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ムコ多糖症 II 患者における JR-141 の第 III 相試験

2026年9月29日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

86

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Hospital Universitario Austral
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • イスラエル
      • Afula、イスラエル、1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan、イスラエル、6265601
        • Sheba Medical Center
  • イタリア
      • Rome、イタリア
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir、トルコ（Türkiye）
        • Ege University Children Hospital
  • ドイツ
      • Giessen、ドイツ
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg、ドイツ
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim、ドイツ
        • SphinCS GmbH
      • Mainz、ドイツ
        • Universitätsmedizin Mainz
  • フランス
      • Lyon、フランス
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier、フランス
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris、フランス
        • Hôpital Armand Trousseau
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo、ブラジル
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JR-141 2.0mg/kg/週
薬：JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
他の：レスキューアーム
薬：JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
他の：administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
薬：Idursulfase

IV infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインからの脳脊髄液ヘパラン硫酸レベルの変化（コホートA）
時間枠：53週目までのベースライン
53週目までのベースライン
ベースラインから測定された認知テストの素点の変化 (BSID-III) (コホート A)
時間枠：105週目までのベースライン
105週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
米国以外の地域の場合：ベースライン（BSID-IIIまたはKABC-II）から測定された認知テストの年齢相当スコアの変化（コホートA）
時間枠：105週目のベースライン
105週目のベースライン
私たち以外の地域の場合：ベースライン（VABS-II）から測定された適応行動の年齢相当スコアの変化（コホートA）
時間枠：105週目のベースライン
105週目のベースライン
米国の場合：ベースライン（VABS-II）から測定された適応行動の生のスコアの変化（コホートA）
時間枠：105週目のベースライン
105週目のベースライン
すべての領域の場合：ベースラインからの体重に対する肝臓の体積の相対的な変化（コホートAおよびコホートB）
時間枠：53週目のベースライン
53週目のベースライン
すべての領域の場合：ベースラインからの体重に対する脾臓体積の相対的な変化（コホートAおよびコホートB）
時間枠：53週目のベースライン
53週目のベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月14日

一次修了 (推定)

2027年10月31日

研究の完了 (推定)

2027年10月31日

試験登録日

最初に提出

2020年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月25日

最初の投稿 (実際)

2020年10月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月29日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-GS31

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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