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JR-141在粘多糖贮积症II患者中的III期研究

2024年3月3日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
全球 III 期多中心、随机、评估者盲化、主动控制，旨在评估研究药物治疗 MPS II 的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

80

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西
        • 招聘中
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • 接触：
          • Roberto Giugliani
        • 接触：
          • 电话号码：+5551-3359-6340
      • Recife、巴西
        • 招聘中
        • Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira - Imip
        • 接触：
          • Ana C Menezes
          • 电话号码：+55 81 2122-4792
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
        • 接触：
          • Ana Maria Martins
        • 接触：
          • 电话号码：+5511-5081-9620
  • 德国
      • Giessen、德国
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Gießen
        • 接触：
          • Christina Lampe
          • 电话号码：+49 641 985 52908
      • Hamburg、德国
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • 接触：
          • Nichole Muschol
        • 接触：
          • 电话号码：+49 40 74100
      • Hochheim、德国
        • 招聘中
        • SphinCS GmbH
        • 接触：
          • Eugen Mengel
        • 接触：
          • 电话号码：+49-6146-904820
      • Mainz、德国
        • 招聘中
        • Universitätsmedizin Mainz
        • 接触：
          • Julia Hennermann
        • 接触：
          • 电话号码：+49 6131 17 0
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • 招聘中
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
        • 接触：
          • Federica Deodato
          • 电话号码：+39 668592275
  • 法国
      • Bron cedex、法国
        • 招聘中
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • 接触：
          • Nathalie Guffon
        • 接触：
          • 电话号码：+33-825-08-25-69
      • Montpellier、法国
        • 招聘中
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
        • 接触：
          • Agathe Roubertie
          • 电话号码：+33 467 336733
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Hopital Armand Trousseau
        • 接触：
          • Benedicte Héron-Longe
          • 电话号码：+33 1 44 73 74 75
  • 波兰
      • Kraków、波兰
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy
        • 接触：
          • Przemk Kwinta
          • 电话号码：48126582011
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡
        • 招聘中
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
        • 接触：
          • Fatih S Ezgu
          • 电话号码：+905372653249
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 接触：
          • Paul Harmatz
        • 接触：
          • 电话号码：+1-510-428-3058
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
          • Barbara Burton
        • 接触：
          • 电话号码：312-227-6120
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 接触：
          • Chester B. Whitley
        • 接触：
          • 电话号码：+1 612-625-1594
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7487
        • 招聘中
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触：
          • Can Ficicioglu
        • 接触：
          • 电话号码：+1-800-879-2467
  • 英国
      • London、英国
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
        • 接触：
          • James Davison
          • 电话号码：+44 20 7405 9200
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • 接触：
          • Mar O'Callaghan
        • 接触：
          • 电话号码：+34-93-600-97-83
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Austral
        • 接触：
          • Hernán M Amartino
          • 电话号码：+541158239252

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 自愿签署机构审查委员会或独立伦理委员会批准的书面知情同意书的患者。 如果患者在入组时未满 18 岁（在英国未满 16 岁）或因 MPS II 相关智力障碍而无法确认是否愿意参加研究，则患者的合法可接受的代表（例如，他的父母或监护人）可代表患者签署知情同意书。 应尽可能获得患者的书面知情同意。
  • 确诊为 MPS II 的男性
  • 在本研究中开始使用 JR-141 或艾杜硫酶之前，未接受过治疗的患者或正在接受稳定的艾杜硫酶酶替代疗法超过 12 周的患者。
  • 其伴侣有生育潜力的男性患者同意使用医学上公认的、高效的避孕方法，即从知情同意时起使用避孕套。

  • 年龄在 36-42 个月的男性：患者在筛选时必须具有 BSID-III 标准评分为 85 或以下。
  • 43-71 个月大的男性：患者必须具有 (1) 筛选时 BSID-III 测量的 DQ 为 20 至 85 或 (2) KABC-II 测量的 NVI 综合标准评分为 85（只有能够执行KABC-II)
  • 随机分组时年龄在30-35个月之间且被专家委员会判断为具有严重表型的男性。

  • 6岁以上智商70以上的男性。
  • 在 T.O.V.A. 的遗漏错误或可变域中具有 1 SD 缺陷的减毒患者。

排除标准：

  • 使用基因治疗或造血干细胞移植（HSCT），不包括那些即使在 HSCT 后仍需要酶替代治疗的患者。
  • 无法进行腰椎穿刺。
  • 在研究登记前 4 个月内接受过其他研究产品（药物或设备）的患者。
  • 无法遵守由主要研究者或副研究者确定的方案。
  • 由主要研究者或副研究者判断因严重药物过敏或敏感性包括对麻醉敏感或对 JR-141 任何成分过敏的历史不符合参与研究的资格。
  • 患有已知或疑似局部或全身感染或因医疗状况或治疗而有异常出血风险的患者。
  • 已记录其他基因突变的患者，包括已知与发育迟缓、癫痫发作或其他重要中枢神经系统疾病相关的与 IDS 基因相邻的位点。
  • 已记录除 IDS 以外的硫酸酯酶活性丧失的患者。
  • 在筛选后 30 天内进行过脑室腹腔分流术或任何其他脑部手术，或有临床意义的脑室腹腔分流术故障的患者。
  • 赞助商的全职员工或与本研究直接相关的研究中心人员或其直系亲属。
  • 否则被主要研究者或副研究者判断为没有资格参加研究的患者。

[仅限法国]

  • 根据《公共卫生法典》(Code de la santé publique) 第 L.1121-6 条，司法或行政决定剥夺自由的人，受法律保护措施或无法表达同意的成年人公共健康法典第 L. 1121-8 条）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：JR-141 2.0 毫克/公斤/周
药品：JR-141
IV 输注，2.0 mg/kg/周
其他：作为护理标准进行管理：艾杜硫酶 (ELAPRASE®)
护理对照研究标准
药品：艾杜硫酶
静脉输液
其他：救援臂
药品：JR-141 或艾杜硫酶

达到预定标准*的受试者可以更换药物。

*如果艾杜硫酶组中的受试者表现出神经认知结果下降，艾杜硫酶可以换成 JR-141。

如果 JR-141 组中的受试者表现出外围结果下降，则 JR-141 将换用艾杜硫酶。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
脑脊液硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化（队列 A）
大体时间：第 53 周的基线
第 53 周的基线
从基线 (BSID-III) 测量的认知测试原始分数的变化（队列 A）
大体时间：第 105 周的基线
第 105 周的基线

次要结果测量

结果测量
大体时间
从基线 (BSID-III) 测量的认知测试增长分数的变化（队列 A）
大体时间：第 105 周的基线
第 105 周的基线
从基线测量的适应性行为的年龄等效分数的变化 (VABS-II)（队列 A）
大体时间：第 105 周的基线
第 105 周的基线
肝脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 A 和队列 B）
大体时间：第 53 周的基线
第 53 周的基线
脾脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 A 和队列 B）
大体时间：第 53 周的基线
第 53 周的基线
使用 6 分钟步行测试从基线到第 53 周步行距离的相对变化（队列 B）
大体时间：第 53 周的基线
第 53 周的基线

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
脑脊液硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：至第 26、105 周的基线
至第 26、105 周的基线
脑脊液硫酸皮肤素水平相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
来自基线的脑脊液硫酸乙酰肝素水平的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
脑脊液硫酸皮肤素水平相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
从基线测量的适应性行为测试的变化
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
Vineland 适应性行为量表（队列 A）
第 26、53、78、105 周的基线
从基线测量的适应性行为测试的变化
大体时间：第 26、53 周的基线
Vineland 适应性行为量表（队列 B）
第 26、53 周的基线
从基线测量的认知测试变化
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
BSID-III 和 KABC-II（队列 A）
第 26、53、78、105 周的基线
由 T.O.V.A. 测量的遗漏错误和可变域标准分数的变化。或由 WISC/WAIS 从基线测量的处理速度或工作记忆的综合分数（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
VABS-II 测量的适应性行为变化，以及 WISC/WAIS 从基线测量的智力量表（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
HS FOCUS 从基线开始改变生活质量。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
PedsQL 从基线开始改变生活质量。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
第 26、53、78、105 周的基线
PedsQL 从基线开始改变生活质量。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
PedsQL-FIM 的生活质量相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
第 26、53、78、105 周的基线
PedsQL-FIM 的生活质量相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
CSHQ 相对于基线的生活质量变化。（队列 A）
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
第 26、53、78、105 周的基线
CSHQ 的生活质量相对于基线的变化。（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
全球对严重性和 CGI​​ 基线印象的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
第 26、53、78、105 周的基线
全球对严重性和 CGI​​ 基线印象的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
全球对严重性和 PGI 基线印象的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、78、105 周的基线
第 26、53、78、105 周的基线
全球对严重性和 PGI 基线印象的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
如厕能力调查相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 13、26、53、78、105 周的基线
第 13、26、53、78、105 周的基线
如厕能力调查相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 13、26、53 周的基线
第 13、26、53 周的基线
听觉脑干反应的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
听觉脑干反应的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
脑脊液开放压力的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
脑脊液开放压力的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
肝脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 A）
大体时间：至第 26、105 周的基线
至第 26、105 周的基线
肝脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 B）
大体时间：第 26 周的基线
第 26 周的基线
脾脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 A）
大体时间：至第 26、105 周的基线
至第 26、105 周的基线
脾脏体积相对于基线体重的相对变化（队列 B）
大体时间：第 26 周的基线
第 26 周的基线
使用 6 分钟步行测试与基线相比步行距离的相对变化（队列 B）
大体时间：第 26 周的基线
第 26 周的基线
测角仪相对于基线的关节活动范围变化（队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
测角仪相对于基线的关节活动范围变化（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
用力肺活量相对于基线的绝对变化（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
用力呼气量相对于基线的绝对变化（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
相对于基线预测用力肺活量百分比的绝对变化（队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
血清硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化（队列 A）
大体时间：第 13、26、53、78、105 周的基线
第 13、26、53、78、105 周的基线
血清硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化（队列 B）
大体时间：第 13、26、53 周的基线
第 13、26、53 周的基线
血清硫酸皮肤素水平相对于基线的变化（队列 A）
大体时间：第 13、26、53、78、105 周的基线
第 13、26、53、78、105 周的基线
血清硫酸皮肤素水平相对于基线的变化（队列 B）
大体时间：第 13、26、53 周的基线
第 13、26、53 周的基线
尿硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 13、26、53、78、105 周的基线
第 13、26、53、78、105 周的基线
尿硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 13、26、53 周的基线
第 13、26、53 周的基线
尿硫酸皮肤素水平相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 13、26、53、78、105 周的基线
第 13、26、53、78、105 周的基线
尿硫酸皮肤素水平相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 13、26、53 周的基线
第 13、26、53 周的基线
左心室质量指数 (LVMI) 相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
LVMI 相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
室间隔厚度 (IVST) 相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
IVST 相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
后壁厚度 (PWT) 相对于基线的变化。 （队列 A）
大体时间：第 26、53、105 周的基线
第 26、53、105 周的基线
PWT 相对于基线的变化。 （队列 B）
大体时间：第 26、53 周的基线
第 26、53 周的基线
生长速度（队列 A）
大体时间：第 53、105 周
第 53、105 周
生长速度（队列 B）
大体时间：第 53 周
第 53 周
持续评估不良事件。
大体时间：通过学习期间
药物不良反应（队列 A 和队列 B）
通过学习期间
抗体
大体时间：基线，第 105 周
血浆：抗 IDS 抗体（队列 A）
基线，第 105 周
抗体
大体时间：基线，第 53 周
血浆：抗 IDS 抗体（队列 B）
基线，第 53 周
抗体
大体时间：基线，第 5、13、26、53、78,105 周
血浆：抗 JR-141 抗体（队列 A）
基线，第 5、13、26、53、78,105 周
抗体
大体时间：基线，第 5、13、26、53 周
血浆：抗 JR-141 抗体（队列 B）
基线，第 5、13、26、53 周
抗体
大体时间：基线，第 26、53、105 周
脑脊液：抗 JR-141 抗体（队列 A）
基线，第 26、53、105 周
抗体
大体时间：基线，第 26、53 周
脑脊液：抗 JR-141 抗体（队列 B）
基线，第 26、53 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月14日

初级完成 (估计的)

2026年1月31日

研究完成 (估计的)

2026年1月31日

研究注册日期

首次提交

2020年9月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年9月25日

首次发布 (实际的)

2020年10月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月3日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JR-141-GS31

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

黏多糖贮积症Ⅱ的临床试验

JR-141的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Kosovo

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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