Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase III undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis II

2. juni 2026 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Et globalt fase III multicenter, randomiseret, assessor-blindet, aktivt kontrolleret designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​studielægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankrig
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Ha'Emek Medical Center
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Tyskland
        • Universitätsmedizin Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En patient, der frivilligt underskriver en skriftlig informeret samtykkeerklæring, der er godkendt af en institutionel vurderingskomité eller en uafhængig etisk komité. Hvis patienten er under 18 år (under 16 år i Storbritannien) på tidspunktet for tilmelding eller villighed til at deltage i undersøgelsen ikke kan bekræftes på grund af MPS II-relateret intellektuel funktionsnedsættelse, skal patientens juridisk acceptable repræsentant (f.eks. hans forældre eller værger) kan underskrive det informerede samtykke på vegne af patienten. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten, hvor det er muligt.
  • Mænd med bekræftet diagnose MPS II
  • Naive patienter eller patienter, som får stabil enzymerstatningsbehandling med idursulfase i mere end 12 uger før påbegyndelse af administration af JR-141 eller idursulfase til denne undersøgelse.
  • Mandlige patienter, hvis partnere er i den fødedygtige alder, accepterer at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode, der er brug af kondomer fra tidspunktet for informeret samtykke.

  • Mænd i alderen 36-42 måneder: Patienter skal have en standardscore målt ved BSID-III på 85 eller mindre ved screening.
  • Mænd i alderen 43-71 måneder: patienter skal ENTEN have (1) En DQ målt ved BSID-III på 20 til 85 ved screening ELLER (2) En sammensat standardscore på NVI målt ved KABC-II på 85 (kun hvem der kan udføre KABC-II)
  • Mænd i alderen 30-35 måneder på randomiseringstidspunktet, og som af Ekspertnævnet vurderes at have den alvorlige fænotype.

  • Mænd på 6 år eller ældre, og hvis IQ er 70 eller højere.
  • Svækkede patienter med 1 SD-mangel i udeladelsesfejl eller variabilitetsdomæner i T.O.V.A..

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af genterapi eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), med undtagelse af dem, der har behov for enzymerstatningsterapi selv efter HSCT.
  • Ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur.
  • En patient, der har modtaget et andet forsøgsprodukt (lægemiddel eller udstyr) inden for 4 måneder før studieindskrivning.
  • Ude af stand til at overholde protokollen som bestemt af den primære investigator eller subinvestigator.
  • Vurderet af den primære investigator eller subinvestigator for at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med alvorlig lægemiddelallergi eller følsomhed, herunder følsomhed over for anæstesi eller overfølsomhed over for enhver komponent i JR-141.
  • En patient, der har en kendt eller mistænkt lokal eller generel infektion eller er i risiko for unormal blødning på grund af en medicinsk tilstand eller behandling.
  • En patient, som har dokumenteret mutation af andre gener, herunder loci, der støder op til IDS-genet, som vides at være forbundet med udviklingsforsinkelse, anfald eller andre væsentlige CNS-lidelser.
  • En patient, der har dokumenteret tab af aktivitet af andre sulfataser end IDS.
  • En patient, der har fået anbragt en ventrikuloperitoneal shunt eller en anden hjerneoperation, eller som har en klinisk signifikant ventriculoperitoneal shuntfejl inden for 30 dage efter screening.
  • fuldtidsansat hos sponsoren eller forskningsstedets personale, der er direkte tilknyttet denne undersøgelse eller deres nærmeste familiemedlemmer.
  • En patient, som ellers vurderes af den primære investigator eller sub-investigator for ikke at være berettiget til at deltage i undersøgelsen.

[Kun i Frankrig]

  • Personer, der er berøvet deres frihed ved en retslig eller administrativ afgørelse, i henhold til artikel L.1121-6 i folkesundhedsloven (Code de la santé publique), voksne, der er genstand for en retsbeskyttelsesforanstaltning eller ude af stand til at udtrykke deres samtykke i henhold til til artikel L. 1121-8 i Code de la santé publique)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-141 2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-141
IV infusion, 2,0 mg/kg/uge
Andet: administreres som standardbehandling: idursulfase (ELAPRASE®)
standard for plejekontrolleret undersøgelse
Medicin: Idursulfase
IV infusion
Andet: Redningsarm
Medicin: JR-141 eller Idursulfase

De forsøgspersoner, der har opnået de forudbestemte kriterier*, er i stand til at ændre lægemidlet.

*Hvis et individ i Idursulfase-gruppen viser et fald i deres neurokognitive udfald, kan idursulfase skiftes til JR-141.

Hvis et individ i JR-141-gruppen viser et fald i deres perifere udfald, vil JR-141 blive skiftet til idursulfase.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i niveauer af cerebrospinalvæske heparansulfat fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 53
Baseline til uge 53
Ændring i de rå scorer for kognitive tests målt fra baseline (BSID-III) (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 105
Baseline til uge 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For andre regioner end os: Ændring i aldersækvivalente scoringer af kognitiv test målt fra baseline (BSID-III eller KABC-II) (kohort A)
Tidsramme: Baseline til uge 105
Baseline til uge 105
For andre regioner end os: Ændring i aldersækvivalente scoringer af adaptiv adfærd målt fra baseline (VABS-II) (kohort A)
Tidsramme: Baseline til uge 105
Baseline til uge 105
For USA: Ændring i de rå scoringer af adaptiv adfærd målt fra baseline (VABS-II) (kohort A)
Tidsramme: Baseline til uge 105
Baseline til uge 105
For alle regioner: Relativ ændring i levervolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohort A og kohort B)
Tidsramme: Baseline til uge 53
Baseline til uge 53
For alle regioner: Relativ ændring i miltvolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohort A og kohort B)
Tidsramme: Baseline til uge 53
Baseline til uge 53

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i niveauer af cerebrospinalvæske heparansulfat fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 105
Baseline til uge 26, 105
Ændring i niveauer af cerebrospinalvæske dermatansulfat fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i niveauer af cerebrospinalvæske heparansulfat fra basein. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i niveauer af cerebrospinalvæske dermatansulfat fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i adaptiv adfærdstest målt fra baseline
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Vineland Adaptive Behavior Scales (Kohorte A)
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i adaptiv adfærdstest målt fra baseline
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Vineland Adaptive Behavior Scales (Kohorte B)
Baseline til uge 26, 53
Ændring i kognitiv testning målt fra baseline
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
BSID-III og KABC-II (Kohorte A)
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i standardscorerne på udeladelsesfejl og variabilitetsdomæne målt ved T.O.V.A. eller sammensatte scores på behandlingshastighed eller arbejdshukommelse målt med WISC/WAIS fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i adaptiv adfærd målt ved VABS-II og intelligensskala målt ved WISC/WAIS fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i livskvaliteten af ​​HS FOCUS fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i livskvaliteten af ​​PedsQL fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i livskvaliteten af ​​PedsQL fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i livskvaliteten af ​​PedsQL-FIM fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i livskvaliteten af ​​PedsQL-FIM fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i livskvaliteten af ​​CSHQ fra baseline.(Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i livskvaliteten af ​​CSHQ fra baseline.(Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i det globale indtryk af sværhedsgrad og ændring med CGI fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i det globale indtryk af sværhedsgrad og ændring med CGI fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i det globale indtryk af sværhedsgrad og ændring af BGB fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 26, 53, 78, 105
Ændring i det globale indtryk af sværhedsgrad og ændring af BGB fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i undersøgelsen af ​​toiletbesøg fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Ændring i undersøgelsen af ​​toiletbesøg fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53
Baseline til uge 13, 26, 53
Ændring i auditiv hjernestammerespons. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i auditiv hjernestammerespons. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i cerebrospinalvæskens åbningstryk. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i cerebrospinalvæskens åbningstryk. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Relativ ændring i levervolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 105
Baseline til uge 26, 105
Relativ ændring i levervolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Relativ ændring i miltvolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 105
Baseline til uge 26, 105
Relativ ændring i miltvolumen i forhold til kropsvægt fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Relativ ændring i gået distance ved hjælp af 6-minutters gåtesten fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26
Baseline til uge 26
Ændring i leds bevægelsesområde med goniometer fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i leddets bevægelsesområde med goniometer fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Absolut ændring i den forcerede vitale kapacitet fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Absolut ændring i Forced Expiratory Volume fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Absolut ændring i den procentvise forudsagte forcerede vitale kapacitet fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i niveauer af serum heparansulfat fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Ændring i niveauer af serum heparansulfat fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53
Baseline til uge 13, 26, 53
Ændring i niveauer af serum dermatansulfat fra baseline (kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Ændring i niveauer af serum dermatansulfat fra baseline (kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53
Baseline til uge 13, 26, 53
Ændring i niveauer af urin heparansulfat fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Ændring i niveauer af urin heparansulfat fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53
Baseline til uge 13, 26, 53
Ændring i niveauer af urin dermatansulfat fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Baseline til uge 13, 26, 53, 78, 105
Ændring i niveauer af urin dermatansulfat fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 13, 26, 53
Baseline til uge 13, 26, 53
Ændring i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i LVMI fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i den interventrikulære septumtykkelse (IVST) fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i IVST fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Ændring i den bageste vægtykkelse (PWT) fra baseline. (Kohorte A)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53, 105
Baseline til uge 26, 53, 105
Ændring i PWT fra baseline. (Kohorte B)
Tidsramme: Baseline til uge 26, 53
Baseline til uge 26, 53
Væksthastighed (Kohorte A)
Tidsramme: Uge 53, 105
Uge 53, 105
Væksthastighed (kohorte B)
Tidsramme: Uge 53
Uge 53
Løbende vurdering af uønskede hændelser.
Tidsramme: Gennem studietiden
bivirkninger (kohorte A og kohorte B)
Gennem studietiden
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​105
Plasma: Anti-IDS antistof (kohorte A)
Baseline, uge ​​105
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​53
Plasma: Anti-IDS antistof (kohorte B)
Baseline, uge ​​53
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 13, 26, 53, 78.105
Plasma: Anti-JR-141 antistof (kohorte A)
Baseline, uge ​​5, 13, 26, 53, 78.105
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 13, 26, 53
Plasma: Anti-JR-141 antistof (kohorte B)
Baseline, uge ​​5, 13, 26, 53
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 53, 105
Cerebrospinalvæske: Anti-JR-141 antistof (kohorte A)
Baseline, uge ​​26, 53, 105
Antistoffer
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 53
Cerebrospinalvæske: Anti-JR-141 antistof (kohorte B)
Baseline, uge ​​26, 53

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. september 2020

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-141-GS31

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner