Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III tutkimus JR-141:stä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

sunnuntai 3. maaliskuuta 2024 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Global Phase III -monikeskus, satunnaistettu, arvioija-sokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, joka on suunniteltu arvioimaan tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja tehoa MPS II:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Austral
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hernán M Amartino
          • Puhelinnumero: +541158239252
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
        • Ottaa yhteyttä:
          • Roberto Giugliani
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +5551-3359-6340
      • Recife, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira - Imip
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ana C Menezes
          • Puhelinnumero: +55 81 2122-4792
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ana Maria Martins
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +5511-5081-9620
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mar O'Callaghan
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +34-93-600-97-83
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
          • Federica Deodato
          • Puhelinnumero: +39 668592275
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy
        • Ottaa yhteyttä:
          • Przemk Kwinta
          • Puhelinnumero: 48126582011
  • Ranska
      • Bron cedex, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nathalie Guffon
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +33-825-08-25-69
      • Montpellier, Ranska
        • Rekrytointi
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
        • Ottaa yhteyttä:
          • Agathe Roubertie
          • Puhelinnumero: +33 467 336733
      • Paris, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Ottaa yhteyttä:
          • Benedicte Héron-Longe
          • Puhelinnumero: +33 1 44 73 74 75
  • Saksa
      • Giessen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Gießen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Christina Lampe
          • Puhelinnumero: +49 641 985 52908
      • Hamburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nichole Muschol
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +49 40 74100
      • Hochheim, Saksa
        • Rekrytointi
        • SphinCS GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Eugen Mengel
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +49-6146-904820
      • Mainz, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin Mainz
        • Ottaa yhteyttä:
          • Julia Hennermann
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +49 6131 17 0
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Rekrytointi
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Fatih S Ezgu
          • Puhelinnumero: +905372653249
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • James Davison
          • Puhelinnumero: +44 20 7405 9200
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
          • Paul Harmatz
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +1-510-428-3058
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
          • Barbara Burton
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 312-227-6120
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:
          • Chester B. Whitley
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +1 612-625-1594
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7487
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Can Ficicioglu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +1-800-879-2467

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, joka allekirjoittaa vapaaehtoisesti Institutional Review Boardin tai riippumattoman eettisen komitean hyväksymän kirjallisen suostumuslomakkeen. Jos potilas on ilmoittautumishetkellä alle 18-vuotias (alle 16-vuotias Isossa-Britanniassa) tai jos halukkuutta osallistua tutkimukseen ei voida vahvistaa MPS II:een liittyvän älyllisen vamman vuoksi, potilaan laillisesti hyväksyttävä edustaja (esim. vanhemmat tai huoltajat) voivat allekirjoittaa tietoisen suostumuksen potilaan puolesta. Kirjallinen tietoinen suostumus tulee saada potilaalta aina kun mahdollista.
  • Miehillä, joilla on vahvistettu MPS II -diagnoosi
  • Aiemmin hoitamattomat potilaat tai potilaat, jotka saavat stabiilia entsyymikorvaushoitoa idursulfaasilla yli 12 viikon ajan ennen JR-141:n tai idursulfaasin annon aloittamista tässä tutkimuksessa.
  • Miespotilaat, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää eli kondomin käyttöä tietoisesta suostumuksesta lähtien.

  • 36–42 kuukauden ikäiset miehet: potilaiden BSID-III:lla mitatun vakiopistemäärän on oltava 85 tai vähemmän seulonnassa.
  • 43–71 kuukauden ikäiset miehet: potilaiden on oltava JOKO (1) DQ BSID-III:lla mitattuna 20–85 seulonnassa TAI (2) KABC-II:lla mitattu NVI:n yhdistetty standardipistemäärä 85 (vain ne, jotka voivat suorittaa KABC-II)
  • Miehet, jotka ovat satunnaistamisen aikaan iältään 30–35 kuukauden ikäisiä ja joilla asiantuntijalautakunta on arvioinut olevan vakava fenotyyppi.

  • 6-vuotiaat tai vanhemmat miehet, joiden älykkyysosamäärä on 70 tai korkeampi.
  • Heikennetyt potilaat, joilla on 1 SD:n puutos T.O.V.A.:n poisjäämisvirheissä tai vaihtelualueissa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Geeniterapian tai hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) käyttö, pois lukien ne, jotka tarvitsevat entsyymikorvaushoitoa myös HSCT:n jälkeen.
  • Lannepunktiota ei voida tehdä.
  • Potilas, joka on saanut muuta tutkimusvalmistetta (lääkettä tai laitetta) 4 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Ei pysty noudattamaan päätutkijan tai osatutkijan määrittämää protokollaa.
  • Päätutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai -herkkyys, mukaan lukien herkkyys anestesialle tai yliherkkyys jollekin JR-141:n komponentille.
  • Potilas, jolla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio tai jolla on sairauden tai hoidon vuoksi epänormaalin verenvuodon riski.
  • Potilas, jolla on dokumentoitu mutaatio muissa geeneissä, mukaan lukien IDS-geenin vieressä olevat lokukset, joiden tiedetään liittyvän kehityksen viivästymiseen, kohtauksiin tai muihin merkittäviin keskushermostohäiriöihin.
  • Potilas, jolla on dokumentoitu muiden sulfataasien kuin IDS:n aktiivisuuden menetys.
  • Potilas, jolle on asetettu ventriculoperitoneaalinen shunt tai jokin muu aivoleikkaus tai jolla on kliinisesti merkittävä ventriculoperitoneaalinen šuntin toimintahäiriö 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  • sponsorin tai tutkimuspaikan henkilöstön kokopäiväinen työntekijä, joka on suoraan sidoksissa tähän tutkimukseen, tai heidän perheenjäsenensä.
  • Potilas, jonka päätutkija tai osatutkija on muutoin arvioinut kelpaamattomaksi osallistumaan tutkimukseen.

[Vain Ranskassa]

  • Kansanterveyslain (Code de la santé publique) §:n L.1121-6 mukaisesti vapautensa riistetty oikeudellinen tai hallinnollinen päätös, aikuiset, jotka ovat oikeussuojan kohteena tai jotka eivät voi ilmaista suostumustaan Code de la santé publiquen artiklaan L. 1121-8)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-141 2,0 mg/kg/viikko
Lääke: JR-141
IV-infuusio, 2,0 mg/kg/viikko
Muut: annetaan hoidon vakiona: idursulfaasi (ELAPRASE®)
hoitokontrolloidun tutkimuksen standardi
Lääke: Idursulfaasi
IV-infuusio
Muut: Pelastusvarsi
Lääke: JR-141 tai idursulfaasi

Koehenkilöt, jotka ovat saavuttaneet ennalta määritellyt kriteerit*, voivat vaihtaa lääkettä.

*Jos idursulfaasiryhmään kuuluvan henkilön neurokognitiivinen tulos on heikentynyt, idursulfaasi voidaan vaihtaa JR-141:een.

Jos JR-141-ryhmän koehenkilön perifeerinen tulos heikkenee, JR-141 vaihdetaan idursulfaasiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaatin tasoissa lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 53
Lähtötilanne viikkoon 53
Kognitiivisen testauksen raakapisteiden muutos lähtötasosta mitattuna (BSID-III) (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 105
Lähtötilanne viikkoon 105

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kognitiivisen testauksen kasvupisteiden muutos lähtötasosta mitattuna (BSID-III) (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 105
Lähtötilanne viikkoon 105
Muutos mukautuvan käyttäytymisen ikävastaavissa pisteissä lähtötasosta mitattuna (VABS-II) (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 105
Lähtötilanne viikkoon 105
Maksan tilavuuden suhteellinen muutos suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti A ja kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 53
Lähtötilanne viikkoon 53
Suhteellinen muutos pernan tilavuudessa suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti A ja kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 53
Lähtötilanne viikkoon 53
Suhteellinen muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestillä lähtötilanteesta viikkoon 53 (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 53
Lähtötilanne viikkoon 53

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 105
Muutos aivo-selkäydinnesteen dermataanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Muutos aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaatin tasoissa baseinesta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos aivo-selkäydinnesteen dermataanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos adaptiivisessa käyttäytymistestauksessa lähtötilanteesta mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot (kohortti A)
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Muutos adaptiivisessa käyttäytymistestauksessa lähtötilanteesta mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot (kohortti B)
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Kognitiivisen testauksen muutos lähtötilanteesta mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
BSID-III ja KABC-II (kohortti A)
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Muutos T.O.V.A.:n mittaamien poistumisvirheiden ja vaihtelevuusalueen standardipisteissä. tai yhdistelmäpisteet käsittelynopeudesta tai työmuistista mitattuna WISC/WAIS:lla lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos mukautuvassa käyttäytymisessä mitattuna VABS-II:lla ja älykkyysasteikko mitattuna WISC/WAIS:lla lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
HS FOCUS:n elämänlaadun muutos lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
PedsQL:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
PedsQL:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
PedsQL-FIM:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
PedsQL-FIM:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
CSHQ:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
CSHQ:n muutos elämänlaadussa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos globaalissa vaikutelmassa vakavuudesta ja muutos CGI:n mukaan lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Muutos globaalissa vaikutelmassa vakavuudesta ja muutos CGI:n mukaan lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos yleisessä vaikutelmassa vakavuuden ja SMM:n mukaan lähtötilanteesta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 78, 105
Muutos yleisessä vaikutelmassa vakavuuden ja SMM:n mukaan lähtötilanteesta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos käymäläkykytutkimuksessa lähtötilanteesta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Muutos käymäläkykytutkimuksessa lähtötilanteesta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Muutos kuulo-aivorungon vasteessa. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Muutos kuulo-aivorungon vasteessa. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos aivo-selkäydinnesteen avautumispaineessa. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Muutos aivo-selkäydinnesteen avautumispaineessa. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Maksan tilavuuden suhteellinen muutos suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 105
Maksan tilavuuden suhteellinen muutos suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Lähtötilanne viikkoon 26
Suhteellinen muutos pernan tilavuudessa suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 105
Suhteellinen muutos pernan tilavuudessa suhteessa ruumiinpainoon lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Lähtötilanne viikkoon 26
Suhteellinen muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestillä lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
Lähtötilanne viikkoon 26
Muutos nivelen liikealueella goniometrillä lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Muutos nivelen liikealueella goniometrillä lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Pakotetun elinvoimakapasiteetin absoluuttinen muutos lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden absoluuttinen muutos lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Absoluuttinen muutos ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin prosentissa lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos seerumin heparaanisulfaattitasoissa lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Muutos seerumin heparaanisulfaattitasoissa lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Seerumin dermataanisulfaattipitoisuuden muutos lähtötasosta (kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Muutos seerumin dermataanisulfaattitasoissa lähtötasosta (kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Muutos virtsan heparaanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Muutos virtsan heparaanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Muutos virtsan dermataanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Lähtötilanne viikoille 13, 26, 53, 78, 105
Muutos virtsan dermataanisulfaatin tasoissa lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Lähtötilanne viikolle 13, 26, 53
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) muutos lähtötilanteesta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
LVMI:n muutos lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos kammioiden väliseinän paksuudessa (IVST) lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
IVST:n muutos lähtötilanteesta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Muutos takaseinämän paksuudessa (PWT) lähtötasosta. (Kohortti A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
Lähtötilanne viikolle 26, 53, 105
PWT:n muutos lähtötasosta. (Kohortti B)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26, 53
Lähtötilanne viikolle 26, 53
Kasvunopeus (kohortti A)
Aikaikkuna: Viikko 53, 105
Viikko 53, 105
Kasvunopeus (kohortti B)
Aikaikkuna: Viikko 53
Viikko 53
Jatkuva haittatapahtumien arviointi.
Aikaikkuna: Opintojakson läpi
lääkkeiden haittavaikutukset (kohortti A ja kohortti B)
Opintojakson läpi
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 105
Plasma: Anti-IDS-vasta-aine (kohortti A)
Perustaso, viikko 105
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 53
Plasma: Anti-IDS-vasta-aine (kohortti B)
Perustaso, viikko 53
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 5, 13, 26, 53, 78 105
Plasma: Anti-JR-141-vasta-aine (kohortti A)
Perustaso, viikko 5, 13, 26, 53, 78 105
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 5, 13, 26, 53
Plasma: Anti-JR-141-vasta-aine (kohortti B)
Lähtötilanne, viikko 5, 13, 26, 53
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 53, 105
Aivo-selkäydinneste: Anti-JR-141-vasta-aine (kohortti A)
Lähtötilanne, viikko 26, 53, 105
Vasta-aineet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 53
Aivo-selkäydinneste: Anti-JR-141-vasta-aine (kohortti B)
Lähtötilanne, viikko 26, 53

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-GS31

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset JR-141

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa