Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Rilzabrutinib hos voksne og unge med vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (LUNA 3)

3. februar 2026 opdateret af: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med en åben udvidelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oral rilzabrutinib (PRN1008) hos voksne og unge med vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt studie af rilzabrutinib hos patienter med vedvarende eller kronisk ITP, med et gennemsnitligt antal blodplader på 35.000/μL) ved to tællinger med mindst 5 dages mellemrum i de 14 dage før behandlingen påbegyndes. Patienterne vil modtage rilzabrutinib eller placebo 400 mg to gange dagligt.

For hver patient vil undersøgelsen vare op til 60 uger fra starten af ​​screeningsperioden til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg. Dette inkluderer screening (op til 4 uger) gennem en 12 til 24-ugers blind behandlingsperiode efterfulgt af en 28-ugers open-label periode. Efterfulgt af en 4-ugers opfølgning efter dosis.

Patienter, der reagerer efter specificerede kriterier ved udgangen af ​​Open-Label-perioden, vil være i stand til at gå ind i Long-Term Extension (LTE), hvor de vil fortsætte med at modtage behandling, indtil den sidste patient, der går ind i LTE, har gennemført 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

232

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5003DCE
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brasilien
      • Belém, Brasilien, 66053-000
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasilien, 04039-004
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253190
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasilien, 85806-300
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine_Investigational site number 12405
  • Chile
    • Coquimbo Region
      • La Serena, Coquimbo Region, Chile, 1720430
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500653
        • Investigational Site Number : 15204
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 322000
        • Investigational Site Number : 15202
  • Det Forenede Kongerige
      • Harrow, Det Forenede Kongerige, HA1 3UJ
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9PJ
        • Investigational Site Number : 82606
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Investigational Site Number : 82609
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Det Forenede Kongerige, NR31 6LA
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 82607
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90602
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Forenede Stater, 34607
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Investigational Site Number : 25014
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Investigational Site Number : 25008
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Investigational Site Number : 25012
      • Pessac, Frankrig, 33600
        • Investigational Site Number : 25007
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Investigational Site Number : 37608
      • Ẕerifin, Israel, 70300
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milan, Italien, 20123
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milan, Italien, 20142
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italien, 34125
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Investigational Site Number : 38011
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Investigational Site Number : 38014
  • Japan
      • Chiba, Japan, 60-0852
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima, Japan, 730-8619
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japan, 330-8777
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japan
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8530
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya City, Tokyo, Japan, 157-0074
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-8575
        • Investigational Site Number : 39209
  • Kina
      • Hangzhou, Kina, 310018
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Kina
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Kina, 63000
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Kina, 214023
        • Investigational Site Number : 15609
      • Zhenjiang, Kina, 212001
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110022
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710068
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico, 31200
        • Investigational Site Number : 48402
      • Delegacion Benito Juarez, Mexico, 03720
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexico, 34000
        • Investigational Site Number : 48404
      • Mexico City, Mexico, 06760
        • Investigational Site Number : 48406
      • Zapopan, Mexico, 45030
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Investigational Site Number : 48401
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number : 57802
      • Grålum, Norge, 1714
        • Investigational Site Number : 57801
  • Polen
      • Gdynia, Polen, 81-519
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polen, 61 696
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Investigational Site Number : 61613
    • Greater Poland Voivodeship
      • Piła, Greater Poland Voivodeship, Polen, 64-920
        • Investigational Site Number : 61617
    • Pomeranian Voivodeship
      • Słupsk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 76-200
        • Investigational Site Number : 61609
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Rusland, 125167
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Rusland, 630090
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Rusland, 357502
        • Investigational Site Number : 64301
      • Saint Petersburg, Rusland, 191024
        • Investigational Site Number : 64302
      • Samara, Rusland, 443099
        • Investigational Site Number : 64306
      • Tula, Rusland, 300053
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Spanien
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Investigational Site Number : 72411
      • Seville, Spanien, 41013
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Málaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia, Valenciana, Comunidad, Spanien, 46010
        • Investigational Site Number : 72407
  • Sydkorea
    • Busan
      • Busan, Busan, Sydkorea, 49241
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 16499
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 02841
        • Investigational Site Number : 41003
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03080
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sydkorea, 03722
        • Investigational Site Number : 41006
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Investigational Site Number : 76403
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06620
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38039
        • Investigational Site Number 79209
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Tyskland, 40497
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Tyskland, 45659
        • Investigational Site Number : 27611
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih, Ukraine, 50025
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraine, 03143
        • Investigational Site Number : 80410
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Investigational Site Number : 34805
      • Győr, Ungarn, 9024
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4405
        • Investigational Site Number : 34804
      • Székesfehérvár, Ungarn, 8000
        • Investigational Site Number : 34802
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Østrig, 8700
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Østrig, A4020
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Østrig, 4400
        • Investigational Site Number : 4003
      • Vienna, Østrig, 1140
        • Investigational Site Number : 4002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienterne vil være mænd og kvinder med primær ITP med varighed på >6 måneder hos pædiatriske deltagere i alderen 12 til
  2. Patienter, som havde et respons (opnåelse af trombocyttal ≥50.000/µL) på IVIg/anti-D eller CS'er, som ikke var vedvarende, og som har dokumenteret intolerance, utilstrækkelig respons eller nogen kontraindikation til passende forløb med standardbehandling med ITP-behandling

  3. Et gennemsnit på 2 blodpladetal med mindst 5 dages mellemrum på 35.000/µL inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet

    - Pædiatriske patienter skal desuden vurderes at have behov for behandling for ITP i henhold til den kliniske vurdering af investigator.

  4. Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion (absolut neutrofiltal ≥1,5 X 10^9/L, ASAT/ALT ≤1,5 ​​x øvre grænse for normal [ULN], albumin ≥3 g/dL, total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN [medmindre patienten har dokumenteret Gilbert syndrom], glomerulær filtrationshastighed >50 [Cockcroft og Gault metode])
  5. Hæmoglobin >9 g/dL inden for 1 uge før undersøgelsesdag 1
  6. Al brug af svangerskabsforebyggende midler af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
  7. Patienter skal kunne give skriftligt informeret samtykke eller informeret samtykke med tilsvarende informeret samtykke indhentet fra patientens værge og acceptere tidsplanen for vurderinger

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med sekundær ITP
  2. Gravide eller ammende kvinder
  3. Anamnese (inden for 5 år efter undersøgelsesdag 1) eller aktuel, aktiv malignitet, der kræver eller sandsynligvis vil kræve kemoterapeutisk eller kirurgisk behandling under undersøgelsen, med undtagelse af ikke-melanom hudkræft
  4. Transfusion med blod, blodprodukter, plasmaferese eller brug af anden redningsmedicin med det formål at øge blodpladetallet inden for 14 dage før undersøgelsesdag 1
  5. Ændring i CS og/eller TPO-RA dosis inden for 14 dage før undersøgelsesdag 1 (mere end 10 % variation fra nuværende doser)
  6. Andre immunsuppressive lægemidler end CS'er inden for 5 gange eliminationshalveringstiden for lægemidlet eller 14 dage efter undersøgelsesdag 1, alt efter hvad der er længst

  7. Behandling med rituximab eller splenektomi inden for de 3 måneder forud for undersøgelsesdag 1

    - Patienter, der behandles med rituximab, vil have normale B-celletal før indskrivning

  8. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for de 30 dage før modtagelse af den første dosis af undersøgelsesmedicin eller mindst 5 gange eliminationshalveringstid af lægemidlet (alt efter hvad der er længst); patienten bør ikke bruge et forsøgsudstyr på tidspunktet for dosering

    • Patienter, der tidligere har modtaget behandling med Brutons tyrosinkinase (BTK)-hæmmere (undtagen rilzabrutinib) inden for 30 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, er ikke kvalificerede
    • Patienter, der tidligere har fået rilzabrutinib på noget tidspunkt, er ikke kvalificerede
  9. Historie om solid organtransplantation
  10. Myelodysplastisk syndrom
  11. Levende vaccine inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1 eller planlægger at modtage en i løbet af undersøgelsen
  12. Planlagt operation i tidsrammen for doseringsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rilzabrutinib
Patienterne får rilzabrutinib 400 mg oralt to gange dagligt i op til 24 uger efterfulgt af 28 ugers åben periode
Medicin: Rilzabrutinib
400 mg caplet
Andre navne:
  • PRN1008
Placebo komparator: Placebo
Patienter får matchende placebo 400 mg oralt to gange dagligt i op til 24 uger
Medicin: Placebo
400 mg caplet
Andre navne:
  • PRN1008 Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Procentdel af deltagere med varigt pladerespons i henhold til vejledning i regioner undtagen Den Europæiske Union og Storbritannien
Tidsramme: Op til 24 uger
Vedvarende trombocytrespons som defineret i vejledningen i regioner bortset fra Den Europæiske Union og Storbritannien blev defineret som trombocytantal på eller over 50.000/mcL i ≥ to tredjedele af mindst 8 ikke-manglende ugentligt planlagte trombocytmålinger i løbet af de sidste 12 uger af den 24-ugers blinde behandlingsperiode i fravær af redningsterapi, forudsat at mindst 2 ikke-manglende ugentligt planlagte trombocytmålinger var på eller over 50.000/mcL i løbet af de sidste 6 uger af den 24-ugers blinde behandlingsperiode.
Op til 24 uger
DB-periode: Procentdel af deltagere med varigt blodpladerespons i henhold til vejledning i Den Europæiske Union og Storbritannien
Tidsramme: Op til 24 uger
Vedvarende blodpladerespons som defineret i retningslinjerne i Den Europæiske Union og Storbritannien blev defineret som blodpladetællinger på eller over 50.000/mcL i mindst 8 ud af de sidste 12 uger af den 24-ugers blinde behandlingsperiode uden redningsbehandling.
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Antal uger med trombocytantal ≥50.000/mcL eller mellem ≥30.000/mcL og <50.000/mcL og mindst fordoblet fra baseline uden redningsbehandling
Tidsramme: Op til 24 uger
Antal uger med trombocytrespons blev vurderet ved hjælp af en klinisk meningsfuld tærskel for trombocytantal på ≥50.000/mcL eller mellem ≥30.000/mcL og <50.000/mcL og mindst fordoblet fra baseline i løbet af den 24-ugers blinde behandlingsperiode i fravær af redningsbehandling.
Op til 24 uger
DB-periode: Antal uger med trombocytantal ≥30.000/mcL og mindst fordoblet fra baseline i fravær af redningsterapi
Tidsramme: Op til 24 uger
Antallet af uger med trombocytrespons blev vurderet ved hjælp af en klinisk meningsfuld tærskel for trombocytantal på ≥30.000/mcL og mindst fordoblet fra baseline i løbet af den 24-ugers blinde behandlingsperiode i fravær af redningsbehandling.
Op til 24 uger
DB-periode: Tid til første blodpladetælling på ≥50.000/mcL eller mellem ≥30.000/mcL og <50.000/mcL og fordoblet fra baseline
Tidsramme: Op til 24 uger
Tid til første trombocytantal på ≥50.000/mcL eller mellem ≥30.000/mcL og <50.000/mcL og fordoblet fra baseline blev beregnet som: (dato for første forekomst af trombocytrespons - dato for første indtagelse af undersøgelsesmedicin) + 1.
Op til 24 uger
DB-periode: Procentdel af deltagere, der krævede redningsterapi
Tidsramme: Op til 24 uger
Redningsterapi inkluderede intravenøs immunoglobulin (Ig) eller højdosis kortikosteroider, trombocytinfusion eller anti-D Ig-infusion. Procentdelen af deltagere, der krævede redningsterapi, præsenteres.
Op til 24 uger
DB-periode: Ændring fra baseline for punkt 10 (fysisk træthed) i spørgeskemaet til vurdering af patienter med immun trombocytopeni (ITP-PAQ) hos voksne deltagere i uge 13
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 13
ITP-PAQ: 38 elementer og 44 elementer blev udfyldt af henholdsvis mandlige og kvindelige respondenter. Den omfattede 10 skalaer: symptomer (6 elementer: 1-6), træthed/søvn (4 elementer: 7-10), gener-fysisk sundhed (3 elementer: 11-13), aktivitet (2 elementer: 14-15), psykisk sundhed (5 elementer: 16-20), frygt (5 elementer: 21-25), generel livskvalitet (QoL) (5 elementer: 26-30), social aktivitet (4 elementer: 31-34), kvinders reproduktive sundhed (6 elementer: 35-40), arbejde (4 elementer: 41-44). Svar blev registreret på 4-punkts (1: "meget uenig" til 4: "meget enig"), 5-punkts (1: "aldrig/slet ikke" til 5: "hele tiden/ekstremt") eller 7-punkts (1: "slet ikke" til 7: "ekstremt") Likert-skalaer. Hvert elements score: 100 x ([mulig maksimal elementsscore - elementsscore] / rækkevidde). Alle elementscores: transformeret til et 0 til 100 kontinuum og blev vejet lige for at udlede skala-scorer. Total score: 0 (værst) til 100 (bedst); højere scorer: bedre QoL. Ændring af positiv værdi: forbedring. Ændring fra baseline i fysisk træthed præsenteres. Baseline: sidst tilgængelige værdi før første dosis af DB-studielægemiddel.
Baseline (dag 1) og uge 13
DB-periode: Ændring fra baseline i vurdering af idiopatisk trombocytopenisk purpura-blødningsskala (IBLS) hos voksne deltagere i uge 25 i henhold til vejledning i Den Europæiske Union og Storbritannien
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 25
Ifølge retningslinjer i Den Europæiske Union og Det Forenede Kongerige var ITP IBLS et blødningsvurderingssystem, som bestod af 11 (10 for mænd) stedspecifikke grader vurderet på 9 anatomiske steder via anamnese (Hx) over den foregående periode. Derudover blev 2 af disse steder, hud og mund, også vurderet ved fysisk undersøgelse (PE). Disse 11 grader inkluderede: hud (PE), hud (Hx), mund (PE), mund (Hx), næseblødning, gastrointestinal, urinvej, gynækologisk, lunge, intrakraniel blødning og subkonjunktival blødning; scores spændte fra 0 (ingen) til 2 (markant blødning). For hver deltager blev en IBLS-score ved hvert besøg beregnet ved at tage gennemsnittet på tværs af 11 punkter (10 for mænd og postmenopausale kvinder) på 9 steder (8 for mænd og postmenopausale kvinder). Den samlede score blev beregnet som middelværdien for alle 11 grader, som spænder fra 0 (bedst) til 22 (værst); højere scores indikerede dårligere udfald. En negativ værdiændring indikerer en forbedring.Baseline: sidste tilgængelige værdi før første dosis af DB-studielægemidlet.
Baseline (dag 1) og uge 25
DB-periode: Ændring fra baseline i vurdering på skalaen for blødning ved idiopatisk trombocytopen purpura hos ungdomsdeltagere i uge 25 i henhold til retningslinjerne i Den Europæiske Union og Storbritannien
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 25
Ifølge vejledning i Den Europæiske Union og Storbritannien var ITP IBLS et blødningsvurderingssystem, som bestod af 11 (10 for mænd) stedspecifikke grader vurderet på 9 anatomiske steder via Hx over den foregående periode. Derudover blev 2 af disse steder, hud og mund, også vurderet via PE. Disse 11 grader omfattede: hud (PE), hud (Hx), mund (PE), mund (Hx), næseblod, gastrointestinal, urinvej, gynækologisk, pulmonal, intrakraniel blødning og subkonjunktival blødning; scoringer spændte fra 0 (ingen) til 2 (markant blødning). For hver deltager blev en IBLS-score ved hvert besøg beregnet ved at tage gennemsnittet på tværs af 11 punkter (10 for mænd) på 9 steder (8 for mænd). Total score blev beregnet som middelværdien for alle 11 grader fra 0 (bedst) til 22 (værst); højere scores indikerede dårligere udfald. En negativ ændring indikerer en forbedring. Baseline: sidste tilgængelige værdi før første dosis af DB-studielægemidlet.
Baseline (dag 1) og uge 25
DB-OL-periode: Procentdel af deltagere med responsstabilitet blandt voksne deltagere
Tidsramme: Op til 52 uger
Stabiliteten af respons blev defineret som procentdelen af deltagere, der kunne opnå stabil trombocytrespons defineret som ingen 2 planlagte besøg, mindst 4 uger fra hinanden, med et trombocytantal <50.000/mcL, uden et mellemliggende besøg med et trombocytantal >=50.000/mcL, inden for en periode på 24 uger efter den indledende opnåelse af trombocytresponsen (indledende trombocytrespons defineret som trombocytantal >=50.000/mcL inden for 12 uger efter behandlingsstart med rilzabrutinib under studiet). Dette slutpunkt blev vurderet fra starten af DB-perioden gennem OL-perioden.
Op til 52 uger
DB-OL Periode: Procentdel af deltagere med responsstabilitet hos ungdomsdeltagere
Tidsramme: Op til 52 uger
Op til 52 uger
DB-periode: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger (TESAEs) og behandlingsrelaterede blødningsbivirkninger ≥grad 2
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) op til maksimal DB-eksponering, op til 182 dage (voksne) og op til 175 dage (unge)
En bivirkning var en uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, som fik et undersøgelseslægemiddel, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En alvorlig bivirkning var enhver bivirkning, som ved enhver dosis: medførte dødsfald, var livstruende, krævede indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, medførte varig eller betydelig handicaps/arbejdsevneforringelse, var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt eller var en vigtig medicinsk hændelse. TEAE'er blev defineret som bivirkninger, som udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige i TE-perioden. Blødnings-TEAE'er grad >=2 (kriterier nævnt i statistisk analyseplan) præsenteres også.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) op til maksimal DB-eksponering, op til 182 dage (voksne) og op til 175 dage (unge)
DB-periode: Plasmakoncentrationer af Rilzabrutinib
Tidsramme: Før dosering ved uge 1, 13 og 25 og 2 timer efter dosering ved uge 1 og 25 (voksne); Før dosering ved uge 1, 13 og 25, 0,5, 2, 4 og 6 timer efter dosering ved uge 1 og 25 (unge)
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter til analyse af rilzabrutinibs plasmakoncentration.
Før dosering ved uge 1, 13 og 25 og 2 timer efter dosering ved uge 1 og 25 (voksne); Før dosering ved uge 1, 13 og 25, 0,5, 2, 4 og 6 timer efter dosering ved uge 1 og 25 (unge)
DB-periode: Ændring fra baseline i symptomer, gener og aktivitetsdomæner i Immune Thrombocytopenia-Patient Assessment Questionnaire hos voksne deltagere
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 25
ITP-PAQ: 38 emner og 44 emner udfyldt af henholdsvis mandlige og kvindelige respondenter. Det inkluderede 10 skalaer: symptomer (6 emner: 1-6), træthed/søvn (4 emner: 7-10), gener-fysisk helbred (3 emner: 11-13), aktivitet (2 emner: 14-15), psykisk helbred (5 emner: 16-20), frygt (5 emner: 21-25), generel livskvalitet (5 emner: 26-30), social aktivitet (4 emner: 31-34), kvinders reproduktive helbred (6 emner: 35-40), arbejde (4 emner: 41-44). Svar blev registreret på 4-punkts (1: "meget uenig" til 4: "meget enig"), 5-punkts (1: "aldrig/slet ikke" til 5: "hele tiden/ekstremt") eller 7-punkts (1: "slet ikke" til 7: "ekstremt") Likert-skalaer. Hver enkelt emnescore: 100x([mulig maksimal emnescore - emnescore]/interval). Alle emnescores: transformeret til et 0 til 100 kontinuum og blev vægtet lige for at udlede skala-scores. Total score: 0 (værst) til 100 (bedst); højere scores: bedre livskvalitet. Ændring af positiv værdi: forbedring. Ændring fra baseline i symptomer, gener og aktivitetsdomæner præsenteres. Baseline: sidst tilgængelige værdi før første dosis af DB-studielægemiddel.
Baseline (dag 1) og uge 25
DB-periode: Ændring fra baseline i sygdoms-specifik livskvalitet målt med Kids' Immune Thrombocytopenia Tools (ITP-KIT)-score hos ungdomsdeltagere
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 25
ITP-KIT var et sygdoms-specifikt instrument og et selvrapporteringsskema for børn, designet til at udfyldes af børn ≥7 år. Det bestod af i alt 27 spørgsmål, hvoraf 26 var struktureret som Likert-skalaer med 5 svarmuligheder: 1: "aldrig", 2: "sjældent", 3: "nogle gange", 4: "ofte" og 5: "altid". En ekstra "ikke relevant" mulighed var tilgængelig for spørgsmål 18 til 26, som blev scoret som 1: det samme som "aldrig". Spørgsmål 27 var et beskrivende spørgsmål besvaret med "ja" eller "nej", som ikke var inkluderet i beregningen af samlet score. Instrumentet gav en samlet KIT-score, som var summen af spørgsmålene beregnet som: 100 x (1- [{summen af alle gyldige svar - antal gyldige svar}/{antal gyldige svar*4}]). Scorerne blev konverteret til en skala fra 0 til 100, hvor højere scorer indikerede bedre sygdoms-specifik livskvalitet. En positiv ændring fra baseline indikerede forbedring. Baseline blev defineret som den sidste tilgængelige værdi før første dosis af DB-studielægemidlet.
Baseline (dag 1) og uge 25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

26. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2020

Først opslået (Faktiske)

24. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
  • 2023-509401-71 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner