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Un estudio de fase III de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis II

2 de junio de 2026 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un estudio multicéntrico global de fase III, aleatorizado, cegado por el evaluador y con control activo, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco del estudio para el tratamiento de la MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

86

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Giessen, Alemania
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Alemania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Alemania
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Alemania
        • Universitatsmedizin Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Francia
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Ha'Emek Medical Center
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turquía (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un paciente que firma voluntariamente un formulario de consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional o el Comité de Ética Independiente. Si el paciente es menor de 18 años (menores de 16 años en el Reino Unido) en el momento de la inscripción o no se puede confirmar la voluntad de participar en el estudio debido a una discapacidad intelectual relacionada con MPS II, el representante legalmente aceptable del paciente (p. ej., su padres o tutores) podrán firmar el consentimiento informado en nombre del paciente. Siempre que sea posible, se debe obtener el consentimiento informado por escrito del paciente.
  • Varones con diagnóstico confirmado de MPS II
  • Pacientes sin tratamiento previo o pacientes que reciben terapia de reemplazo enzimático estable con idursulfasa durante más de 12 semanas antes de comenzar la administración de JR-141 o idursulfasa para este estudio.
  • Los pacientes varones cuyas parejas están en edad fértil aceptan utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptado y altamente eficaz que consiste en el uso de preservativos desde el momento del consentimiento informado.

  • Hombres de 36 a 42 meses de edad: los pacientes deben tener una puntuación estándar medida por el BSID-III de 85 o menos en la selección.
  • Hombres de 43 a 71 meses de edad: los pacientes deben tener (1) un DQ medido por BSID-III de 20 a 85 en la selección O (2) un puntaje estándar compuesto en NVI medido por KABC-II de 85 (solo quienes pueden realizar KABC-II)
  • Hombres de 30 a 35 meses de edad en el momento de la aleatorización y que el Consejo de Expertos considere que tienen el fenotipo grave.

  • Varones de 6 años o más y cuyo coeficiente intelectual sea igual o superior a 70.
  • Pacientes atenuados con deficiencia de 1 SD en los errores de omisión o dominios de variabilidad del T.O.V.A.

Criterio de exclusión:

  • Uso de terapia génica o trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), excluyendo a quienes necesitan terapia de reemplazo enzimático incluso después del TCMH.
  • Incapaz de someterse a una punción lumbar.
  • Un paciente que ha recibido otro producto en investigación (medicamento o dispositivo) dentro de los 4 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
  • Incapaz de cumplir con el protocolo determinado por el investigador principal o subinvestigador.
  • Considerado por el investigador principal o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio debido a un historial de alergia o sensibilidad a medicamentos graves, incluida la sensibilidad a la anestesia o hipersensibilidad a cualquier componente de JR-141.
  • Un paciente que tiene una infección local o general conocida o sospechada o está en riesgo de sangrado anormal debido a una condición médica o terapia.
  • Un paciente que tiene mutación documentada de otros genes, incluidos loci adyacentes al gen IDS que se sabe que están asociados con retraso en el desarrollo, convulsiones u otros trastornos significativos del SNC.
  • Un paciente que ha documentado pérdida de actividad de sulfatasas distintas de IDS.
  • Un paciente al que se le ha colocado una derivación ventriculoperitoneal o cualquier otra cirugía cerebral, o tiene un mal funcionamiento clínicamente significativo de la derivación ventriculoperitoneal dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  • empleado de tiempo completo del patrocinador o personal del sitio de investigación directamente afiliado a este estudio o sus familiares inmediatos.
  • Un paciente que, de otro modo, el investigador principal o el subinvestigador considere que no es elegible para participar en el estudio.

[Solo en Francia]

  • Las personas privadas de libertad por decisión judicial o administrativa, según el artículo L.1121-6 del Código de Salud Pública (Code de la santé publique), los adultos que sean objeto de una medida de protección legal o que no puedan expresar su consentimiento según al artículo L. 1121-8 del Code de la santé publique)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Droga: JR-141
Infusión IV, 2,0 mg/kg/semana
Otro: administrado como tratamiento estándar: idursulfasa (ELAPRASE®)
estudio controlado por el estándar de atención
Droga: Idursulfasa
Infusión IV
Otro: Brazo de salvamento
Droga: JR-141 o Idursulfasa

Los sujetos que han alcanzado los criterios preespecificados* pueden cambiar el fármaco.

*Si un sujeto en el grupo de idursulfasa muestra una disminución en su resultado neurocognitivo, la idursulfasa se puede cambiar a JR-141.

Si un sujeto en el grupo JR-141 muestra una disminución en su resultado periférico, JR-141 se cambiará a idursulfasa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de heparán sulfato en líquido cefalorraquídeo desde el inicio (cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53
Cambio en las puntuaciones brutas de las pruebas cognitivas medidas desde el inicio (BSID-III) (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Para regiones distintas a los Estados Unidos: cambio en la edad puntajes equivalentes de pruebas cognitivas medidas desde el inicio (BSID-III o KABC-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para regiones distintas a nosotros: cambio en la edad puntajes equivalentes de comportamiento adaptativo medido desde el inicio (VABS-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para los EE. UU.: Cambio en las puntuaciones sin procesar de comportamiento adaptativo medido desde la línea de base (Vabs-II) (Cohorte a)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 105
Línea de base a la semana 105
Para todas las regiones: cambio relativo en el volumen del hígado en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohort A y Cohort B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53
Para todas las regiones: cambio relativo en el volumen del bazo en relación con el peso corporal desde la línea de base (Cohorte A y Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 53
Línea de base a la semana 53

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de sulfato de heparán en líquido cefalorraquídeo desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 105
Línea de base a la semana 26, 105
Cambio en los niveles de sulfato de dermatán en líquido cefalorraquídeo desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en los niveles de sulfato de heparán en líquido cefalorraquídeo a partir de baseína. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en los niveles de sulfato de dermatán en líquido cefalorraquídeo desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en las pruebas de comportamiento adaptativo medido desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (cohorte A)
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en las pruebas de comportamiento adaptativo medido desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (cohorte B)
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en las pruebas cognitivas medido desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
BSID-III y KABC-II (cohorte A)
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en las puntuaciones estándar de error de omisión y dominio de variabilidad medido por T.O.V.A. o puntajes compuestos en velocidad de procesamiento o memoria de trabajo medidos por WISC/WAIS desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en el comportamiento adaptativo medido por VABS-II y escala de inteligencia medida por WISC/WAIS desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la calidad de vida por HS FOCUS desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la calidad de vida por PedsQL desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en la calidad de vida por PedsQL desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la calidad de vida por PedsQL-FIM desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en la calidad de vida por PedsQL-FIM desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la calidad de vida por CSHQ desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en la calidad de vida por CSHQ desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la impresión global de gravedad y cambio por CGI desde la línea de base. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en la impresión global de gravedad y cambio por CGI desde la línea de base. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la impresión global de gravedad y cambio por PGI desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 78, 105
Cambio en la impresión global de gravedad y cambio por PGI desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la Encuesta de habilidades para ir al baño desde la línea de base. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Cambio en la Encuesta de habilidades para ir al baño desde la línea de base. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53
Línea de base a la semana 13, 26, 53
Cambio en la respuesta auditiva del tronco encefálico. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en la respuesta auditiva del tronco encefálico. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en la presión de apertura del líquido cefalorraquídeo. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en la presión de apertura del líquido cefalorraquídeo. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio relativo en el volumen del hígado en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 105
Línea de base a la semana 26, 105
Cambio relativo en el volumen del hígado en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
Cambio relativo en el volumen del bazo en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 105
Línea de base a la semana 26, 105
Cambio relativo en el volumen del bazo en relación con el peso corporal desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
Cambio relativo en la distancia recorrida utilizando la prueba de marcha de 6 minutos desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
Línea de base a la semana 26
Cambio en el rango de movimiento articular por goniómetro desde la línea de base (cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en el rango de movimiento articular por goniómetro desde la línea de base (cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio absoluto en la Capacidad Vital Forzada desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio absoluto en el volumen espiratorio forzado desde el inicio (cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio absoluto en el porcentaje previsto de Capacidad Vital Forzada desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en los niveles de heparán sulfato sérico desde el inicio (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Cambio en los niveles de heparán sulfato sérico desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53
Línea de base a la semana 13, 26, 53
Cambio en los niveles de dermatán sulfato sérico desde el inicio (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Cambio en los niveles de dermatán sulfato sérico desde el inicio (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53
Línea de base a la semana 13, 26, 53
Cambio en los niveles de sulfato de heparán en orina desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Cambio en los niveles de sulfato de heparán en orina desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53
Línea de base a la semana 13, 26, 53
Cambio en los niveles de sulfato de dermatán en orina desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Línea de base a la semana 13, 26, 53, 78, 105
Cambio en los niveles de sulfato de dermatán en orina desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 13, 26, 53
Línea de base a la semana 13, 26, 53
Cambio en el índice de masa ventricular izquierda (IMVI) desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en IMVI desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en el grosor del tabique interventricular (IVST) desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en IVST desde el inicio. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Cambio en el grosor de la pared posterior (PWT) desde el inicio. (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53, 105
Línea de base a la semana 26, 53, 105
Cambio en PWT desde la línea de base. (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26, 53
Línea de base a la semana 26, 53
Velocidad de crecimiento (Cohorte A)
Periodo de tiempo: Semana 53, 105
Semana 53, 105
Velocidad de crecimiento (Cohorte B)
Periodo de tiempo: Semana 53
Semana 53
Evaluación continua de eventos adversos.
Periodo de tiempo: A través del período de estudio
reacciones adversas a medicamentos (Cohorte A y Cohorte B)
A través del período de estudio
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 105
Plasma: Anticuerpo anti-IDS (Cohorte A)
Línea de base, semana 105
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 53
Plasma: anticuerpo anti-IDS (Cohorte B)
Línea de base, semana 53
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 5, 13, 26, 53, 78,105
Plasma: Anticuerpo anti-JR-141 (Cohorte A)
Línea base, Semana 5, 13, 26, 53, 78,105
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 5, 13, 26, 53
Plasma: Anticuerpo anti-JR-141 (Cohorte B)
Línea de base, semana 5, 13, 26, 53
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26, 53, 105
Líquido cefalorraquídeo: Anticuerpo anti-JR-141 (Cohorte A)
Línea de base, semana 26, 53, 105
Anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, 53
Líquido cefalorraquídeo: Anticuerpo anti-JR-141 (Cohorte B)
Línea de base, Semana 26, 53

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-GS31

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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