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Étude pour évaluer le rilzabrutinib chez les adultes et les adolescents atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (PTI) (LUNA 3)

10 avril 2024 mis à jour par: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles avec une extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du rilzabrutinib oral (PRN1008) chez les adultes et les adolescents atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique (PTI)

Il s'agit d'une étude randomisée en double aveugle du rilzabrutinib chez des patients atteints de PTI persistant ou chronique, avec une numération plaquettaire moyenne de 35 000/μL) sur deux comptages à au moins 5 jours d'intervalle dans les 14 jours précédant le début du traitement. Les patients recevront du rilzabrutinib ou un placebo 400 mg deux fois par jour.

Pour chaque patient, l'étude durera jusqu'à 60 semaines, du début de la période de dépistage à la visite de fin d'étude (EOS). Cela comprend le dépistage (jusqu'à 4 semaines) par le biais d'une période de traitement en aveugle de 12 à 24 semaines suivie d'une période en ouvert de 28 semaines. Suivi d'un suivi post-dose de 4 semaines.

Les patients qui répondent aux critères spécifiés à la fin de la période ouverte pourront entrer dans la prolongation à long terme (LTE) où ils continueront à recevoir le traitement jusqu'à ce que le dernier patient qui entre dans la LTE ait terminé 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

194

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Allemagne, 40497
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Allemagne, 45659
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 27611
  • Argentine
      • Corrientes, Argentine, W3410 FND
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentine, 5400
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentine, B1900
        • Complété
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentine, X5003DCE
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australie, 3199
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6000
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brésil
      • Belem Do Para, Brésil, 66053-000
        • Actif, ne recrute pas
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20211030
        • Actif, ne recrute pas
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brésil, 04039-004
        • Complété
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brésil, 41253190
        • Recrutement
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brésil, 85806-300
        • Recrutement
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90035 003
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brésil, 08270-070
        • Recrutement
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
  • Chili
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chili, 1720430
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chili, 7500653
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 15204
    • Valparaíso
      • Vina del Mar, Valparaíso, Chili, 322000
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 15202
  • Chine
      • Hangzhou, Chine, 310018
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Chine
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Chine, 330006
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Chine, 63000
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Chine, 214023
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 15609
      • ZhenJiang, Chine, 212001
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430022
        • Recrutement
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yu Hu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chine, 110022
        • Recrutement
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Zhuogang Liu
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chine, 710068
        • Recrutement
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yi Wang
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250012
        • Actif, ne recrute pas
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lei Zhang
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650101
        • Recrutement
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
        • Chercheur principal:
          • Zeping Zhou
        • Contact:
  • Corée, République de
    • Busan-gwangyeoksi
      • Busan, Busan-gwangyeoksi, Corée, République de, 49241
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corée, République de, 16499
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée, République de, 03080
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée, République de, 03722
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 41006
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corée, République de, 02841
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 41003
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Espagne
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Espagne, 30008
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 72411
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espagne, 29010
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, Espagne, 46010
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 72407
  • France
      • Angers, France, 49933
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25014
      • Creteil, France, 94000
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon cedex, France, 21079
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes Cedex 1, France, 44093
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, France, 75019
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 25012
      • Paris, France, 75012
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25008
      • Pessac, France, 33600
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 25007
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 119049
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Fédération Russe, 125167
        • Complété
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Fédération Russe, 630090
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Fédération Russe, 357502
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 64301
      • Samara, Fédération Russe, 443099
        • Complété
        • Investigational Site Number : 64306
      • St. Petersburg, Fédération Russe, 191024
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 64302
      • Tula, Fédération Russe, 300053
        • Complété
        • Investigational Site Number : 64303
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Complété
        • Investigational Site Number : 34805
      • Gyor, Hongrie, 9024
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Hongrie, 4405
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 34804
      • Szekesfehervar, Hongrie, 8000
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 34802
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israël, 4428164
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 37608
      • Zerifin, Israël, 70300
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milano, Italie, 20123
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milano, Italie, 20142
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italie, 34125
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italie, 36100
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38011
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50134
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 38014
  • Japon
      • Chiba, Japon, 60-0852
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima City, Japon, 730-8619
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japon, 330-8777
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japon
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japon, 920-8530
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japon, 252-0375
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japon, 565-0871
        • Complété
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japon, 350-0495
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8655
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japon, 152-8902
        • Complété
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya, Tokyo, Japon, 157-0074
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japon, 130-8575
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 39209
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, L'Autriche, 8700
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, L'Autriche, A4020
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, L'Autriche, 4400
        • Complété
        • Investigational Site Number : 4003
      • Wien, L'Autriche, 1140
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 4002
  • Mexique
      • Chihuahua, Mexique, 31200
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 48402
      • Ciudad de México, Mexique, 06760
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 48406
      • Delegacion Benito Juarez, Mexique, 03720
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexique, 34000
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 48404
      • Zapopan, Mexique, 45030
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 48401
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 57802
      • Gralum, Norvège, 1714
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 57801
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Actif, ne recrute pas
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Pologne
      • Gdynia, Pologne, 81-519
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Pologne, 61 696
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warszawa, Pologne, 02-776
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Pologne, 50-556
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 61613
    • Pomorskie
      • Slupsk, Pomorskie, Pologne, 76-200
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 61609
    • Wielkopolskie
      • Pila, Wielkopolskie, Pologne, 64-920
        • Complété
        • Investigational Site Number : 61617
  • Royaume-Uni
      • Harrow, Royaume-Uni, HA1 3UJ
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Royaume-Uni, W2 1NY
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 82609
      • London, Royaume-Uni, SE5 9PJ
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 82606
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Royaume-Uni, NR31 6LA
        • Complété
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 82607
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119228
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapour, 169608
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapour, 308433
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 70203
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiangmai, Thaïlande, 50200
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkla, Thaïlande, 90110
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 76403
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06620
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number 79209
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih City, Ukraine, 50025
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraine, 03143
        • Actif, ne recrute pas
        • Investigational Site Number : 80410
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kristin Shimano
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Actif, ne recrute pas
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, États-Unis, 90602
        • Actif, ne recrute pas
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Taizo Nakano
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Recrutement
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Isaac Melamed, MD
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, États-Unis, 34607
        • Actif, ne recrute pas
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Carolyn Bennett
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Actif, ne recrute pas
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Complété
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Actif, ne recrute pas
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Irina Murakhovskaya
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Actif, ne recrute pas
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michele Lambert
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients seront des hommes et des femmes atteints de PTI primaire d'une durée de> 6 mois chez les participants pédiatriques âgés de 12 à
  2. Patients qui ont eu une réponse (obtention d'une numération plaquettaire ≥ 50 000/µL) à l'IgIV/anti-D ou aux CS qui n'a pas été soutenue et qui ont documenté une intolérance, une réponse insuffisante ou toute contre-indication à tout traitement approprié du traitement ITP standard

  3. Une moyenne de 2 numérations plaquettaires à au moins 5 jours d'intervalle de 35 000/µL dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude

    - Les patients pédiatriques doivent en outre être déterminés comme ayant besoin d'un traitement pour le PTI selon l'évaluation clinique par l'investigateur.

  4. Fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate (nombre absolu de neutrophiles ≥1,5 x 10^9/L, ASAT/ALT ≤1,5 x limite supérieure de la normale [LSN], albumine ≥3 g/dL, bilirubine totale ≤1,5 x LSN [sauf si le patient a documenté un syndrome de Gilbert], taux de filtration glomérulaire > 50 [méthode de Cockcroft et Gault])
  5. Hémoglobine> 9 g / dL dans la semaine précédant le jour 1 de l'étude
  6. Toute utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques
  7. Les patients doivent être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit ou un consentement éclairé avec le consentement éclairé correspondant obtenu auprès du tuteur du patient et d'accepter le calendrier des évaluations

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints de PTI secondaire
  2. Femmes enceintes ou allaitantes
  3. Antécédents (dans les 5 ans suivant le premier jour de l'étude) ou malignité active actuelle nécessitant ou susceptible de nécessiter un traitement chimiothérapeutique ou chirurgical pendant l'étude, à l'exception du cancer de la peau non mélanome
  4. Transfusion avec du sang, des produits sanguins, plasmaphérèse ou utilisation de tout autre médicament de secours dans le but d'augmenter la numération plaquettaire dans les 14 jours précédant le jour de l'étude 1
  5. Modification de la dose de CS et/ou de TPO-RA dans les 14 jours précédant le premier jour de l'étude (plus de 10 % de variation par rapport aux doses actuelles)
  6. Médicaments immunosuppresseurs autres que les CS dans les 5 fois la demi-vie d'élimination du médicament ou 14 jours après le jour 1 de l'étude, selon la période la plus longue

  7. Traitement par rituximab ou splénectomie dans les 3 mois précédant le jour 1 de l'étude

    - Les patients traités par rituximab auront un nombre normal de lymphocytes B avant l'inscription

  8. A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude, ou au moins 5 fois la demi-vie d'élimination du médicament (selon la plus longue ); le patient ne doit pas utiliser un dispositif expérimental au moment de l'administration

    • Les patients qui ont déjà reçu un traitement avec des inhibiteurs de la tyrosine kinase (BTK) de Bruton (à l'exception du rilzabrutinib) dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ne sont pas éligibles
    • Les patients qui ont déjà reçu du rilzabrutinib à tout moment ne sont pas éligibles
  9. Antécédents de greffe d'organe solide
  10. Syndrome myélodysplasique
  11. Vaccin vivant dans les 28 jours précédant le jour 1 de l'étude ou prévoyez d'en recevoir un pendant l'étude
  12. Chirurgie planifiée dans le laps de temps de la période de dosage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rilzabrutinib
Les patients reçoivent 400 mg de rilzabrutinib par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines maximum, suivies de 28 semaines de période en ouvert
Médicament: Rilzabrutinib
Caplet 400mg
Autres noms:
  • PRN1008
Comparateur placebo: Placebo
Les patients reçoivent un placebo correspondant de 400 mg par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines maximum
Médicament: Placebo
Caplet 400mg
Autres noms:
  • PRN1008 Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse plaquettaire durable au cours des 6 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines (pas pour l'UE et le Royaume-Uni)
Délai: 24 semaines
La réponse plaquettaire durable est définie comme une proportion de participants capables d'atteindre une numération plaquettaire égale ou supérieure à 50 000/μL pour ≥ deux tiers d'au moins 8 mesures hebdomadaires programmées des plaquettes non manquantes au cours des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines en l'absence de traitement de secours, à condition qu'au moins 2 mesures plaquettaires programmées hebdomadaires non manquantes soient égales ou supérieures à 50 000/μL.
24 semaines
pour l'UE et le Royaume-Uni : proportion de participants adultes capables d'atteindre une numération plaquettaire égale ou supérieure à 50 000/μL pendant au moins 8 des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines en l'absence de traitement de secours
Délai: 24 semaines
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de semaines avec numération plaquettaire ≥50 000/μL OU entre ≥30 000/μL et
Délai: 24 semaines
24 semaines
Nombre de semaines avec une numération plaquettaire ≥ 30 000/μL et au moins doublée par rapport à la valeur initiale au cours de la période de traitement en aveugle de 24 semaines en l'absence de traitement de secours
Délai: 24 semaines
24 semaines
Délai jusqu'à la première numération plaquettaire ≥50 000/μL OU entre ≥30 000/μL et
Délai: 24 semaines
24 semaines
Proportion de patients nécessitant un traitement de secours pendant la période de traitement en aveugle de 24 semaines
Délai: 24 semaines
24 semaines
Changement par rapport au départ à l'item 10 du questionnaire d'évaluation du patient ITP chez les patients adultes (≥ 18 ans) à la semaine 13
Délai: De la ligne de base à la semaine 13
De la ligne de base à la semaine 13
pour l'UE et le Royaume-Uni : changement par rapport à l'état initial dans l'évaluation de l'échelle IBLS (Idiopathic Thrombocytopenic Purpura Bleeding Scale) à la semaine 25
Délai: À la semaine 25
À la semaine 25
Proportion de participants capables d'obtenir une réponse plaquettaire stable, dans un délai de 24 semaines suivant l'obtention initiale de la réponse plaquettaire
Délai: 24 semaines
Une réponse plaquettaire stable est définie comme l'absence de 2 visites programmées, à au moins 4 semaines d'intervalle, avec une numération plaquettaire inférieure à 50 000/µL, sans visite intermédiaire avec une numération plaquettaire ≥ 50 000/µL. Réponse plaquettaire initiale définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 000/μL dans les 12 semaines suivant le début du traitement par rilzabrutinib pendant l'étude.
24 semaines
Fréquence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: 52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
Y compris l'examen physique, l'ECG, les résultats des tests de laboratoire clinique, les signes vitaux et les tests de laboratoire (chimie sérique, hématologie, à l'exception de la numération plaquettaire incluse dans le critère principal d'évaluation de l'efficacité)
52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
Fréquence et gravité des EIAT hémorragiques
Délai: 52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
Concentrations plasmatiques de rilzabrutinib
Délai: Jusqu'à 52 semaines
Jusqu'à 52 semaines
Changement par rapport au départ dans les domaines des symptômes, de la gêne et de l'activité du questionnaire d'évaluation du patient ITP (ITP-PAQ) chez les patients adultes (≥ 18 ans)
Délai: 52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
L'ITP Patient Assessment Questionnaire™ (ITP-PAQ™) est un instrument spécifique à la maladie qui a été conçu pour mesurer la qualité de vie (QoL) des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire. Les items utilisent un rappel de 4 semaines avec des réponses enregistrées sur des échelles de Likert à 4, 5 ou 7 points. Tous les scores des items sont transformés en un continuum de 0 à 100 où les scores les plus élevés représentent une meilleure qualité de vie et sont pondérés de manière égale pour dériver les scores de l'échelle.
52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
Changement par rapport au départ de la qualité de vie spécifique à la maladie, tel que mesuré par le score Kids' ITP Tools (ITP-KIT) chez les participants pédiatriques
Délai: 52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose
L'ITP-KIT comprend une batterie de trois instruments spécifiques à la maladie, un formulaire d'auto-évaluation de l'enfant conçu pour être rempli par les enfants de ≥ 7 ans, un formulaire de rapport par procuration pour les enfants
52 semaines de traitement, 12 mois d'extension à long terme et 4 semaines de suivi après la dernière dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

5 juin 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2020

Première publication (Réel)

24 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Autre identifiant: Principia Biopharma)
  • 2023-509401-71 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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