Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou II

3. března 2024 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Globální multicentrická fáze III, randomizovaná, zaslepená hodnotitelem, aktivně kontrolovaná, navržená pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti studovaného léku pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Universitario Austral
        • Kontakt:
          • Hernán M Amartino
          • Telefonní číslo: +541158239252
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
        • Kontakt:
          • Roberto Giugliani
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +5551-3359-6340
      • Recife, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira - Imip
        • Kontakt:
          • Ana C Menezes
          • Telefonní číslo: +55 81 2122-4792
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
        • Kontakt:
          • Ana Maria Martins
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +5511-5081-9620
  • Francie
      • Bron cedex, Francie
        • Nábor
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
          • Nathalie Guffon
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +33-825-08-25-69
      • Montpellier, Francie
        • Nábor
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
        • Kontakt:
          • Agathe Roubertie
          • Telefonní číslo: +33 467 336733
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Kontakt:
          • Benedicte Héron-Longe
          • Telefonní číslo: +33 1 44 73 74 75
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
        • Kontakt:
          • Federica Deodato
          • Telefonní číslo: +39 668592275
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Nábor
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
        • Kontakt:
          • Fatih S Ezgu
          • Telefonní číslo: +905372653249
  • Německo
      • Giessen, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Gießen
        • Kontakt:
          • Christina Lampe
          • Telefonní číslo: +49 641 985 52908
      • Hamburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
          • Nichole Muschol
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +49 40 74100
      • Hochheim, Německo
        • Nábor
        • SphinCS GmbH
        • Kontakt:
          • Eugen Mengel
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +49-6146-904820
      • Mainz, Německo
        • Nábor
        • Universitätsmedizin Mainz
        • Kontakt:
          • Julia Hennermann
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +49 6131 17 0
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy
        • Kontakt:
          • Przemk Kwinta
          • Telefonní číslo: 48126582011
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
        • Kontakt:
          • James Davison
          • Telefonní číslo: +44 20 7405 9200
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Paul Harmatz
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +1-510-428-3058
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
          • Barbara Burton
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 312-227-6120
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Chester B. Whitley
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +1 612-625-1594
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7487
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Can Ficicioglu
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +1-800-879-2467
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Mar O'Callaghan
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +34-93-600-97-83

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient, který dobrovolně podepíše písemný informovaný souhlas schválený institucionální revizní radou nebo nezávislou etickou komisí. Pokud je pacient mladší 18 let (ve Spojeném království mladší 16 let) nebo ochota zúčastnit se studie nemůže být potvrzena z důvodu mentálního postižení souvisejícího s MPS II, právně přijatelný zástupce pacienta (např. rodiče nebo opatrovníci) mohou za pacienta podepsat informovaný souhlas. Kdykoli je to možné, je třeba od pacienta získat písemný informovaný souhlas.
  • Muži s potvrzenou diagnózou MPS II
  • Naivní pacienti nebo pacienti, kteří dostávají stabilní enzymovou substituční terapii idursulfázou déle než 12 týdnů před zahájením podávání JR-141 nebo idursulfázy pro tuto studii.
  • Pacienti mužského pohlaví, jejichž partnerky jsou v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce, kterou je používání kondomů od doby informovaného souhlasu.

  • Muži ve věku 36–42 měsíců: pacienti musí mít při screeningu standardní skóre měřené pomocí BSID-III 85 nebo méně.
  • Muži ve věku 43–71 měsíců: pacienti musí BUĎ mít (1) DQ měřenou pomocí BSID-III 20 až 85 při screeningu NEBO (2) Složené standardní skóre na NVI měřené pomocí KABC-II 85 (pouze ten, kdo může pracovat KABC-II)
  • Muži ve věku 30–35 měsíců v době randomizace, kteří byli odbornou komisí posouzeni jako mající závažný fenotyp.

  • Muži ve věku 6 let nebo starší, jejichž IQ je 70 a vyšší.
  • Oslabení pacienti s nedostatkem 1 SD v doménách vynechání chyb nebo variability T.O.V.A..

Kritéria vyloučení:

  • Použití genové terapie nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), s výjimkou těch, kteří potřebují enzymovou substituční terapii i po HSCT.
  • Nelze podstoupit lumbální punkci.
  • Pacient, který dostal jiný hodnocený produkt (lék nebo zařízení) během 4 měsíců před zařazením do studie.
  • Nelze dodržet protokol, který určil hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející.
  • Hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posoudil jako nezpůsobilost k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné alergie na léky nebo citlivosti včetně citlivosti na anestezii nebo přecitlivělosti na kteroukoli složku JR-141.
  • Pacient, který má známou nebo podezření na místní nebo celkovou infekci nebo je v riziku abnormálního krvácení v důsledku zdravotního stavu nebo terapie.
  • Pacient, který má zdokumentovanou mutaci jiných genů, včetně lokusů sousedících s genem IDS, o kterých je známo, že jsou spojeny s vývojovým zpožděním, záchvaty nebo jinými významnými poruchami CNS.
  • Pacient, který má zdokumentovanou ztrátu aktivity sulfatáz jiných než IDS.
  • Pacient, kterému byl zaveden ventrikuloperitoneální zkrat nebo jakýkoli jiný chirurgický výkon na mozku nebo má klinicky významnou poruchu funkce ventrikuloperitoneálního zkratu do 30 dnů od screeningu.
  • zaměstnanec sponzora na plný úvazek nebo personál výzkumného místa přímo spojený s touto studií nebo jejich nejbližší rodinní příslušníci.
  • Pacient, který je jinak hlavním zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím posouzen jako nezpůsobilý k účasti ve studii.

[Pouze ve Francii]

  • Osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím podle článku L.1121-6 zákoníku veřejného zdraví (Code de la santé publique), dospělí, na které se vztahuje opatření právní ochrany nebo kteří nejsou schopni vyjádřit svůj souhlas podle k článku L. 1121-8 Code de la santé publique)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-141 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze, 2,0 mg/kg/týden
Jiný: podávaná jako standard péče: idursulfáza (ELAPRASE®)
standard studie řízené péčí
Lék: Idursulfáza
IV infuze
Jiný: Záchranná paže
Lék: JR-141 nebo Idursulfase

Subjekty, které dosáhly předem stanovených kritérií*, jsou schopny změnit lék.

*Pokud subjekt ve skupině s idursulfázou vykazuje pokles ve svém neurokognitivním výsledku, může být idursulfáza převedena na JR-141.

Pokud subjekt ve skupině JR-141 vykazuje pokles periferního výsledku, bude JR-141 převeden na idursulfázu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin heparansulfátu v mozkomíšním moku oproti výchozí hodnotě (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 53
Výchozí stav do týdne 53
Změna hrubých skóre kognitivních testů naměřených od výchozí hodnoty (BSID-III) (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 105
Výchozí stav do týdne 105

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v růstovém skóre kognitivního testování měřeného od výchozí hodnoty (BSID-III) (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 105
Výchozí stav do týdne 105
Změna ve skóre ekvivalentního věku adaptivního chování měřená od výchozí hodnoty (VABS-II) (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 105
Výchozí stav do týdne 105
Relativní změna objemu jater vzhledem k tělesné hmotnosti oproti výchozí hodnotě (Kohorta A a Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 53
Výchozí stav do týdne 53
Relativní změna objemu sleziny vzhledem k tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (Kohorta A a Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 53
Výchozí stav do týdne 53
Relativní změna ušlé vzdálenosti pomocí testu 6minutové chůze od výchozího stavu do týdne 53 (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 53
Výchozí stav do týdne 53

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin heparansulfátu v mozkomíšním moku oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 105
Výchozí stav do týdne 26, 105
Změna hladin dermatansulfátu mozkomíšního moku oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna hladin heparansulfátu v mozkomíšním moku oproti bazinu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna hladin dermatansulfátu mozkomíšního moku oproti výchozí hodnotě. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v adaptivním behaviorálním testování měřená od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Vinelandovy škály adaptivního chování (kohorta A)
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna v adaptivním behaviorálním testování měřená od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Vinelandovy škály adaptivního chování (kohorta B)
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v kognitivním testování měřená od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
BSID-III a KABC-II (Kohorta A)
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna standardního skóre chyby vynechání a domény variability měřené T.O.V.A. nebo složené skóre na rychlosti zpracování nebo pracovní paměti měřené pomocí WISC/WAIS od základní linie (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna adaptivního chování měřená VABS-II a inteligenční škála měřená WISC/WAIS od výchozího stavu (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna kvality života podle HS FOCUS od výchozího stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna kvality života podle PedsQL od výchozího stavu. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna kvality života podle PedsQL od výchozího stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna kvality života podle PedsQL-FIM od výchozího stavu. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna kvality života podle PedsQL-FIM od výchozího stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v kvalitě života podle CSHQ od výchozí hodnoty. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna v kvalitě života podle CSHQ od výchozí hodnoty. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v globálním dojmu závažnosti a změna CGI od výchozího stavu. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna v globálním dojmu závažnosti a změna CGI od výchozího stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v globálním dojmu závažnosti a změna podle CHZO od výchozího stavu. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 78, 105
Změna v globálním dojmu závažnosti a změna podle CHZO od výchozího stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna v průzkumu toaletních schopností oproti výchozímu stavu. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Změna v průzkumu toaletních schopností oproti výchozímu stavu. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Změna odezvy sluchového mozkového kmene. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna odezvy sluchového mozkového kmene. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna otevíracího tlaku mozkomíšního moku. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna otevíracího tlaku mozkomíšního moku. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Relativní změna objemu jater vzhledem k tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 105
Výchozí stav do týdne 26, 105
Relativní změna objemu jater vzhledem k tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Výchozí stav do týdne 26
Relativní změna objemu sleziny vzhledem k tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 105
Výchozí stav do týdne 26, 105
Relativní změna objemu sleziny vzhledem k tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Výchozí stav do týdne 26
Relativní změna ušlé vzdálenosti pomocí testu 6minutové chůze od výchozí hodnoty (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Výchozí stav do týdne 26
Změna rozsahu pohybu kloubu pomocí goniometru od základní linie (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna rozsahu pohybu kloubu pomocí goniometru od základní linie (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Absolutní změna ve vynucené vitální kapacitě od základní linie (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Absolutní změna objemu nuceného výdechu od výchozí hodnoty (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Absolutní změna v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity od výchozí hodnoty (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna hladin sérového heparansulfátu oproti výchozí hodnotě (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Změna hladin sérového heparansulfátu oproti výchozí hodnotě (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Změna hladin sérového dermatansulfátu oproti výchozí hodnotě (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Změna hladin sérového dermatansulfátu oproti výchozí hodnotě (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Změna hladin heparansulfátu v moči oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Změna hladin heparansulfátu v moči oproti výchozí hodnotě. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Změna hladin dermatansulfátu v moči oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53, 78, 105
Změna hladin dermatansulfátu v moči oproti výchozí hodnotě. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Výchozí stav do týdne 13, 26, 53
Změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI) oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna LVMI od výchozí hodnoty. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna tloušťky interventrikulárního septa (IVST) oproti výchozí hodnotě. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna v IVST od výchozí hodnoty. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Změna tloušťky zadní stěny (PWT) od základní linie. (Kohorta A)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Výchozí stav do týdne 26, 53, 105
Změna PWT od základní linie. (Kohorta B)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26, 53
Výchozí stav do týdne 26, 53
Rychlost růstu (Kohorta A)
Časové okno: 53. týden 105
53. týden 105
Rychlost růstu (Kohorta B)
Časové okno: 53. týden
53. týden
Průběžné hodnocení nežádoucích účinků.
Časové okno: Přes studijní období
nežádoucí reakce na léky (Kohorta A a kohorta B)
Přes studijní období
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 105
Plazma: Anti-IDS protilátka (Kohorta A)
Výchozí stav, týden 105
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 53
Plazma: Anti-IDS protilátka (Kohorta B)
Výchozí stav, týden 53
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 5, 13, 26, 53, 78,105
Plazma: Anti-JR-141 protilátka (Kohorta A)
Výchozí stav, týden 5, 13, 26, 53, 78,105
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 5, 13, 26, 53
Plazma: Anti-JR-141 protilátka (Kohorta B)
Výchozí stav, týden 5, 13, 26, 53
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, 26., 53., 105. týden
Mozkomíšní mok: Anti-JR-141 protilátka (Kohorta A)
Výchozí stav, 26., 53., 105. týden
Protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, 53
Cerebrospinální mok: Anti-JR-141 protilátka (Kohorta B)
Výchozí stav, týden 26, 53

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-141-GS31

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na JR-141

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit