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Eine Phase-III-Studie mit JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose II

29. September 2026 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Deutschland
      • Giessen, Deutschland
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Deutschland
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Deutschland
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Frankreich
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Türkei (türkiye)
        • Ege University Children Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Sonstiges: Rettungsarm
Arzneimittel: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Sonstiges: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Arzneimittel: Idursulfase

IV infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des Heparansulfatspiegels in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert (Kohorte A)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 53
Baseline bis Woche 53
Veränderung der Rohwerte der kognitiven Tests, gemessen ab Baseline (BSID-III) (Kohorte A)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 105
Baseline bis Woche 105

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Für andere Regionen als USA: Veränderung der älteräquivalenten Werte von kognitiven Tests, gemessen aus dem Ausgangswert (BSID-III oder KABC-II) (Kohorte A)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 105
Grundlinie bis Woche 105
Für andere Regionen als USA: Veränderung der älteräquivalenten Werte von adaptivem Verhalten, gemessen aus dem Ausgangswert (VABS-II) (Kohorte A)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 105
Grundlinie bis Woche 105
Für die USA: Veränderung der Rohwerte von adaptivem Verhalten, gemessen aus dem Ausgangswert (VABS-II) (Kohorte A)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 105
Grundlinie bis Woche 105
Für alle Regionen: Relative Veränderung des Lebervolumens relativ zum Körpergewicht aus dem Ausgangswert (Kohorte A und Kohorte B)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 53
Grundlinie bis Woche 53
Für alle Regionen: Relative Veränderung des Milzvolumens relativ zum Körpergewicht aus dem Ausgangswert (Kohorte A und Kohorte B)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 53
Grundlinie bis Woche 53

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-141-GS31

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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