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Uno studio di fase III di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

29 settembre 2026 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Francia
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Germania
      • Giessen, Germania
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Germania
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Germania
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141 2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Altro: Braccio di salvataggio
Droga: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Altro: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Droga: Idursulfase

IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 53
Dal basale alla settimana 53
Variazione dei punteggi grezzi dei test cognitivi misurati rispetto al basale (BSID-III) (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 105
Dal basale alla settimana 105

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per regioni diverse da noi: cambiamento nell'età punteggi equivalenti di test cognitivi misurati dal basale (BSID-III o KABC-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per regioni diverse da noi: cambiamento nell'età punteggi equivalenti di comportamento adattivo misurati dal basale (VABS-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per gli Stati Uniti: cambiamento nei punteggi grezzi del comportamento adattivo misurato dal basale (VABS-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per tutte le regioni: variazione relativa del volume epatico rispetto al peso corporeo dalla base (coorte A e coorte B)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 53
Basale alla settimana 53
Per tutte le regioni: variazione relativa del volume della milza rispetto al peso corporeo dal basale (coorte A e coorte B)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 53
Basale alla settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-GS31

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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