Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы III JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II

2 июня 2026 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Глобальная многоцентровая фаза III, рандомизированная, слепая, с активным контролем, предназначенная для оценки безопасности и эффективности исследуемого препарата для лечения МПС II.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

86

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Universitario Austral
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Бразилия
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Германия
      • Giessen, Германия
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Германия
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Германия
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Германия
        • Universitatsmedizin Mainz
  • Израиль
      • Afula, Израиль
        • Ha'Emek Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Rome, Италия
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Ege University Children Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Франция
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Франция
        • Hôpital Armand Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент, который добровольно подписывает письменную форму информированного согласия, одобренную Институциональным наблюдательным советом или Независимым комитетом по этике. Если возраст пациента моложе 18 лет (возраст моложе 16 лет в Великобритании) на момент включения в исследование или его желание участвовать в исследовании не может быть подтверждено из-за умственной отсталости, связанной с МПС II, законный представитель пациента (например, его родители или опекуны) могут подписать информированное согласие от имени пациента. Письменное информированное согласие должно быть получено от пациента, когда это возможно.
  • Мужчины с подтвержденным диагнозом МПС II
  • Наивные пациенты или пациенты, которые получают стабильную заместительную ферментную терапию идурсульфазой в течение более 12 недель до начала введения JR-141 или идурсульфазы для этого исследования.
  • Пациенты мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать признанный с медицинской точки зрения высокоэффективный метод контрацепции, т. е. использование презервативов, с момента получения информированного согласия.

  • Мужчины в возрасте 36-42 месяцев: пациенты должны иметь стандартный балл, измеренный BSID-III, 85 или меньше при скрининге.
  • Мужчины в возрасте 43-71 месяцев: пациенты должны иметь ЛИБО (1) DQ, измеренный по BSID-III, от 20 до 85 при скрининге ИЛИ (2) совокупный стандартный балл NVI, измеренный по KABC-II, равный 85 (только те, кто может выполнять КАВС-II)
  • Мужчины в возрасте 30-35 месяцев на момент рандомизации, которые оцениваются Экспертным советом как имеющие тяжелый фенотип.

  • Мужчины в возрасте 6 лет и старше с IQ 70 и выше.
  • Ослабленные пациенты с дефицитом 1 SD в доменах ошибок пропусков или вариабельности T.O.V.A..

Критерий исключения:

  • Использование генной терапии или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), за исключением тех, кто нуждается в заместительной ферментной терапии даже после ТГСК.
  • Невозможно пройти люмбальную пункцию.
  • Пациент, который получил другой исследуемый продукт (лекарство или устройство) в течение 4 месяцев до включения в исследование.
  • Невозможность соблюдать протокол, установленный главным исследователем или вспомогательным исследователем.
  • По мнению главного исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании из-за наличия в анамнезе серьезной лекарственной аллергии или чувствительности, включая чувствительность к анестезии или гиперчувствительность к любому компоненту JR-141.
  • Пациент с известной или подозреваемой местной или общей инфекцией или с риском аномального кровотечения из-за состояния здоровья или терапии.
  • Пациент, у которого задокументирована мутация других генов, включая локусы, соседние с геном IDS, которые, как известно, связаны с задержкой развития, судорогами или другими значительными нарушениями ЦНС.
  • Пациент, у которого задокументирована потеря активности сульфатаз, отличных от IDS.
  • Пациент, перенесший вентрикулоперитонеальный шунт или любую другую операцию на головном мозге, или имеющий клинически значимую неисправность вентрикулоперитонеального шунта в течение 30 дней после скрининга.
  • штатный сотрудник спонсора или персонал исследовательского центра, непосредственно связанный с этим исследованием, или их ближайшие родственники.
  • Пациент, которого главный исследователь или суб-исследователь считает неприемлемым для участия в исследовании.

[Только во Франции]

  • Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению в соответствии со статьей L.1121-6 Кодекса общественного здравоохранения (Code de la santé publique), совершеннолетние лица, на которых распространяется мера правовой защиты или которые не могут выразить свое согласие в соответствии с к статье L. 1121-8 Гражданского кодекса)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-141 2,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-141
В/в инфузия, 2,0 мг/кг/нед.
Другой: в качестве стандарта лечения: идурсульфаза (ELAPRASE®)
стандарт контролируемого исследования
Лекарство: Идурсульфаза
Внутривенное вливание
Другой: Спасательная рука
Лекарство: JR-141 или идурсульфаза

Субъекты, достигшие заранее заданных критериев*, могут изменить препарат.

* Если у субъекта в группе идурсульфазы наблюдается ухудшение нейрокогнитивных функций, идурсульфаза может быть переведена на JR-141.

Если у субъекта в группе JR-141 наблюдается снижение периферического исхода, JR-141 будет переключен на идурсульфазу.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровней гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 53 недели
Исходный уровень до 53 недели
Изменение исходных показателей когнитивного тестирования, измеренных по сравнению с исходным уровнем (BSID-III) (группа A)
Временное ограничение: Исходный уровень до 105-й недели
Исходный уровень до 105-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для областей, отличных от нас: изменение в возрастных эквивалентных показателях когнитивного тестирования, измеренных по исходному уровню (BSID-III или KABC-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для регионов, отличных от нас: изменение в возрастных эквивалентных оценках адаптивного поведения, измеренных по исходному уровню (VABS-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для США: изменение необработанных баллов адаптивного поведения, измеренных по базовым (VABS-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для всех регионов: относительное изменение объема печени относительно массы тела от исходного уровня (когорта A и когорта B)
Временное ограничение: Базовая линия до 53 недели
Базовая линия до 53 недели
Для всех регионов: относительное изменение объема селезенки относительно массы тела от исходного уровня (когорта A и когорта B)
Временное ограничение: Базовая линия до 53 недели
Базовая линия до 53 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 105
Исходный уровень до недели 26, 105
Изменение уровня дерматансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с базином. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение уровня дерматансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение адаптивного поведенческого тестирования, измеренное по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Шкалы адаптивного поведения Vineland (группа A)
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение адаптивного поведенческого тестирования, измеренное по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Шкалы адаптивного поведения Vineland (группа B)
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение когнитивного тестирования, измеренное по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
BSID-III и KABC-II (группа A)
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение стандартных баллов ошибки пропуска и домена изменчивости, измеренное с помощью T.O.V.A. или составные баллы по скорости обработки или рабочей памяти, измеренные WISC/WAIS относительно исходного уровня (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение адаптивного поведения, измеренного с помощью VABS-II, и шкалы интеллекта, измеренной с помощью WISC/WAIS, по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение качества жизни по шкале HS FOCUS по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение качества жизни по PedsQL по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение качества жизни по PedsQL по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение качества жизни по PedsQL-FIM по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение качества жизни по PedsQL-FIM по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение качества жизни по CSHQ по сравнению с исходным уровнем (группа A).
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение качества жизни по CSHQ по сравнению с исходным уровнем (группа B).
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение общего впечатления о серьезности и изменение CGI по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение общего впечатления о серьезности и изменение CGI по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение общего впечатления о серьезности и изменение PGI по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 78, 105 недель
Изменение общего впечатления о серьезности и изменение PGI по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение опроса способностей к туалету по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Изменение опроса способностей к туалету по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Изменение слуховой реакции ствола мозга. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение слуховой реакции ствола мозга. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение давления открытия спинномозговой жидкости. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение давления открытия спинномозговой жидкости. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Относительное изменение объема печени по отношению к массе тела по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 105
Исходный уровень до недели 26, 105
Относительное изменение объема печени по отношению к массе тела по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Относительное изменение объема селезенки по отношению к массе тела по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 105
Исходный уровень до недели 26, 105
Относительное изменение объема селезенки по отношению к массе тела по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Относительное изменение пройденного расстояния с использованием теста 6-минутной ходьбы по сравнению с исходным уровнем (группа B).
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Исходный уровень до 26 недели
Изменение диапазона движений сустава по гониометру по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение диапазона движений в суставах по гониометру по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Абсолютное изменение форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Абсолютное изменение объема форсированного выдоха по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Абсолютное изменение процента прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение уровней гепарансульфата в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Изменение уровней гепарансульфата в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Изменение уровней дерматансульфата в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Изменение уровней дерматансульфата в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем (группа B)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Изменение уровня гепарансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Изменение уровня гепарансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Изменение уровня дерматансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53, 78, 105 недель
Изменение уровня дерматансульфата в моче по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Исходный уровень до 13, 26, 53 недель
Изменение индекса массы левого желудочка (ИММЛЖ) по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение ИММЛЖ по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение толщины межжелудочковой перегородки (IVST) по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение IVST по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Изменение толщины задней стенки (PWT) по сравнению с исходным уровнем. (Когорта А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Исходный уровень до 26, 53, 105 недель
Изменение PWT по сравнению с исходным уровнем. (Когорта Б)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 26, 53
Исходный уровень до недели 26, 53
Скорость роста (когорта A)
Временное ограничение: Неделя 53, 105
Неделя 53, 105
Скорость роста (группа B)
Временное ограничение: Неделя 53
Неделя 53
Текущая оценка нежелательных явлений.
Временное ограничение: Через период обучения
побочные реакции на лекарства (группа А и группа В)
Через период обучения
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 105
Плазма: антитела к IDS (группа A)
Исходный уровень, неделя 105
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 53
Плазма: антитела к IDS (группа B)
Исходный уровень, неделя 53
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 5, 13, 26, 53, 78 105
Плазма: антитело против JR-141 (группа А)
Исходный уровень, неделя 5, 13, 26, 53, 78 105
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 5, 13, 26, 53
Плазма: антитело против JR-141 (группа B)
Исходный уровень, неделя 5, 13, 26, 53
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 53, 105
Цереброспинальная жидкость: антитела к JR-141 (группа А)
Исходный уровень, недели 26, 53, 105
Антитела
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26, 53
Цереброспинальная жидкость: антитела к JR-141 (группа B)
Исходный уровень, неделя 26, 53

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-GS31

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться