Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Rilzabrutinib hos voksne og unge med vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (LUNA 3)

10. april 2024 opdateret af: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med en åben udvidelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oral rilzabrutinib (PRN1008) hos voksne og unge med vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt studie af rilzabrutinib hos patienter med vedvarende eller kronisk ITP, med et gennemsnitligt antal blodplader på 35.000/μL) ved to tællinger med mindst 5 dages mellemrum i de 14 dage før behandlingen påbegyndes. Patienterne vil modtage rilzabrutinib eller placebo 400 mg to gange dagligt.

For hver patient vil undersøgelsen vare op til 60 uger fra starten af ​​screeningsperioden til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg. Dette inkluderer screening (op til 4 uger) gennem en 12 til 24-ugers blind behandlingsperiode efterfulgt af en 28-ugers open-label periode. Efterfulgt af en 4-ugers opfølgning efter dosis.

Patienter, der reagerer efter specificerede kriterier ved udgangen af ​​Open-Label-perioden, vil være i stand til at gå ind i Long-Term Extension (LTE), hvor de vil fortsætte med at modtage behandling, indtil den sidste patient, der går ind i LTE, har gennemført 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

194

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brasilien
      • Belem Do Para, Brasilien, 66053-000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasilien, 04039-004
        • Afsluttet
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilien, 41253190
        • Rekruttering
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasilien, 85806-300
        • Rekruttering
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Rekruttering
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2P4
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
  • Chile
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 7500653
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 15204
    • Valparaíso
      • Vina del Mar, Valparaíso, Chile, 322000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 15202
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630090
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Den Russiske Føderation, 357502
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 64301
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443099
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 64306
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 191024
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 64302
      • Tula, Den Russiske Føderation, 300053
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 64303
  • Det Forenede Kongerige
      • Harrow, Det Forenede Kongerige, HA1 3UJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 82609
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9PJ
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 82606
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Det Forenede Kongerige, NR31 6LA
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 82607
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kristin Shimano
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90602
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Taizo Nakano
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rekruttering
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Isaac Melamed, MD
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Forenede Stater, 34607
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carolyn Bennett
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Afsluttet
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Irina Murakhovskaya
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michele Lambert
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25014
      • Creteil, Frankrig, 94000
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon cedex, Frankrig, 21079
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 25012
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25008
      • Pessac, Frankrig, 33600
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 25007
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 37608
      • Zerifin, Israel, 70300
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milano, Italien, 20123
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milano, Italien, 20142
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italien, 34125
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38011
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 38014
  • Japan
      • Chiba, Japan, 60-0852
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima City, Japan, 730-8619
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japan
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japan, 920-8530
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya, Tokyo, Japan, 157-0074
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-8575
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 39209
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06620
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number 79209
  • Kina
      • Hangzhou, Kina, 310018
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Kina
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Kina, 63000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Kina, 214023
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 15609
      • ZhenJiang, Kina, 212001
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Rekruttering
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yu Hu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110022
        • Rekruttering
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zhuogang Liu
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710068
        • Rekruttering
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yi Wang
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lei Zhang
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Rekruttering
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
        • Ledende efterforsker:
          • Zeping Zhou
        • Kontakt:
  • Korea, Republikken
    • Busan-gwangyeoksi
      • Busan, Busan-gwangyeoksi, Korea, Republikken, 49241
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 16499
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republikken, 03080
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republikken, 03722
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 41006
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republikken, 02841
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 41003
  • Mexico
      • Chihuahua, Mexico, 31200
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 48402
      • Ciudad de México, Mexico, 06760
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 48406
      • Delegacion Benito Juarez, Mexico, 03720
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexico, 34000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 48404
      • Zapopan, Mexico, 45030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 48401
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 57802
      • Gralum, Norge, 1714
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 57801
  • Polen
      • Gdynia, Polen, 81-519
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polen, 61 696
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 61613
    • Pomorskie
      • Slupsk, Pomorskie, Polen, 76-200
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 61609
    • Wielkopolskie
      • Pila, Wielkopolskie, Polen, 64-920
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 61617
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Spanien
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 72411
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, Spanien, 46010
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 72407
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiangmai, Thailand, 50200
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 76403
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Tyskland, 40497
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Tyskland, 45659
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 27611
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih City, Ukraine, 50025
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraine, 03143
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 80410
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 34805
      • Gyor, Ungarn, 9024
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Ungarn, 4405
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 34804
      • Szekesfehervar, Ungarn, 8000
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 34802
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Østrig, 8700
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Østrig, A4020
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Østrig, 4400
        • Afsluttet
        • Investigational Site Number : 4003
      • Wien, Østrig, 1140
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Investigational Site Number : 4002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienterne vil være mænd og kvinder med primær ITP med varighed på >6 måneder hos pædiatriske deltagere i alderen 12 til
  2. Patienter, som havde et respons (opnåelse af trombocyttal ≥50.000/µL) på IVIg/anti-D eller CS'er, som ikke var vedvarende, og som har dokumenteret intolerance, utilstrækkelig respons eller nogen kontraindikation til passende forløb med standardbehandling med ITP-behandling

  3. Et gennemsnit på 2 blodpladetal med mindst 5 dages mellemrum på 35.000/µL inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet

    - Pædiatriske patienter skal desuden vurderes at have behov for behandling for ITP i henhold til den kliniske vurdering af investigator.

  4. Tilstrækkelig hæmatologisk, lever- og nyrefunktion (absolut neutrofiltal ≥1,5 X 10^9/L, ASAT/ALT ≤1,5 ​​x øvre grænse for normal [ULN], albumin ≥3 g/dL, total bilirubin ≤1,5 ​​x ULN [medmindre patienten har dokumenteret Gilbert syndrom], glomerulær filtrationshastighed >50 [Cockcroft og Gault metode])
  5. Hæmoglobin >9 g/dL inden for 1 uge før undersøgelsesdag 1
  6. Al brug af svangerskabsforebyggende midler af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
  7. Patienter skal kunne give skriftligt informeret samtykke eller informeret samtykke med tilsvarende informeret samtykke indhentet fra patientens værge og acceptere tidsplanen for vurderinger

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med sekundær ITP
  2. Gravide eller ammende kvinder
  3. Anamnese (inden for 5 år efter undersøgelsesdag 1) eller aktuel, aktiv malignitet, der kræver eller sandsynligvis vil kræve kemoterapeutisk eller kirurgisk behandling under undersøgelsen, med undtagelse af ikke-melanom hudkræft
  4. Transfusion med blod, blodprodukter, plasmaferese eller brug af anden redningsmedicin med det formål at øge blodpladetallet inden for 14 dage før undersøgelsesdag 1
  5. Ændring i CS og/eller TPO-RA dosis inden for 14 dage før undersøgelsesdag 1 (mere end 10 % variation fra nuværende doser)
  6. Andre immunsuppressive lægemidler end CS'er inden for 5 gange eliminationshalveringstiden for lægemidlet eller 14 dage efter undersøgelsesdag 1, alt efter hvad der er længst

  7. Behandling med rituximab eller splenektomi inden for de 3 måneder forud for undersøgelsesdag 1

    - Patienter, der behandles med rituximab, vil have normale B-celletal før indskrivning

  8. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for de 30 dage før modtagelse af den første dosis af undersøgelsesmedicin eller mindst 5 gange eliminationshalveringstid af lægemidlet (alt efter hvad der er længst); patienten bør ikke bruge et forsøgsudstyr på tidspunktet for dosering

    • Patienter, der tidligere har modtaget behandling med Brutons tyrosinkinase (BTK)-hæmmere (undtagen rilzabrutinib) inden for 30 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, er ikke kvalificerede
    • Patienter, der tidligere har fået rilzabrutinib på noget tidspunkt, er ikke kvalificerede
  9. Historie om solid organtransplantation
  10. Myelodysplastisk syndrom
  11. Levende vaccine inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1 eller planlægger at modtage en i løbet af undersøgelsen
  12. Planlagt operation i tidsrammen for doseringsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rilzabrutinib
Patienterne får rilzabrutinib 400 mg oralt to gange dagligt i op til 24 uger efterfulgt af 28 ugers åben periode
Medicin: Rilzabrutinib
400 mg caplet
Andre navne:
  • PRN1008
Placebo komparator: Placebo
Patienter får matchende placebo 400 mg oralt to gange dagligt i op til 24 uger
Medicin: Placebo
400 mg caplet
Andre navne:
  • PRN1008 Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar blodpladerespons i de sidste 6 uger af den 24-ugers blindede behandlingsperiode (ikke for EU og Storbritannien)
Tidsramme: 24 uger
Holdbar trombocytrespons defineres som en andel af deltagerne, der er i stand til at opnå trombocyttal på eller over 50.000/μL i ≥ to tredjedele af mindst 8 ikke-manglende ugentlige planlagte blodplademålinger i løbet af de sidste 12 uger af den 24-ugers blindede behandlingsperiode i fravær af redningsterapi, forudsat at mindst 2 ikke-manglende ugentlige planlagte blodplademålinger er på eller over 50.000/μL.
24 uger
for EU og Storbritannien: Andel af voksne deltagere, der er i stand til at opnå trombocyttal på eller over 50.000/μL i mindst 8 ud af de sidste 12 uger af den 24-ugers blindede behandlingsperiode i fravær af redningsterapi
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uger med blodpladetal ≥50.000/μL ELLER mellem ≥30.000/μL og
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Antal uger med blodpladetal ≥30.000/μL og mindst fordoblet fra baseline over den 24-ugers blindede behandlingsperiode i fravær af redningsterapi
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Tid til første trombocyttal på ≥50.000/μL ELLER mellem ≥30.000/μL og
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Andel af patienter, der har behov for redningsterapi i den 24-ugers blindede behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring fra baseline på punkt 10 i ITP-patientvurderingsspørgeskemaet til voksne patienter (≥18 år) i uge 13
Tidsramme: Fra baseline til uge 13
Fra baseline til uge 13
for EU og Storbritannien: Ændring fra baseline i vurderingen af ​​idiopatisk trombocytopenisk purpura-blødningsskala (IBLS) i uge 25
Tidsramme: I uge 25
I uge 25
Andel af deltagere, der er i stand til at opnå stabilt blodpladerespons inden for en periode på 24 uger efter den første opnåelse af trombocytresponset
Tidsramme: 24 uger
Stabil trombocytrespons er defineret som ingen 2 planlagte besøg med mindst 4 ugers mellemrum med et trombocyttal mindre end 50.000/µL, uden et mellemliggende besøg med et trombocyttal ≥50.000/µL. Indledende trombocytrespons defineret som trombocyttal ≥50.000/μL inden for 12 uger efter påbegyndelse af behandling med rilzabrutinib under undersøgelsen.
24 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af behandling Nye bivirkninger
Tidsramme: 52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
Inklusive fysisk undersøgelse, EKG, kliniske laboratorietestresultater, vitale tegn og laboratorietests (serumkemi, hæmatologi, undtagen trombocyttal inkluderet i det primære effektmål)
52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
Hyppighed og sværhedsgrad af blødende TEAE'er
Tidsramme: 52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
Plasmakoncentrationer af rilzabrutinib
Tidsramme: Indtil 52 uger
Indtil 52 uger
Ændring fra baseline på symptomer, gener og aktivitetsdomæner i ITP Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) hos voksne patienter (≥18 år)
Tidsramme: 52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
ITP Patient Assessment Questionnaire™ (ITP-PAQ™) er et sygdomsspecifikt instrument, der er designet til at måle livskvaliteten (QoL) for voksne patienter med immun trombocytopeni. Emnerne anvender en 4-ugers tilbagekaldelse med svar registreret på 4-, 5- eller 7-punkts Likert-skalaer. Alle elementscores omdannes til et kontinuum på 0 til 100, hvor højere score repræsenterer bedre QoL og vægtes ligeligt for at udlede skalaens score.
52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
Ændring fra baseline i sygdomsspecifik QoL målt ved Kids' ITP Tools (ITP-KIT) score hos pædiatriske deltagere
Tidsramme: 52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis
ITP-KIT inkluderer et batteri af tre sygdomsspecifikke instrumenter, en selvrapporteringsformular til børn designet til at blive udfyldt af børn ≥7 år, en fuldmagtsrapportformular til forældre for børn
52 ugers behandling, 12 måneders langvarig forlængelse og 4 ugers opfølgning efter sidste dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

20. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2020

Først opslået (Faktiske)

24. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Anden identifikator: Principia Biopharma)
  • 2023-509401-71 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Rilzabrutinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner