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ムコ多糖症 II 患者における JR-141 の第 III 相試験

2024年3月3日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS IIの治療のための治験薬の安全性と有効性を評価するために設計された、グローバル第III相多施設、無作為化、評価者盲検、実薬対照。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
          • Paul Harmatz
        • コンタクト：
          • 電話番号：+1-510-428-3058
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • コンタクト：
          • Barbara Burton
        • コンタクト：
          • 電話番号：312-227-6120
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
          • Chester B. Whitley
        • コンタクト：
          • 電話番号：+1 612-625-1594
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-7487
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
          • Can Ficicioglu
        • コンタクト：
          • 電話番号：+1-800-879-2467
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • 募集
        • Hospital Universitario Austral
        • コンタクト：
          • Hernán M Amartino
          • 電話番号：+541158239252
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
        • コンタクト：
          • James Davison
          • 電話番号：+44 20 7405 9200
  • イタリア
      • Rome、イタリア
        • 募集
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesu, IRCCS
        • コンタクト：
          • Federica Deodato
          • 電話番号：+39 668592275
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • コンタクト：
          • Mar O'Callaghan
        • コンタクト：
          • 電話番号：+34-93-600-97-83
  • ドイツ
      • Giessen、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Gießen
        • コンタクト：
          • Christina Lampe
          • 電話番号：+49 641 985 52908
      • Hamburg、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • コンタクト：
          • Nichole Muschol
        • コンタクト：
          • 電話番号：+49 40 74100
      • Hochheim、ドイツ
        • 募集
        • SphinCS GmbH
        • コンタクト：
          • Eugen Mengel
        • コンタクト：
          • 電話番号：+49-6146-904820
      • Mainz、ドイツ
        • 募集
        • Universitätsmedizin Mainz
        • コンタクト：
          • Julia Hennermann
        • コンタクト：
          • 電話番号：+49 6131 17 0
  • フランス
      • Bron cedex、フランス
        • 募集
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • コンタクト：
          • Nathalie Guffon
        • コンタクト：
          • 電話番号：+33-825-08-25-69
      • Montpellier、フランス
        • 募集
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
        • コンタクト：
          • Agathe Roubertie
          • 電話番号：+33 467 336733
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Hôpital Armand Trousseau
        • コンタクト：
          • Benedicte Héron-Longe
          • 電話番号：+33 1 44 73 74 75
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • コンタクト：
          • Roberto Giugliani
        • コンタクト：
          • 電話番号：+5551-3359-6340
      • Recife、ブラジル
        • 募集
        • Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira - Imip
        • コンタクト：
          • Ana C Menezes
          • 電話番号：+55 81 2122-4792
      • São Paulo、ブラジル
        • 募集
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
        • コンタクト：
          • Ana Maria Martins
        • コンタクト：
          • 電話番号：+5511-5081-9620
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド
        • 募集
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy
        • コンタクト：
          • Przemk Kwinta
          • 電話番号：48126582011
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥
        • 募集
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
        • コンタクト：
          • Fatih S Ezgu
          • 電話番号：+905372653249

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -治験審査委員会または独立倫理委員会が承認した書面によるインフォームドコンセントフォームに自発的に署名する患者。 患者が登録時に 18 歳未満 (英国では 16 歳未満) である場合、または MPS II 関連の知的障害のために研究への参加の意思が確認できない場合、患者の法的に認められた代理人 (例えば、彼の親または保護者) は、患者に代わってインフォームド コンセントに署名することができます。 可能な限り、書面によるインフォームドコンセントを患者から取得する必要があります。
  • MPS IIの診断が確認された男性
  • -この研究のためにJR-141またはidursulfaseの投与を開始する前に、12週間以上idursulfaseによる安定した酵素補充療法を受けている未経験の患者または患者。
  • パートナーが出産の可能性がある男性患者は、インフォームドコンセントの時点からコンドームを使用するという、医学的に認められた非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。

  • -生後36〜42か月の男性：患者は、スクリーニング時にBSID-IIIで測定された標準スコアが85以下でなければなりません。
  • 43〜71か月の男性：患者は、（1）スクリーニング時にBSID-IIIで測定された20〜85のDQ、または（2）85のKABC-IIで測定されたNVIの複合標準スコア（実行できる人のみKABC-II)
  • 無作為化の時点で生後30～35か月で、専門家委員会によって重篤な表現型を有すると判断された男性。

  • 6歳以上でIQ70以上の男性。
  • T.O.V.A. の省略エラーまたは変動性ドメインに 1 つの SD 欠損がある弱毒化患者。

除外基準:

  • 遺伝子治療または造血幹細胞移植（HSCT）を利用しているが、造血幹細胞移植後も酵素補充療法が必要な人を除く。
  • 腰椎穿刺を受けることができません。
  • -研究登録前の4か月以内に他の治験薬（薬物またはデバイス）を受け取った患者。
  • -治験責任医師または治験分担医師が決定したプロトコルに準拠できない。
  • -重度の薬物アレルギーまたは過敏症（麻酔への過敏症またはJR-141のいずれかの成分に対する過敏症を含む）の病歴により、治験責任医師または治験分担医師が本試験に参加する資格がないと判断した患者。
  • 局所感染症または全身感染症の既知または疑いのある患者、または病状または治療により異常出血のリスクがある患者。
  • 発達遅延、発作、またはその他の重大な中枢神経系障害に関連することが知られている IDS 遺伝子に隣接する遺伝子座を含む、他の遺伝子の変異が記録されている患者。
  • IDS以外のスルファターゼ活性の喪失が記録されている患者。
  • -脳室腹腔シャントの配置またはその他の脳手術を受けた患者、またはスクリーニングから30日以内に臨床的に重大な脳室腹腔シャントの機能不全がある患者。
  • スポンサーのフルタイムの従業員、またはこの研究に直接関係する研究サイトの職員、またはその近親者。
  • その他、治験責任医師または治験分担医師が不適格と判断した患者。

【フランスのみ】

  • 第L.1121-6条公衆衛生法（Code de la santé publique）に従って、司法または行政上の決定によって自由を奪われた人、法的保護措置の対象である、またはそれに応じて同意を表明できない成人Code de la santé publique の条 L. 1121-8 まで)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JR-141 2.0mg/kg/週
薬：JR-141
IV 注入、2.0 mg/kg/週
他の：標準治療として投与：idursulfase (ELAPRASE®)
標準治療管理研究
薬：イデュスルファーゼ
点滴
他の：レスキューアーム
薬：JR-141またはイドゥルスルファーゼ

あらかじめ定められた基準*を達成した被験者は薬剤を変更することができます。

*イドゥルスルファーゼ群の被験者が神経認知結果の低下を示した場合、イドゥルスルファーゼを JR-141 に切り替えることができます。

JR-141 グループの被験者が末梢転帰の低下を示した場合、JR-141 はイドゥルスルファーゼに切り替えられます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインからの脳脊髄液ヘパラン硫酸レベルの変化（コホートA）
時間枠：53週目までのベースライン
53週目までのベースライン
ベースラインから測定された認知テストの素点の変化 (BSID-III) (コホート A)
時間枠：105週目までのベースライン
105週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインから測定された認知テストの成長スコアの変化 (BSID-III) (コホート A)
時間枠：105週目までのベースライン
105週目までのベースライン
ベースラインから測定された適応行動の年齢相当スコアの変化 (VABS-II) (コホート A)
時間枠：105週目までのベースライン
105週目までのベースライン
ベースラインからの体重に対する肝臓容積の相対的変化 (コホート A およびコホート B)
時間枠：53週目までのベースライン
53週目までのベースライン
ベースラインからの体重に対する脾臓容積の相対的変化 (コホート A およびコホート B)
時間枠：53週目までのベースライン
53週目までのベースライン
ベースラインから 53 週までの 6 分間歩行テストを使用した歩行距離の相対的な変化 (コホート B)
時間枠：53週目までのベースライン
53週目までのベースライン

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの脳脊髄液ヘパラン硫酸レベルの変化。 (コホートA)
時間枠：26週目までのベースライン、105
26週目までのベースライン、105
ベースラインからの脳脊髄液デルマタン硫酸レベルの変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
ベースインからの脳脊髄液ヘパラン硫酸レベルの変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの脳脊髄液デルマタン硫酸レベルの変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインから測定された適応行動テストの変化
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
バインランド適応行動尺度 (コホート A)
ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから測定された適応行動テストの変化
時間枠：ベースラインから26、53週まで
バインランド適応行動尺度 (コホート B)
ベースラインから26、53週まで
ベースラインから測定された認知テストの変化
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
BSID-III および KABC-II (コホート A)
ベースラインから26、53、78、105週まで
T.O.V.A.によって測定された、省略エラーおよび変動性ドメインに関する標準スコアの変化。ベースラインからWISC / WAISによって測定された処理速度またはワーキングメモリの複合スコア（コホートB）
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
VABS-II によって測定された適応行動の変化、およびベースラインからの WISC/WAIS によって測定された知能尺度 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの HS FOCUS による生活の質の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの PedsQL による生活の質の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインからの PedsQL による生活の質の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの PedsQL-FIM による生活の質の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインからの PedsQL-FIM による生活の質の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの CSHQ による生活の質の変化 (コホート A)
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインからの CSHQ による生活の質の変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
重大度の全体的な印象の変化とベースラインからの CGI による変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから26、53、78、105週まで
重大度の全体的な印象の変化とベースラインからの CGI による変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
重症度の全体的な印象の変化とベースラインからの PGI による変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、78、105週まで
ベースラインから26、53、78、105週まで
重症度の全体的な印象の変化とベースラインからの PGI による変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの排泄能力調査の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインからの排泄能力調査の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインから13、26、53週まで
聴覚脳幹反応の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
聴覚脳幹反応の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
脳脊髄液開放圧の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
脳脊髄液開放圧の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの体重に対する肝臓容積の相対的変化 (コホート A)
時間枠：26週目までのベースライン、105
26週目までのベースライン、105
ベースラインからの体重に対する肝臓容積の相対的変化 (コホート B)
時間枠：26週目までのベースライン
26週目までのベースライン
ベースラインからの体重に対する脾臓容積の相対的変化 (コホート A)
時間枠：26週目までのベースライン、105
26週目までのベースライン、105
ベースラインからの体重に対する脾臓容積の相対的変化 (コホート B)
時間枠：26週目までのベースライン
26週目までのベースライン
ベースラインからの 6 分間歩行テストを使用した歩行距離の相対的な変化 (コホート B)
時間枠：26週目までのベースライン
26週目までのベースライン
ベースラインからのゴニオメーターによる関節可動域の変化 (コホート A)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインからのゴニオメーターによる関節可動域の変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの強制肺活量の絶対変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの強制呼気量の絶対変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインから予測された強制肺活量の割合の絶対変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの血清ヘパラン硫酸値の変化 (コホート A)
時間枠：ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインからの血清ヘパラン硫酸値の変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインからの血清デルマタン硫酸レベルの変化 (コホート A)
時間枠：ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインからの血清デルマタン硫酸レベルの変化 (コホート B)
時間枠：ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインからの尿ヘパラン硫酸レベルの変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインからの尿ヘパラン硫酸レベルの変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインからの尿デルマタン硫酸レベルの変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインから13、26、53、78、105週まで
ベースラインからの尿デルマタン硫酸レベルの変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインから13、26、53週まで
ベースラインからの左心室質量指数 (LVMI) の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインからの LVMI の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの心室中隔の厚さ (IVST) の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインからの IVST の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
ベースラインからの後壁の厚さ (PWT) の変化。 (コホートA)
時間枠：ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインから26、53、105週まで
ベースラインからの PWT の変化。 (コホートB)
時間枠：ベースラインから26、53週まで
ベースラインから26、53週まで
成長速度 (コホート A)
時間枠：53週目、105週目
53週目、105週目
成長速度 (コホート B)
時間枠：53週目
53週目
有害事象の継続的な評価。
時間枠：修学期間を通して
副作用（コホートAおよびコホートB）
修学期間を通して
抗体
時間枠：ベースライン、105週目
血漿：抗IDS抗体（コホートA）
ベースライン、105週目
抗体
時間枠：ベースライン、53週目
血漿：抗IDS抗体（コホートB）
ベースライン、53週目
抗体
時間枠：ベースライン、5 週、13 週、26 週、53 週、78,105 週
血漿：抗JR-141抗体（コホートA）
ベースライン、5 週、13 週、26 週、53 週、78,105 週
抗体
時間枠：ベースライン、5、13、26、53 週目
血漿：抗JR-141抗体（コホートB）
ベースライン、5、13、26、53 週目
抗体
時間枠：ベースライン、26週、53週、105週
脳脊髄液：抗JR-141抗体（コホートA）
ベースライン、26週、53週、105週
抗体
時間枠：ベースライン、26週目、53週目
脳脊髄液：抗JR-141抗体（コホートB）
ベースライン、26週目、53週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月14日

一次修了 (推定)

2026年1月31日

研究の完了 (推定)

2026年1月31日

試験登録日

最初に提出

2020年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月25日

最初の投稿 (実際)

2020年10月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年3月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月3日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-GS31

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

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