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Studio per valutare Rilzabrutinib in adulti e adolescenti con trombocitopenia immunitaria persistente o cronica (ITP) (LUNA 3)

3 febbraio 2026 aggiornato da: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli con un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Rilzabrutinib orale (PRN1008) in adulti e adolescenti con trombocitopenia immunitaria persistente o cronica (ITP)

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, su rilzabrutinib in pazienti con ITP persistente o cronica, con una conta piastrinica media di 35.000/μL) su due conte a distanza di almeno 5 giorni nei 14 giorni prima dell'inizio del trattamento. I pazienti riceveranno rilzabrutinib o placebo 400 mg due volte al giorno.

Per ogni paziente, lo studio durerà fino a 60 settimane dall'inizio del periodo di screening alla visita di fine studio (EOS). Ciò include lo screening (fino a 4 settimane) attraverso un periodo di trattamento in cieco da 12 a 24 settimane seguito da un periodo in aperto di 28 settimane. Seguito da un follow-up post dose di 4 settimane.

I pazienti che rispondono secondo i criteri specificati alla fine del periodo in aperto potranno accedere all'estensione a lungo termine (LTE) dove continueranno a ricevere il trattamento fino a quando l'ultimo paziente che entra nell'LTE non avrà completato 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

232

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5003DCE
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Investigational Site Number : 3610
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Austria, 8700
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Austria, A4020
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Austria, 4400
        • Investigational Site Number : 4003
      • Vienna, Austria, 1140
        • Investigational Site Number : 4002
  • Brasile
      • Belém, Brasile, 66053-000
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211030
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasile, 04039-004
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 41253190
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasile, 85806-300
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
  • Chile
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500653
        • Investigational Site Number : 15204
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 322000
        • Investigational Site Number : 15202
  • Cina
      • Hangzhou, Cina, 310018
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Cina
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Cina, 330006
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Cina, 63000
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Cina, 214023
        • Investigational Site Number : 15609
      • Zhenjiang, Cina, 212001
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina, 110022
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Cina, 710068
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650101
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
  • Corea del Sud
    • Busan
      • Busan, Busan, Corea del Sud, 49241
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 16499
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 02841
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03080
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Corea del Sud, 03722
        • Investigational Site Number : 41006
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Investigational Site Number : 25014
      • Créteil, Francia, 94000
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon, Francia, 21079
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes, Francia, 44093
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Francia, 75012
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Francia, 75019
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Francia, 33600
        • Investigational Site Number : 25007
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Germania, 40497
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Germania, 45659
        • Investigational Site Number : 27611
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 60-0852
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima, Giappone, 730-8619
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Giappone, 330-8777
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Giappone
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 920-8530
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Giappone, 252-0375
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8655
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Giappone, 152-8902
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya City, Tokyo, Giappone, 157-0074
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Giappone, 130-8575
        • Investigational Site Number : 39209
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Investigational Site Number : 37608
      • Ẕerifin, Israele, 70300
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milan, Italia, 20123
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milan, Italia, 20142
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italia, 34125
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Investigational Site Number : 38011
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • Investigational Site Number : 38014
  • Messico
      • Chihuahua City, Messico, 31200
        • Investigational Site Number : 48402
      • Delegacion Benito Juarez, Messico, 03720
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Messico, 34000
        • Investigational Site Number : 48404
      • Mexico City, Messico, 06760
        • Investigational Site Number : 48406
      • Zapopan, Messico, 45030
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Investigational Site Number : 48401
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Investigational Site Number : 57802
      • Grålum, Norvegia, 1714
        • Investigational Site Number : 57801
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Polonia
      • Gdynia, Polonia, 81-519
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polonia, 61 696
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Investigational Site Number : 61613
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 64-920
        • Investigational Site Number : 61617
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 76-200
        • Investigational Site Number : 61609
  • Regno Unito
      • Harrow, Regno Unito, HA1 3UJ
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Regno Unito, SE5 9PJ
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Regno Unito, W2 1NY
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Regno Unito, NR31 6LA
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 82607
  • Russia
      • Moscow, Russia, 119049
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Russia, 125167
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Russia, 630090
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Russia, 357502
        • Investigational Site Number : 64301
      • Saint Petersburg, Russia, 191024
        • Investigational Site Number : 64302
      • Samara, Russia, 443099
        • Investigational Site Number : 64306
      • Tula, Russia, 300053
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Spagna
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Spagna, 30008
        • Investigational Site Number : 72411
      • Seville, Spagna, 41013
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spagna, 29010
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia, Valenciana, Comunidad, Spagna, 46010
        • Investigational Site Number : 72407
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90602
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Stati Uniti, 34607
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Investigational Site Number : 76403
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Turchia (Türkiye), 38039
        • Investigational Site Number 79209
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina, 49102
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih, Ucraina, 50025
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ucraina, 03143
        • Investigational Site Number : 80410
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Investigational Site Number : 34805
      • Győr, Ungheria, 9024
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Ungheria, 4405
        • Investigational Site Number : 34804
      • Székesfehérvár, Ungheria, 8000
        • Investigational Site Number : 34802

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti saranno maschi e femmine con ITP primaria con durata> 6 mesi in partecipanti pediatrici di età compresa tra 12 e
  2. Pazienti che hanno avuto una risposta (raggiungimento di una conta piastrinica ≥50.000/µL) a IVIg/anti-D o CS che non è stata sostenuta e che hanno documentato intolleranza, risposta insufficiente o qualsiasi controindicazione a qualsiasi ciclo appropriato di terapia standard per la ITP

  3. Una media di 2 conte piastriniche ad almeno 5 giorni di distanza di 35.000/μL entro 14 giorni prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio

    - I pazienti pediatrici devono inoltre essere determinati a necessitare di trattamento per ITP come da valutazione clinica da parte dello sperimentatore.

  4. Adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale (conta assoluta dei neutrofili ≥1,5 X 10^9/L, AST/ALT ≤1,5 ​​x limite superiore della norma [ULN], albumina ≥3 g/dL, bilirubina totale ≤1,5 ​​x ULN [a meno che il paziente ha documentato la sindrome di Gilbert], velocità di filtrazione glomerulare >50 [metodo di Cockcroft e Gault])
  5. Emoglobina >9 g/dL entro 1 settimana prima del giorno 1 dello studio
  6. Tutto l'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici
  7. I pazienti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto o il consenso informato con il corrispondente consenso informato ottenuto dal tutore del paziente e accettare il programma delle valutazioni

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con ITP secondaria
  2. Donne in gravidanza o in allattamento
  3. Anamnesi (entro 5 anni dal Giorno 1 dello studio) o attuale, tumore maligno attivo che richiede o potrebbe richiedere un trattamento chemioterapico o chirurgico durante lo studio, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma
  4. Trasfusione con sangue, emoderivati, plasmaferesi o uso di qualsiasi altro farmaco di salvataggio con l'intento di aumentare la conta piastrinica entro 14 giorni prima del giorno 1 dello studio
  5. Modifica della dose di CS e/o TPO-RA entro 14 giorni prima del Giorno 1 dello studio (variazione superiore al 10% rispetto alle dosi attuali)
  6. Farmaci immunosoppressori diversi dai CS entro 5 volte l'emivita di eliminazione del farmaco o 14 giorni dal giorno 1 dello studio, qualunque sia il più lungo

  7. Trattamento con rituximab o splenectomia nei 3 mesi precedenti il ​​Giorno 1 dello studio

    - I pazienti trattati con rituximab avranno una normale conta delle cellule B prima dell'arruolamento

  8. - Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti la somministrazione della prima dose del farmaco in studio, o almeno 5 volte l'emivita di eliminazione del farmaco (a seconda di quale sia il più lungo); paziente non deve utilizzare un dispositivo sperimentale al momento della somministrazione

    • I pazienti che hanno ricevuto in precedenza un trattamento con inibitori della tirosina chinasi di Bruton (BTK) (eccetto rilzabrutinib) entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio non sono idonei
    • I pazienti che in precedenza hanno ricevuto rilzabrutinib in qualsiasi momento non sono idonei
  9. Storia del trapianto di organi solidi
  10. Sindrome mielodisplastica
  11. Vaccino vivo entro 28 giorni prima del Giorno 1 di studio o prevede di riceverne uno durante lo studio
  12. Intervento chirurgico programmato nell'arco di tempo del periodo di somministrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rilzabrutinib
I pazienti ricevono rilzabrutinib 400 mg per via orale due volte al giorno per un massimo di 24 settimane seguite da 28 settimane di periodo in aperto
Droga: Rilzabrutinib
Compresse da 400 mg
Altri nomi:
  • PRN1008
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti ricevono un placebo corrispondente di 400 mg per via orale due volte al giorno per un massimo di 24 settimane
Droga: Placebo
Compresse da 400 mg
Altri nomi:
  • PRN1008 Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: Percentuale di partecipanti con risposta piastrinica durevole secondo le linee guida nelle regioni tranne Unione Europea e Regno Unito
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La risposta piastrinica duratura, secondo le linee guida nelle regioni ad eccezione dell'Unione Europea e del Regno Unito, è stata definita come conta piastrinica pari o superiore a 50.000/mcL per ≥due terzi di almeno 8 misurazioni piastriniche settimanali programmate non mancanti durante le ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, in assenza di terapia di salvataggio, a condizione che almeno 2 misurazioni piastriniche settimanali programmate non mancanti fossero pari o superiori a 50.000/mcL durante le ultime 6 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane.
Fino a 24 settimane
Periodo DB: Percentuale di partecipanti con risposta piastrinica durevole secondo le linee guida nell'Unione Europea e nel Regno Unito
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La risposta piastrinica duratura secondo le linee guida dell'Unione Europea e del Regno Unito è stata definita come conteggi piastrinici pari o superiori a 50.000/mcL per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, in assenza di terapia di salvataggio.
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: Numero di settimane con conta piastrinica ≥50.000/mcL o compresa tra ≥30.000/mcL e <50.000/mcL e almeno raddoppiata rispetto al basale in assenza di terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il numero di settimane con risposta piastrinica è stato valutato utilizzando una soglia clinicamente significativa di conta piastrinica ≥50.000/mcL o tra ≥30.000/mcL e <50.000/mcL e almeno raddoppiata rispetto al basale durante il periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di salvataggio.
Fino a 24 settimane
Periodo DB: Numero di Settimane con Conta Piastrinica ≥30.000/mcL e Almeno Raddoppiata Rispetto al Basale in Assenza di Terapia di Salvataggio
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il numero di settimane con risposta piastrinica è stato valutato utilizzando una soglia clinicamente significativa di conta piastrinica ≥30.000/mcL e almeno raddoppiata rispetto al basale durante il periodo di trattamento in cieco di 24 settimane in assenza di terapia di salvataggio.
Fino a 24 settimane
Periodo DB: Tempo per la prima conta piastrinica di >=50.000/mcL o compresa tra >=30.000/mcL e <50.000/mcL e raddoppiata rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il tempo fino al primo conteggio piastrinico di ≥50.000/mcL o compreso tra ≥30.000/mcL e <50.000/mcL e raddoppiato rispetto al basale è stato calcolato come: (data della prima occorrenza della risposta piastrinica - data della prima assunzione del farmaco dello studio) + 1.
Fino a 24 settimane
Periodo DB: Percentuale di partecipanti che hanno richiesto terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
La terapia di salvataggio includeva immunoglobuline (Ig) per via endovenosa o corticosteroidi ad alte dosi, infusioni di piastrine o infusioni di Ig anti-D. Vengono presentate le percentuali di partecipanti che hanno richiesto la terapia di salvataggio.
Fino a 24 settimane
Periodo DB: Variazione rispetto al basale dell'Item 10 (Fatica Fisica) del questionario Immune Thrombocytopenia-Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) nei partecipanti adulti alla Settimana 13
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 13
ITP-PAQ: 38 voci e 44 voci completate rispettivamente da rispondenti maschi e femmine. Includeva 10 scale: sintomi (6 voci: 1-6), affaticamento/sonno (4 voci: 7-10), fastidio-salute fisica (3 voci: 11-13), attività (2 voci: 14-15), salute psicologica (5 voci: 16-20), paura (5 voci: 21-25), qualità della vita complessiva (QoL) (5 voci: 26-30), attività sociale (4 voci: 31-34), salute riproduttiva femminile (6 voci: 35-40), lavoro (4 voci: 41-44). Le risposte sono state registrate su scale Likert a 4 punti (1: "fortemente in disaccordo" a 4: "fortemente d'accordo"), 5 punti (1: "mai/per niente" a 5: "sempre/estremamente") o 7 punti (1: "per niente" a 7: "estremamente"). Punteggio per ogni voce: 100x([punteggio massimo possibile della voce - punteggio della voce]/intervallo). Tutti i punteggi delle voci: trasformati in un continuum da 0 a 100 e pesati ugualmente per derivare i punteggi delle scale. Punteggio totale: da 0 (peggiore) a 100 (migliore); punteggi più alti: migliore QoL. Cambiamento di valore positivo: miglioramento. Il cambiamento rispetto al basale nell'affaticamento fisico è presentato. Basale: ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco dello studio DB.
Baseline (Giorno 1) e Settimana 13
DB Period: Variazione rispetto al basale nella valutazione della scala di sanguinamento della porpora trombocitopenica idiopatica (IBLS) nei partecipanti adulti alla settimana 25 secondo le linee guida dell'Unione Europea e del Regno Unito
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
Per le linee guida nell'Unione Europea e nel Regno Unito, l'ITP IBLS era un sistema di valutazione del sanguinamento che comprendeva 11 gradi specifici per sito (10 per i maschi) valutati in 9 siti anatomici mediante anamnesi (Hx) nel periodo precedente. Inoltre, 2 di questi siti, la pelle e la cavità orale, sono stati valutati anche mediante esame obiettivo (PE). Questi 11 gradi includevano: pelle (PE), pelle (Hx), cavità orale (PE), cavità orale (Hx), epistassi, gastrointestinale, urinario, ginecologico, polmonare, emorragia intracranica ed emorragia sottocongiuntivale; i punteggi variavano da 0 (nessuno) a 2 (sanguinamento marcato). Per ciascun partecipante, un punteggio IBLS ad ogni visita è stato calcolato prendendo la media su 11 elementi (10 per i maschi e le donne in postmenopausa) in 9 siti (8 per i maschi e le donne in postmenopausa). Il punteggio totale è stato calcolato come valore medio per tutti gli 11 gradi, compreso tra 0 (migliore) e 22 (peggiore); punteggi più alti indicavano esiti peggiori. Un cambiamento di valore negativo indica un miglioramento. Baseline: ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco dello studio DB.
Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nella valutazione della scala di sanguinamento della porpora trombocitopenica idiopatica nei partecipanti adolescenti alla settimana 25 secondo le linee guida dell'Unione Europea e del Regno Unito
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
Per le linee guida nell'Unione Europea e nel Regno Unito, l'ITP IBLS era un sistema di valutazione del sanguinamento che comprendeva 11 (10 per gli uomini) gradi specifici per sito valutati in 9 siti anatomici mediante anamnesi (Hx) nel periodo precedente. Inoltre, 2 di questi siti, pelle e orale, sono stati valutati anche mediante esame obiettivo (PE). Questi 11 gradi includevano: pelle (PE), pelle (Hx), orale (PE), orale (Hx), epistassi, gastrointestinale, urinario, ginecologico, polmonare, emorragia intracranica ed emorragia sottocongiuntivale; i punteggi variavano da 0 (nessuno) a 2 (sanguinamento marcato). Per ciascun partecipante, un punteggio IBLS a ogni visita è stato calcolato prendendo la media dei 11 elementi (10 per gli uomini) in 9 siti (8 per gli uomini). Il punteggio totale è stato calcolato come valore medio per tutti gli 11 gradi, compreso tra 0 (migliore) e 22 (peggiore); punteggi più alti indicavano esiti peggiori. Un cambiamento di valore negativo indica un miglioramento. Baseline: ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco dello studio in doppio cieco (DB).
Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
Periodo DB-OL: Percentuale di partecipanti con stabilità della risposta in partecipanti adulti
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
La stabilità della risposta è stata definita come la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una risposta piastrinica stabile, definita come nessuna delle 2 visite programmate, a distanza di almeno 4 settimane l'una dall'altra, con una conta piastrinica <50.000/mcL, senza una visita intermedia con una conta piastrinica >=50.000/mcL, entro un periodo di 24 settimane dopo il raggiungimento iniziale della risposta piastrinica (risposta piastrinica iniziale definita come conta piastrinica >=50.000/mcL entro 12 settimane dall'inizio del trattamento con rilzabrutinib durante lo studio). Questo endpoint è stato valutato dall'inizio del periodo DB fino al periodo OL.
Fino a 52 settimane
DB-OL Period: Percentuale di partecipanti con stabilità della risposta nei partecipanti adolescenti
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
DB Period: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi Gravi Emergenti dal Trattamento (TESAE) ed Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento di Sanguinamento ≥Grado 2
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio del farmaco in studio (Giorno 1) fino alla massima esposizione DB, fino a 182 giorni (adulti) e fino a 175 giorni (adolescenti)
Un AE era qualsiasi evento medico indesiderato in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica, a cui è stato somministrato un farmaco in studio e che non necessariamente aveva una relazione causale con il farmaco in studio. Un SAE era qualsiasi AE che a qualsiasi dose: ha provocato la morte, era pericoloso per la vita, richiedeva il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente, ha comportato una disabilità/incapacità persistente o significativa, era un'anomalia congenita/difetto alla nascita o era un evento medico importante. I TEAE erano definiti come AE che si sono sviluppati, peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo TE. Vengono presentati anche i TEAE di sanguinamento di grado >=2 (criteri menzionati nel piano di analisi statistica).
Dal primo dosaggio del farmaco in studio (Giorno 1) fino alla massima esposizione DB, fino a 182 giorni (adulti) e fino a 175 giorni (adolescenti)
Periodo DB: Concentrazioni plasmatiche di Rilzabrutinib
Lasso di tempo: Pre-dose alle Settimane 1, 13 e 25 e 2 ore post-dose alla Settimana 1 e 25 (adulti); Pre-dose alle Settimane 1, 13 e 25, 0.5, 2, 4 e 6 ore post-dose alle Settimane 1 e 25 (adolescenti)
I campioni di sangue sono stati raccolti in tempi specifici per l'analisi della concentrazione plasmatica di rilzabrutinib.
Pre-dose alle Settimane 1, 13 e 25 e 2 ore post-dose alla Settimana 1 e 25 (adulti); Pre-dose alle Settimane 1, 13 e 25, 0.5, 2, 4 e 6 ore post-dose alle Settimane 1 e 25 (adolescenti)
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nei domini Sintomi, Fastidio e Attività del Questionario di Valutazione del Paziente con Trombocitopenia Immune in partecipanti adulti
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
ITP-PAQ: 38 voci e 44 voci completate rispettivamente da rispondenti maschili e femminili. Includeva 10 scale: sintomi (6 voci: 1-6), fatica/sonno (4 voci: 7-10), fastidio-salute fisica (3 voci: 11-13), attività (2 voci: 14-15), salute psicologica (5 voci: 16-20), paura (5 voci: 21-25), QoL generale (5 voci: 26-30), attività sociale (4 voci: 31-34), salute riproduttiva femminile (6 voci: 35-40), lavoro (4 voci: 41-44). Le risposte sono state registrate su scale Likert a 4 punti (1: "fortemente in disaccordo" a 4: "fortemente d'accordo"), 5 punti (1: "mai/per niente" a 5: "sempre/estremamente") o 7 punti (1: "per niente" a 7: "estremamente"). Punteggio per ogni voce: 100x([punteggio massimo possibile della voce - punteggio della voce]/intervallo). Tutti i punteggi delle voci: trasformati in un continuum da 0 a 100 e ponderati ugualmente per derivare i punteggi delle scale. Punteggio totale: 0 (peggiore) a 100 (migliore); punteggi più alti: QoL migliore. Variazione di valore positivo: miglioramento. La variazione rispetto al basale nei domini sintomi, fastidio e attività è presentata. Basale: ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco dello studio in doppio cieco.
Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
DB Period: Variazione Rispetto al Basale nella Qualità della Vita Specifica per la Malattia Misurata dal Punteggio Kids' Immune Thrombocytopenia Tools (ITP-KIT) nei Partecipanti Adolescenti
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 25
ITP-KIT era uno strumento specifico per la patologia e un modulo di autovalutazione per bambini progettato per essere compilato da bambini ≥7 anni. Comprendeva un totale di 27 voci, di cui 26 erano strutturate come scale Likert con 5 opzioni di risposta: 1: "mai", 2: "raramente", 3: "a volte", 4: "spesso" e 5: "sempre". Per le voci da 18 a 26 era disponibile un'opzione aggiuntiva "non applicabile", che veniva valutata come 1: lo stesso di "mai". La voce 27 era una domanda descrittiva con risposta "sì" o "no", che non era inclusa nel calcolo del punteggio riassuntivo. Lo strumento produceva un punteggio KIT riassuntivo, che era la somma delle voci calcolata come: 100 × (1 - [{somma di tutte le risposte valide - numero di risposte valide} / {numero di risposte valide × 4}]). I punteggi erano convertiti su una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che indicavano una migliore qualità di vita specifica per la patologia. Un cambiamento dal basale di valore positivo indicava un miglioramento. Il basale era definito come l'ultimo valore disponibile prima della prima dose del farmaco dello studio in doppio cieco.
Baseline (Giorno 1) e Settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

26 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

24 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Altro identificatore: Sanofi Identifier)
  • 2023-509401-71 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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