Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы III JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II

29 сентября 2026 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

86

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Universitario Austral
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Бразилия
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Германия
      • Giessen, Германия
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Германия
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Германия
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Германия
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Израиль
      • Afula, Израиль, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Rome, Италия
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Польша
      • Krakow, Польша
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Турция (Туркие)
        • Ege University Children Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Франция
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Франция
        • Hôpital Armand Trousseau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-141 2,0 мг/кг/неделю
Лекарство: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Другой: Спасательная рука
Лекарство: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Другой: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Лекарство: Idursulfase

IV infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровней гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем (группа А)
Временное ограничение: Исходный уровень до 53 недели
Исходный уровень до 53 недели
Изменение исходных показателей когнитивного тестирования, измеренных по сравнению с исходным уровнем (BSID-III) (группа A)
Временное ограничение: Исходный уровень до 105-й недели
Исходный уровень до 105-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для областей, отличных от нас: изменение в возрастных эквивалентных показателях когнитивного тестирования, измеренных по исходному уровню (BSID-III или KABC-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для регионов, отличных от нас: изменение в возрастных эквивалентных оценках адаптивного поведения, измеренных по исходному уровню (VABS-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для США: изменение необработанных баллов адаптивного поведения, измеренных по базовым (VABS-II) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 105 недели
Базовая линия до 105 недели
Для всех регионов: относительное изменение объема печени относительно массы тела от исходного уровня (когорта A и когорта B)
Временное ограничение: Базовая линия до 53 недели
Базовая линия до 53 недели
Для всех регионов: относительное изменение объема селезенки относительно массы тела от исходного уровня (когорта A и когорта B)
Временное ограничение: Базовая линия до 53 недели
Базовая линия до 53 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-GS31

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться