Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktigt uppföljningsprotokoll

7 juni 2021 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.

En prospektiv, observationell, långtidsuppföljningsstudie (LTFU) för att utvärdera den långsiktiga säkerheten hos Krystal Biotech, Inc. Genterapi-ryggradsprodukter med HSV-1-ryggrad

Huvudsyftet med denna prospektiva, observationella, långsiktiga uppföljningsstudie (LTFU) är att utvärdera den långsiktiga säkerhetsprofilen för genterapiprodukterna utvärderade av Krystal Biotech, Inc. som har en gemensam ryggrad av HSV-1, hos deltagare som fått minst en dos av undersökningsprodukten (IP).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

På grund av riktlinjerna för genterapi för vektorer som kan genomgå latens/reaktivering, har Krystal Biotech, Inc. upprättat ett långtidsuppföljningsprotokoll som kommer att identifiera och mildra de långsiktiga riskerna för deltagarna som får sina genterapiprodukter och fånga försenade biverkningar hos deltagarna, årligen, i 5 år efter det senaste studiebesöket. Dessutom kommer det att göra det möjligt för sponsorn att ytterligare förstå varaktigheten hos de genterapiprodukter som används i deras föräldrabehandlingsprotokoll.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Förenta staterna, 92688
        • Rekrytering
        • Mission Dermatology Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shireen Guide, MD
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Peter Marinkovich, MD
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33146
        • Rekrytering
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Edilmary Urdaneta
        • Huvudutredare:
          • Mercedes Gonzalez, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som fått minst en behandling av genterapi från en studie som sponsras av Krystal Biotech, Inc., kommer att bli ombedd att gå över till detta LTFU-protokoll vid antingen för tidigt avbrytande eller slutförande av ett tidigare behandlingsprotokoll för föräldrar. Men om en deltagare anmäler sig till en annan sponsorgenterapistudie under LTFU-fasen kommer denna deltagare att hoppa av studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla vuxna och pediatriska deltagare som fått minst en genterapibehandling i en tidigare sponsrad studie av Krystal Biotech, Inc. och som har avbrutit eller slutfört föräldrabehandlingsprotokollet (som inte har LTFU inbäddat i moderprotokollet), beroende på vad som är tillämpligt.
  • Samtycke/samtycke måste erhållas av deltagarna (och, förälders/juridiska ombud, i förekommande fall) innan någon studierelaterade data samlas in.
  • Deltagaren är villig och kapabel att följa protokollkraven.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som registrerar sig för en icke-Krystal Biotech, Inc. interventionell genterapistudie kommer att uteslutas från studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Allvarliga biverkningar (AE)
Tidsram: 5 år

Incidensen av fördröjda biverkningar som misstänks vara relaterade till en undersökningsprodukt med Krystal Biotech HSV-1 vektorryggrad.

En allvarlig biverkning (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse (oavsett om den anses vara relaterad till genterapi eller inte) som:

  • Är dödlig
  • Är livshotande (ställer deltagaren i omedelbar risk att dö)
  • Kräver slutenvård eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse
  • Är en bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller
  • Är en medfödd abnormitet/födelsefel
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 maj 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

25 maj 2028

Avslutad studie (Förväntat)

25 maj 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2021

Första postat (Faktisk)

8 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KRYS-LTFU-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystrofisk epidermolys Bullosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera