mieli prawidłową liczbę limfocytów B przed włączeniem do badania

  8. Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku lub co najmniej 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy); pacjent nie powinien używać badanego urządzenia w czasie dawkowania

    • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej (BTK) Brutona (z wyjątkiem rylzabrutynibu) w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, nie kwalifikują się
    • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali rylzabrutynib w dowolnym momencie, nie kwalifikują się
  9. Historia przeszczepów narządów miąższowych
  10. Syndrom mielodysplastyczny
  11. Żywa szczepionka w ciągu 28 dni przed pierwszym dniem badania lub zaplanuj otrzymanie szczepionki w trakcie badania
  12. Planowana operacja w ramach czasowych okresu dawkowania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rilzabrutynib
Pacjenci otrzymują rylzabrutynib w dawce 400 mg doustnie dwa razy dziennie przez maksymalnie 24 tygodnie, po czym następuje 28 tygodni okresu otwartej próby
Lek: Rilzabrutynib
Kapletka 400mg
Inne nazwy:
  • PRN1008
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci otrzymują odpowiednie placebo 400 mg doustnie dwa razy dziennie przez okres do 24 tygodni
Lek: Placebo
Kapletka 400mg
Inne nazwy:
  • PRN1008 Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres DB: Odsetek uczestników z trwałą odpowiedzią płytek krwi zgodnie z wytycznymi w regionach z wyłączeniem Unii Europejskiej i Zjednoczonego Królestwa
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Trwała odpowiedź płytek krwi zgodnie z wytycznymi w regionach z wyjątkiem Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii została zdefiniowana jako liczba płytek krwi równa lub powyżej 50 000/mcL przez ≥dwie trzecie co najmniej 8 niepominiętych zaplanowanych tygodniowych pomiarów płytek krwi w ciągu ostatnich 12 tygodni 24-tygodniowego ślepego okresu leczenia, przy braku terapii ratunkowej, pod warunkiem, że co najmniej 2 niepominięte zaplanowane tygodniowe pomiary płytek krwi były równe lub powyżej 50 000/mcL w ciągu ostatnich 6 tygodni 24-tygodniowego ślepego okresu leczenia.
Do 24 tygodni
Okres DB: Odsetek uczestników z trwałą odpowiedzią płytkową zgodnie z wytycznymi w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Trwałą odpowiedź płytek krwi zgodnie z wytycznymi w Unii Europejskiej i Zjednoczonym Królestwie zdefiniowano jako liczbę płytek krwi równą lub powyżej 50 000/mcL przez co najmniej 8 z ostatnich 12 tygodni 24-tygodniowego zaślepionego okresu leczenia bez terapii ratunkowej.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres bazy danych: Liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥50 000/μl lub między ≥30 000/μl i <50 000/μl oraz co najmniej podwojoną w porównaniu z wartością wyjściową przy braku terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Liczba tygodni z odpowiedzią płytek krwi była oceniana przy użyciu klinicznie istotnego progu liczby płytek krwi >=50 000/mcL lub pomiędzy >=30 000/mcL i <50 000/mcL oraz co najmniej podwojonej wartości w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 24-tygodniowego ślepego okresu leczenia przy braku terapii ratunkowej.
Do 24 tygodni
DB Period: Liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥30 000/mcL i co najmniej podwojoną w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku braku terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Liczba tygodni z odpowiedzią płytek krwi została oceniona przy użyciu klinicznie znaczącego progu liczby płytek krwi >=30 000/µl i co najmniej podwojenia wartości wyjściowej w ciągu 24-tygodniowego ślepego okresu leczenia, bez zastosowania terapii ratunkowej.
Do 24 tygodni
Okres DB: Czas do pierwszego wyniku liczby płytek krwi >=50 000/mcL lub między >=30 000/mcL i <50 000/mcL oraz podwojenie wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Czas do pierwszej liczby płytek krwi ≥50 000/mcL lub między ≥30 000/mcL a <50 000/mcL, która podwoiła się w porównaniu z wartością wyjściową, obliczono jako: (data pierwszego wystąpienia odpowiedzi płytek - data pierwszego przyjęcia leku badawczego) + 1.
Do 24 tygodni
Okres DB: Procent uczestników wymagających terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Terapia ratunkowa obejmowała dożylne podanie immunoglobulin (Ig) lub wysokich dawek kortykosteroidów, przetoczenie płytek krwi lub wlew Ig anty-D. Przedstawiono odsetek uczestników, którzy wymagali terapii ratunkowej.
Do 24 tygodni
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w pozycji 10 (Zmęczenie fizyczne) Kwestionariusza Oceny Pacjenta z Małopłytkowością Immunologiczną (ITP-PAQ) u dorosłych uczestników w tygodniu 13
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) oraz tydzień 13
ITP-PAQ: 38 pozycji i 44 pozycje wypełnione odpowiednio przez respondentów płci męskiej i żeńskiej. Obejmował 10 skal: objawy (6 pozycji: 1-6), zmęczenie/sen (4 pozycje: 7-10), uciążliwość – zdrowie fizyczne (3 pozycje: 11-13), aktywność (2 pozycje: 14-15), zdrowie psychiczne (5 pozycji: 16-20), strach (5 pozycji: 21-25), ogólna jakość życia (JŻ) (5 pozycji: 26-30), aktywność społeczna (4 pozycje: 31-34), zdrowie reprodukcyjne kobiet (6 pozycji: 35-40), praca (4 pozycje: 41-44). Odpowiedzi rejestrowano na skalach Likerta 4-punktowej (1: "zdecydowanie się nie zgadzam" do 4: "zdecydowanie się zgadzam"), 5-punktowej (1: "nigdy/w ogóle nie" do 5: "cały czas/ekstremalnie") lub 7-punktowej (1: "w ogóle nie" do 7: "ekstremalnie"). Wynik każdej pozycji: 100x([maksymalny możliwy wynik pozycji - wynik pozycji]/zakres). Wszystkie wyniki pozycji: przekształcone na ciągłość od 0 do 100 i były jednakowo ważone do wyliczenia wyników skal. Wynik całkowity: 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy); wyższe wyniki: lepsza JŻ. Zmiana o dodatnią wartość: poprawa. Przedstawiono zmianę od wartości wyjściowej w zmęczeniu fizycznym. Wartość wyjściowa: ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką leku badawczego DB.
Linia bazowa (dzień 1) oraz tydzień 13
DB Okres: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie skali krwawienia w idiopatycznej plamicy małopłytkowej (IBLS) u dorosłych uczestników w 25. tygodniu zgodnie z wytycznymi w Unii Europejskiej i Zjednoczonym Królestwie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1) i tydzień 25
Zgodnie z wytycznymi Unii Europejskiej i Zjednoczonego Królestwa, ITP IBLS był systemem oceny krwawień, który składał się z 11 (10 dla mężczyzn) ocen specyficznych dla miejsca, ocenianych w 9 miejscach anatomicznych na podstawie wywiadu (Hx) z poprzedniego okresu. Ponadto, 2 z tych miejsc, skóra i jama ustna, były również oceniane za pomocą badania fizykalnego (PE). Te 11 ocen obejmowały: skórę (PE), skórę (Hx), jamę ustną (PE), jamę ustną (Hx), krwawienia z nosa, krwawienia żołądkowo-jelitowe, krwawienia z dróg moczowych, krwawienia ginekologiczne, krwawienia płucne, krwawienia śródczaszkowe i krwawienia podspojówkowe; wyniki wahały się od 0 (brak) do 2 (znaczne krwawienie). Dla każdego uczestnika, wynik IBLS w każdej wizycie był obliczany poprzez uśrednienie 11 pozycji (10 dla mężczyzn i kobiet po menopauzie) w 9 miejscach (8 dla mężczyzn i kobiet po menopauzie). Wynik całkowity był obliczany jako średnia wartość dla wszystkich 11 ocen, w zakresie od 0 (najlepszy) do 22 (najgorszy); wyższe wyniki wskazywały na gorsze rezultaty. Zmiana o wartość ujemną wskazuje na poprawę.Bazowe: ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką leku w badaniu DB.
Linia wyjściowa (dzień 1) i tydzień 25
Okres DB: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie skali krwawienia w idiopatycznej plamicy małopłytkowej u uczestników w wieku młodzieńczym w 25. tygodniu zgodnie z wytycznymi w Unii Europejskiej i Zjednoczonym Królestwie
Ramy czasowe: Początkowa (Dzień 1) i Tydzień 25
Zgodnie z wytycznymi Unii Europejskiej i Zjednoczonego Królestwa, ITP IBLS był systemem oceny krwawień składającym się z 11 (10 dla mężczyzn) ocen specyficznych dla miejsca, ocenianych na 9 miejscach anatomicznych na podstawie wywiadu (Hx) z poprzedniego okresu. Dodatkowo, 2 z tych miejsc, skóra i jama ustna, były również oceniane na podstawie badania fizykalnego (PE). Te 11 ocen obejmowały: skóra (PE), skóra (Hx), jama ustna (PE), jama ustna (Hx), krwawienie z nosa, krwawienie z przewodu pokarmowego, krwawienie z układu moczowego, krwawienie ginekologiczne, krwawienie płucne, krwawienie śródczaszkowe i krwawienie podspojówkowe; oceny wahały się od 0 (brak) do 2 (znaczne krwawienie). Dla każdego uczestnika wynik IBLS podczas każdej wizyty był obliczany jako średnia z 11 pozycji (10 dla mężczyzn) na 9 miejscach (8 dla mężczyzn). Wynik całkowity był obliczany jako średnia wartość wszystkich 11 ocen w zakresie od 0 (najlepszy) do 22 (najgorszy); wyższe wyniki wskazywały na gorsze rezultaty. Zmiana o wartość ujemną wskazuje na poprawę. Linia bazowa: ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką leku w badaniu podwójnie ślepej próby (DB).
Początkowa (Dzień 1) i Tydzień 25
Okres DB-OL: Procent uczestników z utrzymaniem odpowiedzi u dorosłych uczestników
Ramy czasowe: Do 52 tygodni
Stabilność odpowiedzi została zdefiniowana jako odsetek uczestników, którzy byli w stanie osiągnąć stabilną odpowiedź płytek krwi, zdefiniowaną jako brak 2 zaplanowanych wizyt, w odstępie co najmniej 4 tygodni, z liczbą płytek krwi <50 000/mcL, bez interwencyjnej wizyty z liczbą płytek krwi >=50 000/mcL, w ciągu 24 tygodni od początkowego osiągnięcia odpowiedzi płytek krwi (początkowa odpowiedź płytek krwi zdefiniowana jako liczba płytek krwi >=50 000/mcL w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia rilzabrutynibem w trakcie badania). Ten punkt końcowy był oceniany od początku okresu DB do okresu OL.
Do 52 tygodni
Okres DB-OL: Odsetek uczestników z utrzymaniem odpowiedzi u uczestników w wieku młodzieńczym
Ramy czasowe: Do 52 tygodni
Do 52 tygodni
DB Period: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się w trakcie leczenia (TEAEs), poważnymi niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się w trakcie leczenia (TESAEs) oraz niepożądanymi zdarzeniami krwotocznymi pojawiającymi się w trakcie leczenia >=stopnia 2
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku w badaniu (dzień 1) do maksymalnej ekspozycji w fazie podwójnie ślepej próby, do 182 dni (dorośli) i do 175 dni (młodzież)
AE oznaczał każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano lek badany i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z lekiem badanym.
SAE oznaczał każde AE, które w dowolnej dawce: skutkowało zgonem, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub było ważnym zdarzeniem medycznym.
TEAE zostały zdefiniowane jako AE, które rozwinęły się, pogorszyły lub stały się poważne w okresie TE.
Przedstawiono również krwawienia TEAE stopnia >=2 (kryteria wymienione w planie analizy statystycznej).
Od pierwszej dawki leku w badaniu (dzień 1) do maksymalnej ekspozycji w fazie podwójnie ślepej próby, do 182 dni (dorośli) i do 175 dni (młodzież)
Okres DB: Stężenia plazmatyczne rilzabrutynibu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w tygodniach 1, 13 i 25 oraz 2 godziny po podaniu dawki w tygodniu 1 i 25 (dorośli); Przed podaniem dawki w tygodniach 1, 13 i 25, 0,5, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki w tygodniach 1 i 25 (młodzież)
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu analizy stężenia rilzabrutynibu w osoczu.
Przed podaniem dawki w tygodniach 1, 13 i 25 oraz 2 godziny po podaniu dawki w tygodniu 1 i 25 (dorośli); Przed podaniem dawki w tygodniach 1, 13 i 25, 0,5, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki w tygodniach 1 i 25 (młodzież)
DB Period: Zmiana względem wartości wyjściowej w domenach Objawy, Uciążliwość i Aktywność Kwestionariusza Oceny Pacjenta z Małopłytkowością Immunologiczną u dorosłych uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 25
ITP-PAQ: 38 pozycji i 44 pozycje wypełnione odpowiednio przez respondentów płci męskiej i żeńskiej. Zawierał 10 skal: objawy (6 pozycji: 1-6), zmęczenie/sen (4 pozycje: 7-10), uciążliwość - zdrowie fizyczne (3 pozycje: 11-13), aktywność (2 pozycje: 14-15), zdrowie psychiczne (5 pozycji: 16-20), lęk (5 pozycji: 21-25), ogólna jakość życia (5 pozycji: 26-30), aktywność społeczna (4 pozycje: 31-34), zdrowie reprodukcyjne kobiet (6 pozycji: 35-40), praca (4 pozycje: 41-44). Odpowiedzi rejestrowano na 4-stopniowej (1: "zdecydowanie się nie zgadzam" do 4: "zdecydowanie się zgadzam"), 5-stopniowej (1: "nigdy/w ogóle nie" do 5: "cały czas/ekstremalnie") lub 7-stopniowej (1: "w ogóle nie" do 7: "ekstremalnie") skali Likerta. Wynik każdej pozycji: 100x([maksymalny możliwy wynik pozycji - wynik pozycji]/zakres). Wszystkie wyniki pozycji: przekształcone na kontinuum od 0 do 100 i równoważnie ważone do obliczenia wyników skali. Wynik całkowity: 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy); wyższe wyniki: lepsza jakość życia. Zmiana o dodatnią wartość: poprawa. Przedstawiono zmianę od wartości wyjściowej w domenach objawów, uciążliwości i aktywności. Wartość wyjściowa: ostatnia dostępna wartość przed pierwszą dawką leku badawczego DB.
Linia bazowa (dzień 1) i tydzień 25
Okres DB: Zmiana względem wartości wyjściowej w jakości życia specyficznej dla choroby mierzonej za pomocą narzędzi Kids' Immune Thrombocytopenia Tools (ITP-KIT) u uczestników w wieku młodzieńczym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 25
ITP-KIT był narzędziem specyficznym dla choroby i formularzem wypełnianym przez dzieci w wieku ≥7 lat. Składał się z 27 pozycji, z których 26 było skonstruowanych jako skale Likerta z 5 opcjami odpowiedzi: 1: "nigdy", 2: "rzadko", 3: "czasami", 4: "często" i 5: "zawsze". Dodatkowa opcja "nie dotyczy" była dostępna dla pozycji od 18 do 26, która była punktowana jako 1: tak samo jak "nigdy". Pozycja 27 była pytaniem opisowym z odpowiedziami "tak" lub "nie", które nie było uwzględniane w obliczeniach sumarycznego wyniku. Narzędzie generowało sumaryczny wynik KIT, będący sumą pozycji obliczaną jako: 100 x (1- [{suma wszystkich ważnych odpowiedzi - liczba ważnych odpowiedzi}/{liczba ważnych odpowiedzi*4}]). Wyniki były konwertowane na skalę od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia specyficzną dla choroby. Zmiana od wartości początkowej o dodatniej wartości wskazywała na poprawę. Wartość początkową zdefiniowano jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszą dawką leku w badaniu podwójnie ślepej próby.
Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)
  • 2023-509401-71 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj