Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

tiistai 29. syyskuuta 2026 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Ranska
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Saksa
      • Giessen, Saksa
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Saksa
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Saksa
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turkki (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-141 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Muut: Pelastusvarsi
Lääke: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Muut: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Lääke: Idursulfase

IV infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaatin tasoissa lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 53
Lähtötilanne viikkoon 53
Kognitiivisen testauksen raakapisteiden muutos lähtötasosta mitattuna (BSID-III) (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 105
Lähtötilanne viikkoon 105

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muilla alueilla kuin Yhdysvalloissa: Muutos kognitiivisten testien ikäekvivalenttien pisteissä mitattuna lähtötilanteesta (BSID-III tai KABC-II) (kohortti A)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 105
Perustaso viikkoon 105
Muilla alueilla kuin Yhdysvalloissa: Muutos adaptiivisen käyttäytymisen ikäekvivalenttien pisteet mitattuna lähtötilanteesta (VABS-II) (kohortti A)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 105
Perustaso viikkoon 105
Yhdysvalloissa: Muutos adaptiivisen käyttäytymisen RAW-pisteissä mitattuna lähtötilanteesta (VABS-II) (kohortti A)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 105
Perustaso viikkoon 105
Kaikille alueille: Maksan tilavuuden suhteellinen muutos kehon painosta lähtötasosta (kohortti A ja kohortti B)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 53
Perustaso viikkoon 53
Kaikille alueille: pernan tilavuuden suhteellinen muutos kehon painosta lähtötasosta (kohortti A ja kohortti B)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 53
Perustaso viikkoon 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-GS31

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa