뮤코다당증 II 환자를 대상으로 한 JR-141의 3상 연구
2026년 6월 2일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS II 치료를 위한 연구 약물의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 글로벌 3상 다기관, 무작위, 평가자 맹검, 능동 제어.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
86
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Giessen, 독일
- Universitätsklinikum Gießen
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Höchheim, 독일
- SphinCS GmbH
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Mainz, 독일
- Universitatsmedizin Mainz
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 27599-7487
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599-7487
- University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo, 브라질
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Universitario Austral
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
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Afula, 이스라엘
- Ha'Emek Medical Center
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Rome, 이탈리아
- Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
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Bogotá, 콜롬비아
- Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Gazi University Medicine Faculty Hospital
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Izmir, 터키 (Türkiye)
- Ege University Children Hospital
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Krakow, 폴란드
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
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Lyon, 프랑스
- Hopital Femme Mere Enfant
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Montpellier, 프랑스
- Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
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Paris, 프랑스
- Hôpital Armand Trousseau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Institutional Review Board 또는 Independent Ethics Committee가 승인한 서면 동의서에 자발적으로 서명한 환자. 환자가 등록 당시 18세 미만(영국의 경우 16세 미만)이거나 MPS II 관련 지적 장애로 인해 연구 참여 의사를 확인할 수 없는 경우, 환자의 법적으로 허용되는 대리인(예: 그의 부모 또는 보호자)가 환자를 대신하여 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있습니다. 서면 동의서는 가능하면 환자로부터 얻어야 합니다.
- MPS II 진단이 확정된 남성
- 나이브 환자 또는 본 연구를 위해 JR-141 또는 idursulfase 투여를 시작하기 전 12주 이상 idursulfase로 안정적인 효소 대체 요법을 받고 있는 환자.
- 파트너가 가임 가능성이 있는 남성 환자는 정보에 입각한 동의 시점부터 콘돔을 사용하는 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 36-42개월 된 남성: 환자는 스크리닝 시 BSID-III로 측정한 표준 점수가 85 이하여야 합니다.
- 43~71개월 된 남성: 환자는 (1) 스크리닝 시 BSID-III로 측정한 DQ가 20~85이거나 (2) KABC-II로 측정한 NVI의 복합 표준 점수 85(수행할 수 있는 사람만 KABC-II)
- 무작위배정 당시 30-35개월령의 남성으로 Expert Board에서 심한 표현형을 가진 것으로 판단된 자.
- 6세 이상이고 IQ가 70 이상인 남성.
- T.O.V.A.의 누락 오류 또는 가변성 영역에서 1 SD 결핍이 있는 약화된 환자.
제외 기준:
- 유전자 요법 또는 조혈모세포이식(HSCT)의 사용. 단, 조혈모세포이식 후에도 효소대체요법이 필요한 경우는 제외.
- 요추 천자를 할 수 없습니다.
- 연구 등록 전 4개월 이내에 다른 연구 제품(약물 또는 장치)을 받은 환자.
- 주임 조사자 또는 하위 조사자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
- 마취에 대한 민감성 또는 JR-141의 임의 성분에 대한 과민성을 포함하여 심각한 약물 알레르기 또는 민감성의 병력으로 인해 연구 참여에 부적격하다고 주임 조사자 또는 하위 조사자가 판단했습니다.
- 국소 또는 전신 감염이 알려졌거나 의심되는 환자 또는 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있는 환자.
- 발달 지연, 발작 또는 기타 중요한 CNS 장애와 관련된 것으로 알려진 IDS 유전자에 인접한 유전자좌를 포함하여 다른 유전자의 돌연변이가 기록된 환자.
- IDS 이외의 설파타아제 활성 상실을 기록한 환자.
- 뇌실복강단락술 또는 기타 뇌수술을 받았거나 선별검사 30일 이내에 임상적으로 유의한 심실복강단락 기능장애가 있는 환자.
- 후원자의 정규직 직원 또는 본 연구에 직접적으로 관련된 연구 현장 직원 또는 그 직계 가족.
- 달리 주임시험자 또는 부시험자에 의해 연구 참여가 부적격하다고 판단되는 환자.
[프랑스에서만]
- 공중 보건법(Code de la santé publicique) L.1121-6조에 따라 사법적 또는 행정적 결정에 의해 자유를 박탈당한 사람 Code de la santé publique의 L. 1121-8조)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: JR-141 2.0 mg/kg/주
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IV 주입, 2.0mg/kg/주
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다른: 관리 표준으로 투여: idursulfase(ELAPRASE®)
관리 통제 연구의 표준
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IV 주입
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다른: 구조 팔
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미리 지정된 기준*을 달성한 피험자는 약물을 변경할 수 있습니다. *Idursulfase 그룹의 피험자가 신경인지 결과의 감소를 보이면 idursulfase를 JR-141로 전환할 수 있습니다. JR-141 그룹의 피험자가 말초 결과의 감소를 보이면 JR-141은 idursulfase로 전환됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준선으로부터 뇌척수액 헤파란 설페이트 수준의 변화(코호트 A)
기간: 53주까지의 기준선
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53주까지의 기준선
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기준선(BSID-III)에서 측정된 인지 테스트의 원시 점수 변화(코호트 A)
기간: 105주까지의 기준선
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105주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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미국 이외의 지역의 경우 : 기준선 (BSID-III 또는 KABC-II)에서 측정 된 연령 동등한인지 테스트 점수의 변화 (코호트 A)
기간: 기준선 105
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기준선 105
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미국 이외의 지역의 경우 : 기준선 (VABS-II) (Cohort A)에서 측정 된 연령 동등한 적응 행동 점수의 변화
기간: 기준선 105
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기준선 105
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미국의 경우 : 기준선 (VABS-II)에서 측정 된 적응 행동의 원시 점수의 변화 (코호트 A)
기간: 기준선 105
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기준선 105
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모든 지역의 경우 : 기준선으로부터의 체중에 대한 간 부피의 상대적 변화 (코호트 A 및 코호트 B)
기간: 기준선 53 주
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기준선 53 주
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모든 지역의 경우 : 기준선으로부터의 체중에 대한 비장 부피의 상대적 변화 (코호트 A 및 코호트 b)
기간: 기준선 53 주
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기준선 53 주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 뇌척수액 헤파란 설페이트 수준의 변화. (코호트 A)
기간: 26, 105주까지의 기준선
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26, 105주까지의 기준선
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기준선에서 뇌척수액 더마탄 설페이트 수치의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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기준선에서 뇌척수액 헤파란 설페이트 수치의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 뇌척수액 더마탄 설페이트 수치의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 측정된 적응형 행동 테스트의 변화
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(코호트 A)
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 측정된 적응형 행동 테스트의 변화
기간: 26주차, 53주차 기준선
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Vineland 적응 행동 척도(코호트 B)
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 측정된 인지 테스트의 변화
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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BSID-III 및 KABC-II(코호트 A)
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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T.O.V.A.로 측정한 생략오차 및 가변성 영역에 대한 기준점수의 변화 또는 기준선(코호트 B)에서 WISC/WAIS에 의해 측정된 처리 속도 또는 작업 기억에 대한 종합 점수
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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VABS-II로 측정한 적응 행동의 변화, 기준선에서 WISC/WAIS로 측정한 지능 척도(코호트 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 HS FOCUS에 의한 삶의 질 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 PedsQL에 의한 삶의 질 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 PedsQL에 의한 삶의 질 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 PedsQL-FIM에 의한 삶의 질 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 PedsQL-FIM에 의한 삶의 질 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 CSHQ에 의한 삶의 질의 변화.(코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 CSHQ에 의한 삶의 질의 변화.(코호트 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 CGI에 의한 심각도 및 변화에 대한 전반적인 인상의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 CGI에 의한 심각도 및 변화에 대한 전반적인 인상의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 PGI에 의한 심각도 및 변화에 대한 전반적인 인상의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 PGI에 의한 심각도 및 변화에 대한 전반적인 인상의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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베이스라인 대비 배변 능력 설문조사의 변화. (코호트 A)
기간: 13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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베이스라인 대비 배변 능력 설문조사의 변화. (집단 B)
기간: 13주차, 26주차, 53주차 기준선
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13주차, 26주차, 53주차 기준선
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청각 뇌간 반응의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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청각 뇌간 반응의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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뇌척수액 개방 압력의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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뇌척수액 개방 압력의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 체중에 대한 간 부피의 상대적 변화(코호트 A)
기간: 26, 105주까지의 기준선
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26, 105주까지의 기준선
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기준선에서 체중에 대한 간 부피의 상대적 변화(코호트 B)
기간: 26주까지의 기준선
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26주까지의 기준선
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기준선에서 체중에 대한 비장 부피의 상대적 변화(코호트 A)
기간: 26, 105주까지의 기준선
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26, 105주까지의 기준선
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기준선에서 체중에 대한 비장 부피의 상대적 변화(코호트 B)
기간: 26주까지의 기준선
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26주까지의 기준선
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기준선에서 6분 걷기 테스트를 사용하여 걸은 거리의 상대적 변화(코호트 B)
기간: 26주까지의 기준선
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26주까지의 기준선
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기준선에서 고니오미터에 의한 관절 운동 범위의 변화(코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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기준선에서 고니오미터에 의한 관절 운동 범위의 변화(코호트 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선으로부터 강제 폐활량의 절대 변화(코호트 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 강제 호기량의 절대 변화(코호트 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선(코호트 B)으로부터 예측된 강제 폐활량 퍼센트의 절대 변화
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선으로부터의 혈청 헤파란 설페이트 수준의 변화(코호트 A)
기간: 13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선으로부터의 혈청 헤파란 설페이트 수준의 변화(코호트 B)
기간: 13주차, 26주차, 53주차 기준선
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13주차, 26주차, 53주차 기준선
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기준선으로부터의 혈청 더마탄 설페이트 수준의 변화(코호트 A)
기간: 13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선으로부터의 혈청 더마탄 설페이트 수준의 변화(코호트 B)
기간: 13주차, 26주차, 53주차 기준선
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13주차, 26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 소변 헤파란 설페이트 수치의 변화. (코호트 A)
기간: 13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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기준선에서 소변 헤파란 설페이트 수치의 변화. (집단 B)
기간: 13주차, 26주차, 53주차 기준선
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13주차, 26주차, 53주차 기준선
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베이스라인에서 소변 데르마탄 설페이트 수치의 변화. (코호트 A)
기간: 13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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13주차, 26주차, 53주차, 78주차, 105주차까지의 기준선
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베이스라인에서 소변 데르마탄 설페이트 수치의 변화. (집단 B)
기간: 13주차, 26주차, 53주차 기준선
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13주차, 26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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기준선에서 LVMI의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 심실간 중격 두께(IVST)의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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기준선에서 IVST의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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기준선에서 후벽 두께(PWT)의 변화. (코호트 A)
기간: 26주차, 53주차, 105주차 기준선
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26주차, 53주차, 105주차 기준선
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기준선에서 PWT의 변화. (집단 B)
기간: 26주차, 53주차 기준선
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26주차, 53주차 기준선
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성장 속도(코호트 A)
기간: 53, 105주
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53, 105주
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성장 속도(코호트 B)
기간: 53주차
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53주차
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부작용에 대한 지속적인 평가.
기간: 공부기간을 통해
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약물 부작용(코호트 A 및 코호트 B)
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공부기간을 통해
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항체
기간: 기준선, 105주차
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혈장: 항-IDS 항체(코호트 A)
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기준선, 105주차
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항체
기간: 기준선, 53주차
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혈장: 항-IDS 항체(코호트 B)
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기준선, 53주차
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항체
기간: 기준선, 5주, 13주, 26주, 53주, 78,105주
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혈장: 항-JR-141 항체(코호트 A)
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기준선, 5주, 13주, 26주, 53주, 78,105주
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항체
기간: 기준선, 5주차, 13주차, 26주차, 53주차
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혈장: 항-JR-141 항체(코호트 B)
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기준선, 5주차, 13주차, 26주차, 53주차
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항체
기간: 기준선, 26주차, 53주차, 105주차
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뇌척수액: 항-JR-141 항체(코호트 A)
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기준선, 26주차, 53주차, 105주차
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항체
기간: 기준선, 26주차, 53주차
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뇌척수액: 항-JR-141 항체(코호트 B)
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기준선, 26주차, 53주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 14일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JR-141-GS31
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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