Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase III-studie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose II

2 juni 2026 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Een Global Phase III multicenter, gerandomiseerd, geblindeerd door beoordelaars, actief gecontroleerd, ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van MPS II te evalueren.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital Universitario Austral
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazilië
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
      • Giessen, Duitsland
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Duitsland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Duitsland
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Duitsland
        • Universitatsmedizin Mainz
      • Lyon, Frankrijk
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankrijk
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Afula, Israël
        • Ha'Emek Medical Center
      • Rome, Italië
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
      • Krakow, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Ankara, Turkije (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turkije (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een patiënt die vrijwillig een door de Institutional Review Board of een door een onafhankelijke ethische commissie goedgekeurd schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier ondertekent. Als de patiënt jonger is dan 18 jaar (jonger dan 16 jaar in het VK) op het moment van inschrijving of als de bereidheid om deel te nemen aan het onderzoek niet kan worden bevestigd vanwege een MPS II-gerelateerde verstandelijke beperking, kan de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt (bijv. ouders of voogden) kunnen namens de patiënt de geïnformeerde toestemming ondertekenen. Waar mogelijk moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt worden verkregen.
  • Mannen met bevestigde diagnose van MPS II
  • Naïeve patiënten of patiënten die een stabiele enzymvervangingstherapie met idursulfase krijgen gedurende meer dan 12 weken voordat met de toediening van JR-141 of idursulfase voor dit onderzoek wordt begonnen.
  • Mannelijke patiënten van wie de partner in de vruchtbare leeftijd is, stemmen ermee in om vanaf het moment van geïnformeerde toestemming een medisch aanvaarde, zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, namelijk het gebruik van condooms.

  • Mannen van 36-42 maanden oud: patiënten moeten een standaardscore hebben gemeten door de BSID-III van 85 of minder bij de screening.
  • Mannen van 43-71 maanden oud: patiënten moeten OFWEL (1) een DQ gemeten door BSID-III van 20 tot 85 bij screening hebben OF (2) een samengestelde standaardscore op NVI gemeten door KABC-II van 85 (alleen wie KABC-II)
  • Mannetjes van 30-35 maanden oud op het moment van randomisatie en die door de Expert Board worden beoordeeld als hebbende het ernstige fenotype.

  • Mannen van 6 jaar of ouder met een IQ van 70 en hoger.
  • Verzwakte patiënten met 1 SD-deficiëntie in de weglatingsfouten of variabiliteitsdomeinen van de T.O.V.A..

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van gentherapie of hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), met uitzondering van diegenen die enzymvervangende therapie nodig hebben, zelfs na HSCT.
  • Geen lumbaalpunctie kunnen ondergaan.
  • Een patiënt die binnen 4 maanden vóór inschrijving voor het onderzoek een ander onderzoeksproduct (geneesmiddel of hulpmiddel) heeft gekregen.
  • Niet kunnen voldoen aan het protocol zoals bepaald door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker.
  • Door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker beoordeeld als niet in aanmerking komend voor deelname aan het onderzoek vanwege een voorgeschiedenis van ernstige geneesmiddelallergie of -gevoeligheid, waaronder gevoeligheid voor anesthesie of overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van JR-141.
  • Een patiënt met een bekende of vermoede lokale of algemene infectie of die het risico loopt op abnormale bloedingen als gevolg van een medische aandoening of therapie.
  • Een patiënt met gedocumenteerde mutatie van andere genen, waaronder loci grenzend aan het IDS-gen waarvan bekend is dat ze verband houden met ontwikkelingsachterstand, epileptische aanvallen of andere significante CZS-stoornissen.
  • Een patiënt die verlies van activiteit van andere sulfatasen dan IDS heeft gedocumenteerd.
  • Een patiënt bij wie een ventriculoperitoneale shunt is geplaatst of een andere hersenoperatie heeft ondergaan, of bij wie binnen 30 dagen na screening een klinisch significante storing in de ventriculoperitoneale shunt optreedt.
  • fulltime werknemer van de sponsor of het personeel van de onderzoekslocatie dat rechtstreeks bij deze studie betrokken is, of hun naaste familieleden.
  • Een patiënt die anderszins door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker wordt beoordeeld als niet in aanmerking komend voor deelname aan het onderzoek.

[Alleen in Frankrijk]

  • Personen die van hun vrijheid zijn beroofd door een gerechtelijke of administratieve beslissing, overeenkomstig artikel L.1121-6 van de Code de la santé publique (Code de la santé publique), volwassenen die het voorwerp uitmaken van een maatregel van wettelijke bescherming of niet in staat zijn hun toestemming te geven volgens bij artikel L. 1121-8 van de Code de la santé publique)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-141 2,0 mg/kg/week
IV infusie, 2,0 mg/kg/week
Ander: toegediend als standaardbehandeling: idursulfase (ELAPRASE®)
standaard van zorggecontroleerd onderzoek
IV infusie
Ander: Reddingsarm

De proefpersonen die aan de vooraf gespecificeerde criteria* hebben voldaan, kunnen van geneesmiddel wisselen.

*Als een proefpersoon in de Idursulfase-groep een achteruitgang in zijn neurocognitieve uitkomst vertoont, kan idursulfase worden overgeschakeld naar JR-141.

Als een proefpersoon in de JR-141-groep een achteruitgang in de perifere uitkomst vertoont, wordt JR-141 overgeschakeld naar idursulfase.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in niveaus van cerebrospinale vloeistof heparansulfaat vanaf baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 53
Basislijn tot week 53
Verandering in de ruwe scores van cognitieve testen gemeten vanaf baseline (BSID-III) (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 105
Basislijn tot week 105

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Voor andere regio's dan wij: verandering in de leeftijdsequivalent scores van cognitieve testen gemeten uit baseline (BSID-III of KABC-II) (cohort A)
Tijdsspanne: Baseline naar week 105
Baseline naar week 105
Voor andere regio's dan wij: verandering in de leeftijdsequivalent scores van adaptief gedrag gemeten uit baseline (VABS-II) (cohort A)
Tijdsspanne: Baseline naar week 105
Baseline naar week 105
Voor de VS: verandering in de ruwe scores van adaptief gedrag gemeten uit baseline (VABS-II) (cohort A)
Tijdsspanne: Baseline naar week 105
Baseline naar week 105
Voor alle regio's: relatieve verandering in levervolume ten opzichte van lichaamsgewicht van de basislijn (cohort A en cohort B)
Tijdsspanne: Baseline naar week 53
Baseline naar week 53
Voor alle regio's: relatieve verandering in miltvolume ten opzichte van lichaamsgewicht van de basislijn (cohort A en cohort B)
Tijdsspanne: Baseline naar week 53
Baseline naar week 53

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in niveaus van cerebrospinale vloeistof heparansulfaat vanaf de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 105
Basislijn tot week 26, 105
Verandering in niveaus van cerebrospinale vloeistof dermatansulfaat vanaf de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in niveaus van cerebrospinale vloeistof heparansulfaat van baseïne. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in niveaus van cerebrospinale vloeistof dermatansulfaat vanaf de basislijn. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in adaptieve gedragstesten gemeten vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Vineland adaptieve gedragsschalen (cohort A)
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in adaptieve gedragstesten gemeten vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Vineland adaptieve gedragsschalen (cohort B)
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in cognitieve testen gemeten vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
BSID-III en KABC-II (Cohort A)
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de standaardscores op weglatingsfout en variabiliteitsdomein gemeten door T.O.V.A. of samengestelde scores op verwerkingssnelheid of werkgeheugen gemeten door WISC/WAIS vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in adaptief gedrag gemeten door VABS-II, en intelligentieschaal gemeten door WISC/WAIS vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de kwaliteit van leven door HS FOCUS vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de kwaliteit van leven door PedsQL vanaf baseline. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de kwaliteit van leven door PedsQL vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de kwaliteit van leven door PedsQL-FIM vanaf baseline. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de kwaliteit van leven door PedsQL-FIM vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de kwaliteit van leven per CSHQ vanaf baseline. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de kwaliteit van leven per CSHQ vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de globale indruk van ernst en verandering door CGI vanaf baseline. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de globale indruk van ernst en verandering door CGI vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de globale indruk van ernst en verandering per BGA vanaf de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 26, 53, 78, 105
Verandering in de globale indruk van ernst en verandering per BGA vanaf de basislijn. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de enquête naar toiletbezoek vanaf de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Verandering in de enquête naar toiletbezoek vanaf de basislijn. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53
Basislijn tot week 13, 26, 53
Verandering in auditieve hersenstamrespons. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in auditieve hersenstamrespons. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de openingsdruk van de cerebrospinale vloeistof. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in de openingsdruk van de cerebrospinale vloeistof. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Relatieve verandering in levervolume ten opzichte van lichaamsgewicht vanaf baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 105
Basislijn tot week 26, 105
Relatieve verandering in levervolume ten opzichte van lichaamsgewicht vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Relatieve verandering in miltvolume ten opzichte van lichaamsgewicht vanaf baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 105
Basislijn tot week 26, 105
Relatieve verandering in miltvolume ten opzichte van lichaamsgewicht vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Relatieve verandering in afgelegde afstand met behulp van de 6-minuten looptest vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Basislijn tot week 26
Verandering in gewrichtsbereik van beweging door goniometer vanaf baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in gewrichtsbereik van beweging door goniometer vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Absolute verandering in de geforceerde vitale capaciteit vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Absolute verandering in het geforceerde expiratoire volume ten opzichte van baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Absolute verandering in het percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit vanaf baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in serumheparansulfaatspiegels ten opzichte van baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Verandering in serumheparansulfaatspiegels ten opzichte van baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53
Basislijn tot week 13, 26, 53
Verandering in spiegels van serumdermatansulfaat ten opzichte van baseline (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Verandering in spiegels van serumdermatansulfaat ten opzichte van baseline (cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53
Basislijn tot week 13, 26, 53
Verandering in de niveaus van heparaansulfaat in de urine ten opzichte van de uitgangswaarde. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Verandering in de niveaus van heparaansulfaat in de urine ten opzichte van de uitgangswaarde. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53
Basislijn tot week 13, 26, 53
Verandering in niveaus van dermatansulfaat in de urine ten opzichte van de uitgangswaarde. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Basislijn tot week 13, 26, 53, 78, 105
Verandering in niveaus van dermatansulfaat in de urine ten opzichte van de uitgangswaarde. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 13, 26, 53
Basislijn tot week 13, 26, 53
Verandering in de linkerventrikelmassa-index (LVMI) ten opzichte van de uitgangswaarde. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in LVMI vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de dikte van het interventriculaire septum (IVST) ten opzichte van de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in IVST vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Verandering in de posterieure wanddikte (PWT) vanaf de basislijn. (Cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53, 105
Basislijn tot week 26, 53, 105
Verandering in PWT vanaf baseline. (Cohort B)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26, 53
Basislijn tot week 26, 53
Groeisnelheid (Cohort A)
Tijdsspanne: Week 53, 105
Week 53, 105
Groeisnelheid (Cohort B)
Tijdsspanne: Week 53
Week 53
Doorlopende beoordeling van bijwerkingen.
Tijdsspanne: Door studieperiode
bijwerkingen (Cohort A en Cohort B)
Door studieperiode
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 105
Plasma: anti-IDS-antilichaam (cohort A)
Basislijn, week 105
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 53
Plasma: anti-IDS-antilichaam (cohort B)
Basislijn, week 53
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13, 26, 53, 78.105
Plasma: anti-JR-141-antilichaam (cohort A)
Basislijn, week 5, 13, 26, 53, 78.105
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 13, 26, 53
Plasma: anti-JR-141-antilichaam (cohort B)
Basislijn, week 5, 13, 26, 53
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 53, 105
Hersenvocht: anti-JR-141-antilichaam (cohort A)
Basislijn, week 26, 53, 105
Antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn, week 26, 53
Hersenvocht: anti-JR-141-antilichaam (cohort B)
Basislijn, week 26, 53

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren