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Uno studio di fase III di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi II

2 giugno 2026 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Uno studio multicentrico globale di fase III, randomizzato, valutatore in cieco, con controllo attivo progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Francia
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Germania
      • Giessen, Germania
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Germania
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Germania
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Israele
      • Afula, Israele
        • Ha'Emek Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turchia (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un paziente che firma volontariamente un modulo di consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board o dal Comitato etico indipendente. Se il paziente ha un'età inferiore a 18 anni (di età inferiore a 16 anni nel Regno Unito) al momento dell'arruolamento o la disponibilità a partecipare allo studio non può essere confermata a causa della disabilità intellettiva correlata a MPS II, il rappresentante legalmente riconosciuto del paziente (ad es. genitori o tutori) possono firmare il consenso informato per conto del paziente. Il consenso informato scritto dovrebbe essere ottenuto dal paziente, ove possibile.
  • Maschi con diagnosi confermata di MPS II
  • Pazienti naïve o pazienti che stanno ricevendo una terapia enzimatica sostitutiva stabile con idursulfase per più di 12 settimane prima di iniziare la somministrazione di JR-141 o idursulfase per questo studio.
  • I pazienti di sesso maschile i cui partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace essendo l'uso di preservativi dal momento del consenso informato.

  • Maschi di età compresa tra 36 e 42 mesi: i pazienti devono avere un punteggio standard misurato dal BSID-III di 85 o inferiore allo screening.
  • Maschi di età compresa tra 43 e 71 mesi: i pazienti devono OPPURE avere (1) un DQ misurato da BSID-III da 20 a 85 allo screening OPPURE (2) un punteggio standard composito su NVI misurato da KABC-II di 85 (solo chi può eseguire KABC II)
  • Maschi di età compresa tra 30 e 35 mesi al momento della randomizzazione e che sono giudicati aventi il ​​fenotipo grave dal Comitato di esperti.

  • Maschi di età pari o superiore a 6 anni e con QI pari o superiore a 70.
  • Pazienti attenuati con deficit di 1 SD negli errori di omissione o nei domini di variabilità del T.O.V.A..

Criteri di esclusione:

  • Uso di terapia genica o trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), esclusi coloro che necessitano di terapia enzimatica sostitutiva anche dopo HSCT.
  • Impossibile sottoporsi a puntura lombare.
  • Un paziente che ha ricevuto un altro prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo) entro 4 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  • Incapace di rispettare il protocollo come stabilito dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario.
  • Giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia o sensibilità al farmaco, inclusa la sensibilità all'anestesia o l'ipersensibilità a qualsiasi componente di JR-141.
  • Un paziente che ha un'infezione locale o generale nota o sospetta o è a rischio di sanguinamento anomalo a causa di una condizione medica o terapia.
  • Un paziente che ha documentato la mutazione di altri geni, compresi i loci adiacenti al gene IDS che sono noti per essere associati a ritardo dello sviluppo, convulsioni o altri disturbi significativi del sistema nervoso centrale.
  • Un paziente che ha documentato la perdita di attività delle sulfatasi diverse dall'IDS.
  • Un paziente a cui è stato posizionato uno shunt ventricoloperitoneale o qualsiasi altro intervento chirurgico al cervello o presenta un malfunzionamento dello shunt ventricoloperitoneale clinicamente significativo entro 30 giorni dallo screening.
  • dipendente a tempo pieno dello sponsor o del personale del sito di ricerca direttamente affiliato a questo studio o dei loro parenti stretti.
  • Un paziente che altrimenti viene giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio.

[Solo in Francia]

  • Le persone private della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, ai sensi dell'articolo L.1121-6 del Codice di sanità pubblica (Code de la santé publique), gli adulti che sono oggetto di una misura di protezione giuridica o che non possono esprimere il proprio consenso ai sensi all'articolo L. 1121-8 del Code de la santé publique)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141 2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-141
Infusione EV, 2,0 mg/kg/settimana
Altro: somministrato come standard di cura: idursulfase (ELAPRASE®)
standard di studio controllato dalla cura
Droga: Idursulfasi
Infusione endovenosa
Altro: Braccio di salvataggio
Droga: JR-141 o Idursulfase

I soggetti che hanno raggiunto i criteri pre-specificati* possono cambiare farmaco.

*Se un soggetto nel gruppo Idursulfase mostra un declino nei suoi risultati neurocognitivi, l'idursulfase può essere passato a JR-141.

Se un soggetto nel gruppo JR-141 mostra un declino nel loro esito periferico, JR-141 passerà all'idursulfasi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 53
Dal basale alla settimana 53
Variazione dei punteggi grezzi dei test cognitivi misurati rispetto al basale (BSID-III) (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 105
Dal basale alla settimana 105

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per regioni diverse da noi: cambiamento nell'età punteggi equivalenti di test cognitivi misurati dal basale (BSID-III o KABC-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per regioni diverse da noi: cambiamento nell'età punteggi equivalenti di comportamento adattivo misurati dal basale (VABS-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per gli Stati Uniti: cambiamento nei punteggi grezzi del comportamento adattivo misurato dal basale (VABS-II) (coorte A)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 105
Basale alla settimana 105
Per tutte le regioni: variazione relativa del volume epatico rispetto al peso corporeo dalla base (coorte A e coorte B)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 53
Basale alla settimana 53
Per tutte le regioni: variazione relativa del volume della milza rispetto al peso corporeo dal basale (coorte A e coorte B)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 53
Basale alla settimana 53

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 105
Dal basale alla settimana 26, 105
Variazione dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto alla baseina. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento nei test comportamentali adattivi misurati rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Scale di comportamento adattivo di Vineland (Coorte A)
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Cambiamento nei test comportamentali adattivi misurati rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Scale di comportamento adattivo di Vineland (coorte B)
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento nei test cognitivi misurati rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
BSID-III e KABC-II (Coorte A)
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Modifica dei punteggi standard sull'errore di omissione e sul dominio di variabilità misurati da T.O.V.A. o punteggi compositi sulla velocità di elaborazione o sulla memoria di lavoro misurati da WISC/WAIS dal basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento nel comportamento adattivo misurato da VABS-II e scala di intelligenza misurata da WISC/WAIS dal basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento della qualità della vita di HS FOCUS rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento nella qualità della vita di PedsQL rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Cambiamento nella qualità della vita di PedsQL rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Cambiamento nella qualità della vita di PedsQL-FIM rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Cambiamento nella qualità della vita di PedsQL-FIM rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione della qualità della vita secondo CSHQ rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Cambiamento nella qualità della vita di CSHQ rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Modifica dell'impressione globale di gravità e modifica del CGI rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Modifica dell'impressione globale di gravità e modifica del CGI rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione dell'impressione globale di gravità e variazione dell'IGP rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 78, 105
Variazione dell'impressione globale di gravità e variazione dell'IGP rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Modifica del sondaggio sulle capacità di andare in bagno rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Modifica del sondaggio sulle capacità di andare in bagno rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Cambiamento nella risposta uditiva del tronco encefalico. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Cambiamento nella risposta uditiva del tronco encefalico. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione della pressione di apertura del liquido cerebrospinale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione della pressione di apertura del liquido cerebrospinale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione relativa del volume epatico rispetto al peso corporeo rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 105
Dal basale alla settimana 26, 105
Variazione relativa del volume epatico rispetto al peso corporeo rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
Variazione relativa del volume della milza rispetto al peso corporeo rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 105
Dal basale alla settimana 26, 105
Variazione relativa del volume della milza rispetto al peso corporeo rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
Variazione relativa della distanza percorsa utilizzando il test del cammino di 6 minuti rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Dal basale alla settimana 26
Variazione del raggio di movimento articolare mediante goniometro rispetto al basale (coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione del range di movimento articolare mediante goniometro rispetto al basale (coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione assoluta della capacità vitale forzata rispetto al basale (coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato rispetto al basale (coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione assoluta della capacità vitale forzata percentuale prevista rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione dei livelli sierici di eparan solfato rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Variazione dei livelli sierici di eparan solfato rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Variazione dei livelli sierici di dermatan solfato rispetto al basale (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Variazione dei livelli sierici di dermatan solfato rispetto al basale (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Variazione dei livelli di eparan solfato nelle urine rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Variazione dei livelli di eparan solfato nelle urine rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Variazione dei livelli di dermatan solfato nelle urine rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Dal basale alla settimana 13, 26, 53, 78, 105
Variazione dei livelli di dermatan solfato nelle urine rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Dal basale alla settimana 13, 26, 53
Variazione dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione di LVMI rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Variazione dello spessore del setto interventricolare (IVST) rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione dell'IVST rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Modifica dello spessore della parete posteriore (PWT) rispetto al basale. (Coorte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Dal basale alla settimana 26, 53, 105
Variazione del PWT rispetto al basale. (Coorte B)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26, 53
Dal basale alla settimana 26, 53
Velocità di crescita (Coorte A)
Lasso di tempo: Settimana 53, 105
Settimana 53, 105
Velocità di crescita (Coorte B)
Lasso di tempo: Settimana 53
Settimana 53
Valutazione continua degli eventi avversi.
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio
reazioni avverse al farmaco (coorte A e coorte B)
Durante il periodo di studio
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 105
Plasma: anticorpo anti-IDS (coorte A)
Basale, settimana 105
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 53
Plasma: anticorpo anti-IDS (coorte B)
Basale, settimana 53
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 5, 13, 26, 53, 78.105
Plasma: anticorpo anti-JR-141 (coorte A)
Basale, settimana 5, 13, 26, 53, 78.105
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, Settimana 5, 13, 26, 53
Plasma: anticorpo anti-JR-141 (coorte B)
Basale, Settimana 5, 13, 26, 53
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, 53, 105
Liquido cerebrospinale: anticorpo anti-JR-141 (coorte A)
Basale, settimana 26, 53, 105
Anticorpi
Lasso di tempo: Basale, settimana 26, 53
Liquido cerebrospinale: anticorpo anti-JR-141 (coorte B)
Basale, settimana 26, 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-GS31

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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