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Um estudo de fase III de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose II

29 de setembro de 2026 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

A Global Phase III multicenter, randomized, assessor-blinded, active-controlled designed to evaluate safety and efficacy of study drug for the treatment of the MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

86

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Giessen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Giessen
      • Hamburg, Alemanha
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Alemanha
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Alemanha
        • Universitätsmedizin Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Lyon, França
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, França
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, França
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Clalit Health Services Ha'Emek Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 6265601
        • Sheba Medical Center
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turquia (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • A patient who voluntarily signs an Institutional Review Board or Independent Ethics Committee-approved written informed consent form. If the patient is aged under 18 years (aged under 16 years in the UK) at the time of enrollment or willingness to participate in the study cannot be confirmed due to MPS II-related intellectual disability, the patient's legally acceptable representative (e.g., his/her parents or guardians) may sign the informed consent on behalf of the patient. Written informed assent should be obtained from the patient, wherever possible.
  • Patients with confirmed diagnosis of MPS II
  • Naïve patients or patients who are receiving stable enzyme replacement therapy with idursulfase for more than 12 weeks before starting administration of JR-141 or idursulfase for this study.
  • Patients or patients whose partners are of child-bearing potential agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception being use of condoms from the time of informed consent.

<Cohort A>

  • Patients aged 36-42 months old at the time of ICF signing: patients must have a standard score measured by the BSID-III of 85 or less at screening.
  • Patients aged 43-71 months old at the time of ICF signing: patients must EITHER have (1) A DQ measured by BSID-III of 20 to 85 at screening OR (2) A composite standard score on NVI measured by KABC-II of 85 or less at screening (only who can perform KABC-II)
  • Patients aged 30-35 months old at the time of randomization and who are judged as having the severe phenotype by the Expert Board.

<Cohort B>

  • Patients 6 years of age or older at the time of ICF signing and whose IQ are 70 and higher.
  • Enrollment of subjects in Cohort B is contingent on the availability in that country of a validated country-specific version of the test (either WISC-V, WAIS-IV, or T.O.V.A.).
  • Attenuated patients with 1 SD deficiency in the omission errors or variability domains of the T.O.V.A..
  • Patients or patients whose female partners are of child-bearing potential i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile, agree to use a medically accepted, highly effective method of contraception, from the time of informed consent. The method of contraception must be used during the study until 90 days for male subjects, and 30 days for female subjects after the final study intervention administration.
  • For subjects with hearing impairment requiring hearing aid(s), every effort has been made to encourage compliance with the use of functioning hearing aid(s) before baseline neurocognitive assessments, and parent/legally acceptable representative or subject agrees to encourage wearing them during the study and on neurocognitive testing days.

Exclusion Criteria:

  • A patient with a history of HSCT with successful engraftment.
  • A patient who has received gene therapy treatment at any point.
  • A patient who is judged by the principal investigator or sub-investigator as being unable to undergo lumbar puncture, including those who have difficulties in taking position for lumbar puncture due to joint contracture or those who are likely to experience breathing difficulties during the lumbar puncture process.
  • A patient who is enrolled in another clinical study that involves clinical investigations or use of any investigational product (drug or device) within 4 months before obtaining informed consent.
  • Unable to comply with the protocol as determined by the principal investigator or subinvestigator.
  • Judged by the principal investigator or subinvestigator to be ineligible to participate in the study due to a history of serious drug allergy or sensitivity including anesthesia or hypersensitivity to any component of JR-141.
  • A patient who has a known or suspected local or general infection or is at risk of abnormal bleeding due to medical conditions or therapies.
  • A patient who has documented mutation of other genes, including loci adjacent to the IDS gene that are known to be associated with developmental delay, seizures, or other significant CNS disorders.
  • A patient who has documented loss of activity of sulfatases other than IDS.
  • A patient who has had a ventriculoperitoneal shunt placed or any other brain surgery, or has a clinically significant ventriculoperitoneal shunt malfunction within 30 days of screening.
  • A patient who is full time employee of the sponsor or research site personnel directly affiliated with this study or their immediate family members.
  • A patient who otherwise is judged by the principle investigator or sub-investigator to be ineligible to participate in the study.
  • The subject has a positive pregnancy test or is breastfeeding at screening or randomization.

[Only in France]

  • Persons deprived of their liberty by a judicial or administrative decision, according to article L.1121-6 the Public Health Code (Code de la santé publique), adults who are the subject of a measure of legal protection or unable to express their consent according to article L. 1121-8 of the Code de la santé publique)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141

IV infusion, 2.0 mg/kg/week
Outro: Braço de resgate
Medicamento: JR-141 or Idursulfase

The subjects who have achieved the pre-specified criteria* are able to change the drug.

*If a subject in Idursulfase group shows decline in their neurocognitive outcome, idursulfase can be switched to JR-141.

If a subject in JR-141 group shows decline in their peripheral outcome, JR-141 will be switched to idursulfase.
Outro: administered as the standard of care: idursulfase (ELAPRASE®)

standard of care-controlled study
Medicamento: Idursulfase

IV infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano desde o início (Coorte A)
Prazo: Linha de base até a semana 53
Linha de base até a semana 53
Mudança nas pontuações brutas de testes cognitivos medidos a partir da linha de base (BSID-III) (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para outras regiões além de nós: mudança nas pontuações equivalentes à idade de testes cognitivos medidos a partir da linha de base (BSID-III ou KABC-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para outras regiões além de nós: mudança na idade equivalente a escores de comportamento adaptativo medido a partir da linha de base (VABS-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para os EUA: Mudança nos escores brutos do comportamento adaptativo medido a partir da linha de base (VABS-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para todas as regiões: mudança relativa no volume do fígado em relação ao peso corporal da linha de base (coorte A e coorte b)
Prazo: Base para a semana 53
Base para a semana 53
Para todas as regiões: mudança relativa no volume do baço em relação ao peso corporal da linha de base (coorte A e coorte b)
Prazo: Base para a semana 53
Base para a semana 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de setembro de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-GS31

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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