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뮤코다당증 II 환자를 대상으로 한 JR-141의 3상 연구

2026년 9월 29일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

86

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Giessen, 독일
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, 독일
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, 독일
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, 독일
        • Universitätsmedizin Mainz
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, 브라질
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital Universitario Austral
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • 이스라엘
      • Afula, 이스라엘, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, 이스라엘, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, 터키 (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, 프랑스
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Armand Trousseau

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JR-141 2.0 mg/kg/주
의약품: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
다른: 구조 팔
의약품: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
다른: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
의약품: Idursulfase

IV infusion

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선으로부터 뇌척수액 헤파란 설페이트 수준의 변화(코호트 A)
기간: 53주까지의 기준선
53주까지의 기준선
기준선(BSID-III)에서 측정된 인지 테스트의 원시 점수 변화(코호트 A)
기간: 105주까지의 기준선
105주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
미국 이외의 지역의 경우 : 기준선 (BSID-III 또는 KABC-II)에서 측정 된 연령 동등한인지 테스트 점수의 변화 (코호트 A)
기간: 기준선 105
기준선 105
미국 이외의 지역의 경우 : 기준선 (VABS-II) (Cohort A)에서 측정 된 연령 동등한 적응 행동 점수의 변화
기간: 기준선 105
기준선 105
미국의 경우 : 기준선 (VABS-II)에서 측정 된 적응 행동의 원시 점수의 변화 (코호트 A)
기간: 기준선 105
기준선 105
모든 지역의 경우 : 기준선으로부터의 체중에 대한 간 부피의 상대적 변화 (코호트 A 및 코호트 B)
기간: 기준선 53 주
기준선 53 주
모든 지역의 경우 : 기준선으로부터의 체중에 대한 비장 부피의 상대적 변화 (코호트 A 및 코호트 b)
기간: 기준선 53 주
기준선 53 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 14일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 25일

처음 게시됨 (실제)

2020년 10월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JR-141-GS31

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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