장기 추적 프로토콜
2021년 6월 7일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.
HSV-1 백본을 이용한 Krystal Biotech, Inc. 유전자 치료 백본 제품의 장기 안전성을 평가하기 위한 전향적, 관찰적, 장기 추적 조사(LTFU) 연구
이 전향적, 관찰적, 장기 추적(LTFU) 연구의 주요 목적은 HSV-1의 공유 백본을 가진 Krystal Biotech, Inc.가 평가한 유전자 치료제의 장기 안전성 프로필을 평가하는 것입니다. 최소 1회 용량의 연구 제품(IP)을 받은 참가자에서.
연구 개요
상세 설명
잠복기/재활성화를 겪을 수 있는 벡터에 대한 유전자 치료 지침으로 인해 Krystal Biotech, Inc.는 유전자 치료 제품을 받는 참가자에 대한 장기 위험을 식별하고 완화할 장기 추적 프로토콜을 수립했습니다. 마지막 연구 방문 후 5년 동안 매년 참가자의 지연된 부작용을 수집합니다.
또한 이를 통해 후원자는 부모 치료 프로토콜에 사용된 유전자 치료 제품의 지속성을 더 깊이 이해할 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Brittani Agostini
- 전화번호: 4125865830
- 이메일: bagostini@krystalbio.com
연구 장소
-
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California
-
Rancho Santa Margarita, California, 미국, 92688
- 모병
- Mission dermatology Center
-
연락하다:
- Guida Pinto
- 전화번호: 108 949-858-3376
- 이메일: gpinto.missionderm@gmail.com
-
수석 연구원:
- Shireen Guide, MD
-
Redwood City, California, 미국, 94063
- 모병
- Stanford University
-
연락하다:
- Sinem Bagci
- 전화번호: 650-484-6878
- 이메일: isbagci@stanford.edu
-
수석 연구원:
- Peter Marinkovich, MD
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- 모병
- Pediatric Skin Research
-
연락하다:
- Edilmary Urdaneta
-
수석 연구원:
- Mercedes Gonzalez, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Krystal Biotech, Inc. 후원 연구에서 유전자 요법 치료를 1회 이상 받은 참가자는 이전 부모 치료 프로토콜을 조기 중단하거나 완료한 경우 이 LTFU 프로토콜로 롤오버해야 합니다.
그러나 참가자가 LTFU 단계 동안 다른 스폰서 유전자 치료 시험에 등록하는 경우 이 참가자는 연구에서 제외됩니다.
설명
포함 기준:
- 이전 Krystal Biotech, Inc. 후원 연구에서 최소 1회 유전자 치료를 받았고 해당하는 경우 모 치료 프로토콜(모 치료 프로토콜에 LTFU가 포함되지 않음)을 중단하거나 완료한 모든 성인 및 소아 참가자.
- 연구 관련 데이터를 수집하기 전에 참여자(및 해당되는 경우 부모/법적 대리인)가 동의/동의를 얻어야 합니다.
- 참가자는 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 비 Krystal Biotech, Inc. 중재적 유전자 요법 임상 시험에 등록한 참가자는 연구에서 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각한 부작용(AE)
기간: 5 년
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Krystal Biotech HSV-1 벡터 백본 조사 제품과 관련이 있는 것으로 의심되는 지연된 이상 반응의 발생률. 심각한 부작용(SAE)은 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건(유전자 요법과 관련이 있는지 여부에 관계없이)입니다.
|
5 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 25일
기본 완료 (예상)
2028년 5월 25일
연구 완료 (예상)
2028년 5월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 7일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .