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Um estudo de fase III de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose II

2 de junho de 2026 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Um multicêntrico global de Fase III, randomizado, avaliador cego, controlado por ativo, projetado para avaliar a segurança e a eficácia do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

86

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Giessen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Gießen
      • Hamburg, Alemanha
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Alemanha
        • SphinCS GmbH
      • Mainz, Alemanha
        • Universitatsmedizin Mainz
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 27599-7487
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7487
        • University of North Carolina at Chapel Hill Medical School Wing E
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Lyon, França
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, França
        • Chu De Montpellier Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, França
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Israel
      • Afula, Israel
        • Ha'Emek Medical Center
  • Itália
      • Rome, Itália
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust - Metabolic Medicine
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye)
        • Gazi University Medicine Faculty Hospital
      • Izmir, Turquia (Türkiye)
        • Ege University Children Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um paciente que assina voluntariamente um formulário de consentimento informado por escrito aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional ou pelo Comitê de Ética Independente. Se o paciente tiver menos de 18 anos (com menos de 16 anos no Reino Unido) no momento da inscrição ou a vontade de participar do estudo não puder ser confirmada devido à deficiência intelectual relacionada à MPS II, o representante legalmente aceitável do paciente (por exemplo, seu pais ou responsáveis) podem assinar o consentimento informado em nome do paciente. O consentimento informado por escrito deve ser obtido do paciente, sempre que possível.
  • Homens com diagnóstico confirmado de MPS II
  • Pacientes virgens ou pacientes que estão recebendo terapia de reposição enzimática estável com idursulfase por mais de 12 semanas antes de iniciar a administração de JR-141 ou idursulfase para este estudo.
  • Pacientes do sexo masculino cujas parceiras têm potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceito e altamente eficaz, sendo o uso de preservativos a partir do momento do consentimento informado.

  • Homens de 36 a 42 meses de idade: os pacientes devem ter uma pontuação padrão medida pelo BSID-III de 85 ou menos na triagem.
  • Homens de 43 a 71 meses de idade: os pacientes devem ter (1) um DQ medido por BSID-III de 20 a 85 na triagem OU (2) uma pontuação padrão composta em NVI medida por KABC-II de 85 (somente quem pode realizar KABC-II)
  • Homens com idade entre 30 e 35 meses no momento da randomização e que são julgados como tendo o fenótipo grave pelo Conselho de Especialistas.

  • Homens com 6 anos ou mais e cujo QI é 70 ou superior.
  • Pacientes atenuados com deficiência de 1 SD nos erros de omissão ou domínios de variabilidade do T.O.V.A..

Critério de exclusão:

  • Uso de terapia gênica ou transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH), excluindo aqueles que necessitam de terapia de reposição enzimática mesmo após o TCTH.
  • Incapaz de submeter-se a punção lombar.
  • Um paciente que recebeu outro produto experimental (medicamento ou dispositivo) dentro de 4 meses antes da inscrição no estudo.
  • Incapaz de cumprir o protocolo conforme determinado pelo investigador principal ou subinvestigador.
  • Julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave a medicamentos ou sensibilidade, incluindo sensibilidade à anestesia ou hipersensibilidade a qualquer componente do JR-141.
  • Um paciente que tem uma infecção local ou geral conhecida ou suspeita ou está em risco de sangramento anormal devido a uma condição médica ou terapia.
  • Um paciente que tem mutação documentada de outros genes, incluindo loci adjacentes ao gene IDS que são conhecidos por estarem associados a atraso no desenvolvimento, convulsões ou outros distúrbios significativos do SNC.
  • Um paciente que documentou a perda de atividade de outras sulfatases além da IDS.
  • Um paciente que teve uma derivação ventriculoperitoneal colocada ou qualquer outra cirurgia cerebral, ou tem um mau funcionamento clinicamente significativo da derivação ventriculoperitoneal dentro de 30 dias da triagem.
  • funcionário em tempo integral do patrocinador ou pessoal do centro de pesquisa diretamente afiliado a este estudo ou seus familiares imediatos.
  • Um paciente que, de outra forma, é julgado pelo investigador principal ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo.

[Somente na França]

  • Pessoas privadas de liberdade por decisão judicial ou administrativa, de acordo com o artigo L.1121-6 do Código de Saúde Pública (Code de la santé publique), adultos que sejam objeto de medida de proteção legal ou impossibilitados de expressar seu consentimento de acordo com ao artigo L. 1121-8 do Code de la santé publique)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-141 2,0 mg/kg/semana
Medicamento: JR-141
Infusão IV, 2,0 mg/kg/semana
Outro: administrado como tratamento padrão: idursulfase (ELAPRASE®)
padrão de estudo controlado por cuidados
Medicamento: Idursulfase
Infusão IV
Outro: Braço de resgate
Medicamento: JR-141 ou Idursulfase

Os indivíduos que atingiram os critérios pré-especificados* podem mudar o medicamento.

*Se um indivíduo no grupo Idursulfase apresentar declínio em seu resultado neurocognitivo, a idursulfase pode ser alterada para JR-141.

Se um indivíduo no grupo JR-141 apresentar declínio em seu resultado periférico, JR-141 será trocado para idursulfase.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano desde o início (Coorte A)
Prazo: Linha de base até a semana 53
Linha de base até a semana 53
Mudança nas pontuações brutas de testes cognitivos medidos a partir da linha de base (BSID-III) (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Para outras regiões além de nós: mudança nas pontuações equivalentes à idade de testes cognitivos medidos a partir da linha de base (BSID-III ou KABC-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para outras regiões além de nós: mudança na idade equivalente a escores de comportamento adaptativo medido a partir da linha de base (VABS-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para os EUA: Mudança nos escores brutos do comportamento adaptativo medido a partir da linha de base (VABS-II) (coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 105
Linha de base para a semana 105
Para todas as regiões: mudança relativa no volume do fígado em relação ao peso corporal da linha de base (coorte A e coorte b)
Prazo: Base para a semana 53
Base para a semana 53
Para todas as regiões: mudança relativa no volume do baço em relação ao peso corporal da linha de base (coorte A e coorte b)
Prazo: Base para a semana 53
Base para a semana 53

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 105
Linha de base para a semana 26, 105
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan no líquido cefalorraquidiano desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Alteração nos níveis de heparan sulfato no líquido cefalorraquidiano desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan no líquido cefalorraquidiano desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança no teste comportamental adaptativo medido a partir da linha de base
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland (Coorte A)
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança no teste comportamental adaptativo medido a partir da linha de base
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Escalas de Comportamento Adaptativo de Vineland (Coorte B)
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança no teste cognitivo medido a partir da linha de base
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
BSID-III e KABC-II (Coorte A)
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança nas pontuações padrão em erro de omissão e domínio de variabilidade medidos por T.O.V.A. ou pontuações compostas em velocidade de processamento ou memória de trabalho medida por WISC/WAIS desde a linha de base (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança no comportamento adaptativo medido por VABS-II e escala de inteligência medida por WISC/WAIS desde a linha de base (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na Qualidade de Vida por HS FOCUS desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na Qualidade de Vida pelo PedsQL desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança na Qualidade de Vida pelo PedsQL desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na Qualidade de Vida pelo PedsQL-FIM desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança na Qualidade de Vida pelo PedsQL-FIM desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na Qualidade de Vida por CSHQ desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança na Qualidade de Vida por CSHQ desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração na impressão global de gravidade e alteração por CGI desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Alteração na impressão global de gravidade e alteração por CGI desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na impressão global de gravidade e mudança por PGI desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 78, 105
Mudança na impressão global de gravidade e mudança por PGI desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na Pesquisa de Habilidades de Toalete desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Mudança na Pesquisa de Habilidades de Toalete desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 13, 26, 53
Linha de base para a semana 13, 26, 53
Mudança na Resposta Auditiva do Tronco Cerebral. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Mudança na Resposta Auditiva do Tronco Cerebral. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na pressão de abertura do líquido cefalorraquidiano. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Mudança na pressão de abertura do líquido cefalorraquidiano. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança relativa no volume do fígado em relação ao peso corporal desde o início (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 105
Linha de base para a semana 26, 105
Mudança relativa no volume do fígado em relação ao peso corporal desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Alteração relativa no volume do baço em relação ao peso corporal desde o início (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 105
Linha de base para a semana 26, 105
Alteração relativa no volume do baço em relação ao peso corporal desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Mudança relativa na distância percorrida usando o teste de caminhada de 6 minutos desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Linha de base até a semana 26
Alteração na amplitude de movimento articular por goniômetro desde a linha de base (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Alteração na amplitude de movimento articular por goniômetro desde a linha de base (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração absoluta na Capacidade Vital Forçada desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração absoluta no Volume Expiratório Forçado desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração absoluta na porcentagem prevista da Capacidade Vital Forçada desde a linha de base (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração nos níveis de sulfato de heparano sérico desde o início (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Alteração nos níveis de sulfato de heparano sérico desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 13, 26, 53
Linha de base para a semana 13, 26, 53
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan sérico desde a linha de base (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan sérico desde o início (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 13, 26, 53
Linha de base para a semana 13, 26, 53
Alteração nos níveis de sulfato de heparano na urina desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Alteração nos níveis de sulfato de heparano na urina desde o início. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 13, 26, 53
Linha de base para a semana 13, 26, 53
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan na urina desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Linha de base para a Semana 13, 26, 53, 78, 105
Alteração nos níveis de sulfato de dermatan na urina desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 13, 26, 53
Linha de base para a semana 13, 26, 53
Alteração no índice de massa ventricular esquerda (LVMI) desde o início. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Mudança no LVMI da linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Alteração na espessura do septo interventricular (IVST) desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Mudança no IVST desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Mudança na espessura da parede posterior (PWT) desde a linha de base. (Coorte A)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53, 105
Linha de base para a semana 26, 53, 105
Mudança no PWT desde a linha de base. (Coorte B)
Prazo: Linha de base para a semana 26, 53
Linha de base para a semana 26, 53
Velocidade de crescimento (Coorte A)
Prazo: Semana 53, 105
Semana 53, 105
Velocidade de crescimento (Coorte B)
Prazo: Semana 53
Semana 53
Avaliação contínua de eventos adversos.
Prazo: Durante o período de estudo
reações adversas a medicamentos (Coorte A e Coorte B)
Durante o período de estudo
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 105
Plasma: Anticorpo anti-IDS (Coorte A)
Linha de base, Semana 105
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 53
Plasma: anticorpo anti-IDS (coorte B)
Linha de base, Semana 53
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 5, 13, 26, 53, 78.105
Plasma: anticorpo anti-JR-141 (coorte A)
Linha de base, Semana 5, 13, 26, 53, 78.105
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 5, 13, 26, 53
Plasma: anticorpo anti-JR-141 (coorte B)
Linha de base, Semana 5, 13, 26, 53
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 26, 53, 105
Líquido cefalorraquidiano: Anticorpo anti-JR-141 (Coorte A)
Linha de base, Semana 26, 53, 105
Anticorpos
Prazo: Linha de base, Semana 26, 53
Líquido cefalorraquidiano: Anticorpo anti-JR-141 (Coorte B)
Linha de base, Semana 26, 53

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-GS31

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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