在患有持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人和青少年中评估 Rilzabrutinib 的研究 (LUNA 3)
2024年4月10日 更新者：Principia Biopharma, a Sanofi Company
一项具有开放标签扩展的 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估口服利扎布替尼 (PRN1008) 在患有持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人和青少年中的疗效和安全性
这是一项针对持续性或慢性 ITP 患者的 rilzabrutinib 随机、双盲研究，平均血小板计数为 35,000/μL），在治疗开始前的 14 天内至少间隔 5 天进行两次计数。 患者将接受 rilzabrutinib 或安慰剂，每天两次，每次 400 毫克。
对于每位患者，从筛选期开始到研究结束 (EOS) 访视，研究将持续长达 60 周。 这包括筛选（最多 4 周）到 12 至 24 周的盲法治疗期，然后是 28 周的开放标签期。 随后进行 4 周的给药后随访。
在开放标签期结束时按照指定标准作出反应的患者将能够进入长期延长期 (LTE)，他们将继续接受治疗，直到进入 LTE 的最后一位患者完成 12 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
194
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- 电话号码：option 6 800-633-1610
- 邮箱：contact-us@sanofi.com
学习地点
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Hangzhou、中国、310018
- 招聘中
- Investigational Site Number : 15611
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Hefei、中国
- 招聘中
- Investigational Site Number : 15608
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Nanchang、中国、330006
- 招聘中
- Investigational Site Number : 15610
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Tangshan、中国、63000
- 招聘中
- Investigational Site Number : 15613
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Wuxi、中国、214023
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 15609
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ZhenJiang、中国、212001
- 招聘中
- Investigational Site Number : 15614
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
- 招聘中
- Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
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接触：
- Yu Hu
- 邮箱：dr_huyu@126.com
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首席研究员：
- Yu Hu
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Liaoning
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Shenyang、Liaoning、中国、110022
- 招聘中
- Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
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接触：
- Zhuogang Liu
- 电话号码：+86 189 4025 1010
- 邮箱：liuzg@sj-hopital.org
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首席研究员：
- Zhuogang Liu
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Shaanxi
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Xi'an、Shaanxi、中国、710068
- 招聘中
- Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
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接触：
- Yi Wang
- 电话号码：+86 13 5719 36193
- 邮箱：13571936193@163.com
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首席研究员：
- Yi Wang
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250012
- 主动，不招人
- Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
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接触：
- Shumin Wang
- 邮箱：shumin.wang@tigermedgrp.com
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首席研究员：
- Lei Zhang
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650101
- 招聘中
- Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
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首席研究员：
- Zeping Zhou
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接触：
- Zeping Zhou
- 电话号码：86 871-6340-2359
- 邮箱：zhouzeping@kmmu.edu.cn
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Dnipropetrovsk、乌克兰、49102
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 80408
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Kryvyi Rih City、乌克兰、50025
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 80409
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Kyiv、乌克兰、03143
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 80410
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Haifa、以色列、3109601
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 37605
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Kfar Saba、以色列、4428164
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 37606
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Tel Aviv、以色列、6423906
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 37607
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Tel Hashomer、以色列、52621
- 招聘中
- Investigational Site Number : 37608
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Zerifin、以色列、70300
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 37609
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Moscow、俄罗斯联邦、119049
- 招聘中
- Investigational Site Number : 64307
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- 完全的
- Investigational Site Number : 64305
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Novosibirsk、俄罗斯联邦、630090
- 招聘中
- Investigational Site Number : 64304
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Pyatigorsk、俄罗斯联邦、357502
- 招聘中
- Investigational Site Number : 64301
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Samara、俄罗斯联邦、443099
- 完全的
- Investigational Site Number : 64306
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St. Petersburg、俄罗斯联邦、191024
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 64302
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Tula、俄罗斯联邦、300053
- 完全的
- Investigational Site Number : 64303
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2P4
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 12404
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- 招聘中
- Investigational Site Number : 12406
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- 招聘中
- CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
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接触：
- Bianka Courcelle
- 电话号码：3757 514-345-4931
- 邮箱：bianka.courcelle.hsj@ssss.gouv.qc.ca
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接触：
- Guillaume Leblanc
- 邮箱：guillaume.leblanc.hsj@ssss.gouv.qc.ca
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首席研究员：
- Yves Pastore
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Budapest、匈牙利、1083
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 34803
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Debrecen、匈牙利、4032
- 完全的
- Investigational Site Number : 34805
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Gyor、匈牙利、9024
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 34801
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Nyíregyháza、匈牙利、4405
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 34804
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Szekesfehervar、匈牙利、8000
- 招聘中
- Investigational Site Number : 34802
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Chihuahua、墨西哥、31200
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 48402
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Ciudad de México、墨西哥、06760
- 招聘中
- Investigational Site Number : 48406
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Delegacion Benito Juarez、墨西哥、03720
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 48405
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Durango、墨西哥、34000
- 招聘中
- Investigational Site Number : 48404
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Zapopan、墨西哥、45030
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 48403
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 48401
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Busan-gwangyeoksi
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Busan、Busan-gwangyeoksi、大韩民国、49241
- 招聘中
- Investigational Site Number : 41004
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Gyeonggi-do
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Suwon、Gyeonggi-do、大韩民国、16499
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 41001
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Seoul-teukbyeolsi
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、大韩民国、03080
- 招聘中
- Investigational Site Number : 41005
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、大韩民国、03722
- 招聘中
- Investigational Site Number : 41006
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi、大韩民国、02841
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 41003
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Graz、奥地利、8036
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 4005
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Leoben、奥地利、8700
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 4004
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Linz、奥地利、A4020
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 4001
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Steyr、奥地利、4400
- 完全的
- Investigational Site Number : 4003
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Wien、奥地利、1140
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 4002
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Belem Do Para、巴西、66053-000
- 主动，不招人
- CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
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Rio de Janeiro、巴西、20211030
- 主动，不招人
- HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
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São Paulo、巴西、04039-004
- 完全的
- Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
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Bahia
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Salvador、Bahia、巴西、41253190
- 招聘中
- Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
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Paraná
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Cascavel、Paraná、巴西、85806-300
- 招聘中
- Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90035 003
- 主动，不招人
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
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São Paulo
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Sao Paulo、São Paulo、巴西、08270-070
- 招聘中
- Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
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Berlin、德国、10117
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 27610
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Düsseldorf、德国、40497
- 主动，不招人
- Investigational Site Number 27612
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Frankfurt am Main、德国、60596
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 27613
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Recklinghausen、德国、45659
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 27611
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Bologna、意大利、40138
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38012
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Milano、意大利、20123
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38015
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Milano、意大利、20142
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38013
-
Trieste、意大利、34125
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38010
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Vicenza、意大利、36100
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38011
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Toscana
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Firenze、Toscana、意大利、50134
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 38014
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Bergen、挪威、5021
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 57802
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Gralum、挪威、1714
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 57801
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Singapore、新加坡、119228
- 招聘中
- Investigational Site Number : 70201
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Singapore、新加坡、169608
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 70202
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Singapore、新加坡、308433
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 70203
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Chiba、日本、60-0852
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39212
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Hiroshima City、日本、730-8619
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39203
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Saitama-shi、日本、330-8777
- 招聘中
- Investigational Site Number : 39206
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Ibaraki
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Tsuchiura-shi、Ibaraki、日本
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39214
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Ishikawa
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Kanazawa-shi、Ishikawa、日本、920-8530
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39205
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Kanagawa
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Sagamihara-shi、Kanagawa、日本、252-0375
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39207
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Osaka
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Suita-shi、Osaka、日本、565-0871
- 完全的
- Investigational Site Number : 39202
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Saitama
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Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39201
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Tokyo
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Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8655
- 招聘中
- Investigational Site Number : 39208
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Meguro-ku、Tokyo、日本、152-8902
- 完全的
- Investigational Site Number : 39210
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Setagaya、Tokyo、日本、157-0074
- 招聘中
- Investigational Site Number : 39204
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Sumida-ku、Tokyo、日本、130-8575
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 39209
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Coquimbo
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La Serena、Coquimbo、智利、1720430
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 15201
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Reg Metropolitana De Santiago
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Santiago、Reg Metropolitana De Santiago、智利、7500653
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 15204
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Valparaíso
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Vina del Mar、Valparaíso、智利、322000
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 15202
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Angers、法国、49933
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25014
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Creteil、法国、94000
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25011
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Dijon cedex、法国、21079
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25010
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Nantes Cedex 1、法国、44093
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25009
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Paris、法国、75019
- 招聘中
- Investigational Site Number : 25012
-
Paris、法国、75012
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25008
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Pessac、法国、33600
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 25007
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Gdynia、波兰、81-519
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 61615
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Poznan、波兰、61 696
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 61614
-
Warszawa、波兰、02-776
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 61612
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Wroclaw、波兰、50-556
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 61613
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Pomorskie
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Slupsk、Pomorskie、波兰、76-200
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 61609
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Wielkopolskie
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Pila、Wielkopolskie、波兰、64-920
- 完全的
- Investigational Site Number : 61617
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Bangkok、泰国、10330
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 76405
-
Bangkok、泰国、10400
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 76404
-
Chiangmai、泰国、50200
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 76402
-
Khon Kaen、泰国、40002
- 招聘中
- Investigational Site Number : 76401
-
Songkla、泰国、90110
- 招聘中
- Investigational Site Number : 76403
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New South Wales
-
Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3607
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3608
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3611
-
-
South Australia
-
Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3609
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Victoria
-
Frankston、Victoria、澳大利亚、3199
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3606
-
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3610
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Ankara、火鸡、06620
- 主动，不招人
- Investigational Site Number 79208
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Istanbul、火鸡、34093
- 主动，不招人
- Investigational Site Number 79210
-
Izmir、火鸡、35100
- 主动，不招人
- Investigational Site Number 79206
-
Kayseri、火鸡、38039
- 主动，不招人
- Investigational Site Number 79209
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California
-
Los Angeles、California、美国、90033
- 主动，不招人
- University of Southern California_Investigational Site Number 84024
-
San Francisco、California、美国、94158
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
-
接触：
- Susannah Lim
- 电话号码：415-390-5625
- 邮箱：Susannah.Lim@ucsf.edu
-
首席研究员：
- Kristin Shimano
-
Torrance、California、美国、90502
- 主动，不招人
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
-
Whittier、California、美国、90602
- 主动，不招人
- The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
-
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
-
接触：
- Matthew McClung
- 电话号码：720-777-8190
- 邮箱：matthew.mcclung@childrenscolorado.org
-
首席研究员：
- Taizo Nakano
-
Centennial、Colorado、美国、80112
- 招聘中
- IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
-
接触：
- Lee Tafoya
- 电话号码：303-771-9000
- 邮箱：ltafoya@immunoe.com
-
首席研究员：
- Isaac Melamed, MD
-
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Florida
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Weeki Wachee、Florida、美国、34607
- 主动，不招人
- ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
-
接触：
- Gabrielle Dean
- 电话号码：404-785-8700
- 邮箱：gabrielle.dean@choa.org
-
首席研究员：
- Carolyn Bennett
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- 主动，不招人
- Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- 完全的
- University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 主动，不招人
- Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10461
- 招聘中
- Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
-
接触：
- Noelle Townsend
- 电话号码：718-430-2377
- 邮箱：noelle.townsend@einsteinmed.edu
-
首席研究员：
- Irina Murakhovskaya
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- 招聘中
- University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 主动，不招人
- Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
-
接触：
- Abinaya Arulselvan
- 电话号码：215-590-5476
- 邮箱：ARULSELVAA@chop.edu
-
首席研究员：
- Michele Lambert
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- 主动，不招人
- University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- 主动，不招人
- University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
-
-
-
-
-
Harrow、英国、HA1 3UJ
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 82604
-
London、英国、W2 1NY
- 招聘中
- Investigational Site Number : 82609
-
London、英国、SE5 9PJ
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 82606
-
Manchester、英国、M13 9WL
- 招聘中
- Investigational Site Number : 82603
-
Norfolk、英国、NR31 6LA
- 完全的
- Investigational Site Number : 82605
-
Southampton、英国、SO16 6YD
- 招聘中
- Investigational Site Number : 82608
-
-
London, City Of
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London、London, City Of、英国、W12 0HS
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 82607
-
-
-
-
-
Rotterdam、荷兰、3015 GD
- 主动，不招人
- Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
-
-
-
-
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Barcelona、西班牙、08035
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 72412
-
Barcelona、西班牙、08035
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 72414
-
Barcelona、西班牙、08041
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 72409
-
Burgos、西班牙
- 招聘中
- Investigational Site Number : 72416
-
Madrid、西班牙、28007
- 招聘中
- Investigational Site Number : 72410
-
Murcia、西班牙、30008
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 72411
-
Sevilla、西班牙、41013
- 招聘中
- Investigational Site Number : 72413
-
-
Málaga
-
Malaga、Málaga、西班牙、29010
- 招聘中
- Investigational Site Number : 72408
-
-
Valenciana, Comunidad
-
Valencia / Valencia、Valenciana, Comunidad、西班牙、46010
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 72407
-
-
-
-
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Corrientes、阿根廷、W3410 FND
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3209
-
San Juan、阿根廷、5400
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3208
-
-
Buenos Aires
-
Capital Federal、Buenos Aires、阿根廷、C1280AEB
- 主动，不招人
- Investigational Site Number : 3206
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La Plata、Buenos Aires、阿根廷、B1900
- 完全的
- Investigational Site Number : 3211
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Córdoba
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Cordoba、Córdoba、阿根廷、X5003DCE
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3205
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者将是患有原发性 ITP 的男性和女性，在 12 至
- 对 IVIg/抗-D 或 CSs 有反应（达到血小板计数 ≥ 50,000/µL）但不持续的患者，以及对任何适当的 ITP 护理标准疗程有不耐受、反应不足或禁忌证的患者
在研究药物首次给药前 14 天内，至少间隔 5 天的平均 2 个血小板计数为 35,000/µL
- 根据研究者的临床评估，还必须确定儿科患者是否需要 ITP 治疗。
- 足够的血液学、肝和肾功能（中性粒细胞绝对计数 ≥1.5 X 10^9/L，AST/ALT ≤1.5 x 正常上限 [ULN]，白蛋白 ≥3 g/dL，总胆红素 ≤1.5 x ULN [除非患者已记录吉尔伯特综合征]，肾小球滤过率 >50 [Cockcroft 和 Gault 方法])
- 第 1 天研究前 1 周内血红蛋白 >9 g/dL
- 男性和女性使用的所有避孕药具都应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定
- 患者必须能够提供书面知情同意书或知情同意书以及从患者监护人处获得的相应知情同意书，并同意评估时间表
排除标准：
- 继发性 ITP 患者
- 孕妇或哺乳期妇女
- 病史（研究第 1 天后 5 年内）或当前的活动性恶性肿瘤，在研究期间需要或可能需要化疗或手术治疗，非黑色素瘤皮肤癌除外
- 在研究第 1 天之前的 14 天内输血、血液制品、血浆置换术或使用任何其他急救药物以增加血小板计数
- 研究第 1 天前 14 天内 CS 和/或 TPO-RA 剂量的变化（与当前剂量相比变化超过 10%）
- 除 CSs 外的免疫抑制药物在药物消除半衰期的 5 倍内或研究第 1 天的 14 天内，以较长者为准
在研究第 1 天之前的 3 个月内接受过利妥昔单抗治疗或脾切除术
-接受利妥昔单抗治疗的患者在入组前将具有正常的 B 细胞计数
在接受第一剂研究药物之前的 30 天内，或药物消除半衰期的至少 5 倍（以较长者为准）曾接受过任何研究药物；患者不应在给药时使用研究设备
- 先前在研究药物首次给药前 30 天内接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂治疗（rilzabrutinib 除外）的患者不符合资格
- 之前曾在任何时间接受过 rilzabrutinib 的患者不符合资格
- 实体器官移植史
- 骨髓增生异常综合症
- 研究第 1 天前 28 天内接种活疫苗或计划在研究期间接种疫苗
- 在给药期的时间范围内计划手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：利扎布替尼
患者接受 rilzabrutinib 400mg 口服，每天两次，持续长达 24 周，然后是 28 周的开放标签期
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400 毫克片剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
患者每天两次口服匹配的安慰剂 400 毫克，持续长达 24 周
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400 毫克片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 24 周的盲法治疗期的最后 6 周内持久的血小板反应（不适用于欧盟和英国）
大体时间：24周
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持久的血小板反应定义为在 24 周的盲法治疗期的最后 12 周内，参与者的血小板计数能够达到或超过 50,000/μL 的比例达到至少 8 次每周计划的血小板测量的 ≥ 三分之二在没有抢救治疗的情况下，前提是至少有 2 次非遗漏的每周预定血小板测量值等于或高于 50,000/μL。
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24周
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对于欧盟和英国：在 24 周的盲法治疗期的最后 12 周中，在没有救援治疗的情况下，成年参与者的血小板计数至少有 8 周达到或超过 50,000/μL 的比例
大体时间：24周
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血小板计数≥50,000/μL 或≥30,000/μL 和之间的周数
大体时间：24周
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24周
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在没有救援治疗的情况下，在 24 周的盲法治疗期间，血小板计数≥30,000/μL 且至少从基线翻倍的周数
大体时间：24周
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24周
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首次血小板计数≥50,000/μL 或介于≥30,000/μL 和之间的时间
大体时间：24周
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24周
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在 24 周盲法治疗期间需要抢救治疗的患者比例
大体时间：24周
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24周
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第 13 周成年患者（≥18 岁）ITP 患者评估问卷第 10 项相对于基线的变化
大体时间：从基线到第 13 周
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从基线到第 13 周
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欧盟和英国：第 25 周时特发性血小板减少性紫癜出血量表 (IBLS) 评估相对于基线的变化
大体时间：在第 25 周
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在第 25 周
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在初步达到血小板反应后 24 周内能够达到稳定血小板反应的参与者比例
大体时间：24周
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稳定的血小板反应定义为没有 2 次预定就诊，间隔至少 4 周，血小板计数低于 50,000/µL，没有干预性就诊，血小板计数≥50,000/µL。
初始血小板反应定义为在研究期间开始使用 rilzabrutinib 治疗后 12 周内血小板计数≥50,000/μL。
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24周
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治疗突发不良事件的频率和严重程度
大体时间：52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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包括体格检查、心电图、临床实验室检查结果、生命体征和实验室检查（血清化学、血液学，主要疗效终点中包括的血小板计数除外）
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52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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出血 TEAE 的频率和严重程度
大体时间：52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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Rilzabrutinib 的血浆浓度
大体时间：直到 52 周
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直到 52 周
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成年患者（≥18 岁）ITP 患者评估问卷 (ITP-PAQ) 的症状、困扰和活动领域从基线的变化
大体时间：52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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ITP Patient Assessment Questionnaire™ (ITP-PAQ™) 是一种针对特定疾病的工具，旨在测量患有免疫性血小板减少症的成年患者的生活质量 (QoL)。
这些项目采用 4 周的回忆，反应记录在 4、5 或 7 点李克特量表上。
所有项目分数都转换为 0 到 100 的连续统一体，其中较高的分数表示较好的 QoL，并且被平均加权以得出量表分数。
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52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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根据儿科参与者的儿童 ITP 工具 (ITP-KIT) 评分衡量的疾病特异性 QoL 相对于基线的变化
大体时间：52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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ITP-KIT 包括一组三种特定疾病工具、一份设计由 ≥7 岁儿童填写的儿童自我报告表、一份儿童家长代理报告表
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52 周的治疗、12 个月的长期延长和最后一次给药后 4 周的随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月14日
初级完成 (估计的)
2025年6月5日
研究完成 (估计的)
2026年11月20日
研究注册日期
首次提交
2020年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月18日
首次发布 (实际的)
2020年9月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- EFC17093
- PRN1008-018 (其他标识符：Principia Biopharma)
- 2023-509401-71 (注册表标识符：CTIS)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。
患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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