Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase III-studie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose II

2. juni 2026 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Et globalt fase III multisenter, randomisert, assessor-blindet, aktiv-kontrollert designet for å evaluere sikkerhet og effekt av studiemedisin for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Ha'Emek Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Tyskland
        • Universitatsmedizin Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En pasient som frivillig signerer et skriftlig informert samtykkeskjema som er godkjent av en institusjonell vurderingskomité eller en uavhengig etisk komité. Hvis pasienten er under 18 år (under 16 år i Storbritannia) på tidspunktet for registrering eller vilje til å delta i studien ikke kan bekreftes på grunn av MPS II-relatert intellektuell funksjonshemming, pasientens juridisk akseptable representant (f.eks. hans foreldre eller foresatte) kan signere det informerte samtykket på vegne av pasienten. Skriftlig informert samtykke bør innhentes fra pasienten, der det er mulig.
  • Hanner med bekreftet diagnose MPS II
  • Naive pasienter eller pasienter som får stabil enzymerstatningsbehandling med idursulfase i mer enn 12 uker før administrering av JR-141 eller idursulfase starter for denne studien.
  • Mannlige pasienter hvis partnere er i fertil alder, samtykker i å bruke en medisinsk akseptert, svært effektiv prevensjonsmetode som er bruk av kondom fra tidspunktet for informert samtykke.

  • Menn i alderen 36-42 måneder: Pasienter må ha en standardskåre målt ved BSID-III på 85 eller mindre ved screening.
  • Menn i alderen 43-71 måneder: pasienter må ENTEN ha (1) en DQ målt ved BSID-III på 20 til 85 ved screening ELLER (2) En sammensatt standardscore på NVI målt ved KABC-II på 85 (bare som kan utføre KABC-II)
  • Menn i alderen 30-35 måneder på randomiseringstidspunktet og som er vurdert til å ha den alvorlige fenotypen av Expert Board.

  • Menn i alderen 6 år eller eldre og hvis IQ er 70 eller høyere.
  • Dempede pasienter med 1 SD-mangel i utelatelsesfeilene eller variabilitetsdomenene til T.O.V.A..

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av genterapi eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT), unntatt de som trenger enzymerstatningsterapi selv etter HSCT.
  • Kan ikke gjennomgå lumbalpunksjon.
  • En pasient som har mottatt et annet undersøkelsesprodukt (legemiddel eller enhet) innen 4 måneder før studieregistrering.
  • Kan ikke overholde protokollen som bestemt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren.
  • Bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med alvorlig medikamentallergi eller sensitivitet, inkludert følsomhet for anestesi eller overfølsomhet overfor noen komponent i JR-141.
  • En pasient som har en kjent eller mistenkt lokal eller generell infeksjon eller er i fare for unormal blødning på grunn av en medisinsk tilstand eller terapi.
  • En pasient som har dokumentert mutasjon av andre gener, inkludert loci ved siden av IDS-genet som er kjent for å være assosiert med utviklingsforsinkelse, anfall eller andre signifikante CNS-forstyrrelser.
  • En pasient som har dokumentert tap av aktivitet av andre sulfataser enn IDS.
  • En pasient som har fått plassert en ventrikuloperitoneal shunt eller annen hjerneoperasjon, eller har en klinisk signifikant ventrikuloperitoneal shuntfeil innen 30 dager etter screening.
  • heltidsansatt hos sponsoren eller forskningsstedets personell som er direkte tilknyttet denne studien eller deres nærmeste familiemedlemmer.
  • En pasient som ellers er bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren for å være ikke kvalifisert til å delta i studien.

[Bare i Frankrike]

  • Personer som er berøvet friheten ved en rettslig eller administrativ avgjørelse, i henhold til artikkel L.1121-6 i folkehelseloven (Code de la santé publique), voksne som er gjenstand for et tiltak for rettslig beskyttelse eller ikke er i stand til å uttrykke sitt samtykke iht. til artikkel L. 1121-8 i Code de la santé publique)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JR-141 2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-141
IV infusjon, 2,0 mg/kg/uke
Annen: administrert som standardbehandling: idursulfase (ELAPRASE®)
standard for omsorgskontrollert studie
Legemiddel: Idursulfase
IV infusjon
Annen: Redningsarm
Legemiddel: JR-141 eller Idursulfase

Forsøkspersonene som har oppnådd de forhåndsdefinerte kriteriene* kan endre stoffet.

*Hvis et individ i Idursulfase-gruppen viser nedgang i deres nevrokognitive utfall, kan idursulfase byttes til JR-141.

Hvis et individ i JR-141-gruppen viser nedgang i deres perifere utfall, vil JR-141 bli byttet til idursulfase.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i nivåer av cerebrospinalvæske heparansulfat fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 53
Grunnlinje til uke 53
Endring i råskårene for kognitiv testing målt fra baseline (BSID-III) (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 105
Grunnlinje til uke 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For andre regioner enn oss: Endring i aldersekvivalent score for kognitiv testing målt fra baseline (BSID-III eller KABC-II) (kohort a)
Tidsramme: Baseline til uke 105
Baseline til uke 105
For andre regioner enn oss: Endring i aldersekvivalent score til adaptiv atferd målt fra baseline (VABS-II) (kohort a)
Tidsramme: Baseline til uke 105
Baseline til uke 105
For USA: Endring i rå score til adaptiv atferd målt fra baseline (VABS-II) (kohort a)
Tidsramme: Baseline til uke 105
Baseline til uke 105
For alle regioner: Relativ endring i levervolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (kohort A og kohort b)
Tidsramme: Baseline til uke 53
Baseline til uke 53
For alle regioner: Relativ endring i miltvolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (kohort A og kohort b)
Tidsramme: Baseline til uke 53
Baseline til uke 53

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nivåer av cerebrospinalvæske heparansulfat fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 105
Grunnlinje til uke 26, 105
Endring i nivåer av cerebrospinalvæske dermatansulfat fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i nivåer av cerebrospinalvæske heparansulfat fra basein. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i nivåer av cerebrospinalvæske dermatansulfat fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i adaptiv atferdstesting målt fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Vineland Adaptive Behaviour Scales (Kohort A)
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i adaptiv atferdstesting målt fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Vineland Adaptive Behaviour Scales (Kohort B)
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i kognitiv testing målt fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
BSID-III og KABC-II (Kohort A)
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i standardskårene på utelatelsesfeil og variabilitetsdomene målt ved T.O.V.A. eller sammensatte skårer på prosesseringshastighet eller arbeidsminne målt med WISC/WAIS fra baseline (kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i adaptiv atferd målt med VABS-II, og intelligensskala målt med WISC/WAIS fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Change in the Quality of Life av HS FOCUS fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i livskvaliteten av PedsQL fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i livskvaliteten av PedsQL fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i livskvalitet av PedsQL-FIM fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i livskvalitet av PedsQL-FIM fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i livskvaliteten av CSHQ fra baseline.(Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i livskvalitet av CSHQ fra baseline.(Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i det globale inntrykket av alvorlighetsgrad og endring av CGI fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i det globale inntrykket av alvorlighetsgrad og endring av CGI fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i det globale inntrykket av alvorlighetsgrad og endring etter PGI fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 78, 105
Endring i det globale inntrykket av alvorlighetsgrad og endring etter PGI fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i undersøkelsen om toalettferdigheter fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Endring i undersøkelsen om toalettferdigheter fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Endring i auditiv hjernestammerespons. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i auditiv hjernestammerespons. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i cerebrospinalvæskens åpningstrykk. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i cerebrospinalvæskens åpningstrykk. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Relativ endring i levervolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 105
Grunnlinje til uke 26, 105
Relativ endring i levervolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Baseline til uke 26
Relativ endring i miltvolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 105
Grunnlinje til uke 26, 105
Relativ endring i miltvolum i forhold til kroppsvekt fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Baseline til uke 26
Relativ endring i gått distanse ved bruk av 6-minutters gåtesten fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Baseline til uke 26
Endring i leddets bevegelsesområde med goniometer fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i leddets bevegelsesområde med goniometer fra baseline (kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Absolutt endring i den tvungne vitale kapasiteten fra baseline (kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Absolutt endring i Forced Expiratory Volume fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Absolutt endring i prosenten predikert tvungen vitalkapasitet fra baseline (kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i nivåer av serumheparansulfat fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Endring i nivåer av serum heparansulfat fra baseline (kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Endring i nivåer av serumdermatansulfat fra baseline (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Endring i nivåer av serumdermatansulfat fra baseline (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Endring i nivåer av urin heparansulfat fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Endring i nivåer av urin heparansulfat fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Endring i nivåer av urin dermatansulfat fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Grunnlinje til uke 13, 26, 53, 78, 105
Endring i nivåer av urin dermatansulfat fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Grunnlinje til uke 13, 26, 53
Endring i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i LVMI fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i interventrikulær septumtykkelse (IVST) fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i IVST fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Endring i bakre veggtykkelse (PWT) fra baseline. (Kohort A)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Grunnlinje til uke 26, 53, 105
Endring i PWT fra baseline. (Kohort B)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 26, 53
Grunnlinje til uke 26, 53
Veksthastighet (Kohort A)
Tidsramme: Uke 53, 105
Uke 53, 105
Veksthastighet (kohort B)
Tidsramme: Uke 53
Uke 53
Løpende vurdering av uønskede hendelser.
Tidsramme: Gjennom studietiden
bivirkninger (kohort A og kohort B)
Gjennom studietiden
Antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 105
Plasma: Anti-IDS antistoff (Kohort A)
Grunnlinje, uke 105
Antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 53
Plasma: Anti-IDS antistoff (Kohort B)
Grunnlinje, uke 53
Antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5, 13, 26, 53, 78 105
Plasma: Anti-JR-141 antistoff (Kohort A)
Grunnlinje, uke 5, 13, 26, 53, 78 105
Antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5, 13, 26, 53
Plasma: Anti-JR-141 antistoff (kohort B)
Grunnlinje, uke 5, 13, 26, 53
Antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 26, 53, 105
Cerebrospinalvæske: Anti-JR-141 antistoff (Kohort A)
Grunnlinje, uke 26, 53, 105
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uke 26, 53
Cerebrospinalvæske: Anti-JR-141 antistoff (kohort B)
Baseline, uke 26, 53

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-141-GS31

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere