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Un estudio de fase III de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis II

29 de septiembre de 2026 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

86

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Giessen, Alemania
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Alemania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Alemania
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Alemania
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Francia
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turquía (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Droga: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Otro: Brazo de salvamento
Droga: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Otro: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Droga: Idursulfase

IV infusion

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de heparán sulfato en líquido cefalorraquídeo desde el inicio (cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53
Cambio en las puntuaciones brutas de las pruebas cognitivas medidas desde el inicio (BSID-III) (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Para regiones distintas a los Estados Unidos: cambio en la edad puntajes equivalentes de pruebas cognitivas medidas desde el inicio (BSID-III o KABC-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para regiones distintas a nosotros: cambio en la edad puntajes equivalentes de comportamiento adaptativo medido desde el inicio (VABS-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para los EE. UU.: Cambio en las puntuaciones sin procesar de comportamiento adaptativo medido desde la línea de base (Vabs-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para todas las regiones: cambio relativo en el volumen del hígado en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohort A y Cohort B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53
Para todas las regiones: cambio relativo en el volumen del bazo en relación con el peso corporal desde la línea de base (Cohorte A y Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-GS31

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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